Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van vatiquinon voor de behandeling van mitochondriale aandoeningen bij deelnemers met refractaire epilepsie te evalueren (MIT-E)

29 maart 2026 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Vatiquinone voor de behandeling van mitochondriale ziektepatiënten met refractaire epilepsie

Dit is een parallelarm, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met een screeningsfase die een 28-daagse inloopfase omvat om de basisfrequentie van aanvallen vast te stellen, gevolgd door een 24 weken durende, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase. Na voltooiing van de gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase kunnen de deelnemers een langdurige verlengingsfase van 48 weken ingaan waarin ze een open-labelbehandeling met vatiquinone zullen krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, Frankrijk, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Italië, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend toestemmingsformulier.
  • Deelnemer of ouder/wettelijke voogd is in staat en bereid om inbeslagnemingsdagboeken in te vullen voor de duur van het onderzoek.
  • Genetische bevestiging van erfelijke mitochondriale ziekte met geassocieerd fenotype van epilepsie (Alpers/polymerase subunit gamma [POLG], syndroom van Leigh, mitochondriale encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes [MELAS]), of andere genetisch bevestigde mitochondriale ziekte secundair aan mitochondriale mutaties ( ponocerebellaire hypoplasie type 6 [PCH6], nucleair DNA RARS2-mutatie) of myoclonische epilepsie met rafelige rode vezels (MERRF, mitochondriaal DNA [mtDNA] mitochondriaal gecodeerde tRNA-lysine [MT-TK]-mutatie).

  • Ondanks lopende behandeling met ten minste 2 anti-epileptica:

    • ≥6 motorische aanvallen hebben waargenomen die zich voordeden gedurende de 28 dagen voorafgaand aan het basisbezoek (dag 0).
    • ≥2 waargenomen motorische aanvallen hebben in de eerste 14 dagen en ≥2 in de tweede 14 dagen van de inloopperiode (dag -14).
    • geen aaneengesloten aanvalsvrije periode van 20 dagen hebben.
    • ten minste 80% van de gegevens uit het epileptische dagboek hebben.
  • Gedocumenteerde medische geschiedenis van epilepsie geassocieerd met mitochondriale ziekte gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, behalve voor deelnemers die
  • Toestemming om zich te onthouden van niet-goedgekeurde therapieën gedurende 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek en voor de duur van het onderzoek.
  • Stabiel doseringsregime van anti-epileptische therapieën 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Stabiel regime van voedingssupplementen 30 dagen voorafgaand aan een ketogeen dieet, stabiel ketogeen dieet 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek en voor de duur van het onderzoek.
  • Elektro-encefalogram (EEG) bij screening of historisch EEG tot 6 maanden voorafgaand aan screening voor diagnostische bevestiging van aanvallen.

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor vatiquinone of sesamolie.
  • Aspartaattransaminase (AST) of alaninetransaminase (ALAT) ≥3 × bovengrens van normaal (ULN) op het moment van screening.
  • Internationale genormaliseerde ratio (INR) >ULN op het moment van screening.
  • Serumcreatinine ≥1,5 × ULN op het moment van screening.
  • Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek 60 dagen voorafgaand aan randomisatie of voor de duur van dit klinisch onderzoek
  • Eerder vatiquinone gekregen.
  • Gelijktijdige behandeling met geneesmiddelen die geen goedkeuring hebben gekregen van de regelgevende instantie voor de behandeling van mitochondriale ziekten en gebruik van ambachtelijke (niet-Epidiolex cannabidiol) cannabidiol-therapieën.
  • Gelijktijdige behandeling met idebenone.
  • Doorlopende behandeling met sterke cytochroom P450 (CYP)-remmers zoals itraconazol of sterke CYP-inductoren zoals rifampicine. De behandeling met deze middelen moet ten minste 4 weken voorafgaand aan de inschrijving zijn afgerond. Tijdens het onderzoek mogen de deelnemers geen pompelmoes/pompelmoessap of sint-janskruidextract gebruiken.
  • Zwangere of zogende deelnemers of die mannelijke of vrouwelijke seksueel actieve deelnemers die niet bereid zijn om te voldoen aan de juiste anticonceptiemethoden vanaf het moment dat de toestemming is ondertekend tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en tijdens het basisbezoek (dag 0).
  • Comorbiditeiten die de onderzoeksresultaten kunnen verstoren (bijvoorbeeld vetmalabsorptiesyndroom, andere mitochondriale aandoeningen) naar de mening van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vatiquinon
15 milligram/kilogram (mg/kg) indien lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Vatiquinon
Vatiquinone zal worden toegediend volgens de beschrijving van de behandelingsarm.
Andere namen:
  • PTC743
  • EPI-743
Ander: Placebo
Vatiquinone-matching placebo zal worden toegediend volgens de beschrijving van de behandelingsarm
Placebo-vergelijker: Placebo
Vatiquinone-matching placebo, oraal toegediend, TID gedurende maximaal 24 weken gevolgd door vatiquinone 15 mg/kg indien lichaamsgewicht
Ander: Placebo
Vatiquinone-matching placebo zal worden toegediend volgens de beschrijving van de behandelingsarm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in het aantal waarneembare motorische aanvallen per 28 dagen tijdens de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De 28-daagse motorische aanvalsfrequentie in de dubbelblinde periode werd berekend als het (aantal motorische aanvallen) / (het aantal geldige dagen waarop informatie over het aantal motorische aanvallen aanwezig is) * 28 binnen de dubbelblinde periode. De uitgangswaarde van de aanvalsfrequentie gebruikte hiervoor de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling.
Baseline tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline tot week 24 in aantal ziektegerelateerde ziekenhuisopnamedagen per 28 dagen in de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24

De ziektengerelateerde ziekenhuisopnamedagen per 28 dagen in de dubbelblinde periode werden berekend als (aantal ziektengerelateerde ziekenhuisopnames)/(aantal dagen in de dubbelblinde periode) * 28.

Voor deze berekening gebruikte de basislijnziekenhuisopname de 28 dagen observaties direct voorafgaand aan de startdatum van de behandeling.
Baseline tot week 24
Verandering vanaf baseline tot week 72 in aantal ziektespecifieke ziekenhuisopnamedagen per 28 dagen in de totale periode
Tijdsspanne: Van baseline tot week 72

Het aantal ziektengerelateerde ziekenhuisopnamedagen per 28 dagen in de totale periode werd berekend als (aantal ziektengerelateerde ziekenhuisopnames)/(aantal dagen binnen de totale behandelingsperiode) * 28.

Voor deze berekening werd de baseline ziekenhuisopname gebaseerd op de 28 dagen observaties direct voorafgaand aan de startdatum van de behandeling.
Van baseline tot week 72
Verandering van baseline tot week 24 in het optreden/herhaling van status epilepticus per 28 dagen in de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24

De status epilepticus per 28 dagen in de dubbelblinde periode werd berekend als (aantal status epilepticus incidenten)/(aantal dagen in de dubbelblinde periode) * 28.

De baseline status epilepticus incidenten gebruikten de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening.
Baseline tot week 24
Verandering van Baseline tot Week 72 in het Voorkomen/Heroptreden van Status Epilepticus per 28 Dagen in de Gehele Periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 72

De status epilepticus per 28 dagen in de totale periode werd berekend als (aantal status epilepticus incidenties)/(het aantal dagen in de totale periode) * 28.

De baseline status epilepticus incidenties gebruikten hiervoor de 28 dagen observaties direct voorafgaand aan de startdatum van de behandeling.
Baseline tot week 72
Aantal deelnemers met ziektegerelateerde ziekenhuisopnames in de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24

Ziekenhuisopname per 28 dagen in de dubbelblinde periode werd berekend als (aantal ziekenhuisopnamen)/(aantal dagen in de dubbelblinde periode) * 28.

De baseline ziekenhuisopname gebruikte de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening. Aantal deelnemers met ziekenhuisopnamen voor epileptische aanvallen of epilepsie per 28 dagen in de dubbelblinde periode wordt gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Aantal deelnemers met ziektegerelateerde klinische opnames in de totale periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 72

Intramurale ziekenhuisopname per 28 dagen in de totale periode werd berekend als (aantal intramurale ziekenhuisopnames)/(aantal dagen in de totale periode) * 28.

De intramurale ziekenhuisopname bij aanvang gebruikte de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening. Aantal deelnemers met intramurale ziekenhuisopnames voor ofwel aanvallen of epilepsie per 28 dagen in de totale periode worden gerapporteerd.
Baseline tot week 72
Aantal deelnemers met ziektegerelateerde spoedeisende hulpbezoeken tijdens de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het aantal ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp per 28 dagen in de dubbelblinde periode werd berekend als (het aantal ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp) / (het aantal dagen in de dubbelblinde periode) * 28. De baseline ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp gebruikten de observaties van de 28 dagen onmiddellijk voor de startdatum van de behandeling voor deze berekening. Het aantal deelnemers met ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp voor ofwel een aanval of epilepsie per 28 dagen in de dubbelblinde periode wordt gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Aantal deelnemers met ziektegerelateerde spoedeisende hulpbezoeken in de totale periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 72

Het aantal spoedeisende hulpbezoeken gerelateerd aan de ziekte per 28 dagen in de totale periode werd berekend als (aantal spoedeisende hulpbezoeken gerelateerd aan de ziekte)/(aantal dagen in de totale periode) * 28.

Voor de baseline spoedeisende hulpbezoeken gerelateerd aan de ziekte werden de observaties van de 28 dagen direct voorafgaand aan de startdatum van de behandeling gebruikt voor deze berekening. Aantal deelnemers met spoedeisende hulpbezoeken gerelateerd aan de ziekte voor epileptische aanvallen of status epilepticus per 28 dagen in de totale periode wordt gerapporteerd.
Baseline tot week 72
Aantal ziekenhuisopnames gerelateerd aan de ziekte tijdens de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24

Ziekenhuisopnames per 28 dagen in de dubbelblinde periode werden berekend als (aantal ziekenhuisopnames)/(aantal dagen in de dubbelblinde periode) * 28.

De basislijn ziekenhuisopnames gebruikte de observaties van 28 dagen direct voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening. Het aantal deelnemers met aantal ziekenhuisopnames voor aanvallen of epileptische aanvallen per 28 dagen in de dubbelblinde periode wordt gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Aantal ziektegerelateerde ziekenhuisopnames in de totale periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 72

De opname in het ziekenhuis per 28 dagen in de totale periode werd berekend als (aantal opnames in het ziekenhuis)/(het aantal dagen in de totale periode) * 28.

De uitgangswaarde voor opname in het ziekenhuis gebruikte de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening. Het aantal deelnemers met aantal opnames in het ziekenhuis voor ofwel aanval of epilepsie per 28 dagen in de totale periode wordt gerapporteerd.
Baseline tot week 72
Aantal spoedeisende hulpbezoeken in verband met de ziekte tijdens de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24

Ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp per 28 dagen in de dubbelblinde periode werden berekend als (aantal ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp)/(aantal dagen in de dubbelblinde periode) * 28.

De baseline ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp gebruikten de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening. Aantal deelnemers met aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp voor ofwel aanval of epilepsie per 28 dagen in de dubbelblinde periode worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Aantal ziektegerelateerde spoedeisende hulpbezoeken in de gehele periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 72

Ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp per 28 dagen in de totale periode werden berekend als (aantal ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp)/(het aantal dagen in de totale periode) * 28.

De baseline ziektegerelateerde bezoeken aan de spoedeisende hulp gebruikten de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening. Aantal deelnemers met aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp voor epileptische aanvallen of status epilepticus per 28 dagen in de totale periode worden gerapporteerd.
Baseline tot week 72
Percentuele verandering vanaf baseline tot week 24 in totale aanvalsfrequentie per 28 dagen in de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline, week 24

De totale aanvalsfrequentie per 28 dagen in de dubbelblinde periode werd berekend als (aantal totale aanvallen)/(het aantal geldige dagen waarop informatie over het totale aantal aanvallen aanwezig is) * 28 binnen de dubbelblinde periode.

De basislijn van de aanvalsfrequentie gebruikte hiervoor de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling.
Baseline, week 24
Procentuele verandering vanaf baseline tot week 72 in totale aanvalsfrequentie per 28 dagen in de gehele periode
Tijdsspanne: Baseline, Week 72

De totale periode werd gedefinieerd als de periode vanaf de eerste dosedatum van het onderzoeksproduct (IP) tijdens de dubbelblinde periode tot het einde van de studie (dubbelblinde + open-label periode).

De totale aanvalsfrequentie over 28 dagen in de totale periode werd berekend als (aantal totale aanvallen)/(het aantal geldige dagen waarop informatie over het totale aantal aanvallen aanwezig is) * 28 binnen de totale periode.

De basislijn van de aanvalsfrequentie gebruikte hiervoor de 28 dagen observaties onmiddellijk voor de startdatum van de behandeling.
Baseline, Week 72
Aantal deelnemers dat reddingsmedicatie gebruikte tijdens de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het aantal deelnemers dat tijdens de dubbelblinde periode reddingsmedicatie voor epilepsie gebruikt, wordt gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Aantal deelnemers dat in de totale periode reddingsmedicatie heeft gebruikt
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
Aantal deelnemers dat tijdens de gehele periode reddingsmedicatie voor epilepsie gebruikte, wordt gerapporteerd.
Baseline tot week 72
Verandering vanaf baseline tot week 24 in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals gemeten met de Care-Related Quality of Life of Informal Caregivers (CarerQoL-7D) vragenlijstscore in de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline, Week 24
De CarerQol-7D bestaat uit 5 negatieve en 2 positieve dimensies van het verlenen van informele zorg. De negatieve dimensies zijn relationele problemen, mentale gezondheidsproblemen, problemen met het combineren van dagelijkse activiteiten met zorg, financiële problemen en fysieke gezondheidsproblemen als gevolg van het verlenen van informele zorg. De 2 positieve dimensies zijn voldoening uit mantelzorg en ondersteuning bij het verlenen van zorg. Voor elke dimensie zijn er 3 mogelijke antwoorden: nee, enigszins en veel. Er zijn nutstarieven voor CarerQol ontwikkeld om een gewogen totaalscore van CarerQol-7D te berekenen op basis van de antwoorden op de 7 dimensies, variërend van 0 (denkbaar slechtste zorgsituatie) tot 100 (denkbaar beste zorgsituatie), waarvoor discrete keuze-experimenten zijn gebruikt. Hogere totaalscores weerspiegelen een betere zorggerelateerde kwaliteit van leven.
Baseline, Week 24
Verandering van uitgangswaarde tot week 72 in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven gemeten met de CarerQoL-7D-vragenlijstscore in de gehele periode
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
De CarerQol-7D bestaat uit 5 negatieve en 2 positieve dimensies van het verlenen van informele zorg. De negatieve dimensies zijn relationele problemen, mentale gezondheidsproblemen, problemen met het combineren van dagelijkse activiteiten met zorg, financiële problemen en fysieke gezondheidsproblemen door het verlenen van informele zorg. De 2 positieve dimensies zijn voldoening uit zorgverlening en ondersteuning bij het verlenen van zorg. Voor elke dimensie zijn er 3 mogelijke antwoorden: geen, enigszins en veel. Er zijn nutstarieven voor CarerQol ontwikkeld om een gewogen totaalscore van CarerQol-7D te berekenen uit de antwoorden op de 7 dimensies, variërend van 0 (slechtst denkbare zorgsituatie) tot 100 (beste denkbare zorgsituatie), waarvoor discrete keuze-experimenten zijn gebruikt. Hogere totaalscores weerspiegelen een betere zorggerelateerde kwaliteit van leven.
Baseline, Week 72
Aantal deelnemers met motorische aanvalsclusters in de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24

Epileptische aanvalclusters werden gedefinieerd door "te veel om te tellen"-vermeldingen in de epilepsiedagboeken. De motorische aanvalclusters per 28 dagen in de dubbelblinde periode werden berekend als (aantal motorische aanvalclusters)/(het aantal geldige dagen waarop informatie over motorische aanvalclusters aanwezig was) * 28 binnen de dubbelblinde periode.

De uitgangswaarde van de aanvalsfrequentie gebruikte de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening.
Baseline tot week 24
Aantal deelnemers met motorische aanvalsclusters in de gehele periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 72

Aanvalsclusters werden gedefinieerd door "te veel om te tellen"-vermeldingen in de aanvalsdagboeken. De motorische aanvalsclusters per 28 dagen in de totale periode werd berekend als (aantal motorische aanvalsclusters)/(aantal geldige dagen waarop informatie over motorische aanvalsclusters aanwezig was) * 28 binnen de totale periode.

De basislijn van de aanvalsfrequentie gebruikte de 28 dagen observaties onmiddellijk voorafgaand aan de startdatum van de behandeling voor deze berekening.
Baseline tot week 72
Aantal deelnemers met >30%, 30% tot -30%, < -30% tot -60%, < -60% tot -100% vermindering in motorische aanvallen per 28 dagen tijdens de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het aantal deelnemers waarvan de reductie van motorische aanvalsfrequentie per 28 dagen meer was dan het opgegeven percentage ten opzichte van de uitgangswaarde werd gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Aantal deelnemers met >30%, 30% tot -30%, < -30% tot -60%, < -60% tot -100% vermindering in totale aanvallen per 28 dagen tijdens de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het aantal deelnemers bij wie de totale aanvalsfrequentiereductie per 28 dagen meer dan het opgegeven percentage bedroeg ten opzichte van de baseline werd gerapporteerd.
Baseline tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren