Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de la vatiquinona para el tratamiento de la enfermedad mitocondrial en participantes con epilepsia refractaria (MIT-E)
Estudio de eficacia y seguridad de vatiquinona para el tratamiento de sujetos con enfermedad mitocondrial con epilepsia refractaria
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Calgary, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital, University of Calgary
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, España, 28034
- Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale School of Medicine
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center - Department Of Neurology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2696
- Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's of Minnesota
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Angers, Francia, 49933
- CHU d'Angers - Service de génétique
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
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Paris, Francia, 75015
- A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
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Strasbourg, Francia, 67200
- CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
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Milan, Italia, 20133
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
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Roma, Italia, 00165
- U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Multiple Locations, Japón
- PTC Clinical Site
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suecia, S-171 76
- Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de consentimiento informado firmado.
- El participante o padre/tutor legal puede y está dispuesto a completar diarios de convulsiones durante la duración del estudio.
- Confirmación genética de enfermedad mitocondrial hereditaria con fenotipo de epilepsia asociado (Alpers/subunidad gamma de la polimerasa [POLG], síndrome de Leigh, encefalopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares [MELAS]), u otra enfermedad mitocondrial confirmada genéticamente secundaria a mutaciones mitocondriales ( hipoplasia pontocerebelosa tipo 6 [PCH6], mutación del ADN nuclear RARS2) o epilepsia mioclónica con fibras rojas irregulares (MERRF, mutación del ADN mitocondrial [ADNmt] codificado mitocondrialmente en la lisina del ARNt [MT-TK]).
A pesar del tratamiento en curso con al menos 2 fármacos antiepilépticos:
- tienen ≥6 convulsiones motoras observadas durante los 28 días anteriores a la visita inicial (Día 0).
- tienen ≥2 convulsiones motoras observadas en los primeros 14 días y ≥2 en los segundos 14 días del período de adaptación (Día -14).
- no tiene un período libre de convulsiones de 20 días consecutivos.
- tener al menos el 80% de los datos del diario de incautaciones.
- Historial médico documentado de epilepsia asociada con enfermedad mitocondrial durante al menos 6 meses antes de la selección, excepto para los participantes que son
- Consentimiento para abstenerse de terapias no aprobadas durante 30 días antes de la visita de selección y durante la duración del estudio.
- Régimen de dosis estable de terapias antiepilépticas 30 días antes de la visita de selección.
- Régimen estable de suplementos dietéticos 30 días antes y, si sigue una dieta cetogénica, dieta cetogénica estable 90 días antes de la visita de selección y durante la duración del estudio.
- Electroencefalograma (EEG) en la selección o EEG histórico hasta 6 meses antes de la selección para confirmación diagnóstica de convulsiones.
Criterio de exclusión:
- Alergia a la vatiquinona o al aceite de sésamo.
- Aspartato transaminasa (AST) o alanina transaminasa (ALT) ≥3 × nivel superior de lo normal (LSN) en el momento de la selección.
- Razón internacional normalizada (INR) >LSN en el momento de la selección.
- Creatinina sérica ≥1,5 × LSN en el momento de la selección.
- Participación en otro ensayo clínico de intervención 60 días antes de la aleatorización o durante la duración de este ensayo clínico
- Previamente recibió vatiquinona.
- Tratamiento concomitante con medicamentos que no han recibido la aprobación de la agencia reguladora para el tratamiento de enfermedades mitocondriales y el uso de terapias artesanales con cannabidiol (no Epidiolex cannabidiol).
- Tratamiento concomitante con idebenona.
- Tratamiento continuo con inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP) como itraconazol o inductores potentes del CYP como rifampicina. El tratamiento con estos agentes debe completarse al menos 4 semanas antes de la inscripción. Durante el estudio, los participantes no deben usar toronja/jugo de toronja o extracto de hierba de San Juan.
- Participantes embarazadas o lactantes o aquellos participantes sexualmente activos masculinos o femeninos que no estén dispuestos a cumplir con los métodos anticonceptivos adecuados desde el momento en que se firma el consentimiento hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y durante la visita inicial (Día 0).
- Comorbilidades que pueden confundir los resultados del estudio (por ejemplo, síndrome de malabsorción de grasas, otros trastornos mitocondriales) en opinión del investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vatiquinona
15 miligramos/kilogramo (mg/kg) si el peso corporal
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La vatiquinona se administrará según la descripción del brazo de tratamiento.
Otros nombres:
Se administrará un placebo equivalente a la vatiquinona según la descripción del brazo de tratamiento
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo equivalente a vatiquinona, administrado por vía oral, tres veces al día durante un máximo de 24 semanas, seguido de 15 mg/kg de vatiquinona si el peso corporal
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Se administrará un placebo equivalente a la vatiquinona según la descripción del brazo de tratamiento
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio Porcentual Desde la Línea de Base a la Semana 24 en el Número de Convulsiones Motoras Observables por Cada 28 Días Durante el Período de Doble Ciego
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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La frecuencia de crisis motoras de 28 días en el periodo de doble ciego se calculó como (número de crisis motoras) / (número de días válidos con información sobre el recuento de crisis motoras) * 28 dentro del periodo de doble ciego.
La línea base de la frecuencia de crisis utilizó las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor basal hasta la semana 24 en el número de días de hospitalización relacionados con la enfermedad por cada 28 días en el período de doble ciego
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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Los días de hospitalización relacionados con la enfermedad por cada 28 días en el período de doble ciego se calcularon como (número de hospitalizaciones relacionadas con la enfermedad) / (número de días dentro del período de doble ciego) * 28. Para este cálculo, la hospitalización basal utilizó las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento. |
Desde el inicio hasta la semana 24
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Cambio desde la línea base hasta la semana 72 en el número de días de hospitalización relacionados con la enfermedad por cada 28 días en el período general
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
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Los días de hospitalización relacionados con la enfermedad por cada 28 días en el período general se calcularon como (número de hospitalizaciones relacionadas con la enfermedad)/(número de días dentro del período general de tratamiento) * 28. La hospitalización basal utilizó las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. |
Desde el inicio hasta la semana 72
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Cambio desde la línea de base hasta la semana 24 en la aparición/recurrencia de estado epiléptico por cada 28 días en el periodo de doble ciego
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 24
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El estado epiléptico por 28 días en el período doble ciego se calculó como (número de incidencias de estado epiléptico)/(número de días en el período doble ciego) * 28. Las incidencias de estado epiléptico basales utilizaron las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. |
Baseline hasta la Semana 24
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Cambio desde la línea de base hasta la semana 72 en la aparición/recurrencia de estado epiléptico por cada 28 días en el período general
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
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La tasa de estado epiléptico por 28 días en el período general se calculó como (número de incidencias de estado epiléptico) / (número de días en el período general) * 28. Para este cálculo, las incidencias de estado epiléptico en la línea base utilizaron las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento. |
Desde el inicio hasta la semana 72
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Número de participantes con hospitalizaciones relacionadas con la enfermedad en el periodo de doble ciego
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 24
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La hospitalización de pacientes ingresados por cada 28 días en el período de doble ciego se calculó como (número de hospitalizaciones de pacientes ingresados) / (número de días en el período de doble ciego) * 28. Para este cálculo, la hospitalización de pacientes ingresados en la línea de base utilizó las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento. Se informa el número de participantes con hospitalizaciones de pacientes ingresados por convulsiones o estado epiléptico por cada 28 días en el período de doble ciego. |
Desde la línea base hasta la semana 24
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Número de participantes con hospitalizaciones relacionadas con la enfermedad durante el período hospitalario general
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 72
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La hospitalización de pacientes internos por cada 28 días en el período general se calculó como (número de hospitalizaciones de pacientes internos)/(número de días en el período general) * 28. La hospitalización de pacientes internos en la línea de base utilizó las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. Se informa el número de participantes con hospitalizaciones de pacientes internos por convulsiones o estado epiléptico por cada 28 días en el período general. |
Baseline a la Semana 72
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Número de participantes con visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad en el período de doble ciego
Periodo de tiempo: Línea base a la semana 24
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Las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad por cada 28 días en el período de doble ciego se calcularon como (número de visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad)/(número de días en el período de doble ciego) * 28.
Las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad en la línea de base utilizaron las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo.
Se informa el número de participantes con visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad por convulsiones o estado epiléptico por cada 28 días en el período de doble ciego.
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Línea base a la semana 24
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Número de participantes con visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad en el periodo general
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 72
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Las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad por cada 28 días en el período global se calcularon como (número de visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad) / (número de días en el período global) * 28. Para este cálculo, las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad en la línea de base utilizaron las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento. Se informa el número de participantes con visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad por convulsiones o estado epiléptico por cada 28 días en el período global. |
Desde la línea de base hasta la semana 72
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Número de Hospitalizaciones Relacionadas con la Enfermedad en el Período de Doble Ciego
Periodo de tiempo: Del inicio hasta la semana 24
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La hospitalización intrahospitalaria por cada 28 días en el período de doble ciego se calculó como (número de hospitalizaciones intrahospitalarias) / (número de días en el período de doble ciego) * 28. La hospitalización intrahospitalaria basal utilizó las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. Se informa el número de participantes con número de hospitalizaciones intrahospitalarias por convulsiones o estado epiléptico por cada 28 días en el período de doble ciego. |
Del inicio hasta la semana 24
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Número de hospitalizaciones relacionadas con la enfermedad en el período general
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 72
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La hospitalización intrahospitalaria por cada 28 días en el período general se calculó como (número de hospitalizaciones intrahospitalarias) / (número de días en el período general) * 28. La hospitalización intrahospitalaria basal utilizó las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. Se informa el número de participantes con número de hospitalizaciones intrahospitalarias por convulsión o estado epiléptico por cada 28 días en el período general. |
Desde la línea de base hasta la semana 72
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Número de visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad durante el período doble ciego
Periodo de tiempo: De la línea base a la semana 24
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Las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad por cada 28 días en el período de doble ciego se calcularon como (número de visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad) / (número de días en el período de doble ciego) * 28. Para este cálculo, las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad en la línea de base utilizaron las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento. Se informa el número de participantes con visitas a urgencias por convulsiones o estado epiléptico por cada 28 días en el período de doble ciego. |
De la línea base a la semana 24
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Número de visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad en el período general
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
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Las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad por cada 28 días en el período general se calcularon como (número de visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad) / (número de días en el período general) * 28. Para este cálculo, las visitas a urgencias relacionadas con la enfermedad en la línea base utilizaron las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento. Se informa el número de participantes con visitas a urgencias por convulsiones o estado epiléptico por cada 28 días en el período general. |
Desde el inicio hasta la semana 72
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Cambio Porcentual Desde la Línea de Base hasta la Semana 24 en la Frecuencia Total de Convulsiones por 28 Días en el Período de Doble Ciego
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 24
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La frecuencia total de convulsiones por 28 días en el período de doble ciego se calculó como (número total de convulsiones)/(número de días válidos en los que hay información sobre el recuento total de convulsiones) * 28 dentro del período de doble ciego. La línea base de la frecuencia de convulsiones utilizó las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. |
Baseline, Semana 24
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Cambio porcentual desde la línea de base hasta la semana 72 en la frecuencia total de convulsiones por cada 28 días en el período general
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 72
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El período general se definió como el período desde la primera fecha de administración del producto en investigación (IP) durante el período doble ciego hasta el final del estudio (período doble ciego + período abierto). La frecuencia total de convulsiones en 28 días en el período general se calculó como (número total de convulsiones)/(número de días válidos en los que hay información del recuento total de convulsiones) * 28 dentro del período general. La línea base de la frecuencia de convulsiones utilizó las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. |
Línea de base, Semana 72
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Número de participantes que tomaron medicamentos de rescate en el período de doble ciego
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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Se informa el número de participantes que tomaron medicamentos de rescate para la epilepsia durante el período de doble ciego.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Número de Participantes que Tomaron Medicamentos de Rescate en el Período Total
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
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Se informa el número de participantes que tomaron medicamentos de rescate para la epilepsia durante el período general.
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Desde el inicio hasta la semana 72
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la calidad de vida relacionada con la salud medida mediante la puntuación del cuestionario Calidad de Vida Relacionada con el Cuidado de los Cuidadores Informales (CarerQoL-7D) en el período de doble ciego
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24
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El CarerQol-7D consta de 5 dimensiones negativas y 2 dimensiones positivas de la prestación de cuidados informales.
Las dimensiones negativas son problemas relacionales, problemas de salud mental, problemas para combinar las actividades diarias con el cuidado, problemas financieros y problemas de salud física debido a la prestación de cuidados informales.
Las 2 dimensiones positivas son la satisfacción por prestar cuidados y el apoyo al prestar cuidados.
Para cada dimensión, hay 3 respuestas posibles: no, algunos y muchos.
