Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Erfelijke sferocytose en vasculaire functie (VASCUSPHERO)

20 augustus 2025 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Relaties tussen hemolyse, erythrose, circulerende microdeeltjes en vasculaire functie bij patiënten met erfelijke sferocytose

Achtergrond: Patiënten met erfelijke sferocytose (HS) worden gekenmerkt door een verhoogde fragiliteit van de rode bloedcellen (RBC) en een verlies aan vervormbaarheid van de RBC. Hoewel de klinische variabiliteit van de ziekte heterogeen kan zijn van de ene patiënt tot de andere, meldden sommige onderzoeken het optreden van vasculaire complicaties, met name bij patiënten die een splenectomie hebben ondergaan.

Doel: Het doel van de studie is om de associaties te testen tussen de mate van vasculaire disfunctie en de mate van hemolyse, de hoeveelheid circulerende microdeeltjes, het niveau van erythrose en de mate van RBC biofysische veranderingen.

Samenvatting: Recente studies hebben melding gemaakt van het optreden van vasculaire complicaties bij patiënten met HS, met name bij patiënten die eerder een splenectomie hebben ondergaan. De exacte redenen van deze complicaties zijn echter onbekend en er is geen onderzoek gedaan naar de vasculaire functie bij HS-patiënten.

Hoofddoel Benadrukken van de aanwezigheid van een veranderde vasculaire functie bij HS-patiënten en de relaties testen met het niveau van hemolyse en circulerende microdeeltjes.

Secundaire doelstellingen Het evalueren van de associaties tussen de klinische ernst en 1) het niveau van vasculaire disfunctie en 2) verschillende biomarkers (hemolyse, hematologische parameters, circulerende microdeeltjes, erythrose, RBC biofysische eigenschappen).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

72

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Lyon, Frankrijk, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Gezonde controles:

  • leeftijd ≥ 6 jaar oud
  • schriftelijke, geïnformeerde en ondertekende toestemming door de gezonde vrijwilliger, of door beide ouders of wettelijke voogd als de gezonde vrijwilliger minderjarig is
  • Gezonde vrijwilliger aangesloten bij een sociale zekerheid of gelijkgesteld
  • Gezonde vrijwilliger niet onderworpen aan enige wettelijke beschermingsmaatregel

Patiënten met erfelijke sferocytose:

  • leeftijd ≥ 6 jaar oud
  • Patiënt met erfelijke of niet-gesplenectomiseerde sferocytose
  • Schriftelijke, geïnformeerde en ondertekende toestemming door de patiënt, of door ten minste één van de twee ouders of wettelijke voogd als de patiënt minderjarig is
  • Patiënt aangesloten bij een sociaal zekerheidsstelsel of gelijkgesteld
  • Patiënt niet onderworpen aan enige wettelijke beschermingsmaatregel

Uitsluitingscriteria:

Gezonde controles:

  • Zwangere of zogende vrouw
  • Proefpersonen met erfelijke sferocytose of een andere aandoening gekenmerkt door chronische hemolyse
  • Proefpersonen met een bekende pathologie die het vasculaire systeem aantast
  • Bloeddonatie (minder dan een maand oud)
  • Niet aangesloten bij een sociale zekerheidsregeling
  • Patiënt die deelneemt aan een ander interventioneel onderzoeksprotocol dat dit protocol kan verstoren (volgens het oordeel van de onderzoeker).

Patiënten met erfelijke sferocytose:

  • Patiënt die in de 3 maanden ervoor een bloedtransfusie heeft gekregen
  • Zwangere of zogende vrouw
  • Elke ziekte of aandoening anders dan erfelijke sferocytose, chronisch of niet, die waarschijnlijk chronische of acute intravasculaire hemolyse veroorzaakt
  • Patiënt die deelneemt aan een ander interventioneel onderzoeksprotocol dat dit protocol kan verstoren (volgens het oordeel van de onderzoeker).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Gezonde individuen
20 gezonde proefpersonen van minimaal 6 jaar oud zullen in deze studie worden opgenomen. Dit is de controlegroep.
Biologisch: bloedmonster
Er worden 6 buisjes van maximaal 4 milliliter (ml) (totaal: 24 ml) bemonsterd voor de metingen van de verschillende biologische merkers. Als de genetische mutatie al bekend is, worden er slechts 5 buisjes verzameld (totaal: 20 ml).
Diagnostische toets: Pulsgolfsnelheid
Niet-invasieve meting van de pulsgolfsnelheid tussen de halsslagader en de dijbeenslagader met piëzo-elektrische sensoren.
Experimenteel: Patiënten met erfelijke sferocytose
In deze studie zullen 60 patiënten met erfelijke sferocytose worden opgenomen.
Biologisch: bloedmonster
Er worden 6 buisjes van maximaal 4 milliliter (ml) (totaal: 24 ml) bemonsterd voor de metingen van de verschillende biologische merkers. Als de genetische mutatie al bekend is, worden er slechts 5 buisjes verzameld (totaal: 20 ml).
Diagnostische toets: Pulsgolfsnelheid
Niet-invasieve meting van de pulsgolfsnelheid tussen de halsslagader en de dijbeenslagader met piëzo-elektrische sensoren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
meting van pulsgolfsnelheid (PWV)
Tijdsspanne: Dag 1
De vasculaire functie (arteriële stijfheid) zal onderzocht worden door het meten van de pulsgolfsnelheid (PWV). Vasculaire disfunctie wordt gedefinieerd door een PWV-waarde hoger dan 6 meter/seconde (m/s) en 10 m/s bij respectievelijk kinderen en volwassenen met HS.
Dag 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemogram
Tijdsspanne: Dag 1
Het hemogram is een compleet bloedbeeld van de verschillende celtypen. Al deze maatregelen worden gelijktijdig uitgevoerd op een standaard hematologieanalysator.
Dag 1
Markers van hemolyse
Tijdsspanne: Dag 1
Deze markers worden gelijktijdig gemeten op een standaard biochemieanalysator
Dag 1
Circulerende microdeeltjes
Tijdsspanne: Dag 1
Circulerende microdeeltjes van verschillende celoorsprong zullen gemeten worden door middel van flowcytometrie
Dag 1
Markers van erythrose
Tijdsspanne: Dag 1
Markers van erythrose (d.w.z. suïcidale dood van rode bloedcellen) zullen worden gemeten met flowcytometrie
Dag 1
Viscositeit van het bloed
Tijdsspanne: Dag 1
De viscositeit van het bloed (uitgedrukt in Pa.s) wordt gemeten op een cone-plate viscosimeter, respectievelijk ektacytometrie en lichttransmissie.
Dag 1
Vervormbaarheid van rode bloedcellen
Tijdsspanne: Dag 1
De vervormbaarheid van rode bloedcellen zal gelijktijdig worden gemeten op een Lorrca ektacytometrie (Laser-assisted Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1
Aggregatie van rode bloedcellen
Tijdsspanne: Dag 1
De aggregatie van rode bloedcellen zal gelijktijdig worden gemeten op een Lorrca ektacytometrie (Laser-assisted Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 augustus 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Andere identificatie: ID-RCB)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren