Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti vatichinonu pro léčbu mitochondriální choroby u účastníků s refrakterní epilepsií (MIT-E)
Studie účinnosti a bezpečnosti vatichinonu pro léčbu subjektů s mitochondriálním onemocněním s refrakterní epilepsií
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie, 49933
- CHU d'Angers - Service de génétique
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
-
Paris, Francie, 75015
- A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
-
Strasbourg, Francie, 67200
- CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20133
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
-
Roma, Itálie, 00165
- U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Japonsko
- PTC Clinical Site
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital, University of Calgary
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- University of California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center - Department Of Neurology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- John Hopkins Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114-2696
- Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's of Minnesota
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, S-171 76
- Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu.
- Účastník nebo rodič/zákonný zástupce je schopen a ochoten po dobu trvání studie vypracovat deníky o záchvatech.
- Genetické potvrzení dědičného mitochondriálního onemocnění s přidruženým fenotypem epilepsie (Alpers/polymerázová podjednotka gama [POLG], Leighův syndrom, mitochondriální encefalopatie, laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici [MELAS]) nebo jiné geneticky potvrzené mitochondriální onemocnění sekundární k mitochondriálním mutacím ( Pontocerebelární hypoplazie typu 6 [PCH6], jaderná DNA mutace RARS2) nebo myoklonická epilepsie s roztřepenými červenými vlákny (MERRF, mitochondriální DNA [mtDNA] mitochondriálně kódovaná mutace tRNA lysinu [MT-TK]).
Navzdory pokračující léčbě alespoň 2 antiepileptiky:
- mají ≥6 pozorovaných motorických záchvatů vyskytujících se během 28 dnů před vstupní návštěvou (den 0).
- mít ≥2 pozorované motorické záchvaty během prvních 14 dnů a ≥2 během druhých 14 dnů období záběhu (den -14).
- nemají po sobě jdoucí 20denní období bez záchvatů.
- mít alespoň 80 % údajů z deníku záchvatů.
- Zdokumentovaná anamnéza epilepsie spojené s mitochondriálním onemocněním po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem s výjimkou účastníků, kteří jsou
- Souhlas s tím, že se zdržíte neschválených terapií po dobu 30 dnů před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie.
- Stabilní dávkovací režim antiepileptických terapií 30 dní před screeningovou návštěvou.
- Stabilní režim doplňků stravy 30 dní před a v případě ketogenní diety stabilní ketogenní dieta 90 dní před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie.
- Elektroencefalogram (EEG) při screeningu nebo historické EEG až 6 měsíců před screeningem pro diagnostické potvrzení záchvatů.
Kritéria vyloučení:
- Alergie na vatichinon nebo sezamový olej.
- Aspartáttransamináza (AST) nebo alanintransamináza (ALT) ≥3 × horní hladina normálu (ULN) v době screeningu.
- Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >ULN v době screeningu.
- Sérový kreatinin ≥1,5 × ULN v době screeningu.
- Účast v jiné intervenční klinické studii 60 dní před randomizací nebo po dobu trvání této klinické studie
- Dříve dostával vatichinon.
- Souběžná léčba lékem (léky), který nezískal schválení regulačním úřadem pro léčbu mitochondriálních onemocnění a použití řemeslných (non-Epidiolex cannabidiol) kanabidiolových terapií.
- Souběžná léčba idebenonem.
- Pokračující léčba silnými inhibitory cytochromu P450 (CYP), jako je itrakonazol, nebo silnými induktory CYP, jako je rifampin. Léčba těmito látkami musí být dokončena alespoň 4 týdny před zařazením do studie. Během studie by účastníci neměli používat grapefruitovou/grapefruitovou šťávu nebo extrakt z třezalky tečkované.
- Těhotné nebo kojící účastnice nebo ty sexuálně aktivní účastnice nebo ženy, které nejsou ochotny dodržovat správné metody kontroly porodnosti od podpisu souhlasu do 30 dnů po ukončení léčby. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a během základní návštěvy (den 0).
- Komorbidity, které mohou zmást výsledky studie (například syndrom malabsorpce tuku, jiné mitochondriální poruchy) podle názoru zkoušejícího.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vatichinon
15 miligramů/kilogram (mg/kg), pokud je tělesná hmotnost
|
Vatichinon bude podáván podle popisu léčebné větve.
Ostatní jména:
Placebo odpovídající vatichinonu bude podáváno podle popisu léčebné větve
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo odpovídající vatichinonu, podávané perorálně, TID po dobu až 24 týdnů následované vatichinonem 15 mg/kg, pokud je tělesná hmotnost
|
Placebo odpovídající vatichinonu bude podáváno podle popisu léčebné větve
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v počtu pozorovatelných motorických záchvatů za 28 dní během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. týdne
|
Frekvence motorických záchvatů za 28 dní v období dvojitého zaslepení byla vypočítána jako (počet motorických záchvatů) / (počet platných dnů, u kterých jsou k dispozici informace o počtu motorických záchvatů) * 28 v období dvojitého zaslepení.
Výchozí hodnota frekvence záchvatů pro tento výpočet použila 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby.
|
Od výchozího stavu do 24. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v počtu dnů hospitalizace souvisejících s onemocněním na 28 dní v období dvojitě zaslepené studie
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Počet dnů hospitalizace spojených s onemocněním na 28 dní v období dvojitě zaslepené studie byl vypočítán jako (počet hospitalizací spojených s onemocněním) / (počet dnů v období dvojitě zaslepené studie) * 28. Pro tento výpočet se výchozí hospitalizace použila z pozorování za 28 dnů bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 72. týdne v počtu dnů hospitalizace souvisejících s onemocněním na 28 dnů v celém období
Časové okno: Základní stav do 72. týdne
|
Počet dnů hospitalizace související s onemocněním na 28 dní v celém období byl vypočítán jako (počet hospitalizací souvisejících s onemocněním)/(počet dní v celém léčebném období) * 28. Pro tento výpočet byla použita výchozí hospitalizace na základě 28denních pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Základní stav do 72. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne ve výskytu/recidivě status epilepticus za 28 dní v dvojitě zaslepeném období
Časové okno: Základní hodnota do 24. týdne
|
Stav epilepticus na 28 dnů v období dvojitého zaslepení byl vypočítán jako (počet výskytů stavu epilepticus) / (počet dnů v období dvojitého zaslepení) * 28. Pro tento výpočet se použily počáteční výskyty stavu epilepticus z 28 dnů pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Základní hodnota do 24. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 72. týdne ve výskytu/opakovaném výskytu status epilepticus za 28 dní v celém období
Časové okno: Baseline to Week 72
|
Frekvence status epilepticus na 28 dní v celém období byla vypočtena jako (počet výskytů status epilepticus) / (počet dní v celém období) * 28. Pro tento výpočet byly použity výskyty status epilepticus v základním období z 28 dnů bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Baseline to Week 72
|
|
Počet účastníků s hospitalizací související s onemocněním během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Počet hospitalizací na lůžkovém oddělení za 28 dní v období dvojitě zaslepené studie byl vypočítán jako (počet hospitalizací na lůžkovém oddělení) / (počet dní v období dvojitě zaslepené studie) * 28. Pro tento výpočet byla jako výchozí hodnota hospitalizace na lůžkovém oddělení použita 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. Jsou uvedeny počty účastníků s hospitalizacemi na lůžkovém oddělení z důvodu záchvatů nebo epileptického stavu za 28 dní v období dvojitě zaslepené studie. |
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
|
Počet účastníků s hospitalizací související s onemocněním v celkovém období
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
|
Hospitalizace v lůžkovém zařízení na 28 dní v celkovém období byla vypočtena jako (počet hospitalizací v lůžkovém zařízení) / (počet dní v celkovém období) * 28. Pro tento výpočet výchozí hospitalizace v lůžkovém zařízení použila 28 dní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. Jsou uvedeny počty účastníků s hospitalizacemi v lůžkovém zařízení pro záchvaty nebo epileptický stav na 28 dní v celkovém období. |
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
|
|
Počet účastníků s návštěvami pohotovosti souvisejícími s onemocněním během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním na 28 dnů v dvojitě zaslepeném období byl vypočítán jako (počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním) / (počet dnů v dvojitě zaslepeném období) * 28.
Základní hodnota návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním pro tento výpočet použila 28 dnů pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby.
Jsou uvedeny počty účastníků s návštěvami pohotovosti souvisejícími s onemocněním z důvodu záchvatu nebo epileptického stavu na 28 dnů v dvojitě zaslepeném období.
|
Výchozí hodnoty do 24. týdne
|
|
Počet účastníků s návštěvami pohotovosti souvisejícími s onemocněním v celém období
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
|
Počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním za 28 dní v celém období byl vypočítán jako (počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním) / (počet dní v celém období) * 28. Pro tento výpočet byly použity základní údaje o návštěvách pohotovosti souvisejících s onemocněním z 28 dnů bezprostředně před datem zahájení léčby. Uvádí se počet účastníků s návštěvami pohotovosti souvisejícími s onemocněním z důvodu záchvatu nebo epileptického stavu za 28 dní v celém období. |
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
|
|
Počet hospitalizací souvisejících s onemocněním v období dvojitě zaslepené studie
Časové okno: Výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Počet hospitalizací na lůžkovém oddělení za 28 dní v období dvojitého zaslepení byl vypočítán jako (počet hospitalizací na lůžkovém oddělení) / (počet dní v období dvojitého zaslepení) * 28. Výchozí hospitalizace na lůžkovém oddělení pro tento výpočet použila 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. Je uveden počet účastníků s počtem hospitalizací na lůžkovém oddělení pro záchvaty nebo epileptický stav za 28 dní v období dvojitého zaslepení. |
Výchozí hodnoty do 24. týdne
|
|
Počet hospitalizací souvisejících s onemocněním v celém období
Časové okno: Základní hodnoty do 72. týdne
|
Počet hospitalizací za 28 dnů v celkovém období byl vypočítán jako (počet hospitalizací)/(počet dní v celkovém období) * 28. Pro výpočet výchozí hospitalizace bylo použito 28 dnů pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. Je uveden počet účastníků s počtem hospitalizací pro záchvaty nebo epileptický stav za 28 dnů v celkovém období. |
Základní hodnoty do 72. týdne
|
|
Počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním v období dvojitě zaslepené studie
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním na 28 dní v období dvojitě zaslepeného testu byl vypočítán jako (počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním) / (počet dní v období dvojitě zaslepeného testu) * 28. Pro tento výpočet byly použity základní údaje o návštěvách pohotovosti souvisejících s onemocněním, které byly pozorovány během 28 dnů bezprostředně před datem zahájení léčby. Jsou uvedeny počty účastníků s počtem návštěv pohotovosti pro záchvaty nebo epileptický stav na 28 dní v období dvojitě zaslepeného testu. |
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
|
Počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním v celém období
Časové okno: Od výchozí hodnoty do týdne 72
|
Návštěvy pohotovosti související s onemocněním za 28 dní v celkovém období byly vypočteny jako (počet návštěv pohotovosti souvisejících s onemocněním) / (počet dní v celkovém období) * 28. Výchozí návštěvy pohotovosti související s onemocněním pro tento výpočet použily 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. Uvádí se počet účastníků s počtem návštěv pohotovosti pro záchvaty nebo epileptický stav za 28 dní v celkovém období. |
Od výchozí hodnoty do týdne 72
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v celkové frekvenci záchvatů za 28 dní v období dvojitě zaslepené studie
Časové okno: Výchozí stav, 24. týden
|
Celková frekvence záchvatů za 28 dní v dvojitě zaslepeném období byla vypočtena jako (počet celkových záchvatů)/(počet platných dnů, pro které jsou k dispozici informace o celkovém počtu záchvatů) * 28 v rámci dvojitě zaslepeného období. Základní hodnota frekvence záchvatů pro tento výpočet použila 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Výchozí stav, 24. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 72. týdne v celkové frekvenci záchvatů za 28 dní v celém období
Časové okno: Baseline, týden 72
|
Celkové období bylo definováno jako období od prvního data podání zkoumaného přípravku (IP) během dvojitě zaslepeného období do konce studie (dvojitě zaslepené + otevřené období). 28denní celková frekvence záchvatů v celkovém období byla vypočtena jako (počet celkových záchvatů)/(počet platných dnů, kde jsou k dispozici informace o počtu celkových záchvatů) * 28 v rámci celkového období. Základní hodnota frekvence záchvatů pro tento výpočet použila 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Baseline, týden 72
|
|
Počet účastníků užívajících záchranné léky v období dvojitě zaslepené studie
Časové okno: Základní hodnoty do 24. týdne
|
Počet účastníků užívajících záchranné léky na epilepsii v období dvojitě zaslepené studie je uveden.
|
Základní hodnoty do 24. týdne
|
|
Počet účastníků užívajících záchranné léky v celém období
Časové okno: Základní hodnota do 72. týdne
|
Je uveden počet účastníků, kteří užívali záchranné léky na epilepsii v celém sledovaném období.
|
Základní hodnota do 72. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne ve zdravotně související kvalitě života měřené pomocí dotazníku Care-Related Quality of Life of Informal Caregivers (CarerQoL-7D) ve skóre během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Výchozí hodnota, 24. týden
|
Dotazník CarerQol-7D se skládá z 5 negativních a 2 pozitivních dimenzí poskytování neformální péče.
Negativními dimenzemi jsou vztahové problémy, problémy s duševním zdravím, problémy s kombinováním každodenních činností s péčí, finanční problémy a problémy s fyzickým zdravím v důsledku poskytování neformální péče.
Dvě pozitivní dimenze jsou naplnění z poskytování péče a podpora při poskytování péče.
Pro každou dimenzi existují 3 možné odpovědi: žádné, některé a mnoho.
Byly vyvinuty užitkové tarify pro CarerQol, které slouží k výpočtu váženého součtového skóre CarerQol-7D z odpovědí na 7 dimenzí, v rozmezí od 0 (nejhorší představitelná situace poskytování péče) do 100 (nejlepší představitelná situace poskytování péče), pro které byly použity experimenty s diskrétní volbou.
Vyšší součtová skóre odrážejí lepší kvalitu života související s péčí.
|
Výchozí hodnota, 24. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 72. týdne v kvalitě života související se zdravím měřená pomocí skóre dotazníku CarerQoL-7D v celém období
Časové okno: Základní hodnota, týden 72
|
Dotazník CarerQol-7D se skládá z 5 negativních a 2 pozitivních dimenzí poskytování neformální péče.
Negativními dimenzemi jsou vztahové problémy, problémy duševního zdraví, problémy spojené s kombinováním každodenních činností s péčí, finanční problémy a problémy fyzického zdraví způsobené poskytováním neformální péče.
Dvě pozitivní dimenze jsou uspokojení z péče a podpora při poskytování péče.
Pro každou dimenzi existují 3 možné odpovědi: žádný, některý a mnoho.
Byly vyvinuty užitkové tarify pro CarerQol pro výpočet váženého součtového skóre CarerQol-7D z odpovědí na 7 dimenzí, v rozsahu od 0 (nejhorší představitelná situace pečovatele) do 100 (nejlepší představitelná situace pečovatele), pro které byly použity experimenty s diskrétní volbou.
Vyšší součtová skóre odrážejí lepší kvalitu života související s péčí.
|
Základní hodnota, týden 72
|
|
Počet účastníků s motorickými záchvatovými klastry v období dvojitě zaslepené studie
Časové okno: Základní hodnota do 24. týdne
|
Klastry záchvatů byly definovány jako záznamy "příliš mnoho na spočítání" v denících záchvatů. Počet klastrů motorických záchvatů za 28 dnů v období dvojitého zaslepení byl vypočítán jako (počet klastrů motorických záchvatů)/(počet platných dnů, kdy byly k dispozici informace o počtu klastrů motorických záchvatů) * 28 v období dvojitého zaslepení. Jako základní hodnota frekvence záchvatů pro tento výpočet byly použity 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Základní hodnota do 24. týdne
|
|
Počet účastníků s motorickými záchvatovými shluky v celém období
Časové okno: Baseline to Week 72
|
Shluky záchvatů byly definovány jako záznamy „příliš mnoho na spočítání“ v denících záchvatů. Počet shluků motorických záchvatů za 28 dní v celém období byl vypočítán jako (počet shluků motorických záchvatů)/(počet platných dnů, ve kterých byly k dispozici informace o počtu shluků motorických záchvatů) * 28 v rámci celého období. Výchozí hodnota frekvence záchvatů pro tento výpočet použila 28denní pozorování bezprostředně před datem zahájení léčby. |
Baseline to Week 72
|
|
Počet účastníků s >30 %, 30 % až -30 %, < -30 % až -60 %, < -60 % až -100 % snížením motorických záchvatů za 28 dní během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Byl uveden počet účastníků, u kterých došlo ke snížení frekvence motorických záchvatů za 28 dní o více než stanovené procento ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
|
Počet účastníků s >30%, 30% až -30%, < -30% až -60%, < -60% až -100% snížením celkových záchvatů za 28 dní během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Byl uveden počet účastníků, u kterých byla celková frekvence záchvatů za 28 dnů snížena o více než stanovené procento ve srovnání se vstupní hodnotou.
|
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Epileptické syndromy
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Svalová onemocnění
- Patologické procesy
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Myoklonické epilepsie, progresivní
- Epilepsie, myoklonické
- Epilepsie, generalizovaná
- Epilepsie
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Leukoencefalopatie
- Metabolismus pyruvátů, vrozené chyby
- Onemocnění malých cév mozku
- Mitochondriální encefalomyopatie
- Mitochondriální myopatie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Příznaky a symptomy
- Drogově rezistentní epilepsie
- Záchvaty
- Leighova nemoc
- Mitochondriální onemocnění
- Status Epilepticus
- MELAS syndrom
- Nervová degenerace
- MERRF syndrom
- Mitochondriální encefalopatie
- Schilderova difuzní mozková skleróza
- Pontocerebelární hypoplazie typu 6
- Alpha-Tocotrienol Quinon
Další identifikační čísla studie
- PTC743-MIT-001-EP
- 2020-002100-39 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .