Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del vatichinone per il trattamento della malattia mitocondriale nei partecipanti con epilessia refrattaria (MIT-E)
Studio di efficacia e sicurezza del vatichinone per il trattamento di soggetti con malattia mitocondriale con epilessia refrattaria
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Calgary, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital, University of Calgary
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Angers, Francia, 49933
- CHU d'Angers - Service de génétique
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
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Paris, Francia, 75015
- A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
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Strasbourg, Francia, 67200
- CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
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Multiple Locations, Giappone
- PTC Clinical Site
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Milan, Italia, 20133
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
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Roma, Italia, 00165
- U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna, 28034
- Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- University of California
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
- Yale School of Medicine
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center - Department Of Neurology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- John Hopkins Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-2696
- Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's of Minnesota
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Stockholm, Svezia, S-171 76
- Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Modulo di consenso informato firmato.
- Il partecipante o il genitore/tutore legale è in grado e disposto a completare i diari delle crisi per la durata dello studio.
- Conferma genetica di malattia mitocondriale ereditaria con fenotipo epilettico associato (Alpers/subunità polimerasi gamma [POLG], sindrome di Leigh, encefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus [MELAS]), o altra malattia mitocondriale geneticamente confermata secondaria a mutazioni mitocondriali ( Ipoplasia pontocerebellare di tipo 6 [PCH6], mutazione del DNA nucleare RARS2) o epilessia mioclonica con fibre rosse sfilacciate (MERRF, DNA mitocondriale [mtDNA] codificato mitocondrialmente per la tRNA lisina [MT-TK] mutazione).
Nonostante il trattamento in corso con almeno 2 farmaci antiepilettici:
- avere ≥6 crisi motorie osservate verificatesi durante i 28 giorni precedenti la visita di base (giorno 0).
- hanno ≥2 crisi motorie osservate nei primi 14 giorni e ≥2 nei secondi 14 giorni del periodo di Run-in (Giorno -14).
- non hanno un periodo consecutivo di 20 giorni liberi da crisi.
- avere almeno l'80% dei dati del diario delle crisi.
- Anamnesi medica documentata di epilessia associata a malattia mitocondriale per almeno 6 mesi prima dello screening, ad eccezione dei partecipanti che sono
- Consenso ad astenersi da terapie non approvate per 30 giorni prima della visita di screening e per la durata dello studio.
- Regime di dosaggio stabile delle terapie antiepilettiche 30 giorni prima della visita di screening.
- Regime stabile di integratori alimentari 30 giorni prima e, se a dieta chetogenica, dieta chetogenica stabile 90 giorni prima della visita di screening e per la durata dello studio.
- Elettroencefalogramma (EEG) allo screening o EEG storico fino a 6 mesi prima dello screening per la conferma diagnostica delle crisi epilettiche.
Criteri di esclusione:
- Allergia al vatichinone o all'olio di sesamo.
- Aspartato transaminasi (AST) o alanina transaminasi (ALT) ≥3 × livello superiore della norma (ULN) al momento dello screening.
- Rapporto normalizzato internazionale (INR) >ULN al momento dello screening.
- Creatinina sierica ≥1,5 × ULN al momento dello screening.
- Partecipazione a un altro studio clinico interventistico 60 giorni prima della randomizzazione o per la durata di questo studio clinico
- Vatiquinone ricevuto in precedenza.
- Trattamento concomitante con farmaci che non hanno ricevuto l'approvazione dell'agenzia di regolamentazione per il trattamento delle malattie mitocondriali e l'uso di terapie con cannabidiolo artigianali (cannabidiolo non Epidiolex).
- Trattamento concomitante con idebenone.
- Trattamento in corso con forti inibitori del citocromo P450 (CYP) come itraconazolo o forti induttori del CYP come rifampicina. Il trattamento con questi agenti deve essere completato almeno 4 settimane prima dell'arruolamento. Durante lo studio, i partecipanti non devono utilizzare succo di pompelmo/pompelmo o estratto di erba di San Giovanni.
- Partecipanti in gravidanza o in allattamento o partecipanti sessualmente attivi di sesso maschile o femminile che non sono disposti a rispettare metodi di controllo delle nascite adeguati dal momento in cui viene firmato il consenso fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e durante la visita di base (giorno 0).
- Comorbidità che possono confondere i risultati dello studio (ad esempio, sindrome da malassorbimento dei grassi, altri disturbi mitocondriali) secondo l'opinione dello sperimentatore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Vatichinone
15 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) se di peso corporeo
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Il vatichinone verrà somministrato secondo la descrizione del braccio di trattamento.
Altri nomi:
Verrà somministrato un placebo corrispondente al Vatichinone secondo la descrizione del braccio di trattamento
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Comparatore placebo: Placebo
Vatichinone corrispondente al placebo, somministrato per via orale, TID fino a 24 settimane seguito da vatichinone 15 mg/kg se di peso corporeo
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Verrà somministrato un placebo corrispondente al Vatichinone secondo la descrizione del braccio di trattamento
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione Percentuale Rispetto al Basale alla Settimana 24 nel Numero di Crisi Motorie Osservabili Ogni 28 Giorni Durante il Periodo in Doppio Cieco
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 24
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La frequenza delle crisi motorie a 28 giorni nel periodo in doppio cieco è stata calcolata come (numero di crisi motorie) / (numero di giorni validi in cui sono presenti informazioni sul conteggio delle crisi motorie) * 28 all'interno del periodo in doppio cieco.
La baseline della frequenza delle crisi ha utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti alla data di inizio del trattamento per questo calcolo.
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Baseline a Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dalla Baseline alla Settimana 24 del Numero di Giorni di Ospedalizzazione Correlati alla Malattia per 28 Giorni nel Periodo in Doppio Cieco
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 24
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I giorni di ospedalizzazione correlati alla malattia per 28 giorni nel periodo in doppio cieco sono stati calcolati come (numero di ospedalizzazioni correlate alla malattia)/(numero di giorni nel periodo in doppio cieco) * 28. Per il calcolo dell'ospedalizzazione basale sono state utilizzate le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento. |
Da baseline a settimana 24
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Variazione rispetto al basale alla settimana 72 del numero di giorni di ospedalizzazione correlati alla malattia ogni 28 giorni nel periodo complessivo
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 72
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I giorni di ospedalizzazione correlati alla malattia per 28 giorni nel periodo complessivo sono stati calcolati come (numero di ospedalizzazioni correlate alla malattia)/(numero di giorni all'interno del periodo di trattamento complessivo) * 28. Per il calcolo dell'ospedalizzazione basale sono state utilizzate le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento. |
Da baseline alla settimana 72
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Variazione dalla Baseline alla Settimana 24 nell'Occorrenza/Recidiva di Stato Epilettico per 28 Giorni nel Periodo in Doppio Cieco
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Settimana 24
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Lo stato epilettico per 28 giorni nel periodo in doppio cieco è stato calcolato come (numero di episodi di stato epilettico)/(numero di giorni nel periodo in doppio cieco) * 28. Per questo calcolo, gli episodi di stato epilettico al basale hanno utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento. |
Dalla Baseline alla Settimana 24
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Variazione dalla Baseline alla Settimana 72 nell'Occorrenza/Recorrenza dello Stato di Male Epilettico per 28 Giorni nel Periodo Complessivo
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 72
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La frequenza di stato epilettico per 28 giorni nel periodo complessivo è stata calcolata come (numero di episodi di stato epilettico)/(numero di giorni nel periodo complessivo) * 28. Per questo calcolo, gli episodi di stato epilettico basali hanno utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento. |
Baseline alla Settimana 72
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Numero di partecipanti con ricoveri ospedalieri correlati alla malattia nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Da Baseline alla Settimana 24
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L'ospedalizzazione in pazienti ricoverati per 28 giorni nel periodo in doppio cieco è stata calcolata come (numero di ospedalizzazioni in pazienti ricoverati)/(numero di giorni nel periodo in doppio cieco) * 28. L'ospedalizzazione in pazienti ricoverati al basale ha utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento per questo calcolo. Viene riportato il numero di partecipanti con ospedalizzazioni in pazienti ricoverati per crisi epilettiche o stato epilettico per 28 giorni nel periodo in doppio cieco. |
Da Baseline alla Settimana 24
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Numero di Partecipanti con Ricoveri Ospedalieri Correlati alla Malattia nel Periodo Complessivo
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 72
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L'ospedalizzazione in regime di ricovero per 28 giorni nell'intero periodo è stata calcolata come (numero di ospedalizzazioni in regime di ricovero)/(numero di giorni nell'intero periodo) * 28. L'ospedalizzazione in regime di ricovero basale ha utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento per questo calcolo. Viene riportato il numero di partecipanti con ospedalizzazioni in regime di ricovero per crisi epilettiche o stato epilettico per 28 giorni nell'intero periodo. |
Dalla baseline alla settimana 72
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Numero di partecipanti con visite al pronto soccorso correlate alla malattia nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 24
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Il numero di visite al pronto soccorso correlate alla malattia per 28 giorni nel periodo in doppio cieco è stato calcolato come (numero di visite al pronto soccorso correlate alla malattia)/(numero di giorni nel periodo in doppio cieco) * 28.
Le visite al pronto soccorso correlate alla malattia al basale hanno utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti alla data di inizio del trattamento per questo calcolo.
Viene riportato il numero di partecipanti con visite al pronto soccorso correlate alla malattia per convulsioni o stato epilettico per 28 giorni nel periodo in doppio cieco.
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Baseline alla Settimana 24
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Numero di partecipanti con visite al pronto soccorso correlate alla malattia nel periodo complessivo
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 72
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Le visite al pronto soccorso correlate alla malattia ogni 28 giorni nel periodo complessivo sono state calcolate come (numero di visite al pronto soccorso correlate alla malattia) / (numero di giorni nel periodo complessivo) * 28. Per il calcolo delle visite al pronto soccorso correlate alla malattia al basale sono state utilizzate le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento. Viene riportato il numero di partecipanti con visite al pronto soccorso correlate alla malattia per crisi epilettiche o stato epilettico ogni 28 giorni nel periodo complessivo. |
Baseline a Settimana 72
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Numero di ricoveri ospedalieri correlati alla malattia nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 24
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Il ricovero ospedaliero per 28 giorni nel periodo in doppio cieco è stato calcolato come (numero di ricoveri ospedalieri)/(numero di giorni nel periodo in doppio cieco) * 28. Per il calcolo del ricovero ospedaliero basale sono state utilizzate le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento. Viene riportato il numero di partecipanti con ricoveri ospedalieri per crisi epilettiche o stato epilettico per 28 giorni nel periodo in doppio cieco. |
Dalla baseline alla settimana 24
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Numero di ricoveri ospedalieri per cause correlate alla malattia nel periodo complessivo
Lasso di tempo: Da Baseline alla Settimana 72
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Il ricovero ospedaliero per 28 giorni nel periodo complessivo è stato calcolato come (numero di ricoveri ospedalieri)/(numero di giorni nel periodo complessivo) * 28. Per il calcolo del ricovero ospedaliero basale sono state utilizzate le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti alla data di inizio del trattamento. Viene riportato il numero di partecipanti con ricoveri ospedalieri per convulsioni o stato epilettico per 28 giorni nel periodo complessivo. |
Da Baseline alla Settimana 72
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Numero di visite al Pronto Soccorso correlate alla malattia nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Settimana 24
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Le visite al pronto soccorso correlate alla malattia ogni 28 giorni nel periodo in doppio cieco sono state calcolate come (numero di visite al pronto soccorso correlate alla malattia)/(numero di giorni nel periodo in doppio cieco) * 28. Per questo calcolo, le visite al pronto soccorso correlate alla malattia al basale hanno utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento. Viene riportato il numero di partecipanti con visite al pronto soccorso per convulsioni o stato epilettico ogni 28 giorni nel periodo in doppio cieco. |
Dalla Baseline alla Settimana 24
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Numero di visite al pronto soccorso correlate alla malattia nel periodo complessivo
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 72
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Le visite al pronto soccorso correlate alla malattia per 28 giorni nell'intero periodo sono state calcolate come (numero di visite al pronto soccorso correlate alla malattia)/(numero di giorni nell'intero periodo) * 28. Le visite al pronto soccorso correlate alla malattia al basale hanno utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento per questo calcolo. Viene riportato il numero di partecipanti con numero di visite al pronto soccorso per convulsioni o stato epilettico per 28 giorni nell'intero periodo. |
Baseline a Settimana 72
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Variazione Percentuale dalla Baseline alla Settimana 24 nella Frequenza Totale delle Crisi per 28 Giorni nel Periodo in Doppio Cieco
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
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La frequenza totale delle crisi ogni 28 giorni nel periodo in doppio cieco è stata calcolata come (numero totale di crisi) / (numero di giorni validi in cui è presente l'informazione sul conteggio totale delle crisi) * 28 all'interno del periodo in doppio cieco. La baseline della frequenza delle crisi ha utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento per questo calcolo. |
Baseline, Settimana 24
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Variazione Percentuale dalla Baseline alla Settimana 72 nella Frequenza Totale delle Crisi Epilettiche Ogni 28 Giorni nel Periodo Complessivo
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
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Il periodo complessivo è stato definito come il periodo dalla data della prima somministrazione del prodotto sperimentale (IP) durante il periodo in doppio cieco fino alla fine dello studio (periodo in doppio cieco + periodo in aperto). La frequenza totale delle crisi nei 28 giorni nel periodo complessivo è stata calcolata come (numero totale di crisi)/(numero di giorni validi in cui sono presenti informazioni sul conteggio totale delle crisi) * 28 all'interno del periodo complessivo. Il basale della frequenza delle crisi ha utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti alla data di inizio del trattamento per questo calcolo. |
Baseline, Settimana 72
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Numero di partecipanti che hanno assunto farmaci di salvataggio nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 24
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Viene riportato il numero di partecipanti che hanno assunto farmaci di soccorso per l'epilessia durante il periodo in doppio cieco.
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Dalla baseline alla settimana 24
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Numero di partecipanti che assumono farmaci di soccorso nel periodo complessivo
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 72
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Viene riportato il numero di partecipanti che hanno assunto farmaci di soccorso per l'epilessia nel periodo complessivo.
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Da baseline a settimana 72
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Variazione dalla baseline alla settimana 24 nella qualità della vita correlata alla salute misurata dal punteggio del questionario sulla qualità della vita correlata all'assistenza dei caregiver informali (CarerQoL-7D) nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
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Il CarerQol-7D comprende 5 dimensioni negative e 2 positive relative alla fornitura di assistenza informale.
Le dimensioni negative sono problemi relazionali, problemi di salute mentale, difficoltà nel combinare le attività quotidiane con l'assistenza, problemi finanziari e problemi di salute fisica dovuti alla fornitura di assistenza informale.
Le 2 dimensioni positive sono la soddisfazione derivante dall'assistenza e il supporto nel prestare cure.
Per ogni dimensione, ci sono 3 possibili risposte: no, un po' e molto.
Sono state sviluppate tariffe di utilità per CarerQol per calcolare un punteggio di somma ponderata del CarerQol-7D dalle risposte sulle 7 dimensioni, che vanno da 0 (peggiore situazione di assistenza immaginabile) a 100 (migliore situazione di assistenza immaginabile), per le quali sono stati utilizzati esperimenti di scelta discreta.
Punteggi di somma più alti riflettono una migliore qualità della vita correlata all'assistenza.
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Baseline, Settimana 24
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Variazione rispetto al basale alla settimana 72 nella qualità della vita correlata alla salute, misurata dal punteggio del questionario CarerQoL-7D nel periodo complessivo
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
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Il CarerQol-7D comprende 5 dimensioni negative e 2 positive relative alla fornitura di assistenza informale.
Le dimensioni negative sono problemi relazionali, problemi di salute mentale, difficoltà nel combinare le attività quotidiane con l'assistenza, problemi finanziari e problemi di salute fisica a causa della fornitura di assistenza informale.
Le 2 dimensioni positive sono la soddisfazione derivante dall'assistenza e il supporto nel prestare assistenza.
Per ciascuna dimensione, ci sono 3 possibili risposte: no, un po' e molto.
Sono state sviluppate tariffe di utilità per il CarerQol per calcolare un punteggio somma ponderato del CarerQol-7D dalle risposte sulle 7 dimensioni, che vanno da 0 (peggior situazione di assistenza immaginabile) a 100 (migliore situazione di assistenza immaginabile), per le quali sono stati utilizzati esperimenti di scelta discreta.
Punteggi somma più alti riflettono una migliore qualità della vita correlata all'assistenza.
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Baseline, Settimana 72
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Numero di partecipanti con cluster di crisi motorie nel periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 24
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I cluster di crisi epilettiche sono stati definiti dalle voci "troppi da contare" nei diari delle crisi. I cluster di crisi motorie per 28 giorni nel periodo in doppio cieco sono stati calcolati come (numero di cluster di crisi motorie)/(numero di giorni validi in cui erano presenti informazioni sul conteggio dei cluster di crisi motorie) * 28 all'interno del periodo in doppio cieco. La baseline della frequenza delle crisi ha utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti la data di inizio del trattamento per questo calcolo. |
Baseline a Settimana 24
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Numero di partecipanti con gruppi di crisi motorie nel periodo complessivo
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 72
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I cluster di crisi epilettiche sono stati definiti dalle voci "troppi da contare" nei diari delle crisi. I cluster di crisi motorie ogni 28 giorni nel periodo complessivo sono stati calcolati come (numero di cluster di crisi motorie)/(numero di giorni validi in cui erano presenti informazioni sul conteggio dei cluster di crisi motorie) * 28 all'interno del periodo complessivo. La baseline della frequenza delle crisi ha utilizzato le osservazioni dei 28 giorni immediatamente precedenti alla data di inizio del trattamento per questo calcolo. |
Dalla baseline alla settimana 72
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Numero di partecipanti con riduzione >30%, 30% a -30%, < -30% a -60%, < -60% a -100% delle crisi motorie ogni 28 giorni durante il periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 24
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È stato riportato il numero di partecipanti la cui riduzione della frequenza delle crisi motorie per 28 giorni è stata superiore alla percentuale specificata rispetto al basale.
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Dalla baseline alla settimana 24
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Numero di partecipanti con riduzione >30%, da 30% a -30%, < -30% a -60%, < -60% a -100% delle crisi totali per 28 giorni durante il periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 24
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È stato riportato il numero di partecipanti la cui riduzione totale della frequenza delle crisi per 28 giorni era superiore alla percentuale specificata rispetto al basale.
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Da baseline a settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Sindromi epilettiche
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie muscoloscheletriche
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie muscolari
- Processi patologici
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Epilessie Miocloniche, Progressive
- Epilessie, miocloniche
- Epilessia, generalizzata
- Epilessia
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Leucoencefalopatie
- Metabolismo del piruvato, errori congeniti
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Encefalomiopatie mitocondriali
- Miopatie mitocondriali
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Segni e sintomi
- Epilessia resistente ai farmaci
- Convulsioni
- Malattia di Leigh
- Malattie mitocondriali
- Stato epilettico
- Sindrome MELAS
- Degenerazione nervosa
- Sindrome MERRF
- Encefalopatia mitocondriale
- Sclerosi Cerebrale Diffusa di Schilder
- Ipoplasia pontocerebellare di tipo 6
- Alpha-Tocotrienol Quinone
Altri numeri di identificazione dello studio
- PTC743-MIT-001-EP
- 2020-002100-39 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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