Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo watychinonu w leczeniu choroby mitochondrialnej u uczestników z padaczką oporną na leczenie (MIT-E)

29 marca 2026 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania watychinonu w leczeniu pacjentów z chorobą mitochondrialną z padaczką oporną na leczenie

Jest to badanie z równoległymi ramionami, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo z fazą przesiewową, która obejmuje 28-dniową fazę wstępną w celu ustalenia wyjściowej częstości napadów, po której następuje 24-tygodniowa, randomizowana faza kontrolowana placebo. Po zakończeniu randomizowanej, kontrolowanej placebo fazy, uczestnicy mogą wejść do 48-tygodniowej, długoterminowej fazy przedłużenia, podczas której otrzymają otwarte leczenie watychinonem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, Francja, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • Japonia
      • Multiple Locations, Japonia
        • PTC Clinical Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Włochy, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany formularz świadomej zgody.
  • Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny jest w stanie i chce wypełnić dzienniki napadów na czas trwania badania.
  • Genetyczne potwierdzenie wrodzonej choroby mitochondrialnej z towarzyszącym fenotypem padaczki (podjednostka Alpersa/polimerazy gamma [POLG], zespół Leigha, encefalopatia mitochondrialna, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne [MELAS]) lub inna genetycznie potwierdzona choroba mitochondrialna wtórna do mutacji mitochondrialnych ( hipoplazja mostkowo-móżdżkowa typu 6 [PCH6], mutacja jądrowego DNA RARS2) lub padaczka miokloniczna z postrzępionymi czerwonymi włóknami (MERRF, mitochondrialne DNA [mtDNA] mitochondrialnie kodowane mutacje tRNA lizyny [MT-TK]).

  • Pomimo trwającego leczenia co najmniej 2 lekami przeciwpadaczkowymi:

    • u których zaobserwowano ≥6 napadów ruchowych występujących w ciągu 28 dni przed wizytą wyjściową (dzień 0).
    • zaobserwowano ≥2 napady ruchowe w ciągu pierwszych 14 dni i ≥2 w ciągu drugich 14 dni okresu docierania (dzień -14).
    • nie mają następującego po sobie 20-dniowego okresu bez napadów.
    • mieć co najmniej 80% danych z dziennika napadów.
  • Udokumentowana historia medyczna padaczki związanej z chorobą mitochondrialną przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem uczestników, którzy są
  • Zgoda na powstrzymanie się od niezatwierdzonych terapii przez 30 dni przed wizytą przesiewową i na czas trwania badania.
  • Stały schemat dawkowania leków przeciwpadaczkowych na 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Stały schemat suplementacji diety 30 dni przed wizytą, a w przypadku diety ketogenicznej stabilna dieta ketogeniczna 90 dni przed wizytą przesiewową i przez cały czas trwania badania.
  • Elektroencefalogram (EEG) podczas badania przesiewowego lub historyczne EEG do 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym w celu diagnostycznego potwierdzenia napadów.

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na watychinon lub olej sezamowy.
  • Transaminaza asparaginianowa (AST) lub transaminaza alaninowa (ALT) ≥3 × górny poziom normy (GGN) w czasie badania przesiewowego.
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > GGN w czasie badania przesiewowego.
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≥1,5 × GGN w czasie badania przesiewowego.
  • Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym na 60 dni przed randomizacją lub na czas trwania tego badania klinicznego
  • Wcześniej otrzymany watychinon.
  • Jednoczesne leczenie lekami, które nie zostały zatwierdzone przez agencję regulacyjną do leczenia chorób mitochondrialnych i stosowanie terapii rzemieślniczych (kannabidiol innych niż Epidiolex).
  • Jednoczesne leczenie idebenonem.
  • Trwające leczenie silnymi inhibitorami cytochromu P450 (CYP), takimi jak itrakonazol lub silnymi induktorami CYP, takimi jak ryfampicyna. Leczenie tymi lekami należy zakończyć co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania. Podczas badania uczestnicy nie powinni spożywać grejpfruta/sok grejpfrutowy ani ekstraktu z dziurawca zwyczajnego.
  • Uczestnicy w ciąży lub karmiący piersią lub aktywni seksualnie uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, którzy nie chcą stosować odpowiednich metod kontroli urodzeń od momentu podpisania zgody do 30 dni po przerwaniu leczenia. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i podczas wizyty wyjściowej (dzień 0).
  • Choroby współistniejące, które mogą zafałszować wyniki badań (np. zespół złego wchłaniania tłuszczu, inne zaburzenia mitochondrialne) w opinii badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Watychinon
15 miligramów/kilogram (mg/kg) w przypadku masy ciała
Lek: Watychinon
Watychinon będzie podawany zgodnie z opisem ramienia leczenia.
Inne nazwy:
  • PTC743
  • EPI-743
Inny: Placebo
Placebo pasujące do watychinonu będzie podawane zgodnie z opisem ramienia leczenia
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane do watychinonu placebo, podawane doustnie, trzy razy na dobę przez okres do 24 tygodni, a następnie watychinon w dawce 15 mg/kg, jeśli masa ciała
Inny: Placebo
Placebo pasujące do watychinonu będzie podawane zgodnie z opisem ramienia leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w liczbie obserwowalnych napadów ruchowych na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Częstotliwość napadów ruchowych w okresie 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została obliczona jako (liczba napadów ruchowych) / (liczba dni, w których dostępne są dane dotyczące liczby napadów ruchowych) * 28 w okresie podwójnie ślepej próby. Podstawową częstotliwość napadów obliczono na podstawie obserwacji z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia.
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w liczbie dni hospitalizacji związanych z chorobą na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 24

Liczba dni hospitalizacji związanej z chorobą na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została obliczona jako (liczba hospitalizacji związanych z chorobą)/(liczba dni w okresie podwójnie ślepej próby) * 28.

Hospitalizacja wyjściowa wykorzystała do tego obliczenia 28 dni obserwacji bezpośrednio przed datą rozpoczęcia leczenia.
Od punktu wyjściowego do tygodnia 24
Zmiana od wartości początkowej do 72. tygodnia w liczbie dni hospitalizacji związanych z chorobą na 28 dni w całym okresie
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia

Liczba dni hospitalizacji związanych z chorobą na 28 dni w całym okresie została obliczona jako (liczba hospitalizacji związanych z chorobą)/(liczba dni w całym okresie leczenia) * 28.

Hospitalizacja wyjściowa wykorzystała do tego obliczenia obserwacje z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia.
Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w częstości występowania/nawrotu stanu padaczkowego na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia

Częstość występowania stanu padaczkowego na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby obliczono jako (liczba epizodów stanu padaczkowego)/(liczba dni w okresie podwójnie ślepej próby) * 28.

Do obliczeń wykorzystano wyjściową liczbę epizodów stanu padaczkowego z 28-dniowego okresu obserwacji bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia.
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej do 72. tygodnia w występowaniu/nawracaniu stanu padaczkowego na 28 dni w całym okresie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia

Częstość występowania stanu padaczkowego na 28 dni w całym okresie obliczono jako (liczba epizodów stanu padaczkowego) / (liczba dni w całym okresie) * 28.

Do obliczeń wykorzystano epizody stanu padaczkowego z okresu wyjściowego, obejmującego 28 dni bezpośrednio przed datą rozpoczęcia leczenia.
Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
Liczba uczestników z hospitalizacjami związanymi z chorobą w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia

Hospitalizacja stacjonarna na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została obliczona jako (liczba hospitalizacji stacjonarnych)/(liczba dni w okresie podwójnie ślepej próby) * 28.

Wartość wyjściowa hospitalizacji stacjonarnej została obliczona na podstawie obserwacji z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia. Zgłoszono liczbę uczestników z hospitalizacjami stacjonarnymi z powodu napadów lub stanu padaczkowego na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby.
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Liczba uczestników z hospitalizacjami związanymi z chorobą w okresie ogólnym
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 72 tygodnia

Hospitalizacja pacjenta na oddziale stacjonarnym na 28 dni w całym okresie badania została obliczona jako (liczba hospitalizacji na oddziale stacjonarnym)/(liczba dni w całym okresie) * 28.

Podstawowa hospitalizacja na oddziale stacjonarnym wykorzystała 28 dni obserwacji bezpośrednio przed datą rozpoczęcia leczenia do tego obliczenia. Liczba uczestników z hospitalizacjami na oddziale stacjonarnym z powodu napadów padaczkowych lub stanu padaczkowego na 28 dni w całym okresie badania została zgłoszona.
Od wartości wyjściowej do 72 tygodnia
Liczba uczestników z wizytami na szpitalnym oddziale ratunkowym związanymi z chorobą w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia
Liczbę wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby obliczono jako (liczba wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą)/(liczba dni w okresie podwójnie ślepej próby) * 28. Podstawowe wizyty na oddziale ratunkowym związane z chorobą wykorzystano do tego obliczenia na podstawie obserwacji z 28 dni bezpośrednio przed datą rozpoczęcia leczenia. Liczba uczestników z wizytami na oddziale ratunkowym związanymi z chorobą z powodu napadu padaczkowego lub stanu padaczkowego na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została zgłoszona.
Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia
Liczba uczestników z wizytami na izbie przyjęć związanych z chorobą w całym okresie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do tygodnia 72

Liczbę wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą na 28 dni w całym okresie obliczono jako (liczba wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą) / (liczba dni w całym okresie) * 28.

Do obliczeń wykorzystano wizyty na oddziale ratunkowym związane z chorobą z okresu wyjściowego, czyli z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia. Podano liczbę uczestników z wizytami na oddziale ratunkowym związanymi z chorobą (z powodu napadu padaczkowego lub stanu padaczkowego) na 28 dni w całym okresie.
Od wartości wyjściowej do tygodnia 72
Liczba hospitalizacji związanych z chorobą w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24. tygodnia

Hospitalizacja stacjonarna na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została obliczona jako (liczba hospitalizacji stacjonarnych)/(liczba dni w okresie podwójnie ślepej próby) * 28.

Do obliczeń hospitalizacji stacjonarnej wyjściowej wykorzystano obserwacje z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia. Liczba uczestników z liczbą hospitalizacji stacjonarnych z powodu napadów lub stanu padaczkowego na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została zgłoszona.
Linia bazowa do 24. tygodnia
Liczba hospitalizacji związanych z chorobą w całym okresie
Ramy czasowe: Początkowe wartości do 72 tygodnia

Hospitalizacja stacjonarna na 28 dni w całym okresie była obliczana jako (liczba hospitalizacji stacjonarnych)/(liczba dni w całym okresie) * 28.

Wartość wyjściowa hospitalizacji stacjonarnej wykorzystywała 28-dniowe obserwacje bezpośrednio przed datą rozpoczęcia leczenia do tego obliczenia. Liczba uczestników z liczbą hospitalizacji stacjonarnych z powodu napadów padaczkowych lub stanu padaczkowego na 28 dni w całym okresie jest zgłaszana.
Początkowe wartości do 72 tygodnia
Liczba wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24 tygodnia

Liczba wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została obliczona jako (liczba wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą)/(liczba dni w okresie podwójnie ślepej próby) * 28.

W tym obliczeniu wykorzystano wizyty na oddziale ratunkowym związane z chorobą z okresu wyjściowego, obejmujące 28 dni bezpośrednio przed datą rozpoczęcia leczenia. Podano liczbę uczestników z liczbą wizyt na oddziale ratunkowym z powodu napadów padaczkowych lub stanu padaczkowego na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby.
Od wartości wyjściowej do 24 tygodnia
Liczba wizyt na oddziale ratunkowym związanych z chorobą w całym okresie
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72 tygodnia

Liczbę wizyt na izbie przyjęć związanych z chorobą na 28 dni w całym okresie obliczono jako (liczba wizyt na izbie przyjęć związanych z chorobą)/(liczba dni w całym okresie) * 28.

Do obliczeń wizyt na izbie przyjęć związanych z chorobą w okresie wyjściowym wykorzystano obserwacje z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia. Podano liczbę uczestników z liczbą wizyt na izbie przyjęć z powodu napadu padaczkowego lub stanu padaczkowego na 28 dni w całym okresie.
Od punktu wyjściowego do 72 tygodnia
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w częstości napadów całkowitej na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 24

Całkowitą częstotliwość napadów na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby obliczono jako (liczba wszystkich napadów)/(liczba dni ważnych, w których dostępne są informacje o liczbie napadów) * 28 w okresie podwójnie ślepej próby.

Podstawę częstotliwości napadów wykorzystano do tego obliczenia na podstawie obserwacji z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia.
Punkt wyjściowy, tydzień 24
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 72. tygodniu w częstości napadów całkowitych na 28 dni w całym okresie
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tydzień 72

Okres ogólny został zdefiniowany jako okres od pierwszej daty podania badanego produktu (IP) w okresie podwójnie ślepej próby do końca badania (okres podwójnie ślepej próby + okres otwartej obserwacji).

Częstotliwość napadów w ciągu 28 dni w okresie ogólnym została obliczona jako (liczba wszystkich napadów)/(liczba dni, dla których dostępne są informacje o liczbie napadów) * 28 w okresie ogólnym.

Podstawowa częstotliwość napadów wykorzystała do tego obliczenia obserwacje z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia.
Linia podstawowa, tydzień 72
Liczba uczestników przyjmujących leki ratunkowe w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24 tygodnia
Liczba uczestników przyjmujących leki ratunkowe na padaczkę w okresie podwójnie ślepej próby jest zgłaszana.
Od wartości wyjściowej do 24 tygodnia
Liczba uczestników przyjmujących leki ratunkowe w całym okresie badania
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 72
Liczba uczestników przyjmujących leki ratunkowe na padaczkę w całym okresie jest raportowana.
Linia bazowa do tygodnia 72
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do 24. tygodnia w jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą kwestionariusza jakości życia opiekunów nieformalnych (CarerQoL-7D) w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 24
Kwestionariusz CarerQol-7D składa się z 5 negatywnych i 2 pozytywnych wymiarów świadczenia nieformalnej opieki. Negatywne wymiary obejmują problemy w relacjach, problemy ze zdrowiem psychicznym, trudności w łączeniu codziennych aktywności z opieką, problemy finansowe oraz problemy ze zdrowiem fizycznym wynikające z udzielania nieformalnej opieki. Dwa pozytywne wymiary to satysfakcja z opieki oraz wsparcie w jej sprawowaniu. Dla każdego wymiaru istnieją 3 możliwe odpowiedzi: nie, trochę i dużo. Opracowano taryfy użyteczności dla CarerQol, aby obliczyć ważoną sumę punktów CarerQol-7D na podstawie odpowiedzi dotyczących 7 wymiarów, w skali od 0 (najgorsza wyobrażalna sytuacja opiekuńcza) do 100 (najlepsza wyobrażalna sytuacja opiekuńcza), przy opracowaniu których wykorzystano eksperymenty wyboru dyskretnego. Wyższe sumaryczne wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia związanej z opieką.
Linia wyjściowa, tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej do 72 tygodnia w zakresie jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą kwestionariusza CarerQoL-7D w całym okresie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 72
Kwestionariusz CarerQol-7D składa się z 5 negatywnych i 2 pozytywnych wymiarów związanych ze sprawowaniem nieformalnej opieki. Negatywne wymiary to: problemy w relacjach, problemy ze zdrowiem psychicznym, trudności w łączeniu codziennych czynności z opieką, problemy finansowe oraz problemy ze zdrowiem fizycznym wynikające ze sprawowania nieformalnej opieki. Dwa pozytywne wymiary to: satysfakcja z opieki oraz wsparcie w jej sprawowaniu. Dla każdego wymiaru istnieją 3 możliwe odpowiedzi: brak, trochę i dużo. Opracowano taryfy użyteczności dla CarerQol, aby obliczyć ważoną sumę punktów CarerQol-7D na podstawie odpowiedzi dotyczących 7 wymiarów, w skali od 0 (najgorsza wyobrażalna sytuacja opiekuńcza) do 100 (najlepsza wyobrażalna sytuacja opiekuńcza), do czego wykorzystano eksperymenty wyboru dyskretnego. Wyższe sumaryczne wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia związanej z opieką.
Linia bazowa, tydzień 72
Liczba uczestników z klasterami napadów ruchowych w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia

Zgrupowania napadów zostały zdefiniowane przez wpisy "zbyt wiele do policzenia" w dziennikach napadów. Średnia liczba zgrupowań napadów ruchowych na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby została obliczona jako (liczba zgrupowań napadów ruchowych)/(liczba prawidłowych dni, w których dostępne były informacje o liczbie zgrupowań napadów ruchowych) * 28 w okresie podwójnie ślepej próby.

Do obliczeń częstości napadów w okresie wyjściowym wykorzystano obserwacje z 28 dni bezpośrednio poprzedzających datę rozpoczęcia leczenia.
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Liczba uczestników z klastrami napadów ruchowych w całym okresie
Ramy czasowe: Baseline do tygodnia 72

Zespoły napadów zostały zdefiniowane przez wpisy "zbyt wiele do policzenia" w dziennikach napadów. Liczba zespołów napadów ruchowych na 28 dni w całym okresie została obliczona jako (liczba zespołów napadów ruchowych)/(liczba ważnych dni, w których dostępne były informacje o liczbie zespołów napadów ruchowych) * 28 w całym okresie.

Podstawowa częstotliwość napadów wykorzystała 28-dniowe obserwacje bezpośrednio przed datą rozpoczęcia leczenia dla tego obliczenia.
Baseline do tygodnia 72
Liczba uczestników z >30%, 30% do -30%, < -30% do -60%, < -60% do -100% redukcją napadów ruchowych na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Zgłoszono liczbę uczestników, u których redukcja częstotliwości napadów motorycznych na 28 dni była większa niż określony procent w porównaniu z wartością wyjściową.
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Liczba uczestników ze zmniejszeniem liczby napadów całkowitych na 28 dni w okresie podwójnie ślepej próby o >30%, 30% do -30%, < -30% do -60%, < -60% do -100%
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zgłoszono liczbę uczestników, u których całkowita częstość napadów na 28 dni zmniejszyła się o więcej niż określony procent w porównaniu z wartością wyjściową.
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj