Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a vatikinon hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a mitokondriális betegségek kezelésében refrakter epilepsziában szenvedő betegeknél (MIT-E)

2026. március 29. frissítette: PTC Therapeutics

A vatikinon hatékonysági és biztonságossági vizsgálata mitokondriális betegségben szenvedő betegek kezelésére refrakter epilepsziában

Ez egy párhuzamos karú, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat egy szűrési fázissal, amely magában foglal egy 28 napos bejáratási fázist a rohamok kiindulási gyakoriságának megállapítására, majd egy 24 hetes, randomizált, placebo-kontrollos fázist. A randomizált, placebo-kontrollos fázis befejezése után a résztvevők egy 48 hetes, hosszú távú, kiterjesztett fázisba léphetnek, amelynek során nyílt elrendezésű vatikinon kezelést kapnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

68

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, Franciaország, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, Franciaország, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Japán
      • Multiple Locations, Japán
        • PTC Clinical Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Olaszország, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 20 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt beleegyező nyilatkozat.
  • A résztvevő vagy szülő/törvényes gyám képes és hajlandó rohamnaplót írni a vizsgálat időtartama alatt.
  • Öröklött mitokondriális betegség genetikai igazolása társult epilepszia fenotípussal (Alpers/polimeráz alegység gamma [POLG], Leigh-szindróma, mitokondriális encephalopathia, tejsavas acidózis és stroke-szerű epizódok [MELAS]), vagy más, genetikailag igazolt mitokondriális betegség (mitokondriális mutációk miatt) Pontocerebellaris 6-os típusú hipoplázia [PCH6], nukleáris DNS RARS2 mutáció) vagy rongyos vörös rostokkal járó myoklonus epilepszia (MERRF, mitokondriális DNS [mtDNA] mitokondriálisan kódolt tRNS lizin [MT-TK] mutáció).

  • Annak ellenére, hogy legalább 2 antiepileptikummal folyamatosan kezelik:

    • ≥6 motoros görcsrohamot észleltek a kiindulási vizit előtti 28 nap során (0. nap).
    • ≥2 észlelt motoros roham az első 14 napban és ≥2 a második 14 napban a bejáratási időszak (-14. nap).
    • nem rendelkezik egymást követő 20 napos rohammentes időszakkal.
    • rendelkezik a rohamnapló adatainak legalább 80%-ával.
  • A mitokondriális betegséggel összefüggő epilepszia dokumentált kórtörténete legalább 6 hónappal a szűrés előtt, kivéve azokat a résztvevőket, akik
  • Hozzájárul a nem jóváhagyott terápiáktól való tartózkodáshoz a szűrési látogatás előtt 30 napig és a vizsgálat időtartama alatt.
  • Stabil dózisú antiepileptikus terápia 30 nappal a szűrővizsgálat előtt.
  • Stabil étrend-kiegészítők 30 nappal a szűrővizsgálat előtt, és ha ketogén diétát tartanak, akkor stabil ketogén diéta 90 nappal a szűrővizsgálat előtt és a vizsgálat időtartama alatt.
  • Elektroencefalogram (EEG) szűréskor vagy történeti EEG legfeljebb 6 hónappal a szűrés előtt a görcsrohamok diagnosztikai megerősítésére.

Kizárási kritériumok:

  • Allergia vatikinonra vagy szezámolajra.
  • Aszpartát-transzamináz (AST) vagy alanin-transzamináz (ALT) ≥3-szorosa a normálérték felső szintjének (ULN) a szűrés időpontjában.
  • Nemzetközi normalizált arány (INR) > ULN a szűrés időpontjában.
  • A szérum kreatinin értéke ≥1,5 × ULN a szűrés időpontjában.
  • Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban 60 nappal a randomizálás előtt vagy a klinikai vizsgálat időtartama alatt
  • Korábban vatikinont kapott.
  • Egyidejű kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyek nem kapták meg a szabályozó hatóság jóváhagyását mitokondriális betegségek kezelésére, valamint kézműves (nem Epidiolex kannabidiol) kannabidiol terápiák alkalmazása.
  • Idebenonnal történő egyidejű kezelés.
  • Folyamatos kezelés erős citokróm P450 (CYP) inhibitorokkal, például itrakonazollal, vagy erős CYP induktorokkal, például rifampinnal. Az ezekkel a szerekkel végzett kezelést a beiratkozás előtt legalább 4 héttel be kell fejezni. A vizsgálat során a résztvevők nem használhatnak grapefruitot/grapefruitlevet vagy orbáncfű kivonatot.
  • Terhes vagy szoptató résztvevők, illetve azok a szexuálisan aktív férfi vagy női résztvevők, akik nem hajlandók megfelelni a megfelelő fogamzásgátlási módszereknek a beleegyezés aláírásától a kezelés abbahagyását követő 30 napig. A fogamzóképes korú nőknél negatív terhességi tesztet kell végezni a szűréskor és a kiindulási vizit során (0. nap).
  • Olyan társbetegségek, amelyek a vizsgálati eredményeket megzavarhatják (például zsírfelszívódási szindróma, egyéb mitokondriális rendellenességek) a vizsgáló véleménye szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Vatikinon
15 milligramm/kg (mg/kg), ha testsúly
Drog: Vatikinon
A vatikinont a kezelési kar leírása szerint kell beadni.
Más nevek:
  • PTC743
  • EPI-743
Egyéb: Placebo
A vatikinonnak megfelelő placebót a kezelési kar leírása szerint kell beadni
Placebo Comparator: Placebo
Vatikinonnak megfelelő placebo, szájon át adva, háromszor háromszor legfeljebb 24 hétig, majd 15 mg/kg vatikinont, ha testsúly
Egyéb: Placebo
A vatikinonnak megfelelő placebót a kezelési kar leírása szerint kell beadni

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapállapothoz képest a 24. héten a megfigyelhető motoros rohamok számában 28 nap alatt a kettős vak periódus alatt
Időkeret: Alapvonaltól a 24. hétig
A 28 napos motoros rohamgyakoriság a kettős vak időszakban úgy került kiszámításra, hogy (a motoros rohamok száma) / (azon érvényes napok száma, ahol a motoros rohamok száma ismert) * 28 a kettős vak időszakon belül. A rohamgyakoriság alapvonalához a kezelés megkezdését közvetlenül megelőző 28 nap megfigyelését használták fel ehhez a számításhoz.
Alapvonaltól a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegséggel összefüggő kórházi napok számának változása az alapvonaltól a 24. hétig, 28 naponként, a kettős vak időszakban
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

A kettős vak periódusban a betegséghez kapcsolódó kórházi napok száma 28 napra számolva a (betegséghez kapcsolódó kórházi kezelések száma)/(a kettős vak periódus napjainak száma) * 28 képlet alapján történt.

Az alapvonalhoz tartozó kórházi kezelések számítása során a kezelés kezdetét megelőző 28 nap megfigyeléseit használták fel.
Alapvonal a 24. hétig
Az alapérték változása a 72. hépen a betegséggel összefüggő kórházi napok számában 28 naponként a teljes időszakban
Időkeret: Alapvonal a 72. hétig

A betegséggel összefüggő kórházi kezelési napok száma 28 napra vetítve a teljes időszakban a következőképpen került kiszámításra: (a betegséggel összefüggő kórházi kezelések száma)/(a teljes kezelési időszak napjainak száma) * 28.

Az alapvonal kórházi kezelése a kezelés megkezdését közvetlenül megelőző 28 nap megfigyeléseit használta ehhez a számításhoz.
Alapvonal a 72. hétig
Az alaptervhez képest bekövetkezett változás a 24. héten a status epilepticus előfordulása/újra előfordulása 28 naponként a kettős vak időszakban
Időkeret: Alapvonaltól a 24. hétig

A 28 naponkénti epilepsziás állapot a kettős vak periódusban a következőképpen számított: (epilepsziás állapot előfordulásainak száma)/(a kettős vak periódus napjainak száma) * 28.

Az alapvonal epilepsziás állapot előfordulásaihoz a kezelés kezdetének dátumát közvetlenül megelőző 28 napos megfigyeléseket használták fel ehhez a számításhoz.
Alapvonaltól a 24. hétig
Az alaphoz képest bekövetkezett változás a 72. héten az állapot epilepticus előfordulása/újrafelbukkanása tekintetében 28 naponként a teljes időszak alatt
Időkeret: Alapvonal a 72. hétig

A 28 napra vetített status epilepticus incidenciát a teljes időszakra a (status epilepticus előfordulások száma)/(a teljes időszak napjainak száma) * 28 képlettel számoltuk ki.

A status epilepticus kiindulási előfordulásaihoz a kezelés kezdetének dátumát közvetlenül megelőző 28 napos megfigyeléseket használtuk fel a számításhoz.
Alapvonal a 72. hétig
Kettős vak periódusban résztvevők száma betegséghez kapcsolódó kórházi kezeléssel
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

A kettős vak időszakban a 28 napra vetített kórházi kezelés számítása a következőképpen történt: (kórházi kezelések száma) / (a kettős vak időszak napjainak száma) * 28.

Az alapvonal kórházi kezelés számításához a kezelés kezdetének dátuma előtti 28 napos megfigyeléseket használták. A résztvevők számát, akiknél kórházi kezelésre került sor roham vagy epilepszia miatt 28 naponként a kettős vak időszakban, jelentették.
Alapvonal a 24. hétig
A betegséggel összefüggő kórházi kezelésekben részesült résztvevők száma a teljes időszak alatt
Időkeret: Kiindulási érték a 72. hétig

A teljes időszakban a 28 napra eső kórházi kezelések számát úgy számítottuk ki, hogy (a kórházi kezelések száma) / (a teljes időszak napjainak száma) * 28.

A kiindulási kórházi kezelések számításához a kezelés kezdő dátumát közvetlenül megelőző 28 napos megfigyeléseket használtuk. A teljes időszakban a 28 napra eső, akár roham, akár epilepsziás állapot miatti kórházi kezelésekben részesült résztvevők számát közöljük.
Kiindulási érték a 72. hétig
Kétvak időszakban a résztvevők száma betegséghez kapcsolódó sürgősségi ellátás látogatásokkal
Időkeret: Alapvonaltól a 24. hétig
A kettős vak periódusban a betegséggel összefüggő sürgősségi ellátások száma 28 napra vetítve a következőképpen került kiszámításra: (betegséggel összefüggő sürgősségi ellátások száma)/(a kettős vak periódus napjainak száma) * 28. Az alapvonal betegséggel összefüggő sürgősségi ellátásaihoz a kezelés kezdetének dátumát közvetlenül megelőző 28 napos megfigyeléseket használták fel ehhez a számításhoz. A kettős vak periódusban a rohamok vagy epilepszia miatt betegséggel összefüggő sürgősségi ellátásban részesülő résztvevők számát 28 napra vetítve jelentik.
Alapvonaltól a 24. hétig
A betegséggel összefüggő sürgősségi ellátáson résztvevők száma az egész időszakban
Időkeret: Alapvonaltól a 72. hétig

A teljes időszak alatt a betegséghez kapcsolódó sürgősségi ellátás látogatások száma 28 napra vetítve a következőképpen számított: (betegséghez kapcsolódó sürgősségi ellátás látogatások száma)/(a teljes időszak napjainak száma) * 28.

A kezdeti betegséghez kapcsolódó sürgősségi ellátás látogatások számához a kezelés kezdő dátuma előtti közvetlen 28 napos megfigyeléseket használták fel ehhez a számításhoz. A résztvevők számát, akiknek a teljes időszakban 28 naponként betegséghez kapcsolódó sürgősségi ellátás látogatása volt roham vagy epilepszia miatt, bejelentjük.
Alapvonaltól a 72. hétig
Kettős vak vizsgálati időszak alatt bekövetkezett betegséggel összefüggő kórházi kezelések száma
Időkeret: Alapvonal - 24. hét

A kettős vak periódusban a 28 napra eső kórházi kezelések számát a (kórházi kezelések száma) / (a kettős vak periódus napjainak száma) * 28 képlettel számították ki.

Az alapvonal kórházi kezelések számításához a kezelés kezdetét megelőző 28 napos megfigyeléseket használták. A résztvevők számát, akiknek a kettős vak periódusban 28 napra eső kórházi kezelései voltak akár roham, akár epilepsziás állapot miatt, jelentették.
Alapvonal - 24. hét
Betegséghez kapcsolódó kórházi kezelések száma a teljes időszak alatt
Időkeret: Kiindulási értéktől a 72. hétig

A teljes időszakban a 28 napra eső kórházi kezelések számát a következőképpen számítottuk ki: (kórházi kezelések száma)/(a teljes időszak napjainak száma) * 28.

A kiindulási kórházi kezelések számításához a kezelés kezdetét megelőző 28 napos megfigyeléseket használtuk. A teljes időszakban 28 napra eső, rohamra vagy epilepsziás állapotra vonatkozó kórházi kezelések számával rendelkező résztvevők számát közöljük.
Kiindulási értéktől a 72. hétig
A kettős vak periódus alatt a betegséghez kapcsolódó sürgősségi osztály látogatások száma
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

A kétvak időszakban a betegséggel összefüggő sürgősségi ellátásra irányuló látogatások száma 28 napra vetítve a következőképpen került kiszámításra: (a betegséggel összefüggő sürgősségi ellátásra irányuló látogatások száma) / (a kétvak időszak napjainak száma) * 28.

Az alapvonal betegséggel összefüggő sürgősségi ellátásra irányuló látogatásaihoz a kezelés kezdetének dátumát közvetlenül megelőző 28 nap megfigyeléseit használták fel ehhez a számításhoz. A résztvevők száma, akik sürgősségi ellátásra irányuló látogatásokkal rendelkeztek rohamok vagy epilepszia miatt 28 naponként a kétvak időszakban, jelentésre került.
Alapvonal a 24. hétig
Betegséggel összefüggő sürgősségi osztály látogatások száma az egész időszakban
Időkeret: Alapvonal a 72. hétig

A betegséggel összefüggő sürgősségi szolgálati látogatások száma 28 napra vetítve a teljes időszakban a következőképpen számítandó: (a betegséggel összefüggő sürgősségi szolgálati látogatások száma)/(a teljes időszak napjainak száma) * 28.

A kiindulási betegséggel összefüggő sürgősségi szolgálati látogatások számításához a kezelés kezdő dátumát közvetlenül megelőző 28 napos megfigyeléseket használták. A teljes időszakban 28 napra vetített rohamra vagy epilepsziára vonatkozó sürgősségi szolgálati látogatások számával rendelkező résztvevők számáról számolunk be.
Alapvonal a 72. hétig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a 24. héten a 28 naponkénti összes rohamgyakoriságban a kettős vak időszakban
Időkeret: Kiinduló állapot, 24. hét

A kettős vak időszakban a rohamgyakoriságot 28 napra vetítve úgy számították ki, hogy (az összes roham száma) / (azoknak a napoknak a száma, amelyeken rendelkezésre áll a teljes rohammegfigyelési adat) * 28 a kettős vak időszakon belül.

A rohamgyakoriság alapvonalának meghatározásához a kezelés kezdő dátuma előtti közvetlenül megelőző 28 nap megfigyelési adatait használták fel.
Kiinduló állapot, 24. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a 72. héten a teljes 28 napos rohamgyakoriságban az egész időszakban
Időkeret: Alapvonal, 72. hét

Az összes időszakot a vizsgálati termék (IP) első adagolási dátumától a kettős vak időszak alatt a vizsgálat végéig (kettős vak + nyílt címkés időszak) határozták meg.

A 28 napos összes rohamgyakoriságot az összes időszakban a (teljes rohamok száma)/(azon érvényes napok száma, ahol a teljes rohamszám információ rendelkezésre áll) * 28 alapján számították ki az összes időszakon belül.

A rohamgyakoriság alapvonala ehhez a számításhoz a kezelés kezdő dátuma előtti közvetlenül 28 napos megfigyeléseket használta.
Alapvonal, 72. hét
A kettős vak időszakban mentőgyógyszereket szedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapottól a 24. hétig
Az epilepszia kezelésére szolgáló mentőgyógyszereket szedő résztvevők számáról számolnak be a kettős vak periódusban.
Kiindulási állapottól a 24. hétig
A résztvevők száma, akik mentőgyógyszereket szedtek a teljes időszakban
Időkeret: Alapvonal a 72. hétig
Az epilepsziás rohamok esetén alkalmazott mentőgyógyszereket szedő résztvevők számáról számoltak be a teljes időszak alatt.
Alapvonal a 72. hétig
Az alapszinttől a 24. hétig bekövetkezett változás az egészséggel összefüggő életminőségben, a gondozással összefüggő életminőség (CarerQoL-7D) kérdőív pontszáma alapján mérve a duplavak korszakban
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
A CarerQol-7D 5 negatív és 2 pozitív dimenzióból áll az informális gondozás nyújtásával kapcsolatban. A negatív dimenziók a kapcsolati problémák, a mentális egészségi problémák, a napi tevékenységek és a gondozás összeegyeztetésének problémái, a pénzügyi problémák és a fizikai egészségi problémák az informális gondozás nyújtása miatt. A 2 pozitív dimenzió a gondozásból származó beteljesülés és a gondozás nyújtásában kapott támogatás. Minden dimenzióra 3 lehetséges válasz van: egyáltalán nem, valamennyire és nagyon. A CarerQol számára használati tarifákat dolgoztak ki a CarerQol-7D súlyozott összpontszámának kiszámításához a 7 dimenzióra adott válaszokból, 0 (a legrosszabb elképzelhető gondozási helyzet) és 100 (a legjobb elképzelhető gondozási helyzet) között, amelyhez diszkrét választási kísérleteket alkalmaztak. Magasabb összpontszámok jobb gondozáshoz kapcsolódó életminőséget tükröznek.
Alapvonal, 24. hét
A változás a kiindulási értékhez képest a 72. héten az egészséggel összefüggő életminőségben, a CarerQoL-7D kérdőív pontszáma alapján mérve a teljes időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot, 72. hét
A CarerQol-7D 5 negatív és 2 pozitív dimenzióból áll az informális gondozás nyújtását illetően. A negatív dimenziók a kapcsolati problémák, a mentális egészségi problémák, a napi tevékenységek és a gondozás összeegyeztetésének problémái, a pénzügyi problémák és a fizikai egészségi problémák az informális gondozás nyújtása miatt. A 2 pozitív dimenzió az elégedettség a gondozásból és a támogatás a gondozás nyújtásában. Minden dimenzióra 3 lehetséges válasz van: nem, némi és sok. A CarerQol hasznossági tarifáit azért dolgozták ki, hogy a 7 dimenzióra adott válaszokból a CarerQol-7D súlyozott összpontszámát számíthassák ki, amely 0 (a legrosszabb elképzelhető gondozási helyzet) és 100 (a legjobb elképzelhető gondozási helyzet) között mozog, és ehhez diszkrét választási kísérleteket használtak. A magasabb összpontszámok jobb gondozással összefüggő életminőséget tükröznek.
Kiindulási állapot, 72. hét
A résztvevők száma motoros rohamcsoportokkal a kettős vak periódusban
Időkeret: Alapvonaltól a 24. hétig

A rohamcsoportokat a rohamnaplókban található "túl sok a megszámláláshoz" bejegyzések határozták meg. A motoros rohamcsoportok száma 28 naponként a kettős vak periódusban a (motoros rohamcsoportok száma)/(azon érvényes napok száma, ahol a motoros rohamcsoportok számáról információ állt rendelkezésre) * 28 képlettel került kiszámításra a kettős vak perióduson belül.

A rohamgyakoriság alapvonalának meghatározásához a kezelés kezdő dátuma előtti legközelebbi 28 napos megfigyeléseket használták fel.
Alapvonaltól a 24. hétig
A motoros rohamcsoportokkal rendelkező résztvevők száma az egész időszakban
Időkeret: Alapvonal a 72. hétig

A rohamcsoportokat a rohamnaplókban található „túl sok a megszámláláshoz” bejegyzések határozták meg. A motoros rohamcsoportok száma 28 naponként a teljes időszakban úgy lett kiszámítva, hogy (a motoros rohamcsoportok száma) / (azon érvényes napok száma, ahol a motoros rohamcsoportok számáról információ állt rendelkezésre) * 28 a teljes időszakon belül.

A rohamgyakoriság alapvonala ehhez a számításhoz a kezelés kezdő dátuma előtti közvetlenül megelőző 28 napos megfigyeléseket használta fel.
Alapvonal a 72. hétig
A kettős vak időszak alatt motoros rohamokban 28 naponként >30%, 30% és -30% között, < -30% és -60% között, < -60% és -100% között csökkenést mutató résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapottól a 24. hétig
Jelentést készítettek azon résztvevők számáról, akiknél a motoros rohamok gyakoriságának 28 naponkénti csökkenése meghaladta a megadott százalékot a kiindulási állapothoz képest.
Kiindulási állapottól a 24. hétig
A résztvevők száma >30%, 30% -tól -30%-ig, < -30% -tól -60%-ig, < -60% -tól -100%-ig csökkentéssel a teljes rohamok számában 28 nap alatt a kettős vak periódus alatt
Időkeret: Alapvonaltól a 24. hétig
Jelentést készítettek azon résztvevők számáról, akiknél a 28 naponkénti összes rohamgyakoriság csökkenése meghaladta a megadott százalékot a kiindulási értékhez képest.
Alapvonaltól a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. március 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. december 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 4.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 29.

Utolsó ellenőrzés

2025. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel