Studie HBM9161 u pacientů s NMOSD

Kritéria pro zařazení:

1. Při návštěvě 1, muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
2. Pacient s NMOSD, jak je definováno diagnostickými kritérii NMOSD z roku 2015 IPND (Mezinárodní panel pro diagnostiku NMO).
3. Základní klinické projevy charakterizované novou akutní oční neuritidou a/nebo transverzální myelitidou. Klinická příhoda je definována jako epizoda zánětu v míše a/nebo očním nervu vedoucí k neurologickým deficitům, které lze identifikovat fyzikálním vyšetřením a nelze je připsat jinému chorobnému procesu.
4. Skóre EDSS by mělo být ≥ 2,5 a ≤ 7,5 při návštěvě 1.
5. AQP4-IgG je pozitivní při návštěvě 1 nebo měl pozitivní lékařské záznamy AQP4-IgG před návštěvou 1.
6. Umět rozpoznat anglická písmena.

7. Pacienti by měli být před screeningem na stabilní léčbě následujícími léky (pokud někdo měl stabilní léčbu):

   • Imunosupresiva nebo imunomodulační léky (například azathioprin, cyklofosfamid, mykofenolát mofetil, takrolimus, methotrexát atd.) musí být stabilní po dobu alespoň 8 týdnů před screeningem a stabilní během studie

     • Kortikosteroidy

   • Při screeningu musí být léčebná dávka stabilní po dobu alespoň 1 měsíce. • Pokud pacienti přijali plazmaferézu nebo léčbu IVIg, poslední léčebná dávka/procedura musí být dokončena nejméně před 4 týdny před screeningem

Kritéria vyloučení:

1. Bez příznaků nebo známek akutního zánětu zrakového nervu a/nebo transverzální myelitidy.
2. Závažná NMOSD, která může podle názoru zkoušejícího velmi brzy vyžadovat plazmaferézu nebo léčbu intravenózním imunoglobulinem (IVIG).
3. Po plazmaferéze nebo léčbě IVIG je poslední léčebná dávka/procedura méně než 4 týdny před návštěvou 1.
4. Máte známá autoimunitní onemocnění jiná než NMOSD, která by interferovala s hodnocením účinnosti nebo účastí v této studii (jako je nekontrolované onemocnění štítné žlázy nebo těžká revmatoidní artritida), nebo máte jakákoli komorbidní onemocnění, která by interferovala s hodnocením účinnosti HBM9161 na NMOSD.
5. Podstoupil(a) léčbu rituximabem nebo jinými léky proti CD20 během 6 měsíců před návštěvou 1.
6. Byly použity jakékoli monoklonální protilátky nebo výzkumné léky pro imunomodulační účinky během 3 měsíců před návštěvou 1 nebo během 5 poločasů rozpadu léku.
7. Ženy, které jsou březí nebo kojící.
8. Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího netolerují nebo mají kontraindikaci k intravenóznímu podání vysoké dávky methylprednisolonu.
9. mít aktivní infekci při screeningu nebo nedávnou závažnou infekci (tj. vyžadující intravenózní antimikrobiální léčbu nebo hospitalizaci) během 8 týdnů před screeningem; anamnéza nebo existující infekce virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy C (HCV) nebo Mycobacterium tuberculosis. Pacienti musí mít negativní výsledky testů na protilátky proti HCV, HIV 1 a HIV 2 a test na mycobacterium tuberculosis (testovací metoda bude stanovena) při návštěvě 1.
10. Pacienti mají pozitivní výsledek testu na HBsAg; nebo HBsAg negativní, zatímco HBcAb pozitivní a hladina HBV-DNA > 2000 IU/ml.
11. Celkový IgG v séru <700 mg/dl při návštěvě 1.
12. Absolutní počet neutrofilů <1500个/mm3 při návštěvě 1 a/nebo návštěvě 2
13. Pacienti s akutní poruchou funkce jater (např. hepatitida) nebo těžkou jaterní cirhózou (Child-Pugh skóre, třída C)
14. Jakýkoli zhoubný nádor.