- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04451785
Ärftlig sfärocytos och vaskulär funktion (VASCUSPHERO)
Relationer mellan hemolys, erytros, cirkulerande mikropartiklar och vaskulär funktion hos patienter med ärftlig sfärocytos
Bakgrund: Patienter med ärftlig sfärocytos (HS) kännetecknas av ökad röda blodkroppar (RBC) bräcklighet och en förlust av RBC deformerbarhet. Även om den kliniska variationen av sjukdomen kan vara heterogen från en patient till en annan, rapporterade vissa studier förekomsten av vaskulära komplikationer, särskilt hos patienter som har splenektomerats.
Syfte: Syftet med studien är att testa sambanden mellan graden av vaskulär dysfunktion och graden av hemolys, mängden cirkulerande mikropartiklar, nivån av erytros och graden av biofysikaliska förändringar i RBC.
Sammanfattning : Nyligen genomförda studier rapporterade förekomsten av vaskulära komplikationer hos patienter med HS, särskilt hos patienter som tidigare har splenektomerats. De exakta orsakerna till dessa komplikationer är dock okända och ingen studie undersökte den vaskulära funktionen hos HS-patienter.
Huvudmål Belysa förekomsten av förändrad vaskulär funktion hos HS-patienter och testa sambanden med nivån av hemolys och cirkulerande mikropartiklar.
Sekundära mål Att utvärdera sambanden mellan klinisk svårighetsgrad och 1) nivån av vaskulär dysfunktion och 2) flera biomarkörer (hemolys, hematologiska parametrar, cirkulerande mikropartiklar, erytros, RBC biofysiska egenskaper).
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Alexandra GAUTHIER-VASSEROT, MD,PhD
- Telefonnummer: +33 04 69 16 65 72
- E-post: alexandra.gauthier@ihope.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: Philippe CONNES
- Telefonnummer: +33 04 72 43 16 25
- E-post: philippe.connes@univ-lyon1.fr
Studieorter
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69437
- Hopital Edouard Herriot
-
Lyon, Frankrike, 69373
- Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Hälsosamma kontroller:
- ålder ≥ 6 år
- skriftligt, informerat och undertecknat samtycke av den friska volontären, eller av båda föräldrarna eller vårdnadshavare om den friska volontären är minderårig
- Frisk volontär ansluten till ett socialförsäkringssystem eller assimilerad
- Frisk volontär som inte omfattas av några rättsliga skyddsåtgärder
Patienter med ärftlig sfärocytos:
- ålder ≥ 6 år
- Patient med ärftlig eller icke-splenektomiserad sfärocytos
- Skriftligt, informerat och undertecknat samtycke av patienten eller av minst en av de två föräldrarna eller vårdnadshavare om patienten är minderårig
- Patient ansluten till ett socialförsäkringssystem eller assimilerad
- Patient som inte omfattas av några rättsliga skyddsåtgärder
Exklusions kriterier:
Hälsosamma kontroller:
- Gravid eller ammande kvinna
- Personer med ärftlig sfärocytos eller annat tillstånd som karakteriseras av kronisk hemolys
- Försökspersoner med känd patologi som påverkar kärlsystemet
- Blodgivning (mindre än en månad gammal)
- Inte ansluten till ett socialförsäkringssystem
- Patient som deltar i ett annat interventionsforskningsprotokoll som kan störa detta protokoll (enligt utredarens bedömning).
Patienter med ärftlig sfärocytos:
- Patient som fick blodtransfusion under de 3 föregående månaderna
- Gravid eller ammande kvinna
- Alla andra sjukdomar eller tillstånd än ärftlig sfärocytos, kronisk eller inte, som sannolikt kan inducera kronisk eller akut intravaskulär hemolys
- Patient som deltar i ett annat interventionsforskningsprotokoll som kan störa detta protokoll (enligt utredarens bedömning).
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Friska individer
20 friska försökspersoner i åldern minst 6 år kommer att inkluderas i denna studie.
Detta är kontrollgruppen.
|
6 rör på maximalt 4 milliliter (ml) (totalt: 24 ml) kommer att tas för mätningar av de olika biologiska markörerna.
Om den genetiska mutationen redan är känd, kommer endast 5 rör att samlas in (totalt: 20 ml).
Icke-invasiv mätning av pulsvågshastighet mellan halspulsådern och lårbensartärerna med piezoelektriska sensorer.
|
Experimentell: Patienter med ärftlig sfärocytos
60 patienter med ärftlig sfärocytos kommer att inkluderas i denna studie.
|
6 rör på maximalt 4 milliliter (ml) (totalt: 24 ml) kommer att tas för mätningar av de olika biologiska markörerna.
Om den genetiska mutationen redan är känd, kommer endast 5 rör att samlas in (totalt: 20 ml).
Icke-invasiv mätning av pulsvågshastighet mellan halspulsådern och lårbensartärerna med piezoelektriska sensorer.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
mätning av pulsvågshastighet (PWV)
Tidsram: Dag 1
|
Vaskulär funktion (artärstelhet) kommer att undersökas genom mätning av pulsvågshastighet (PWV).
Vaskulär dysfunktion kommer att definieras av ett PWV-värde högre än 6 meter/sekund (m/s) och 10 m/s hos barn respektive vuxna med HS.
|
Dag 1
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Hemogram
Tidsram: Dag 1
|
Hemogrammet är ett fullständigt blodvärde av de olika celltyperna.
Alla dessa åtgärder utförs samtidigt på en standard hematologianalysator.
|
Dag 1
|
Markörer för hemolys
Tidsram: Dag 1
|
Dessa markörer mäts samtidigt på en standard biokemianalysator
|
Dag 1
|
Cirkulerande mikropartiklar
Tidsram: Dag 1
|
Cirkulerande mikropartiklar av olika cellursprung kommer att mätas med flödescytometri
|
Dag 1
|
Markörer för erytros
Tidsram: Dag 1
|
Markörer för erytros (d.v.s. självmordsdöd av röda blodkroppar) kommer att mätas med flödescytometri
|
Dag 1
|
Blodets viskositet
Tidsram: Dag 1
|
Blodets viskositet (uttryckt i Pa.s) kommer att mätas på en konplattviskosimeter, ektacytometri respektive ljustransmission.
|
Dag 1
|
Deformerbarhet av röda blodkroppar
Tidsram: Dag 1
|
Röda blodkroppars deformerbarhet kommer att mätas samtidigt på en Lorrca ektacytometri (Laser-assisterad Rotational Red Cell Analyser).
|
Dag 1
|
Aggregering av röda blodkroppar
Tidsram: Dag 1
|
Aggregering av röda blodkroppar kommer att mätas samtidigt på en Lorrca ektacytometri (Laser-assisterad Rotational Red Cell Analyser).
|
Dag 1
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 69HCL19_0949
- 2019-A03203-54 (Annan identifierare: ID-RCB)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Ärftlig sfärocytos
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...AvslutadGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadHereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna, Israel
-
NobelpharmaAvslutadGNE Myopati | Nonakas sjukdom | Distal myopati med kantade vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)Japan
Kliniska prövningar på blodprov
-
Hillel Yaffe Medical CenterOkänd
-
ExThera Medical Europe BVExThera Medical Corporation; Vivantes Clinic NeuköllnRekryteringBlodströmsinfektionFrankrike, Tyskland, Nederländerna, Österrike, Belgien, Italien, Polen, Spanien, Storbritannien
-
Ascensia Diabetes CareAvslutad
-
InSightecFocused Ultrasound FoundationRekrytering
-
University of Southern CaliforniaStanford UniversityAvslutad
-
Stanford UniversityRekryteringKärlsjukdomar | Stroke | Hypertoni | TIAFörenta staterna
-
InSightecRekryteringAlzheimers sjukdomFörenta staterna
-
Helios Klinik Gotha/OhrdrufHelios Klinikum ErfurtHar inte rekryterat ännu
-
Mayo ClinicAvslutad
-
Lauren EricksonAmerican College of Sports MedicineAvslutadPatellofemoralt syndromFörenta staterna