Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ärftlig sfärocytos och vaskulär funktion (VASCUSPHERO)

16 april 2024 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Relationer mellan hemolys, erytros, cirkulerande mikropartiklar och vaskulär funktion hos patienter med ärftlig sfärocytos

Bakgrund: Patienter med ärftlig sfärocytos (HS) kännetecknas av ökad röda blodkroppar (RBC) bräcklighet och en förlust av RBC deformerbarhet. Även om den kliniska variationen av sjukdomen kan vara heterogen från en patient till en annan, rapporterade vissa studier förekomsten av vaskulära komplikationer, särskilt hos patienter som har splenektomerats.

Syfte: Syftet med studien är att testa sambanden mellan graden av vaskulär dysfunktion och graden av hemolys, mängden cirkulerande mikropartiklar, nivån av erytros och graden av biofysikaliska förändringar i RBC.

Sammanfattning : Nyligen genomförda studier rapporterade förekomsten av vaskulära komplikationer hos patienter med HS, särskilt hos patienter som tidigare har splenektomerats. De exakta orsakerna till dessa komplikationer är dock okända och ingen studie undersökte den vaskulära funktionen hos HS-patienter.

Huvudmål Belysa förekomsten av förändrad vaskulär funktion hos HS-patienter och testa sambanden med nivån av hemolys och cirkulerande mikropartiklar.

Sekundära mål Att utvärdera sambanden mellan klinisk svårighetsgrad och 1) nivån av vaskulär dysfunktion och 2) flera biomarkörer (hemolys, hematologiska parametrar, cirkulerande mikropartiklar, erytros, RBC biofysiska egenskaper).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

72

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

      • Lyon, Frankrike, 69437
        • Hopital Edouard Herriot
      • Lyon, Frankrike, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Hälsosamma kontroller:

  • ålder ≥ 6 år
  • skriftligt, informerat och undertecknat samtycke av den friska volontären, eller av båda föräldrarna eller vårdnadshavare om den friska volontären är minderårig
  • Frisk volontär ansluten till ett socialförsäkringssystem eller assimilerad
  • Frisk volontär som inte omfattas av några rättsliga skyddsåtgärder

Patienter med ärftlig sfärocytos:

  • ålder ≥ 6 år
  • Patient med ärftlig eller icke-splenektomiserad sfärocytos
  • Skriftligt, informerat och undertecknat samtycke av patienten eller av minst en av de två föräldrarna eller vårdnadshavare om patienten är minderårig
  • Patient ansluten till ett socialförsäkringssystem eller assimilerad
  • Patient som inte omfattas av några rättsliga skyddsåtgärder

Exklusions kriterier:

Hälsosamma kontroller:

  • Gravid eller ammande kvinna
  • Personer med ärftlig sfärocytos eller annat tillstånd som karakteriseras av kronisk hemolys
  • Försökspersoner med känd patologi som påverkar kärlsystemet
  • Blodgivning (mindre än en månad gammal)
  • Inte ansluten till ett socialförsäkringssystem
  • Patient som deltar i ett annat interventionsforskningsprotokoll som kan störa detta protokoll (enligt utredarens bedömning).

Patienter med ärftlig sfärocytos:

  • Patient som fick blodtransfusion under de 3 föregående månaderna
  • Gravid eller ammande kvinna
  • Alla andra sjukdomar eller tillstånd än ärftlig sfärocytos, kronisk eller inte, som sannolikt kan inducera kronisk eller akut intravaskulär hemolys
  • Patient som deltar i ett annat interventionsforskningsprotokoll som kan störa detta protokoll (enligt utredarens bedömning).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Friska individer
20 friska försökspersoner i åldern minst 6 år kommer att inkluderas i denna studie. Detta är kontrollgruppen.
6 rör på maximalt 4 milliliter (ml) (totalt: 24 ml) kommer att tas för mätningar av de olika biologiska markörerna. Om den genetiska mutationen redan är känd, kommer endast 5 rör att samlas in (totalt: 20 ml).
Icke-invasiv mätning av pulsvågshastighet mellan halspulsådern och lårbensartärerna med piezoelektriska sensorer.
Experimentell: Patienter med ärftlig sfärocytos
60 patienter med ärftlig sfärocytos kommer att inkluderas i denna studie.
6 rör på maximalt 4 milliliter (ml) (totalt: 24 ml) kommer att tas för mätningar av de olika biologiska markörerna. Om den genetiska mutationen redan är känd, kommer endast 5 rör att samlas in (totalt: 20 ml).
Icke-invasiv mätning av pulsvågshastighet mellan halspulsådern och lårbensartärerna med piezoelektriska sensorer.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
mätning av pulsvågshastighet (PWV)
Tidsram: Dag 1
Vaskulär funktion (artärstelhet) kommer att undersökas genom mätning av pulsvågshastighet (PWV). Vaskulär dysfunktion kommer att definieras av ett PWV-värde högre än 6 meter/sekund (m/s) och 10 m/s hos barn respektive vuxna med HS.
Dag 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hemogram
Tidsram: Dag 1
Hemogrammet är ett fullständigt blodvärde av de olika celltyperna. Alla dessa åtgärder utförs samtidigt på en standard hematologianalysator.
Dag 1
Markörer för hemolys
Tidsram: Dag 1
Dessa markörer mäts samtidigt på en standard biokemianalysator
Dag 1
Cirkulerande mikropartiklar
Tidsram: Dag 1
Cirkulerande mikropartiklar av olika cellursprung kommer att mätas med flödescytometri
Dag 1
Markörer för erytros
Tidsram: Dag 1
Markörer för erytros (d.v.s. självmordsdöd av röda blodkroppar) kommer att mätas med flödescytometri
Dag 1
Blodets viskositet
Tidsram: Dag 1
Blodets viskositet (uttryckt i Pa.s) kommer att mätas på en konplattviskosimeter, ektacytometri respektive ljustransmission.
Dag 1
Deformerbarhet av röda blodkroppar
Tidsram: Dag 1
Röda blodkroppars deformerbarhet kommer att mätas samtidigt på en Lorrca ektacytometri (Laser-assisterad Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1
Aggregering av röda blodkroppar
Tidsram: Dag 1
Aggregering av röda blodkroppar kommer att mätas samtidigt på en Lorrca ektacytometri (Laser-assisterad Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 augusti 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

26 augusti 2022

Avslutad studie (Faktisk)

26 augusti 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2020

Första postat (Faktisk)

30 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Annan identifierare: ID-RCB)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig sfärocytos

Kliniska prövningar på blodprov

3
Prenumerera