Se han desarrollado tarifas de utilidad para CarerQol para calcular una puntuación de suma ponderada del CarerQol-7D a partir de las respuestas en las 7 dimensiones, que van de 0 (la peor situación de cuidado imaginable) a 100 (la mejor situación de cuidado imaginable), para lo cual se utilizaron experimentos de elección discreta.
Las puntuaciones de suma más altas reflejan una mejor calidad de vida relacionada con el cuidado.
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Línea de base, Semana 24
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Cambio desde el inicio hasta la semana 72 en la calidad de vida relacionada con la salud medida mediante la puntuación del cuestionario CarerQoL-7D en el período general
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
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El CarerQol-7D consta de 5 dimensiones negativas y 2 positivas de la prestación de cuidados informales.
Las dimensiones negativas son problemas relacionales, problemas de salud mental, dificultades para combinar las actividades diarias con el cuidado, problemas económicos y problemas de salud física debido a la prestación de cuidados informales.
Las 2 dimensiones positivas son la satisfacción derivada del cuidado y el apoyo al prestar cuidados.
Para cada dimensión, hay 3 respuestas posibles: no, algo y mucho.
Se han desarrollado tarifas de utilidad para CarerQol para calcular una puntuación sumatoria ponderada del CarerQol-7D a partir de las respuestas en las 7 dimensiones, que va de 0 (la peor situación de cuidado imaginable) a 100 (la mejor situación de cuidado imaginable), para lo cual se utilizaron experimentos de elección discreta.
Las puntuaciones sumatorias más altas reflejan una mejor calidad de vida relacionada con el cuidado.
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Baseline, Semana 72
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Número de participantes con grupos de crisis motoras en el período de doble ciego
Periodo de tiempo: Del valor basal a la semana 24
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Los grupos de convulsiones se definieron mediante las anotaciones "demasiadas para contar" en los diarios de convulsiones. Los grupos de convulsiones motoras por cada 28 días en el período doble ciego se calcularon como (número de grupos de convulsiones motoras) / (número de días válidos en los que se disponía de información del recuento de grupos de convulsiones motoras) * 28 dentro del período doble ciego. La frecuencia basal de las convulsiones utilizó las observaciones de los 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. |
Del valor basal a la semana 24
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Número de participantes con grupos de convulsiones motoras en el período global
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 72
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Los conglomerados de convulsiones se definieron mediante entradas de "demasiadas para contar" en los diarios de convulsiones. Los conglomerados de convulsiones motoras por cada 28 días en el período general se calcularon como (número de conglomerados de convulsiones motoras) / (número de días válidos en los que se disponía de información sobre el recuento de conglomerados de convulsiones motoras) * 28 dentro del período general. La línea base de la frecuencia de convulsiones utilizó las observaciones de 28 días inmediatamente anteriores a la fecha de inicio del tratamiento para este cálculo. |
Desde la línea de base hasta la semana 72
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Número de participantes con reducción >30%, 30% a -30%, < -30% a -60%, < -60% a -100% en convulsiones motoras por 28 días durante el período de doble ciego
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 24
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Se informó el número de participantes cuya reducción de la frecuencia de convulsiones motoras por cada 28 días fue superior al porcentaje especificado en comparación con el valor basal.
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Baseline hasta la Semana 24
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Número de Participantes con Reducción >30%, 30% a -30%, < -30% a -60%, < -60% a -100% en las Crisis Totales por 28 Días durante el Período de Doble Ciego
Periodo de tiempo: De la línea base a la semana 24
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Se informó el número de participantes cuya reducción total de la frecuencia de convulsiones por cada 28 días superó el porcentaje especificado en comparación con el valor basal.
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De la línea base a la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síndromes epilépticos
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Musculares
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Epilepsias Mioclónicas, Progresivas
- Epilepsias Mioclónicas
- Epilepsia Generalizada
- Epilepsia
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Leucoencefalopatías
- Metabolismo del piruvato, errores congénitos
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Encefalomiopatías mitocondriales
- Miopatías mitocondriales
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Signos y síntomas
- Epilepsia resistente a los medicamentos
- Convulsiones
- Enfermedad de Leigh
- Enfermedades mitocondriales
- Estado epiléptico
- Síndrome MELAS
- Degeneración nerviosa
- Síndrome MERRF
- Encefalopatía mitocondrial
- Esclerosis Cerebral Difusa de Schilder
- Hipoplasia Pontocerebelosa Tipo 6
- alfa-tocotrienol quinona
Otros números de identificación del estudio
- PTC743-MIT-001-EP
- 2020-002100-39 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .