Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Vatiquinone for behandling av mitokondriell sykdom hos deltakere med refraktær epilepsi (MIT-E)

29. mars 2026 oppdatert av: PTC Therapeutics

Effekt- og sikkerhetsstudie av Vatiquinone for behandling av mitokondrielle sykdommer med refraktær epilepsi

Dette er en parallellarm, dobbeltblind, placebokontrollert studie med en screeningsfase som inkluderer en 28-dagers innkjøringsfase for å etablere baseline anfallsfrekvens, etterfulgt av en 24 ukers, randomisert, placebokontrollert fase. Etter fullføring av den randomiserte, placebokontrollerte fasen kan deltakerne gå inn i en 48-ukers langsiktig forlengelsesfase der de vil motta åpen behandling med vatikinon.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, Frankrike, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Italia, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert skjema for informert samtykke.
  • Deltaker eller forelder/verge er i stand til og villig til å fylle ut anfallsdagbøker så lenge studien varer.
  • Genetisk bekreftelse av arvelig mitokondriell sykdom med tilhørende epilepsifenotype (Alpers/polymerase subunit gamma [POLG], Leigh syndrom, mitokondriell encefalopati, laktacidose og slaglignende episoder [MELAS]), eller annen genetisk bekreftet mitokondriell sykdom sekundært til mitokondrielle mutasjoner ( Pontocerebellar Hypoplasia Type 6 [PCH6], nukleær DNA RARS2-mutasjon) eller myoklonisk epilepsi med fillete røde fibre (MERRF, mitokondriell DNA [mtDNA] mitokondrielt kodet tRNA lysin [MT-TK] mutasjon).

  • Til tross for pågående behandling med minst 2 antiepileptika:

    • har ≥6 observerte motoriske anfall i løpet av de 28 dagene før baseline-besøket (dag 0).
    • har ≥2 observerte motoriske anfall i løpet av de første 14 dagene og ≥2 i de andre 14 dagene av innkjøringsperioden (dag -14).
    • ikke har en sammenhengende 20-dagers anfallsfri periode.
    • har minst 80 % av anfallsdagbokdataene.
  • Dokumentert medisinsk historie med epilepsi assosiert med mitokondriell sykdom i minst 6 måneder før screening bortsett fra deltakere som er
  • Samtykke til å avstå fra ikke-godkjente terapier i 30 dager før screeningbesøket og så lenge studien varer.
  • Stabilt doseregime for antiepileptiske terapier 30 dager før screeningbesøket.
  • Stabilt kur med kosttilskudd 30 dager før og, hvis på en ketogen diett, stabil ketogen diett 90 dager før screeningbesøket og for varigheten av studien.
  • Elektroencefalogram (EEG) ved screening eller historisk EEG inntil 6 måneder før screening for diagnostisk bekreftelse av anfall.

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi mot vatiquinon eller sesamolje.
  • Aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) ≥3 × øvre normalnivå (ULN) på tidspunktet for screening.
  • International normalized ratio (INR) >ULN på tidspunktet for screening.
  • Serumkreatinin ≥1,5 × ULN på tidspunktet for screening.
  • Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie 60 dager før randomisering eller for varigheten av denne kliniske studien
  • Tidligere mottatt vatiquinon.
  • Samtidig behandling med legemidler som ikke har mottatt myndighetsgodkjenning for behandling av mitokondrielle sykdommer og bruk av håndverksbaserte (ikke-Epidiolex cannabidiol) cannabidiolterapier.
  • Samtidig behandling med idebenon.
  • Pågående behandling med sterke cytokrom P450 (CYP)-hemmere som itrakonazol eller sterke CYP-induktorer som rifampin. Behandling med disse midlene må fullføres minst 4 uker før påmelding. Under studien bør deltakerne ikke bruke grapefrukt/grapefruktjuice eller johannesurtekstrakt.
  • Gravide eller ammende deltakere eller de seksuelt aktive mannlige eller kvinnelige deltakerne som ikke er villige til å følge riktige prevensjonsmetoder fra det tidspunkt samtykket er signert til 30 dager etter avsluttet behandling. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og under baseline-besøket (dag 0).
  • Komorbiditeter som kan forvirre studieresultater (for eksempel fettmalabsorpsjonssyndrom, andre mitokondrielle lidelser) etter etterforskerens oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Vatikinon
15 milligram/kilogram (mg/kg) hvis kroppsvekt
Legemiddel: Vatikinon
Vatikinon vil bli administrert i henhold til behandlingsarmens beskrivelse.
Andre navn:
  • PTC743
  • EPI-743
Annen: Placebo
Vatikinon-matchende placebo vil bli administrert i henhold til behandlingsarmens beskrivelse
Placebo komparator: Placebo
Vatikinon-matchende placebo, administrert oralt, TID i opptil 24 uker etterfulgt av vatikinon 15 mg/kg hvis kroppsvekt
Annen: Placebo
Vatikinon-matchende placebo vil bli administrert i henhold til behandlingsarmens beskrivelse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra utgangspunktet til uke 24 i antall observerbare motoriske anfall per 28 dager i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uke 24
Den 28-dagers motoriske anfallsfrekvensen i dobbeltblindperioden ble beregnet som (antall motoriske anfall) / (antall gyldige dager hvor informasjon om motoriske anfallstall er tilgjengelig) * 28 innenfor dobbeltblindperioden. Grunnlinjen for anfallsfrekvensen brukte de 28 dagene med observasjoner umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen.
Baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra utgangspunkt til uke 24 i antall sykdomsrelaterte innleggelsesdager per 28 dager i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 24

Dager med sykdomsrelatert innleggelse per 28 dager i den dobbeltblindede perioden ble beregnet som (antall sykdomsrelaterte innleggelser) / (antall dager i den dobbeltblindede perioden) * 28.

For basisinnleggelsen ble de 28 dagers observasjonene umiddelbart før behandlingsstartdatoen brukt i denne beregningen.
Fra baseline til uke 24
Endring fra utgangspunkt til uke 72 i antall sykdomsrelaterte innleggelsesdager per 28 dager i hele perioden
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 72

Antall sykdomsrelaterte innleggelsesdager per 28 dager i hele perioden ble beregnet som (antall sykdomsrelaterte innleggelser)/(antall dager i hele behandlingsperioden) * 28.

Baseline-innleggelsen brukte de 28 dagene med observasjoner umiddelbart før behandlingsstartdato for denne beregningen.
Utgangspunkt til uke 72
Endring fra baseline til uke 24 i forekomst/gjentakelse av status epilepticus per 28 dager i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 24

Status epilepticus per 28 dager i dobbeltblindperioden ble beregnet som (antall status epilepticus-tilfeller)/(antall dager i dobbeltblindperioden) * 28.

Baseline-status epilepticus-tilfeller brukte de 28 dagene observasjonene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen.
Fra baseline til uke 24
Endring fra utgangspunkt til uke 72 i forekomst/gjentakelse av status epilepticus per 28 dager i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uke 72

Status epilepticus per 28 dager i hele perioden ble beregnet som (antall status epilepticus-tilfeller)/(antall dager i hele perioden) * 28.

Basislinjen for status epilepticus-tilfeller brukte de 28 dagers observasjonene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen.
Baseline til uke 72
Antall deltakere med sykdomsrelaterte innleggelser på sykehus i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 24

Innleggelser per 28 dager i den dobbeltblindede perioden ble beregnet som (antall innleggelser)/(antall dager i den dobbeltblindede perioden) * 28.

Baseline-innleggelsene brukte de 28 dagene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen. Antall deltakere med innleggelser for enten anfall eller epilepticus per 28 dager i den dobbeltblindede perioden rapporteres.
Utgangspunkt til uke 24
Antall deltakere med sykdomsrelaterte innleggelser på sykehus i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uke 72

Innleggelsesrate per 28 dager i hele perioden ble beregnet som (antall innleggelser)/(antall dager i hele perioden) * 28.

Grunnlinjen for innleggelser brukte observasjonene fra de 28 dagene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen. Antall deltakere med innleggelser på sykehus for enten anfall eller epileptikus per 28 dager i hele perioden er rapportert.
Baseline til uke 72
Antall deltakere med sykdomsrelaterte besøk på legevakten i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uke 24
Sykdomsrelaterte legevaktbesøk per 28 dager i dobbeltblindperioden ble beregnet som (antall sykdomsrelaterte legevaktbesøk)/(antall dager i dobbeltblindperioden) * 28. Baseline for sykdomsrelaterte legevaktbesøk brukte observasjonene fra de 28 dagene umiddelbart før behandlingsstartdato for denne beregningen. Antall deltakere med sykdomsrelaterte legevaktbesøk for enten anfall eller epileptikus per 28 dager i dobbeltblindperioden er rapportert.
Baseline til uke 24
Antall deltakere med sykdomsrelaterte legevaktbesøk i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uke 72

Sykkdomsrelaterte akuttmottaksbesøk per 28 dager i hele perioden ble beregnet som (antall sykkdomsrelaterte akuttmottaksbesøk)/(antall dager i hele perioden) * 28.

De grunnleggende sykkdomsrelaterte akuttmottaksbesøkene brukte de 28 dagers observasjonene umiddelbart før behandlingsstartdato for denne beregningen. Antall deltakere med sykkdomsrelaterte akuttmottaksbesøk for enten anfall eller epileptiske anfall per 28 dager i hele perioden er rapportert.
Baseline til uke 72
Antall innleggelser på sykehus grunnet sykdom i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uke 24

Innleggelser per 28 dager i den dobbeltblindede perioden ble beregnet som (antall innleggelser)/(antall dager i den dobbeltblindede perioden) * 28.

Baseline-innleggelsene brukte de 28 dagene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen. Antall deltakere med antall innleggelser for enten anfall eller epileptisk status per 28 dager i den dobbeltblindede perioden rapporteres.
Baseline til uke 24
Antall sykdomsrelaterte innleggelser på sykehus i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uke 72

Innleggelser per 28 dager i hele perioden ble beregnet som (antall innleggelser)/(antall dager i hele perioden) * 28.

Grunnlinjen for innleggelser brukte de 28 dagene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen. Antall deltakere med antall innleggelser for enten anfall eller epileptisk anfall per 28 dager i hele perioden rapporteres.
Baseline til uke 72
Antall sykdomsrelaterte akutte besøk på legevakten i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uke 24

Sykdomsrelaterte akuttmottaksbesøk per 28 dager i dobbeltblindperioden ble beregnet som (antall sykdomsrelaterte akuttmottaksbesøk)/(antall dager i dobbeltblindperioden) * 28.

Basislinjen for sykdomsrelaterte akuttmottaksbesøk brukte de 28 dagene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen. Antall deltakere med antall akuttmottaksbesøk for enten anfall eller epileptisk status per 28 dager i dobbeltblindperioden er rapportert.
Baseline til uke 24
Antall sykdomsrelaterte besøk på legevakten i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uke 72

Syndromrelaterte legevaktbesøk per 28 dager i hele perioden ble beregnet som (antall syndromrelaterte legevaktbesøk) / (antall dager i hele perioden) * 28.

Baseline-syndromrelaterte legevaktbesøk brukte de 28 dagers observasjonene umiddelbart før behandlingsstartdato for denne beregningen. Antall deltakere med antall legevaktbesøk for enten anfall eller epileptikus per 28 dager i hele perioden rapporteres.
Baseline til uke 72
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i total anfallsfrekvens per 28 dager i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline, uke 24

Den totale anfallsfrekvensen per 28 dager i den dobbeltblindede perioden ble beregnet som (antall totale anfall) / (antall gyldige dager der informasjon om totalt anfallstall er tilgjengelig) * 28 innenfor den dobbeltblindede perioden.

Grunnlinjen for anfallsfrekvensen brukte de 28 dagers observasjonene umiddelbart før behandlingsstartdatoen for denne beregningen.
Baseline, uke 24
Prosentvis endring fra utgangspunkt til uke 72 i total anfallsfrekvens per 28 dager i hele perioden
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72

Den samlede perioden ble definert som perioden fra første doseringsdato for undersøkelsesproduktet (IP) under dobbeltblindperioden til slutten av studien (dobbeltblind + åpen etikett periode).

Den totale anfallsfrekvensen over 28 dager i den samlede perioden ble beregnet som (antall totale anfall) / (antall gyldige dager hvor informasjon om totalt anfallstall er tilstede) * 28 innenfor den samlede perioden.

Grunnlinjen for anfallsfrekvensen brukte 28 dagers observasjoner umiddelbart før behandlingsstartdato for denne beregningen.
Utgangspunkt, uke 72
Antall deltakere som tok redningsmedisiner i den dobbeltblindede perioden
Tidsramme: Baseline til uke 24
Antall deltakere som tar bergingsmedisiner for epilepsi i dobbeltblindperioden rapporteres.
Baseline til uke 24
Antall deltakere som bruker beroligende medisiner i hele perioden
Tidsramme: Utdgangspunkt til uke 72
Antall deltakere som tar redningsmedisiner for epilepsi i hele perioden er rapportert.
Utdgangspunkt til uke 72
Endring fra baseline til uke 24 i helserelatert livskvalitet målt ved Care-Related Quality of Life of Informal Caregivers (CarerQoL-7D) spørreskjema-skåre i dobbeltblind-perioden
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 24
CarerQol-7D består av 5 negative og 2 positive dimensjoner ved å gi uformell omsorg.
De negative dimensjonene er relasjonelle problemer, psykiske helseproblemer, problemer med å kombinere daglige aktiviteter med omsorg, økonomiske problemer og fysiske helseproblemer på grunn av å gi uformell omsorg.
De 2 positive dimensjonene er oppfyllelse fra omsorgsarbeid og støtte ved å gi omsorg.
For hver dimensjon er det 3 mulige svar: nei, noe og mye.
Nytteverditakster for CarerQol er utviklet for å beregne en vektet sumscore for CarerQol-7D fra svarene på de 7 dimensjonene, som varierer fra 0 (verste tenkelige omsorgssituasjon) til 100 (beste tenkelige omsorgssituasjon), hvor diskrete valgeksperimenter ble brukt.
Høyere sumscore reflekterer bedre omsorgsrelatert livskvalitet.
Utgangspunkt, uke 24
Endring fra baseline til uke 72 i helserelatert livskvalitet målt med CarerQoL-7D-spørreskjemaets poengsum i hele perioden
Tidsramme: Baseline, uke 72
CarerQol-7D består av 5 negative og 2 positive dimensjoner ved å gi uformell omsorg. De negative dimensjonene er relasjonsproblemer, psykiske helseproblemer, problemer med å kombinere daglige aktiviteter med omsorg, økonomiske problemer og fysiske helseproblemer på grunn av å gi uformell omsorg. De 2 positive dimensjonene er oppfyllelse fra omsorgsgivning og støtte med å yte omsorg. For hver dimensjon er det 3 mulige svar: ingen, noe og mye. Nyttegebyrer for CarerQol er utviklet for å beregne en vektet sumscore for CarerQol-7D fra svarene på de 7 dimensjonene, som spenner fra 0 (verst tenkelige omsorgssituasjon) til 100 (best tenkelige omsorgssituasjon), hvor diskrete valg-eksperimenter ble brukt. Høyere sumscore reflekterer bedre omsorgsrelatert livskvalitet.
Baseline, uke 72
Antall deltakere med motoriske anfallsklynger i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uke 24

Anfallsklynger ble definert av "for mange til å telle"-oppføringer i anfallsdagbøkene. Antall motoriske anfallsklynger per 28 dager i dobbeltblindperioden ble beregnet som (antall motoriske anfallsklynger) / (antall gyldige dager hvor informasjon om antall motoriske anfallsklynger var tilgjengelig) * 28 innenfor dobbeltblindperioden.

Baseline for anfallsfrekvensen brukte observasjonene fra de 28 dagene umiddelbart før behandlingsstartdato for denne beregningen.
Baseline til uke 24
Antall deltakere med motoriske anfallsklynger i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uke 72

Anfallsklynger ble definert av "for mange til å telle"-oppføringer i anfallsdagbøkene. Antall motoriske anfallsklynger per 28 dager i hele perioden ble beregnet som (antall motoriske anfallsklynger)/(antall gyldige dager hvor informasjon om motoriske anfallsklynger var tilgjengelig) * 28 innenfor hele perioden.

Utgangspunktet for anfallsfrekvensen brukte de 28 dagers observasjonene umiddelbart før behandlingsstartdato for denne beregningen.
Baseline til uke 72
Antall deltakere med >30 %, 30 % til -30 %, < -30 % til -60 %, < -60 % til -100 % reduksjon i motoriske anfall per 28 dager i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uke 24
Antall deltakere hvis reduksjon i motorisk anfallsfrekvens per 28 dager var mer enn den spesifiserte prosenten sammenlignet med utgangspunktet ble rapportert.
Baseline til uke 24
Antall deltakere med >30 %, 30 % til -30 %, < -30 % til -60 %, < -60 % til -100 % reduksjon i totale anfall per 28 dager under dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uke 24
Antall deltakere hvis totale reduksjon i anfallsfrekvens per 28 dager var mer enn den spesifiserte prosenten sammenlignet med utgangspunktet ble rapportert.
Baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

18. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

27. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

7. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere