Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности ватихинона для лечения митохондриальных заболеваний у участников с рефрактерной эпилепсией (MIT-E)

29 марта 2026 г. обновлено: PTC Therapeutics

Исследование эффективности и безопасности ватихинона для лечения субъектов митохондриальных заболеваний с рефрактерной эпилепсией

Это параллельное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с фазой скрининга, которая включает 28-дневную вводную фазу для определения исходной частоты приступов, за которой следует 24-недельная рандомизированная плацебо-контролируемая фаза. После завершения рандомизированной плацебо-контролируемой фазы участники могут перейти к 48-недельной, долгосрочной, расширенной фазе, в течение которой они будут получать открытое лечение ватихиноном.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

68

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Испания, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Италия, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Канада
      • Calgary, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, Франция, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, Франция, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital
  • Япония
      • Multiple Locations, Япония
        • PTC Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписанная форма информированного согласия.
  • Участник или родитель/законный опекун может и желает заполнять дневники припадков на протяжении всего исследования.
  • Генетическое подтверждение наследственного митохондриального заболевания с ассоциированным фенотипом эпилепсии (гамма субъединицы Альперса/полимеразы [POLG], синдром Лея, митохондриальная энцефалопатия, лактоацидоз и инсультоподобные эпизоды [MELAS]) или другого генетически подтвержденного митохондриального заболевания, вторичного по отношению к митохондриальным мутациям. Понтоцеребеллярная гипоплазия типа 6 [PCH6], мутация ядерной ДНК RARS2) или миоклоническая эпилепсия с рваными красными волокнами (MERRF, мутация митохондриальной ДНК [мтДНК], кодируемой митохондриальной тРНК лизина [MT-TK]).

  • Несмотря на продолжающееся лечение как минимум двумя противоэпилептическими препаратами:

    • иметь ≥6 наблюдаемых моторных припадков, произошедших в течение 28 дней до исходного визита (день 0).
    • иметь ≥2 наблюдаемых моторных припадков в первые 14 дней и ≥2 во вторые 14 дней вводного периода (день -14).
    • не иметь последовательного 20-дневного периода без приступов.
    • иметь не менее 80% данных дневника припадков.
  • Документированный анамнез эпилепсии, связанной с митохондриальным заболеванием, в течение как минимум 6 месяцев до скрининга, за исключением участников, которые
  • Согласие воздерживаться от неутвержденных методов лечения за 30 дней до скринингового визита и на время исследования.
  • Стабильный режим дозирования противоэпилептических препаратов за 30 дней до скринингового визита.
  • Стабильный режим пищевых добавок за 30 дней до и, если на кетогенной диете, стабильная кетогенная диета за 90 дней до скринингового визита и на протяжении всего исследования.
  • Электроэнцефалограмма (ЭЭГ) при скрининге или ретроспективная ЭЭГ за 6 месяцев до скрининга для диагностического подтверждения приступов.

Критерий исключения:

  • Аллергия на ватихинон или кунжутное масло.
  • Аспартаттрансаминаза (АСТ) или аланинтрансаминаза (АЛТ) ≥3 × верхний уровень нормы (ВГН) на момент скрининга.
  • Международное нормализованное отношение (МНО) > ВГН на момент скрининга.
  • Креатинин сыворотки ≥1,5 × ВГН на момент скрининга.
  • Участие в другом интервенционном клиническом исследовании за 60 дней до рандомизации или на время данного клинического исследования
  • Ранее получал ватихинон.
  • Сопутствующее лечение препаратами, которые не получили одобрения регулирующего органа для лечения митохондриальных заболеваний, и использование кустарной (не Epidiolex cannabidiol) терапии каннабидиолом.
  • Сопутствующее лечение идебеноном.
  • Продолжающееся лечение сильными ингибиторами цитохрома P450 (CYP), такими как итраконазол, или сильными индукторами CYP, такими как рифампин. Лечение этими препаратами должно быть завершено как минимум за 4 недели до включения в исследование. Во время исследования участники не должны употреблять грейпфрут/грейпфрутовый сок или экстракт зверобоя продырявленного.
  • Беременные или кормящие участники или сексуально активные участники мужского или женского пола, которые не желают соблюдать надлежащие методы контроля над рождаемостью с момента подписания согласия до 30 дней после прекращения лечения. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и во время исходного визита (День 0).
  • Сопутствующие заболевания, которые могут исказить результаты исследования (например, синдром мальабсорбции жиров, другие митохондриальные расстройства) по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ватихинон
15 миллиграммов/килограмм (мг/кг) при массе тела
Лекарство: Ватихинон
Ватихинон будет вводиться в соответствии с описанием лечебной группы.
Другие имена:
  • PTC743
  • ЭПИ-743
Другой: Плацебо
Плацебо, соответствующее ватихинону, будет вводиться в соответствии с описанием группы лечения.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо, соответствующее ватихинону, вводимое перорально, трижды в день в течение 24 недель с последующим введением ватихинона в дозе 15 мг/кг при массе тела.
Другой: Плацебо
Плацебо, соответствующее ватихинону, будет вводиться в соответствии с описанием группы лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение от исходного уровня до 24-й недели в количестве наблюдаемых моторных приступов за 28 дней в течение двойного слепого периода
Временное ограничение: Базовый уровень до 24-й недели
Частота моторных приступов за 28 дней в двойном слепом периоде рассчитывалась как (количество моторных приступов) / (количество валидных дней с информацией о подсчете моторных приступов) * 28 в течение двойного слепого периода. Базовый уровень частоты приступов использовал наблюдения за 28 дней, непосредственно предшествующих дате начала лечения, для этого расчета.
Базовый уровень до 24-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня к 24 неделе в количестве дней госпитализации, связанных с заболеванием, за 28 дней в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели

Количество дней госпитализации, связанных с заболеванием, за 28 дней двойного слепого периода рассчитывалось как (количество госпитализаций, связанных с заболеванием) / (количество дней в двойном слепом периоде) * 28.

Для этого расчета исходная госпитализация использовала наблюдения за 28 дней непосредственно перед датой начала лечения.
От исходного уровня до 24-й недели
Изменение от исходного уровня до 72-й недели в количестве дней госпитализации, связанных с заболеванием, за 28 дней в общий период
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели

Количество дней госпитализации, связанных с заболеванием, за 28 дней в общем периоде рассчитывалось как (количество госпитализаций, связанных с заболеванием) / (количество дней в общем периоде лечения) * 28.

Для этого расчета в качестве исходного уровня госпитализации использовались наблюдения за 28 дней непосредственно перед датой начала лечения.
От исходного уровня до 72-й недели
Изменение от исходного уровня до 24-й недели в частоте возникновения/рецидива эпилептического статуса за 28 дней в двойном слепом периоде
Временное ограничение: С момента включения в исследование до 24-й недели

Частота случаев эпилептического статуса за 28 дней в период двойного слепого исследования рассчитывалась как (количество случаев эпилептического статуса) / (количество дней в периоде двойного слепого исследования) * 28.

Для этого расчета использовались исходные показатели случаев эпилептического статуса, наблюдаемые в течение 28 дней непосредственно до даты начала лечения.
С момента включения в исследование до 24-й недели
Изменение от исходного уровня до 72-й недели по частоте возникновения/рецидива эпилептического статуса на 28 дней в течение всего периода
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели

Частота эпилептического статуса на 28 дней за весь период рассчитывалась как (количество случаев эпилептического статуса) / (количество дней в общем периоде) * 28.

Для этого расчета использовались исходные случаи эпилептического статуса, наблюдавшиеся в течение 28 дней непосредственно до даты начала лечения.
От исходного уровня до 72-й недели
Количество участников с госпитализацией в стационар, связанной с заболеванием, в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели

Госпитализация в стационар на 28 дней в двойном слепом периоде рассчитывалась как (количество госпитализаций в стационар)/(количество дней в двойном слепом периоде) * 28.

Для этого расчета базовая госпитализация в стационар использовала 28 дней наблюдений непосредственно перед датой начала лечения. Указано количество участников с госпитализациями в стационар по поводу судорог или эпилептического статуса на 28 дней в двойном слепом периоде.
От исходного уровня до 24-й недели
Количество участников с госпитализациями, связанными с заболеванием, в общий период
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели

Стационарная госпитализация на 28 дней за весь период рассчитывалась как (количество стационарных госпитализаций)/(количество дней в общем периоде) * 28.

Исходная стационарная госпитализация использовала наблюдения за 28 дней непосредственно перед датой начала лечения для этого расчета. Сообщается количество участников со стационарными госпитализациями по поводу приступов или эпилептического статуса на 28 дней за весь период.
От исходного уровня до 72-й недели
Количество участников с обращениями в отделение неотложной помощи, связанными с заболеванием, в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием, за 28 дней в период двойного слепого исследования рассчитывалось как (количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием)/(количество дней в период двойного слепого исследования) * 28. Исходное количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием, использовало наблюдения за 28 дней непосредственно перед датой начала лечения для этого расчета. Приводится количество участников с обращениями в отделение неотложной помощи, связанными с заболеванием, по поводу либо приступа, либо эпилептического статуса за 28 дней в период двойного слепого исследования.
От исходного уровня до 24-й недели
Количество участников с посещениями отделения неотложной помощи, связанными с заболеванием, в общий период
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели

Количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием, за 28 дней в общем периоде рассчитывалось как (количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием)/(количество дней в общем периоде) * 28.

Для этого расчета использовались исходные данные по обращениям в отделение неотложной помощи, связанным с заболеванием, за 28 дней, непосредственно предшествующих дате начала лечения. Сообщается количество участников с обращениями в отделение неотложной помощи, связанными с заболеванием, по поводу либо приступа, либо эпилептического статуса за 28 дней в общем периоде.
От исходного уровня до 72-й недели
Количество связанных с заболеванием госпитализаций в стационар в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-й недели

Количество госпитализаций стационарных больных за 28 дней в двойном слепом периоде рассчитывалось как (количество госпитализаций стационарных больных)/(количество дней в двойном слепом периоде) * 28.

Для этого расчета использовались исходные данные о госпитализации стационарных больных за 28 дней, непосредственно предшествующие дате начала лечения. Указывается количество участников с числом госпитализаций стационарных больных по поводу приступов или эпилептического статуса за 28 дней в двойном слепом периоде.
Исходный уровень до 24-й недели
Количество госпитализаций, связанных с заболеванием, за весь период исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели

Количество госпитализаций за 28 дней в общий период рассчитывалось как (количество госпитализаций) / (количество дней в общий период) * 28.

Для этого расчёта исходное количество госпитализаций использовало наблюдения за 28 дней непосредственно перед датой начала лечения. Приводится количество участников с числом госпитализаций по поводу приступов или эпилептического статуса за 28 дней в общий период.
От исходного уровня до 72-й недели
Количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием, в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели

Количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием, за 28 дней в двойном слепом периоде рассчитывалось как (количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием) / (количество дней в двойном слепом периоде) * 28.

Для этого расчета использовались исходные данные по обращениям в отделение неотложной помощи, связанным с заболеванием, за 28 дней, непосредственно предшествующих дате начала лечения. Приводится количество участников с количеством обращений в отделение неотложной помощи по поводу судорог или эпилептического статуса за 28 дней в двойном слепом периоде.
От исходного уровня до 24-й недели
Количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием, за весь период
Временное ограничение: С момента начала исследования до 72-й недели

Количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием, за 28 дней в общем периоде рассчитывалось как (количество обращений в отделение неотложной помощи, связанных с заболеванием) / (количество дней в общем периоде) * 28.

Для этого расчета использовались исходные данные по обращениям в отделение неотложной помощи, связанным с заболеванием, за 28 дней, непосредственно предшествующих дате начала лечения. Сообщается количество участников с числом обращений в отделение неотложной помощи по поводу судорог или эпилептического статуса за 28 дней в общем периоде.
С момента начала исследования до 72-й недели
Процентное изменение от исходного уровня до 24-й недели в общей частоте приступов за 28 дней в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя

Общая частота приступов за 28 дней в двойном слепом периоде рассчитывалась как (количество всех приступов)/(количество валидных дней, в течение которых представлена информация о количестве приступов) * 28 в рамках двойного слепого периода.

Базовый уровень частоты приступов использовал наблюдения за 28 дней, непосредственно предшествующих дате начала лечения, для этого расчета.
Исходный уровень, 24-я неделя
Процентное изменение от исходного уровня до 72-й недели в общей частоте приступов за 28 дней в общем периоде
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя

Общий период был определен как период от даты первого введения исследуемого продукта (ИП) в двойном слепом периоде до конца исследования (двойной слепой + открытый период).

Общая частота приступов за 28 дней в общем периоде рассчитывалась как (количество общих приступов) / (количество валидных дней, для которых доступна информация об общем количестве приступов) * 28 в рамках общего периода.

Исходный уровень частоты приступов для этого расчета использовал наблюдения за 28 дней непосредственно перед датой начала лечения.
Исходный уровень, 72 неделя
Количество участников, принимающих препараты для экстренной помощи в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Сообщается количество участников, принимающих препараты для купирования приступов эпилепсии в период двойного слепого исследования.
От исходного уровня до 24-й недели
Количество участников, принимавших препараты для экстренной помощи в общий период
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели
Сообщается количество участников, принимавших препараты для купирования приступов эпилепсии в течение всего периода исследования.
От исходного уровня до 72-й недели
Изменение показателя качества жизни, связанного со здоровьем, с исходного уровня до 24-й недели, измеренное с помощью опросника качества жизни лиц, осуществляющих неформальный уход (CarerQoL-7D), в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 неделя
Опросник CarerQol-7D включает 5 негативных и 2 позитивных аспекта предоставления неформального ухода. Негативные аспекты: проблемы во взаимоотношениях, проблемы с психическим здоровьем, трудности совмещения повседневных дел с уходом, финансовые проблемы и проблемы с физическим здоровьем из-за предоставления неформального ухода. Два позитивных аспекта: удовлетворение от ухода и поддержка при оказании помощи. По каждому аспекту возможны 3 варианта ответа: нет, немного и много. Для CarerQol разработаны коэффициенты полезности, позволяющие рассчитать взвешенную сумму баллов CarerQol-7D на основе ответов по 7 аспектам в диапазоне от 0 (наихудшая возможная ситуация ухода) до 100 (наилучшая возможная ситуация ухода), для чего использовались эксперименты с дискретным выбором. Более высокие суммарные баллы отражают лучшее качество жизни, связанное с уходом.
Исходный уровень, 24 неделя
Изменение от исходного уровня к 72-й неделе в показателях качества жизни, связанного со здоровьем, по опроснику CarerQoL-7D в общий период
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Опросник CarerQol-7D включает 5 негативных и 2 позитивных аспекта оказания неформального ухода. Негативные аспекты: проблемы во взаимоотношениях, проблемы с психическим здоровьем, трудности совмещения повседневных дел с уходом, финансовые проблемы и проблемы с физическим здоровьем, связанные с оказанием неформального ухода. Два позитивных аспекта: удовлетворение от ухода и поддержка при оказании ухода. По каждому аспекту предусмотрено 3 возможных варианта ответа: нет, немного и много. Для CarerQol разработаны коэффициенты полезности, позволяющие рассчитать взвешенный суммарный балл CarerQol-7D на основе ответов по 7 аспектам, который варьируется от 0 (наихудшая возможная ситуация ухода) до 100 (наилучшая возможная ситуация ухода), для чего использовались эксперименты с дискретным выбором. Более высокие суммарные баллы отражают лучшее качество жизни, связанное с уходом.
Исходный уровень, 72-я неделя
Количество участников с кластерами моторных приступов в период двойного слепого исследования
Временное ограничение: С момента включения до 24-й недели

Кластеры приступов были определены на основе записей "слишком много, чтобы сосчитать" в дневниках приступов. Количество кластеров моторных приступов за 28 дней в двойном слепом периоде рассчитывалось как (число кластеров моторных приступов)/(количество валидных дней, в течение которых была доступна информация о подсчёте кластеров моторных приступов) * 28 в рамках двойного слепого периода.

Базовый уровень частоты приступов для данного расчёта использовал наблюдения за 28 дней, непосредственно предшествующих дате начала лечения.
С момента включения до 24-й недели
Количество участников с кластерами моторных приступов в общий период
Временное ограничение: Базовый уровень до 72-й недели

Кластеры приступов определялись по записям "слишком много, чтобы сосчитать" в дневниках приступов. Количество кластеров моторных приступов за 28 дней в общем периоде рассчитывалось как (количество кластеров моторных приступов)/(количество действительных дней, в которые присутствовала информация о подсчете кластеров моторных приступов) * 28 в рамках общего периода.

Исходный уровень частоты приступов для этого расчета использовал наблюдения за 28 дней непосредственно перед датой начала лечения.
Базовый уровень до 72-й недели
Количество участников с сокращением моторных приступов за 28 дней в период двойного слепого исследования: >30%, от 30% до -30%, < -30% до -60%, < -60% до -100%
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Было зарегистрировано количество участников, у которых снижение частоты моторных приступов за 28 дней превысило указанный процент по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до 24-й недели
Количество участников с уменьшением общего количества припадков за 28 дней в двойном слепом периоде: >30%, от 30% до -30%, < -30% до -60%, < -60% до -100%
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Было сообщено о количестве участников, у которых общее снижение частоты приступов за 28 дней превысило указанный процент по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до 24-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 марта 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 мая 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться