Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Vatiquinon til behandling af mitokondriel sygdom hos deltagere med refraktær epilepsi (MIT-E)

29. marts 2026 opdateret af: PTC Therapeutics

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Vatiquinon til behandling af mitokondrielle sygdomspersoner med refraktær epilepsi

Dette er en parallelarm, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse med en screeningsfase, der inkluderer en 28-dages indkøringsfase for at etablere baseline anfaldsfrekvens, efterfulgt af en 24-ugers, randomiseret, placebokontrolleret fase. Efter afslutning af den randomiserede, placebokontrollerede fase kan deltagerne gå ind i en 48-ugers langvarig forlængelsesfase, hvor de vil modtage åben behandling med vatiquinon.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, Frankrig, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Italien, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykkeformular.
  • Deltager eller forælder/værge er i stand til og villig til at udfylde anfaldsdagbøger i hele undersøgelsens varighed.
  • Genetisk bekræftelse af arvelig mitokondriel sygdom med tilhørende epilepsifænotype (Alpers/polymerase subunit gamma [POLG], Leigh syndrom, mitokondriel encefalopati, laktacidose og slagtilfælde-lignende episoder [MELAS]) eller anden genetisk bekræftet mitokondriel sygdom sekundært til mitokondrielle mutationer ( Pontocerebellar Hypoplasi Type 6 [PCH6], nuklear DNA RARS2 mutation) eller myoklonisk epilepsi med ujævne røde fibre (MERRF, mitokondrielt DNA [mtDNA] mitokondrielt kodet tRNA lysin [MT-TK] mutation).

  • På trods af igangværende behandling med mindst 2 antiepileptika:

    • har ≥6 observerede motoriske anfald i løbet af de 28 dage forud for baseline-besøget (dag 0).
    • har ≥2 observerede motoriske anfald i de første 14 dage og ≥2 i de anden 14 dage af indkøringsperioden (dag -14).
    • ikke har en sammenhængende 20-dages anfaldsfri periode.
    • har mindst 80 % af data om anfaldsdagbog.
  • Dokumenteret sygehistorie med epilepsi forbundet med mitokondriel sygdom i mindst 6 måneder før screening undtagen for deltagere, der er
  • Samtykke til at afholde sig fra ikke-godkendte behandlinger i 30 dage før screeningsbesøget og i hele undersøgelsens varighed.
  • Stabil dosisregime af antiepileptiske behandlinger 30 dage før screeningsbesøget.
  • Stabil kur med kosttilskud 30 dage før og, hvis på en ketogen diæt, stabil ketogen diæt 90 dage før screeningsbesøget og i undersøgelsens varighed.
  • Elektroencefalogram (EEG) ved screening eller historisk EEG op til 6 måneder før screening for diagnostisk bekræftelse af anfald.

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for vatiquinon eller sesamolie.
  • Aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) ≥3 × øvre normalniveau (ULN) på tidspunktet for screening.
  • International normaliseret ratio (INR) >ULN på tidspunktet for screening.
  • Serumkreatinin ≥1,5 × ULN på tidspunktet for screening.
  • Deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg 60 dage før randomisering eller i dette kliniske forsøgs varighed
  • Har tidligere modtaget vatiquinon.
  • Samtidig behandling med lægemidler, der ikke har modtaget myndighedsgodkendelse til behandling af mitokondrielle sygdomme og brug af håndværksmæssige (ikke-Epidiolex cannabidiol) cannabidiolbehandlinger.
  • Samtidig behandling med idebenone.
  • Igangværende behandling med stærke cytokrom P450 (CYP) hæmmere såsom itraconazol eller stærke CYP inducere såsom rifampin. Behandling med disse midler skal afsluttes mindst 4 uger før tilmelding. Under undersøgelsen bør deltagerne ikke bruge grapefrugt/grapefrugtjuice eller perikonekstrakt.
  • Gravide eller ammende deltagere eller de mandlige eller kvindelige seksuelt aktive deltagere, som ikke er villige til at overholde korrekte præventionsmetoder fra det tidspunkt, hvor samtykke er underskrevet og indtil 30 dage efter behandlingens afbrydelse. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og under baseline-besøget (dag 0).
  • Comorbiditeter, der kan forvirre undersøgelsesresultater (f.eks. fedtmalabsorptionssyndrom, andre mitokondrielle lidelser) efter investigatorens mening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vatiquinon
15 milligram/kilogram (mg/kg) hvis kropsvægt
Medicin: Vatiquinon
Vatiquinon vil blive administreret i henhold til beskrivelsen af ​​behandlingsarmen.
Andre navne:
  • PTC743
  • EPI-743
Andet: Placebo
Vatiquinon-matchende placebo vil blive administreret i henhold til beskrivelsen af ​​behandlingsarmen
Placebo komparator: Placebo
Vatiquinon-matchende placebo, indgivet oralt, TID i op til 24 uger efterfulgt af vatiquinon 15 mg/kg, hvis kropsvægt
Andet: Placebo
Vatiquinon-matchende placebo vil blive administreret i henhold til beskrivelsen af ​​behandlingsarmen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i antallet af observerbare motoriske anfald pr. 28 dage under den dobbeltblindede periode
Tidsramme: Baseline til uge 24
Den 28-dages motoriske anfaldsfrekvens i den dobbeltblindede periode blev beregnet som (antallet af motoriske anfald) / (antallet af gyldige dage, hvor information om motoriske anfald er til stede) * 28 inden for den dobbeltblindede periode. Baseline for anfaldsfrekvensen brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning.
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 24 i antal sygdomsrelaterede indlæggelsesdage pr. 28 dage i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uge 24

Antallet af sygdomsrelaterede indlæggelsesdage pr. 28 dage i dobbeltblindperioden blev beregnet som (antal sygdomsrelaterede indlæggelser) / (antal dage i dobbeltblindperioden) * 28.

Baseline-indlæggelsen anvendte observationerne fra de 28 dage umiddelbart før behandlingens startdato til denne beregning.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline til uge 72 i antal sygdomsrelaterede indlæggelsesdage pr. 28 dage i den samlede periode
Tidsramme: Baseline til uge 72

Antallet af sygdomsrelaterede indlæggelsesdage pr. 28 dage i hele perioden blev beregnet som (antal sygdomsrelaterede indlæggelser) / (antal dage i den samlede behandlingsperiode) * 28.

Baseline-indlæggelsen brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning.
Baseline til uge 72
Ændring fra baseline til uge 24 i forekomst/genopståen af status epilepticus per 28 dage i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uge 24

Status epilepticus pr. 28 dage i dobbeltblindperioden blev beregnet som (antal status epilepticus-tilfælde)/(antal dage i dobbeltblindperioden) * 28.

Baseline-status epilepticus-tilfældene brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline til uge 72 i forekomst/genoptræden af status epilepticus per 28 dage i den samlede periode
Tidsramme: Baseline til uge 72

Status epilepticus pr. 28 dage i den samlede periode blev beregnet som (antal status epilepticus-tilfælde)/(antal dage i den samlede periode) * 28.

Baseline-status epilepticus-tilfælde brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning.
Baseline til uge 72
Antal deltagere med sygdomsrelaterede indlæggelser på hospital i dobbeltblind perioden
Tidsramme: Baseline til uge 24

Indlæggelser på hospital per 28 dage i dobbeltblindperioden blev beregnet som (antal indlæggelser på hospital)/(antal dage i dobbeltblindperioden) * 28.

Baseline-indlæggelser på hospital brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antal deltagere med indlæggelser på hospital for enten anfald eller status epilepticus per 28 dage i dobbeltblindperioden rapporteres.
Baseline til uge 24
Antal deltagere med sygdomsrelaterede indlæggelser i hospitalsafdelinger i den samlede periode
Tidsramme: Baseline til uge 72

Indlæggelser per 28 dage i hele perioden blev beregnet som (antal indlæggelser)/(antal dage i hele perioden) * 28.

Baseline-indlæggelserne brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antallet af deltagere med indlæggelser for enten anfald eller epileptiske anfald per 28 dage i hele perioden rapporteres.
Baseline til uge 72
Antal deltagere med sygdomsrelaterede akutbesøg på skadestue i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uge 24
Antallet af sygdomsrelaterede besøg på skadestuen pr. 28 dage i dobbeltblindperioden blev beregnet som (antallet af sygdomsrelaterede besøg på skadestuen) / (antallet af dage i dobbeltblindperioden) * 28. De sygdomsrelaterede besøg på skadestuen ved baseline brugte observationerne fra de 28 dage umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antallet af deltagere med sygdomsrelaterede besøg på skadestuen enten for anfald eller epilepsi pr. 28 dage i dobbeltblindperioden rapporteres.
Baseline til uge 24
Antal deltagere med sygdomsrelaterede akutmodtagelsesbesøg i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uge 72

Sygdomsrelaterede besøg på skadestuen per 28 dage i den samlede periode blev beregnet som (antallet af sygdomsrelaterede besøg på skadestuen)/(antallet af dage i den samlede periode) * 28.

De baseline sygdomsrelaterede besøg på skadestuen anvendte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antallet af deltagere med sygdomsrelaterede besøg på skadestuen for enten anfald eller epileptiske anfald per 28 dage i den samlede periode rapporteres.
Baseline til uge 72
Antal sygdomsrelaterede indlæggelser på hospital i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uge 24

Indlæggelser på hospitalet pr. 28 dage i den dobbeltblindede periode blev beregnet som (antal indlæggelser på hospitalet)/(antal dage i den dobbeltblindede periode) * 28.

Baseline-indlæggelser på hospitalet brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antal deltagere med antal indlæggelser på hospitalet for enten anfald eller epilepsi pr. 28 dage i den dobbeltblindede periode rapporteres.
Baseline til uge 24
Antal sygdomsrelaterede indlæggelser i hospitalsvæsenet i den samlede periode
Tidsramme: Baseline til uge 72

Indlæggelser per 28 dage i den samlede periode blev beregnet som (antal indlæggelser)/(antal dage i den samlede periode) * 28.

Baseline-indlæggelser brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antal deltagere med antal indlæggelser for enten anfald eller epilepticus per 28 dage i den samlede periode rapporteres.
Baseline til uge 72
Antal sygdomsrelaterede besøg på skadestuen i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uge 24

Sygdomsrelaterede besøg på skadestuen pr. 28 dage i dobbeltblindperioden blev beregnet som (antal sygdomsrelaterede besøg på skadestuen) / (antal dage i dobbeltblindperioden) * 28.

Baseline for sygdomsrelaterede besøg på skadestuen brugte observationerne fra de 28 dage umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antal deltagere med antal besøg på skadestuen for enten anfald eller epileptiske anfald pr. 28 dage i dobbeltblindperioden rapporteres.
Baseline til uge 24
Antal sygdomsrelaterede besøg på skadestuen i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uge 72

Sygdomsrelaterede akutmodtagelsesbesøg pr. 28 dage i hele perioden blev beregnet som (antal sygdomsrelaterede akutmodtagelsesbesøg)/(antal dage i hele perioden) * 28.

De baseline sygdomsrelaterede akutmodtagelsesbesøg brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning. Antal deltagere med antal akutmodtagelsesbesøg for enten anfald eller epileptisk status pr. 28 dage i hele perioden rapporteres.
Baseline til uge 72
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i den totale anfallsfrekvens per 28 dage i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline, uge 24

Den samlede anfallsfrekvens pr. 28 dage i den dobbeltblindede periode blev beregnet som (antallet af samlede anfald)/(antallet af gyldige dage, hvor der er oplysninger om det samlede antal anfald) * 28 inden for den dobbeltblindede periode.

Baseline for anfallsfrekvensen brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning.
Baseline, uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 72 i den samlede anfallsfrekvens pr. 28 dage i den samlede periode
Tidsramme: Baseline, uge 72

Den samlede periode blev defineret som perioden fra den første doseringsdato af undersøgelsesproduktet (IP) under dobbeltblindperioden til afslutningen af studiet (dobbeltblind + åben-label periode).

Den 28-dages totale anfaldsfrekvens i den samlede periode blev beregnet som (antal totale anfald)/(antal gyldige dage, hvor information om total anfaldstælling er til stede) * 28 inden for den samlede periode.

Baseline for anfaldsfrekvensen anvendte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingens startdato til denne beregning.
Baseline, uge 72
Antal deltagere, der tog redningsmedicin i den dobbeltblindede periode
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Antallet af deltagere, der tager redningsmedicin for epilepsi i den dobbeltblindede periode, rapporteres.
Fra baseline til uge 24
Antal deltagere, der tager redningsmedicin i hele perioden
Tidsramme: Baseline til uge 72
Antallet af deltagere, der tager redningsmedicin mod epilepsi i den samlede periode, er rapporteret.
Baseline til uge 72
Ændring fra baseline til uge 24 i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved Care-Related Quality of Life of Informal Caregivers (CarerQoL-7D) spørgeskemascore i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline, uge 24
CarerQol-7D består af 5 negative og 2 positive dimensioner ved at yde uformel pleje. De negative dimensioner er relationelle problemer, mentale helbredsproblemer, problemer med at kombinere daglige aktiviteter med pleje, økonomiske problemer og fysiske helbredsproblemer som følge af at yde uformel pleje. De 2 positive dimensioner er opfyldelse af plejeopgaven og støtte ved udlån af pleje. For hver dimension er der 3 mulige svar: ingen, nogle og mange. Der er udviklet nytteværditariffer for CarerQol til at beregne en vægtet sumscore for CarerQol-7D baseret på svarene på de 7 dimensioner, som spænder fra 0 (værste tænkelige plejesituation) til 100 (bedste tænkelige plejesituation), hvor der er anvendt diskrete valgeksperimenter. Højere sumscorer afspejler en bedre plejerelateret livskvalitet.
Baseline, uge 24
Ændring fra baseline til uge 72 i sundhedsrelateret livskvalitet målt med CarerQoL-7D-spørgeskemascoren i hele perioden
Tidsramme: Baseline, uge 72
CarerQol-7D består af 5 negative og 2 positive dimensioner ved at yde uformel pleje. De negative dimensioner er relationelle problemer, mentale helbredsproblemer, problemer med at kombinere daglige aktiviteter med pleje, økonomiske problemer og fysiske helbredsproblemer som følge af at yde uformel pleje. De 2 positive dimensioner er tilfredsstillelse fra plejeydelsen og støtte med at yde pleje. For hver dimension er der 3 mulige svar: ingen, nogle og mange. Der er udviklet nyttetakster for CarerQol til at beregne en vægtet sumscore for CarerQol-7D ud fra svarene på de 7 dimensioner, som spænder fra 0 (værst tænkelige plejesituation) til 100 (bedst tænkelige plejesituation), hvor der er anvendt diskrete valgforsøg. Højere sumscore reflekterer bedre plejerelateret livskvalitet.
Baseline, uge 72
Antal deltagere med motoriske anfaldsklynger i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uge 24

Anfaldsklynger blev defineret ved "for mange til at tælle"-indtastninger i anfaldsdagbøgerne. Motoriske anfaldsgrupper pr. 28 dage i den dobbeltblindede periode blev beregnet som (antal motoriske anfaldsgrupper)/(antal gyldige dage, hvor information om antal motoriske anfaldsgrupper var til stede) * 28 inden for den dobbeltblindede periode.

Baseline for anfaldsfrekvensen brugte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning.
Baseline til uge 24
Antal deltagere med motoriske anfaldsklynger i den samlede periode
Tidsramme: Baseline til uge 72

Anfaldsklynger blev defineret ved "for mange at tælle"-posteringer i anfaldsdagbøgerne. Antallet af motoriske anfaldsklynger pr. 28 dage i den samlede periode blev beregnet som (antal motoriske anfaldsklynger)/(antal gyldige dage, hvor information om antal motoriske anfaldsklynger var tilgængelig) * 28 inden for den samlede periode.

Baseline for anfaldsfrekvensen anvendte de 28 dages observationer umiddelbart før behandlingsstartdatoen til denne beregning.
Baseline til uge 72
Antal deltagere med >30 %, 30 % til -30 %, < -30 % til -60 %, < -60 % til -100 % reduktion i motoriske anfald pr. 28 dage under den dobbeltblindede periode
Tidsramme: Baseline til uge 24
Antallet af deltagere, hvis reduktion i motoriske anfald pr. 28 dage var mere end den specificerede procentdel sammenlignet med baseline, blev rapporteret.
Baseline til uge 24
Antal deltagere med >30%, 30% til -30%, < -30% til -60%, < -60% til -100% reduktion i totale anfald pr. 28 dage i dobbeltblindperioden
Tidsramme: Baseline til uge 24
Antallet af deltagere, hvis samlede anfallsfrekvensreduktion pr. 28 dage var mere end den angivne procentdel sammenlignet med baseline, blev rapporteret.
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

27. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

7. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

Kliniske forsøg med Vatiquinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner