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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vatiquinon zur Behandlung von Mitochondrienerkrankungen bei Teilnehmern mit refraktärer Epilepsie (MIT-E)

29. März 2026 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Vatiquinon zur Behandlung von Patienten mit Mitochondrienerkrankungen und refraktärer Epilepsie

Dies ist eine parallelarmige, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit einer Screening-Phase, die eine 28-tägige Anlaufphase umfasst, um die Grundlinien-Anfallshäufigkeit zu ermitteln, gefolgt von einer 24-wöchigen, randomisierten, placebokontrollierten Phase. Nach Abschluss der randomisierten, placebokontrollierten Phase können die Teilnehmer in eine 48-wöchige langfristige Verlängerungsphase eintreten, in der sie eine Open-Label-Behandlung mit Vatiquinon erhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • CHU d'Angers - Service de génétique
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac - Département de neuropédiatrie
      • Paris, Frankreich, 75015
        • A.P.H.P - Hôpital Necker-Enfants Malades - Service de Neurologie pédiatrique
      • Strasbourg, Frankreich, 67200
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre - Service de Neuropédiatrie
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Istituto Neurologico Carlo Besta-Fondazione IRCCS
      • Roma, Italien, 00165
        • U.O.C. Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Dipartimento di Scienze Neurologiche e Psichiatriche, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, University of Calgary
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Centrum Wsparacia Pediatrycznych Badań Klinicznych
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, S-171 76
        • Karolinska University hospital, Astrid Lindgrens Children Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional, Neurology Department, Epilepsy Program
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • University of California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center - Department Of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114-2696
        • Pediatric Genetics Clinic (Main MGH Hospital)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung.
  • Der Teilnehmer oder Elternteil/Erziehungsberechtigte ist in der Lage und bereit, für die Dauer der Studie Anfallstagebücher zu führen.
  • Genetische Bestätigung einer vererbten mitochondrialen Erkrankung mit assoziiertem Epilepsie-Phänotyp (Alpers/Polymerase-Untereinheit Gamma [POLG], Leigh-Syndrom, mitochondriale Enzephalopathie, Laktatazidose und Schlaganfall-ähnliche Episoden [MELAS]) oder eine andere genetisch bestätigte mitochondriale Erkrankung als Folge von mitochondrialen Mutationen ( Pontozerebelläre Hypoplasie Typ 6 [PCH6], Kern-DNA-RARS2-Mutation) oder myoklonische Epilepsie mit zerrissenen roten Fasern (MERRF, mitochondriale DNA [mtDNA] mitochondrial kodierte tRNA-Lysin [MT-TK]-Mutation).

  • Trotz laufender Behandlung mit mindestens 2 Antiepileptika:

    • haben ≥ 6 beobachtete motorische Anfälle, die während der 28 Tage vor dem Basisbesuch (Tag 0) aufgetreten sind.
    • ≥ 2 beobachtete motorische Anfälle in den ersten 14 Tagen und ≥ 2 in den zweiten 14 Tagen der Run-in-Phase (Tag -14).
    • keine aufeinanderfolgende 20-tägige anfallsfreie Periode haben.
    • mindestens 80 % der Anfallstagebuchdaten haben.
  • Dokumentierte Anamnese von Epilepsie im Zusammenhang mit mitochondrialen Erkrankungen für mindestens 6 Monate vor dem Screening, außer bei Teilnehmern, die es sind
  • Zustimmung zum Verzicht auf nicht zugelassene Therapien für 30 Tage vor dem Screening-Besuch und für die Dauer der Studie.
  • Stabiles Dosierungsschema antiepileptischer Therapien 30 Tage vor dem Screening-Besuch.
  • Stabiles Regime von Nahrungsergänzungsmitteln 30 Tage vor und, wenn auf einer ketogenen Diät, stabile ketogene Diät 90 Tage vor dem Screening-Besuch und für die Dauer der Studie.
  • Elektroenzephalogramm (EEG) beim Screening oder historisches EEG bis zu 6 Monate vor dem Screening zur diagnostischen Bestätigung von Anfällen.

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen Vatichinon oder Sesamöl.
  • Aspartat-Transaminase (AST) oder Alanin-Transaminase (ALT) ≥ 3 × oberer Normalwert (ULN) zum Zeitpunkt des Screenings.
  • International Normalized Ratio (INR) > ULN zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Serumkreatinin ≥1,5 × ULN zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie 60 Tage vor der Randomisierung oder für die Dauer dieser klinischen Studie
  • Habe zuvor Vatiquinon erhalten.
  • Gleichzeitige Behandlung mit Arzneimitteln, die keine behördliche Zulassung zur Behandlung von mitochondrialen Erkrankungen erhalten haben, und Verwendung von handwerklichen Cannabidiol-Therapien (Nicht-Epidiolex-Cannabidiol).
  • Begleitbehandlung mit Idebenon.
  • Laufende Behandlung mit starken Cytochrom P450 (CYP)-Inhibitoren wie Itraconazol oder starken CYP-Induktoren wie Rifampin. Die Behandlung mit diesen Mitteln muss mindestens 4 Wochen vor der Einschreibung abgeschlossen sein. Während der Studie sollten die Teilnehmer keine Grapefruit/Grapefruitsaft oder Johanniskrautextrakt verwenden.
  • Schwangere oder stillende Teilnehmerinnen oder männliche oder weibliche sexuell aktive Teilnehmerinnen, die ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung bis 30 Tage nach Absetzen der Behandlung nicht bereit sind, die richtigen Verhütungsmethoden einzuhalten. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und während des Baseline-Besuchs (Tag 0) einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  • Komorbiditäten, die Studienergebnisse verfälschen können (z. B. Fettmalabsorptionssyndrom, andere mitochondriale Erkrankungen) nach Meinung des Prüfarztes.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vatichinon
15 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) bei Körpergewicht
Arzneimittel: Vatichinon
Vatiquinon wird gemäß der Beschreibung des Behandlungsarms verabreicht.
Andere Namen:
  • PTC743
  • EPI-743
Sonstiges: Placebo
Vatiquinon-passendes Placebo wird gemäß der Beschreibung des Behandlungsarms verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo
Vatiquinon-entsprechendes Placebo, oral verabreicht, TID für bis zu 24 Wochen, gefolgt von Vatiquinon 15 mg/kg, falls Körpergewicht
Sonstiges: Placebo
Vatiquinon-passendes Placebo wird gemäß der Beschreibung des Behandlungsarms verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von der Ausgangswertmessung bis Woche 24 in der Anzahl beobachtbarer motorischer Anfälle pro 28 Tage während der Doppelblindphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die 28-tägige motorische Anfallsfrequenz in der Doppelblindphase wurde als (Anzahl der motorischen Anfälle) / (Anzahl der gültigen Tage, an denen Informationen zur motorischen Anfallszählung vorliegen) * 28 innerhalb der Doppelblindphase berechnet. Die Basislinie der Anfallsfrequenz verwendete für diese Berechnung die 28 Tage Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn.
Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 24 in der Anzahl krankheitsbezogener Hospitalisierungstage pro 28 Tage in der Doppelblindphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Die krankheitsbezogenen Krankenhaustage pro 28 Tage in der doppelblinden Phase wurden berechnet als (Anzahl der krankheitsbezogenen Krankenhausaufenthalte) / (Anzahl der Tage innerhalb der doppelblinden Phase) * 28.

Für diese Berechnung wurden die 28 Tage unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn als Basislinie für die Krankenhausaufenthalte verwendet.
Baseline bis Woche 24
Veränderung von Baseline bis Woche 72 in der Anzahl krankheitsbezogener Hospitalisierungstage pro 28 Tage im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72

Die krankheitsbezogenen Krankenhausaufenthaltstage pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wurden berechnet als (Anzahl der krankheitsbezogenen Krankenhausaufenthalte)/(Anzahl der Tage im gesamten Behandlungszeitraum) * 28.

Für die Berechnung der Basislinien-Hospitalisierung wurden die 28 Tage Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn verwendet.
Baseline bis Woche 72
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 in Auftreten/Wiederauftreten von Status epilepticus pro 28 Tage in Doppelblindphase
Zeitfenster: Basiswert bis Woche 24

Der Status epilepticus pro 28 Tage in der doppelblinden Phase wurde berechnet als (Anzahl der Status-epilepticus-Ereignisse)/(Anzahl der Tage in der doppelblinden Phase) * 28.

Die Status-epilepticus-Ereignisse der Basisperiode verwendeten für diese Berechnung die 28 Tage Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn.
Basiswert bis Woche 24
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 72 in Auftreten/Rezidiv von Status epilepticus pro 28 Tage im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72

Der Status epilepticus pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wurde berechnet als (Anzahl der Status-epilepticus-Ereignisse)/(Anzahl der Tage im Gesamtzeitraum) * 28.

Für diese Berechnung wurden die Status-epilepticus-Ereignisse der Baseline aus den 28 Tagen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn verwendet.
Baseline bis Woche 72
Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsbezogenen stationären Krankenhausaufenthalten in der Doppelblindphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Die stationäre Hospitalisierung pro 28 Tage in der doppelblinden Phase wurde als (Anzahl der stationären Hospitalisierungen) / (Anzahl der Tage in der doppelblinden Phase) * 28 berechnet.

Für diese Berechnung wurden für die stationäre Hospitalisierung zu Studienbeginn die 28-tägigen Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsstart verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer mit stationären Hospitalisierungen aufgrund von Anfällen oder Epilepsie pro 28 Tage in der doppelblinden Phase wird berichtet.
Baseline bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsbedingten stationären Krankenhausaufenthalten im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Basislinie bis Woche 72

Die stationäre Hospitalisierung pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wurde als (Anzahl der stationären Hospitalisierungen)/(Anzahl der Tage im Gesamtzeitraum) * 28 berechnet.

Für die Berechnung der stationären Hospitalisierung zu Studienbeginn wurden die 28 Tage unmittelbar vor dem Behandlungsstart verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer mit stationären Hospitalisierungen aufgrund von Anfällen oder Epilepsie pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wird berichtet.
Basislinie bis Woche 72
Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsbedingten Notaufnahmebesuchen im Doppelblindzeitraum
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Die krankheitsbedingten Notaufnahmebesuche pro 28 Tage in der Doppelblindphase wurden als (Anzahl der krankheitsbedingten Notaufnahmebesuche) / (Anzahl der Tage in der Doppelblindphase) * 28 berechnet. Für die krankheitsbedingten Notaufnahmebesuche in der Baseline wurden die 28-tägigen Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn für diese Berechnung verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsbedingten Notaufnahmebesuchen aufgrund von Anfällen oder Epilepsie pro 28 Tage in der Doppelblindphase wird berichtet.
Von der Baseline bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsbedingten Notaufnahmebesuchen im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 72

Krankheitsbedingte Notaufnahmebesuche pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wurden berechnet als (Anzahl krankheitsbedingter Notaufnahmebesuche)/(Anzahl der Tage im Gesamtzeitraum) * 28.

Für diese Berechnung wurden die krankheitsbedingten Notaufnahmebesuche zu Studienbeginn aus den 28 Tagen unmittelbar vor Behandlungsbeginn verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsbedingten Notaufnahmebesuchen aufgrund von Anfällen oder Status epilepticus pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wird berichtet.
Von der Baseline bis Woche 72
Anzahl krankheitsbezogener stationärer Krankenhausaufenthalte in der Doppelblindphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Die stationäre Krankenhausaufenthaltsdauer pro 28 Tage in der Doppelblindphase wurde als (Anzahl der stationären Krankenhausaufenthalte)/(Anzahl der Tage in der Doppelblindphase) * 28 berechnet.

Für diese Berechnung wurden die 28 Tage unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn als Basis für die stationäre Krankenhausaufenthaltsdauer verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer mit stationären Krankenhausaufenthalten aufgrund von Anfällen oder Status epilepticus pro 28 Tage in der Doppelblindphase wird berichtet.
Baseline bis Woche 24
Anzahl krankheitsbedingter stationärer Krankenhausaufenthalte im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72

Die stationäre Krankenhausaufenthaltsrate pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wurde als (Anzahl der stationären Krankenhausaufenthalte)/(Anzahl der Tage im Gesamtzeitraum) * 28 berechnet.

Für die Berechnung der stationären Krankenhausaufenthalte zu Studienbeginn wurden die 28 Tage unmittelbar vor dem Behandlungsstart verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer mit stationären Krankenhausaufenthalten aufgrund von Anfällen oder Status epilepticus pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wird berichtet.
Baseline bis Woche 72
Anzahl krankheitsbedingter Notaufnahmenbesuche in der Doppelblindphase
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Krankheitsbedingte Notaufnahmebesuche pro 28 Tage in der doppelblinden Phase wurden als (Anzahl krankheitsbedingter Notaufnahmebesuche)/(Anzahl der Tage in der doppelblinden Phase) * 28 berechnet.

Für diese Berechnung wurden die krankheitsbedingten Notaufnahmebesuche in der Baselinephase anhand der 28-tägigen Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn verwendet. Die Anzahl der Teilnehmer mit Notaufnahmebesuchen aufgrund von Anfällen oder Status epilepticus pro 28 Tage in der doppelblinden Phase wird berichtet.
Ausgangswert bis Woche 24
Anzahl krankheitsbedingter Notaufnahmebesuche im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72

Krankheitsbezogene Notaufnahmebesuche pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wurden als (Anzahl der krankheitsbezogenen Notaufnahmebesuche)/(Anzahl der Tage im Gesamtzeitraum) * 28 berechnet.

Für diese Berechnung wurden die krankheitsbezogenen Notaufnahmebesuche während der 28 Tage unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn als Basis herangezogen. Die Anzahl der Teilnehmer mit Notaufnahmebesuchen aufgrund von Anfällen oder Epilepsie pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wird berichtet.
Baseline bis Woche 72
Prozentuale Veränderung der Gesamtanfallshäufigkeit pro 28 Tage vom Ausgangswert bis Woche 24 in der doppelblinden Phase
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24

Die Gesamtanfallshäufigkeit pro 28 Tage in der Doppelblindphase wurde berechnet als (Anzahl der Gesamtanfälle) / (Anzahl der gültigen Tage, an denen Informationen zur Gesamtanfallszahl vorliegen) * 28 innerhalb der Doppelblindphase.

Die Basislinie der Anfallshäufigkeit verwendete für diese Berechnung die 28-Tage-Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn.
Ausgangswert, Woche 24
Prozentuale Veränderung der Gesamtanfallshäufigkeit pro 28 Tage vom Ausgangswert bis Woche 72 im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Baseline, Woche 72

Der Gesamtzeitraum wurde definiert als der Zeitraum vom ersten Verabreichungsdatum des Prüfpräparats (IP) während der doppelblinden Periode bis zum Studienende (doppelblinde + offene Periode).

Die 28-Tage-Gesamtanfallshäufigkeit im Gesamtzeitraum wurde berechnet als (Anzahl der Gesamtanfälle)/(Anzahl der gültigen Tage, an denen Informationen zur Gesamtanfallszahl vorliegen) * 28 innerhalb des Gesamtzeitraums.

Die Baseline der Anfallshäufigkeit verwendete für diese Berechnung die 28-Tage-Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn.
Baseline, Woche 72
Anzahl der Teilnehmer, die in der Doppelblind-Phase Rettungsmedikamente einnahmen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Anzahl der Teilnehmer, die während der Doppelblindphase Notfallmedikamente gegen Epilepsie einnahmen, wird berichtet.
Baseline bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer, die in der Gesamtperiode Rettungsmedikamente einnahmen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Die Anzahl der Teilnehmer, die in der Gesamtperiode Notfallmedikamente gegen Epilepsie einnehmen, wird berichtet.
Baseline bis Woche 72
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen durch den Care-Related Quality of Life of Informal Caregivers (CarerQoL-7D) Fragebogen-Score in der Doppelblind-Phase
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der CarerQol-7D besteht aus 5 negativen und 2 positiven Dimensionen der informellen Pflege. Die negativen Dimensionen sind Beziehungsprobleme, psychische Gesundheitsprobleme, Probleme bei der Vereinbarkeit von täglichen Aktivitäten mit der Pflege, finanzielle Probleme und körperliche Gesundheitsprobleme aufgrund der informellen Pflege. Die 2 positiven Dimensionen sind die Erfüllung durch die Pflege und die Unterstützung bei der Pflegevergabe. Für jede Dimension gibt es 3 mögliche Antworten: nein, etwas und viel. Für CarerQol wurden Nutzenwerte entwickelt, um eine gewichtete Summenpunktzahl des CarerQol-7D aus den Antworten zu den 7 Dimensionen zu berechnen, die von 0 (schlimmste vorstellbare Pflegesituation) bis 100 (beste vorstellbare Pflegesituation) reicht, wobei diskrete Wahlverfahren verwendet wurden. Höhere Summenwerte spiegeln eine bessere pflegebezogene Lebensqualität wider.
Baseline, Woche 24
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 72 in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen durch den CarerQoL-7D-Fragebogen-Score im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Der CarerQol-7D besteht aus 5 negativen und 2 positiven Dimensionen der informellen Pflege. Die negativen Dimensionen sind Beziehungsprobleme, psychische Gesundheitsprobleme, Probleme bei der Vereinbarkeit von täglichen Aktivitäten mit der Pflege, finanzielle Probleme und körperliche Gesundheitsprobleme aufgrund der informellen Pflege. Die 2 positiven Dimensionen sind Erfüllung durch die Pflege und Unterstützung bei der Pflege. Für jede Dimension gibt es 3 mögliche Antworten: nein, einige und viele. Es wurden Nutzentarife für CarerQol entwickelt, um eine gewichtete Summenpunktzahl des CarerQol-7D aus den Antworten zu den 7 Dimensionen zu berechnen, die von 0 (schlimmste vorstellbare Pflegesituation) bis 100 (beste vorstellbare Pflegesituation) reicht, wofür diskrete Wahlversuche verwendet wurden. Höhere Summenpunktzahlen spiegeln eine bessere pflegebezogene Lebensqualität wider.
Baseline, Woche 72
Anzahl der Teilnehmer mit motorischen Anfallsklumpen in der Doppelblindphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Anfallshäufungen wurden durch Einträge von "zu viele zum Zählen" in den Anfallstagebüchern definiert. Die motorischen Anfallshäufungen pro 28 Tage in der Doppelblindphase wurden als (Anzahl der motorischen Anfallshäufungen)/(Anzahl der gültigen Tage, an denen Informationen zur Anzahl der motorischen Anfallshäufungen vorlagen) * 28 innerhalb der Doppelblindphase berechnet.

Für diese Berechnung wurde die Baseline der Anfallsfrequenz auf der Grundlage der 28-tägigen Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn verwendet.
Baseline bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit motorischen Anfallsklumpen im Gesamtzeitraum
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72

Anfallshäufungen wurden durch „zu viele zum Zählen“-Einträge in den Anfallstagebüchern definiert. Die motorischen Anfallshäufungen pro 28 Tage im Gesamtzeitraum wurden als (Anzahl der motorischen Anfallshäufungen)/(Anzahl der gültigen Tage, an denen Informationen zur Zählung motorischer Anfallshäufungen vorlagen) * 28 innerhalb des Gesamtzeitraums berechnet.

Die Basislinie der Anfallshäufigkeit verwendete für diese Berechnung die 28-Tage-Beobachtungen unmittelbar vor dem Behandlungsbeginn.
Baseline bis Woche 72
Anzahl der Teilnehmer mit >30 %, 30 % bis -30 %, < -30 % bis -60 %, < -60 % bis -100 % Reduktion motorischer Anfälle pro 28 Tage während der Doppelblindphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Anzahl der Teilnehmer, deren motorische Anfallshäufigkeitsreduktion pro 28 Tage mehr als der angegebene Prozentsatz im Vergleich zum Ausgangswert betrug, wurde berichtet.
Baseline bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit >30 %, 30 % bis -30 %, < -30 % bis -60 %, < -60 % bis -100 % Reduktion der Gesamtzahl von Anfällen pro 28 Tage während der Doppelblindphase
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Die Anzahl der Teilnehmer, deren Gesamtanfallshäufigkeit pro 28 Tage um mehr als den angegebenen Prozentsatz im Vergleich zur Baseline reduziert wurde, wurde berichtet.
Von Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC743-MIT-001-EP
  • 2020-002100-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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