A HBM9161 vizsgálata NMOSD-betegeken

Bevételi kritériumok:

1. Az 1. látogatás során 18 év feletti férfi vagy nő.
2. NMOSD-s beteg az IPND (Nemzetközi NMO Diagnosztikai Panel) 2015-ös NMOSD diagnosztikai kritériumai szerint.
3. Alapvető klinikai megnyilvánulások, amelyeket új akut látóideg-gyulladás és/vagy transzverzális myelitis jellemez. Klinikai eseménynek minősül a gerincvelőben és/vagy a látóidegben fellépő gyulladásos epizód, amely neurológiai hiányosságokhoz vezet, amelyek fizikális vizsgálattal azonosíthatók, és nem tulajdoníthatók más betegségi folyamatnak.
4. Az EDSS pontszám ≥ 2,5 és ≤ 7,5 legyen az 1. látogatáskor.
5. Az AQP4-IgG pozitív az 1. vizit alkalmával, vagy az 1. látogatás előtt AQP4-IgG-pozitív orvosi feljegyzések voltak.
6. Legyen képes felismerni az angol betűket.

7. A szűrés előtt a betegeknek a következő gyógyszerekkel kell stabil kezelésben részesülniük (ha valaki stabil kezelésben részesült):

   • Az immunszuppresszáns vagy immunmoduláló gyógyszerek (például azatioprin, ciklofoszfamid, mikofenolát-mofetil, takrolimusz, metotrexát és így tovább) a szűrés előtt legalább 8 hétig stabilnak kell lenniük, és stabilnak kell maradniuk a vizsgálat során.

     • Kortikoszteroidok

   • A szűréskor a kezelési dózisnak legalább 1 hónapig stabilnak kell lennie. • Ha a betegek plazmaferézises vagy IVIg kezelésben részesültek, az utolsó kezelési adagot/eljárást legalább 4 héttel ezelőtt be kell fejezni a szűrés előtt.

Kizárási kritériumok:

1. Nincsenek akut látóideggyulladás és/vagy transzverzális myelitis tünetei vagy jelei.
2. Súlyos NMOSD, amely plazmaferézist vagy intravénás immunglobulin (IVIG) kezelést igényelhet, a vizsgáló véleménye szerint hamarosan.
3. Plazmaferézises vagy IVIG kezelésben részesült, az utolsó kezelési adag/eljárás kevesebb, mint 4 héttel az 1. látogatás előtt.
4. Ha az NMOSD-n kívül más autoimmun betegsége van, amely megzavarná a hatékonyság értékelését vagy ebben a vizsgálatban való részvételt (például kontrollálatlan pajzsmirigybetegség vagy súlyos rheumatoid arthritis), vagy olyan társbetegsége van, amely megzavarná a HBM9161 hatékonyságának értékelését NMOSD-n.
5. Az 1. látogatás előtt 6 hónapon belül rituximab- vagy más CD20-ellenes kezelésben részesült.
6. Használtak bármilyen monoklonális antitestet vagy immunmoduláló hatású kutatási gyógyszert az 1. látogatás előtti 3 hónapon belül vagy a gyógyszer 5 felezési időszakán belül.
7. Terhes vagy szoptató nőstények.
8. Azok a betegek, akik nem tolerálják a nagy dózisú intravénás metilprednizolont, vagy akiknek ellenjavallata van, a vizsgáló véleménye szerint.
9. Aktív fertőzése van a szűréskor, vagy a közelmúltban súlyos fertőzése van (azaz intravénás antimikrobiális kezelést vagy kórházi kezelést igényel) a szűrést megelőző 8 héten belül; humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis C vírus (HCV) vagy Mycobacterium tuberculosis kórtörténetében vagy fennálló fertőzése. A betegeknek negatív teszteredményekkel kell rendelkezniük a HCV antitestekre, HIV 1 és HIV 2 antitestekre, valamint mycobacterium tuberculosis tesztet (a vizsgálati módszert meg kell határozni) az 1. vizit alkalmával.
10. A betegek HBsAg-vizsgálata pozitív; vagy HBsAg negatív, addig HBcAb pozitív és HBV-DNS szint>2000IU/mL.
11. A szérum össz-IgG <700 mg/dl az 1. látogatáskor.
12. Abszolút neutrofilszám <1500 μ/mm3 az 1. és/vagy a 2. vizitnél
13. Akut májkárosodásban (például hepatitisben) vagy súlyos májcirrhosisban (Child-Pugh pontszám, C osztály) szenvedő betegek
14. Bármilyen rosszindulatú daganat.