Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la vatiquinone pour le traitement de la maladie mitochondriale chez les participants atteints d'épilepsie réfractaire (MIT-E)

29 mars 2026 mis à jour par: PTC Therapeutics

Étude d'efficacité et d'innocuité de la vatiquinone pour le traitement des sujets atteints de maladies mitochondriales atteints d'épilepsie réfractaire

Il s'agit d'une étude à bras parallèles, en double aveugle, contrôlée par placebo avec une phase de dépistage qui comprend une phase de rodage de 28 jours pour établir la fréquence initiale des crises, suivie d'une phase de 24 semaines, randomisée et contrôlée par placebo. À l'issue de la phase randomisée contrôlée par placebo, les participants peuvent entrer dans une phase d'extension à long terme de 48 semaines au cours de laquelle ils recevront un traitement en ouvert à la vatiquinone.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

68

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Calgary, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • France
      • Angers, France, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, France, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, France, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Italie
      • Milan, Italie, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Italie, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japon
      • Multiple Locations, Japon
        • PTC Clinical Site
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Suède
      • Stockholm, Suède, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Formulaire de consentement éclairé signé.
  • Le participant ou le parent/tuteur légal est capable et désireux de remplir un journal des crises pendant toute la durée de l'étude.
  • Confirmation génétique d'une maladie mitochondriale héréditaire associée à un phénotype d'épilepsie (Alpers/polymerase subunit gamma [POLG], syndrome de Leigh, encéphalopathie mitochondriale, acidose lactique et épisodes de type accident vasculaire cérébral [MELAS]), ou d'une autre maladie mitochondriale génétiquement confirmée secondaire à des mutations mitochondriales ( Hypoplasie pontocérébelleuse de type 6 [PCH6], mutation de l'ADN nucléaire RARS2) ou épilepsie myoclonique avec fibres rouges déchiquetées (MERRF, mutation de l'ADN mitochondrial [ADNmt] ARNt lysine [MT-TK] codée par les mitochondries).

  • Malgré un traitement en cours avec au moins 2 antiépileptiques :

    • avoir ≥ 6 convulsions motrices observées au cours des 28 jours précédant la visite de référence (jour 0).
    • avoir ≥2 crises motrices observées au cours des 14 premiers jours et ≥2 au cours des 14 seconds jours de la période de rodage (jour -14).
    • ne bénéficiez pas d'une période sans crise de 20 jours consécutifs.
    • avoir au moins 80 % des données du journal des crises.
  • Antécédents médicaux documentés d'épilepsie associée à une maladie mitochondriale depuis au moins 6 mois avant le dépistage, sauf pour les participants qui sont
  • Consentement à s'abstenir de thérapies non approuvées pendant 30 jours avant la visite de dépistage et pour la durée de l'étude.
  • Schéma posologique stable des thérapies antiépileptiques 30 jours avant la visite de dépistage.
  • Régime stable de compléments alimentaires 30 jours avant et, en cas de régime cétogène, régime cétogène stable 90 jours avant la visite de dépistage et pendant la durée de l'étude.
  • Électroencéphalogramme (EEG) lors du dépistage ou EEG historique jusqu'à 6 mois avant le dépistage pour la confirmation diagnostique des crises.

Critère d'exclusion:

  • Allergie à la vatiquinone ou à l'huile de sésame.
  • Aspartate transaminase (AST) ou alanine transaminase (ALT) ≥ 3 × niveau supérieur de la normale (LSN) au moment du dépistage.
  • Rapport international normalisé (INR)> LSN au moment du dépistage.
  • Créatinine sérique ≥ 1,5 × LSN au moment du dépistage.
  • Participation à un autre essai clinique interventionnel 60 jours avant la randomisation ou pour la durée de cet essai clinique
  • Vatiquinone précédemment reçu.
  • Traitement concomitant avec des médicaments qui n'ont pas reçu l'approbation des organismes de réglementation pour le traitement des maladies mitochondriales et l'utilisation de thérapies artisanales au cannabidiol (sans Epidiolex cannabidiol).
  • Traitement concomitant avec l'idébénone.
  • Traitement en cours avec des inhibiteurs puissants du cytochrome P450 (CYP) tels que l'itraconazole ou des inducteurs puissants du CYP tels que la rifampicine. Le traitement avec ces agents doit être terminé au moins 4 semaines avant l'inscription. Pendant l'étude, les participants ne doivent pas utiliser de jus de pamplemousse/pamplemousse ou d'extrait de millepertuis.
  • Les participants enceintes ou allaitantes ou les participants masculins ou féminins sexuellement actifs qui ne souhaitent pas se conformer aux méthodes de contraception appropriées à partir du moment où le consentement est signé jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et lors de la visite de référence (jour 0).
  • Comorbidités pouvant fausser les résultats de l'étude (par exemple, syndrome de malabsorption des graisses, autres troubles mitochondriaux) de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vatiquinone
15 milligrammes/kilogramme (mg/kg) si poids corporel
Médicament: Vatiquinone
La vaticinone sera administrée conformément à la description du bras de traitement.
Autres noms:
  • PTC743
  • EPI-743
Autre: Placebo
Un placebo correspondant à la vatiquinone sera administré conformément à la description du groupe de traitement
Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant à la vatiquinone, administré par voie orale, TID jusqu'à 24 semaines suivi de vatiquinone 15 mg/kg si poids corporel
Autre: Placebo
Un placebo correspondant à la vatiquinone sera administré conformément à la description du groupe de traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage par rapport à la valeur de base jusqu'à la semaine 24 du nombre de crises motrices observables par période de 28 jours pendant la période en double aveugle
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
La fréquence des crises motrices sur 28 jours au cours de la période en double aveugle a été calculée comme (nombre de crises motrices) / (nombre de jours valides pour lesquels des informations sur le nombre de crises motrices sont disponibles) * 28 au cours de la période en double aveugle. La ligne de base de la fréquence des crises a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul.
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 du nombre de jours d'hospitalisation liés à la maladie par 28 jours pendant la période en double aveugle
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

Le nombre de jours d'hospitalisation liés à la maladie par période de 28 jours pendant la phase en double aveugle a été calculé comme suit : (nombre d'hospitalisations liées à la maladie) / (nombre de jours dans la phase en double aveugle) * 28.

Pour ce calcul, l'hospitalisation de référence a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement.
De la ligne de base à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 72 du nombre de jours d'hospitalisation liés à la maladie par 28 jours sur la période globale
Délai: De la ligne de base à la semaine 72

Les jours d'hospitalisation liés à la maladie par période de 28 jours sur la période globale ont été calculés comme suit : (nombre d'hospitalisations liées à la maladie) / (nombre de jours dans la période de traitement globale) * 28.

Pour ce calcul, l'hospitalisation de référence a utilisé les observations des 28 jours précédant immédiatement la date de début du traitement.
De la ligne de base à la semaine 72
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 de la survenue/récidive d'état de mal épileptique par période de 28 jours pendant la période en double aveugle
Délai: Baseline à la semaine 24

Le nombre d'états de mal épileptique par 28 jours pendant la période en double aveugle a été calculé comme suit : (nombre d'incidents d'état de mal épileptique) / (nombre de jours dans la période en double aveugle) * 28.

Les incidents d'état de mal épileptique de référence ont utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul.
Baseline à la semaine 24
Évolution par rapport à l'état initial à la semaine 72 dans la survenue/récurrence de l'état de mal épileptique par 28 jours pendant la période globale
Délai: De la ligne de base à la semaine 72

L'état de mal épileptique par 28 jours sur la période globale a été calculé comme (nombre d'incidences d'état de mal épileptique) / (nombre de jours dans la période globale) * 28.

Les incidences d'état de mal épileptique de base ont utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul.
De la ligne de base à la semaine 72
Nombre de participants ayant eu des hospitalisations en milieu hospitalier liées à la maladie pendant la période en double aveugle
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

L'hospitalisation en soins de jour par période de 28 jours pendant la période en double aveugle a été calculée comme suit : (nombre d'hospitalisations en soins de jour) / (nombre de jours dans la période en double aveugle) * 28.

L'hospitalisation en soins de jour de référence a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul. Le nombre de participants ayant eu des hospitalisations en soins de jour pour des crises ou un état de mal épileptique par période de 28 jours pendant la période en double aveugle est indiqué.
De la ligne de base à la semaine 24
Nombre de participants ayant eu des hospitalisations liées à la maladie pendant la période globale
Délai: De la ligne de base à la semaine 72

L'hospitalisation en soins hospitaliers par période de 28 jours sur l'ensemble de la période a été calculée comme suit : (nombre d'hospitalisations en soins hospitaliers) / (nombre de jours sur l'ensemble de la période) * 28.

L'hospitalisation en soins hospitaliers de base a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul. Le nombre de participants ayant eu des hospitalisations en soins hospitaliers pour des crises ou un état de mal épileptique par période de 28 jours sur l'ensemble de la période est rapporté.
De la ligne de base à la semaine 72
Nombre de participants ayant effectué des visites aux urgences liées à la maladie pendant la période en double aveugle
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le nombre de visites aux urgences liées à la maladie par période de 28 jours pendant la période en double insu a été calculé comme suit : (nombre de visites aux urgences liées à la maladie) / (nombre de jours dans la période en double insu) * 28. Les visites aux urgences liées à la maladie de référence ont utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul. Le nombre de participants ayant effectué des visites aux urgences liées à la maladie pour des crises ou un état de mal épileptique par période de 28 jours pendant la période en double insu est rapporté.
De la ligne de base à la semaine 24
Nombre de participants ayant effectué des visites aux urgences liées à la maladie pendant la période globale
Délai: De la ligne de base à la semaine 72

Le nombre de visites aux urgences liées à la maladie par période de 28 jours sur la période globale a été calculé comme suit : (nombre de visites aux urgences liées à la maladie) / (nombre de jours dans la période globale) * 28.

Les visites aux urgences liées à la maladie de référence ont utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul. Le nombre de participants ayant effectué des visites aux urgences liées à la maladie pour des crises ou un état de mal épileptique par période de 28 jours sur la période globale est rapporté.
De la ligne de base à la semaine 72
Nombre d'hospitalisations liées à la maladie pendant la période en double aveugle
Délai: Du début de l'étude à la semaine 24

L'hospitalisation en hospitalisation complète par période de 28 jours pendant la période en double aveugle a été calculée comme suit : (nombre d'hospitalisations en hospitalisation complète) / (nombre de jours dans la période en double aveugle) * 28.

L'hospitalisation en hospitalisation complète de base a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul. Le nombre de participants avec le nombre d'hospitalisations en hospitalisation complète pour des crises ou un état de mal épileptique par période de 28 jours pendant la période en double aveugle est rapporté.
Du début de l'étude à la semaine 24
Nombre d'hospitalisations en établissement liées à la maladie sur la période globale
Délai: De la ligne de base à la semaine 72

L'hospitalisation en soins hospitaliers par période de 28 jours sur l'ensemble de la période a été calculée comme suit : (nombre d'hospitalisations en soins hospitaliers) / (nombre de jours dans l'ensemble de la période) * 28.

L'hospitalisation en soins hospitaliers de base a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul. Le nombre de participants avec un nombre d'hospitalisations en soins hospitaliers pour des crises ou un état de mal épileptique par période de 28 jours sur l'ensemble de la période est rapporté.
De la ligne de base à la semaine 72
Nombre de visites aux urgences liées à la maladie pendant la période en double aveugle
Délai: De la valeur initiale à la semaine 24

Le nombre de visites aux urgences liées à la maladie par période de 28 jours pendant la période en double aveugle a été calculé comme suit : (nombre de visites aux urgences liées à la maladie) / (nombre de jours dans la période en double aveugle) * 28.

Les visites aux urgences liées à la maladie en référence ont utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul. Le nombre de participants avec un nombre de visites aux urgences pour des crises ou un état de mal épileptique par période de 28 jours pendant la période en double aveugle est rapporté.
De la valeur initiale à la semaine 24
Nombre de visites aux urgences liées à la maladie pendant la période globale
Délai: De la ligne de base à la semaine 72

Le nombre de visites aux urgences liées à la maladie pour 28 jours sur l'ensemble de la période a été calculé comme (nombre de visites aux urgences liées à la maladie) / (nombre de jours sur l'ensemble de la période) * 28.

Pour ce calcul, les visites aux urgences liées à la maladie de référence ont utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement. Le nombre de participants avec un nombre de visites aux urgences pour des crises d'épilepsie ou un état de mal épileptique par 28 jours sur l'ensemble de la période est rapporté.
De la ligne de base à la semaine 72
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 de la fréquence totale des crises par 28 jours durant la période en double aveugle
Délai: Baseline, Semaine 24

La fréquence totale des crises par période de 28 jours pendant la période en double insu a été calculée comme suit : (nombre total de crises) / (nombre de jours valides où les informations sur le nombre total de crises sont disponibles) * 28 pendant la période en double insu.

La fréquence de base des crises a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul.
Baseline, Semaine 24
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 72 de la fréquence totale des crises par période de 28 jours sur l'ensemble de la période
Délai: Ligne de base, Semaine 72

La période globale a été définie comme la période allant de la première date d'administration du produit investigational (PI) pendant la période en double aveugle jusqu'à la fin de l'étude (période en double aveugle + période en ouvert).

La fréquence totale des crises sur 28 jours pendant la période globale a été calculée comme suit : (nombre total de crises) / (nombre de jours valides où les informations sur le nombre total de crises sont disponibles) * 28 pendant la période globale.

La ligne de base de la fréquence des crises a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul.
Ligne de base, Semaine 72
Nombre de participants prenant des médicaments de secours pendant la période en double aveugle
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le nombre de participants prenant des médicaments de secours pour l'épilepsie pendant la période en double aveugle est rapporté.
De la ligne de base à la semaine 24
Nombre de participants prenant des médicaments de secours pendant la période globale
Délai: De la valeur de base à la semaine 72
Le nombre de participants ayant pris des médicaments de secours pour l'épilepsie sur l'ensemble de la période est rapporté.
De la valeur de base à la semaine 72
Variation par rapport à la valeur de base à la semaine 24 de la qualité de vie liée à la santé mesurée par le score du questionnaire sur la qualité de vie liée aux soins des aidants informels (CarerQoL-7D) pendant la période en double aveugle
Délai: Ligne de base, Semaine 24
Le CarerQol-7D comprend 5 dimensions négatives et 2 dimensions positives liées à la prestation de soins informels. Les dimensions négatives sont les problèmes relationnels, les problèmes de santé mentale, les difficultés à concilier les activités quotidiennes avec les soins, les problèmes financiers et les problèmes de santé physique dus à la prestation de soins informels. Les 2 dimensions positives sont l'épanouissement lié aux soins et le soutien dans la prestation de soins. Pour chaque dimension, il existe 3 réponses possibles : non, un peu et beaucoup. Des tarifs d'utilité pour le CarerQol ont été développés pour calculer un score pondéré du CarerQol-7D à partir des réponses sur les 7 dimensions, allant de 0 (pire situation de soins imaginable) à 100 (meilleure situation de soins imaginable), pour lesquels des expériences de choix discrets ont été utilisées. Des scores totaux plus élevés reflètent une meilleure qualité de vie liée aux soins.
Ligne de base, Semaine 24
Variation par rapport au niveau de base à la semaine 72 de la qualité de vie liée à la santé, mesurée par le score du questionnaire CarerQoL-7D sur l'ensemble de la période
Délai: Baseline, Semaine 72
Le CarerQol-7D comprend 5 dimensions négatives et 2 dimensions positives liées à la prestation de soins informels. Les dimensions négatives sont les problèmes relationnels, les problèmes de santé mentale, les difficultés à concilier les activités quotidiennes avec les soins, les problèmes financiers et les problèmes de santé physique dus à la prestation de soins informels. Les 2 dimensions positives sont l'épanouissement lié aux soins et le soutien dans la prestation de soins. Pour chaque dimension, il y a 3 réponses possibles : non, un peu et beaucoup. Des tarifs d'utilité pour le CarerQol ont été développés pour calculer un score de somme pondérée du CarerQol-7D à partir des réponses sur les 7 dimensions, allant de 0 (pire situation de soins imaginable) à 100 (meilleure situation de soins imaginable), pour lesquels des expériences de choix discrets ont été utilisées. Des scores de somme plus élevés reflètent une meilleure qualité de vie liée aux soins.
Baseline, Semaine 72
Nombre de participants présentant des grappes de crises motrices pendant la période en double insu
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

Les grappes de crises ont été définies par les entrées « trop nombreuses pour être comptées » dans les journaux de crises. Les grappes de crises motrices par période de 28 jours durant la période en double aveugle ont été calculées comme suit : (nombre de grappes de crises motrices) / (nombre de jours valides où des informations sur le décompte des grappes de crises motrices étaient présentes) * 28 pendant la période en double aveugle.

La fréquence de base des crises a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul.
De la ligne de base à la semaine 24
Nombre de participants avec des grappes de crises motrices dans la période globale
Délai: De la ligne de base à la semaine 72

Les grappes de crises ont été définies par les entrées « trop nombreuses pour être comptées » dans les journaux de crises. Les grappes de crises motrices par période de 28 jours sur la période globale ont été calculées comme suit : (nombre de grappes de crises motrices) / (nombre de jours valides où des informations sur le décompte des grappes de crises motrices étaient présentes) * 28 au sein de la période globale.

La fréquence de base des crises a utilisé les observations des 28 jours immédiatement avant la date de début du traitement pour ce calcul.
De la ligne de base à la semaine 72
Nombre de participants avec une réduction des crises motrices >30 %, 30 % à -30 %, < -30 % à -60 %, < -60 % à -100 % par période de 28 jours pendant la phase en double aveugle
Délai: Du début de l'étude à la semaine 24
Le nombre de participants dont la réduction de la fréquence des crises motrices par période de 28 jours était supérieure au pourcentage spécifié par rapport à la ligne de base a été rapporté.
Du début de l'étude à la semaine 24
Nombre de participants avec réduction des crises totales par 28 jours >30 %, 30 % à -30 %, < -30 % à -60 %, < -60 % à -100 % pendant la période en double aveugle
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le nombre de participants dont la réduction de la fréquence totale des crises par période de 28 jours était supérieure au pourcentage spécifié par rapport à la valeur de base a été rapporté.
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

18 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

27 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2020

Première publication (Réel)

7 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner