Uno studio di HBM9161 nei pazienti NMOSD

Criterio di inclusione:

1. Alla visita 1, maschio o femmina di età ≥ 18 anni.
2. Paziente con NMOSD come definito dai criteri diagnostici NMOSD 2015 dell'IPND (International Panel for NMO Diagnosis).
3. Manifestazioni cliniche di base caratterizzate da nuova neurite ottica acuta e/o mielite trasversa. Un evento clinico è definito come un episodio di infiammazione del midollo spinale e/o del nervo ottico che porta a deficit neurologici che possono essere identificati dall'esame obiettivo e non attribuibili ad un altro processo patologico.
4. Il punteggio EDSS deve essere ≥ 2,5 e ≤ 7,5 alla visita 1.
5. AQP4-IgG è positivo alla visita 1 o aveva cartelle cliniche positive per AQP4-IgG prima della visita 1.
6. Essere in grado di riconoscere le lettere inglesi.

7. I pazienti devono essere in trattamento stabile con i seguenti farmaci prima dello screening (se qualcuno ha ricevuto un trattamento stabile):

   • I farmaci immunosoppressori o immunomodulatori (ad esempio azatioprina, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, tacrolimus, metotrexato e così via) devono essere stabili per almeno 8 settimane prima dello screening e rimanere stabili durante lo studio

     • Corticosteroidi

   • Allo screening, la dose di trattamento deve essere stabile per almeno 1 mese. • Se i pazienti hanno accettato la plasmaferesi o il trattamento con IVIg, l'ultima dose/procedura di trattamento deve essere terminata almeno 4 settimane prima dello screening

Criteri di esclusione:

1. Nessun sintomo o segno di neurite ottica acuta e/o mielite trasversa.
2. NMOSD grave che potrebbe richiedere molto presto la plasmaferesi o il trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG), a parere dello sperimentatore.
3. Hanno ricevuto plasmaferesi o trattamento IVIG, l'ultima dose/procedura di trattamento è meno di 4 settimane prima della visita 1.
4. Avere malattie autoimmuni note diverse da NMOSD che interferirebbero con la valutazione dell'efficacia o la partecipazione a questo studio (come malattie della tiroide non controllate o grave artrite reumatoide) o avere malattie in comorbidità che interferirebbero con la valutazione dell'efficacia di HBM9161 su NMOSD.
5. Aver ricevuto trattamento con rituximab o altri farmaci anti-CD20 entro 6 mesi prima della visita 1.
6. Sono stati utilizzati anticorpi monoclonali o farmaci di ricerca per effetti immunomodulatori entro 3 mesi prima della visita 1 o entro 5 periodi di emivita del farmaco.
7. Donne in gravidanza o in allattamento.
8. Pazienti che non possono tollerare o hanno controindicazioni al metilprednisolone per via endovenosa ad alte dosi secondo l'opinione dello sperimentatore.
9. Avere un'infezione attiva allo screening o un'infezione grave recente (ad esempio, che richiede terapia antimicrobica per via endovenosa o ricovero in ospedale) entro 8 settimane prima dello screening; storia o infezione esistente da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite C (HCV) o Mycobacterium tuberculosis. I pazienti devono avere risultati negativi al test per anticorpi HCV, anticorpi HIV 1 e HIV 2 e un test per il micobatterio tubercolare (metodo di prova da determinare) alla visita 1.
10. I pazienti hanno un risultato positivo del test per HBsAg; o HBsAg negativo mentre HBcAb positivo e livello di HBV-DNA>2000IU/mL.
11. IgG totali sieriche <700 mg/dL alla visita 1.
12. Conta assoluta dei neutrofili <1500个/mm3 alla visita 1 e/o alla visita 2
13. Pazienti con compromissione acuta della funzionalità epatica (ad es. epatite) o grave cirrosi epatica (punteggio di Child-Pugh, classe C)
14. Qualsiasi tumore maligno.