Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dědičná sférocytóza a vaskulární funkce (VASCUSPHERO)

20. srpna 2025 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Vztahy mezi hemolýzou, erytrózou, cirkulujícími mikročásticemi a vaskulární funkcí u pacientů s hereditární sférocytózou

Východiska: Pacienti s hereditární sférocytózou (HS) jsou charakterizováni zvýšenou fragilitou červených krvinek (RBC) a ztrátou deformovatelnosti červených krvinek. Zatímco klinická variabilita onemocnění může být u jednotlivých pacientů heterogenní, některé studie uvádějí výskyt vaskulárních komplikací, zejména u pacientů po splenektomii.

Účel: Cílem studie je testovat souvislosti mezi stupněm vaskulární dysfunkce a rozsahem hemolýzy, množstvím cirkulujících mikročástic, úrovní erytrózy a stupněm biofyzikálních změn červených krvinek.

Abstrakt : Nedávné studie uvádějí výskyt vaskulárních komplikací u pacientů s HS, zejména u pacientů, kteří již dříve podstoupili splenektomii. Přesné příčiny těchto komplikací však nejsou známy a žádná studie nezkoumala vaskulární funkci u pacientů s HS.

Hlavní cíl Upozornit na přítomnost změněných vaskulárních funkcí u pacientů s HS a otestovat souvislosti s úrovní hemolýzy a cirkulujícími mikročásticemi.

Sekundární cíle Vyhodnotit souvislosti mezi klinickou závažností a 1) úrovní vaskulární dysfunkce a 2) několika biomarkery (hemolýza, hematologické parametry, cirkulující mikročástice, erytróza, biofyzikální vlastnosti RBC).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

72

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Lyon, Francie, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Zdravé kontroly:

  • věk ≥ 6 let
  • písemný, informovaný a podepsaný souhlas zdravým dobrovolníkem, případně oběma rodiči či zákonným zástupcem, je-li zdravý dobrovolník nezletilý
  • Zdravý dobrovolník zapojený do systému sociálního zabezpečení nebo asimilovaný
  • Zdravý dobrovolník nepodléhá žádnému právnímu ochrannému opatření

Pacienti s hereditární sférocytózou:

  • věk ≥ 6 let
  • Pacient s hereditární nebo nesplenektomovanou sférocytózou
  • písemný, informovaný a podepsaný souhlas pacienta nebo alespoň jednoho z rodičů nebo zákonného zástupce, je-li pacient nezletilý
  • Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení nebo asimilovaný
  • Pacient nepodléhá žádnému právnímu ochrannému opatření

Kritéria vyloučení:

Zdravé kontroly:

  • Těhotná nebo kojící žena
  • Subjekty s hereditární sférocytózou nebo jiným charakterizovaným stavem chronickou hemolýzou
  • Subjekty se známou patologií postihující cévní systém
  • Darování krve (méně než měsíc staré)
  • Není členem systému sociálního zabezpečení
  • Pacient účastnící se jiného protokolu intervenčního výzkumu, který může narušovat tento protokol (podle úsudku zkoušejícího).

Pacienti s hereditární sférocytózou:

  • Pacient, který dostal krevní transfuzi v předchozích 3 měsících
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Jakékoli onemocnění nebo stav jiný než dědičná sférocytóza, chronický nebo ne, který pravděpodobně vyvolá chronickou nebo akutní intravaskulární hemolýzu
  • Pacient účastnící se jiného protokolu intervenčního výzkumu, který může narušovat tento protokol (podle úsudku zkoušejícího).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Zdraví jedinci
Do této studie bude zahrnuto 20 zdravých jedinců ve věku minimálně 6 let. Toto je kontrolní skupina.
Biologický: krevní vzorek
Pro měření různých biologických markerů bude odebráno 6 zkumavek o maximálním objemu 4 mililitry (ml) (celkem: 24 ml). V případě, že je genetická mutace již známa, bude odebráno pouze 5 zkumavek (celkem: 20 ml).
Diagnostický test: Rychlost pulsní vlny
Neinvazivní měření rychlosti pulzní vlny mezi karotidou a femorální tepnou pomocí piezoelektrických senzorů.
Experimentální: Pacienti s hereditární sférocytózou
Do této studie bude zahrnuto 60 pacientů s hereditární sférocytózou.
Biologický: krevní vzorek
Pro měření různých biologických markerů bude odebráno 6 zkumavek o maximálním objemu 4 mililitry (ml) (celkem: 24 ml). V případě, že je genetická mutace již známa, bude odebráno pouze 5 zkumavek (celkem: 20 ml).
Diagnostický test: Rychlost pulsní vlny
Neinvazivní měření rychlosti pulzní vlny mezi karotidou a femorální tepnou pomocí piezoelektrických senzorů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
měření rychlosti pulzní vlny (PWV)
Časové okno: Den 1
Cévní funkce (arteriální tuhost) bude vyšetřena měřením rychlosti pulzní vlny (PWV). Cévní dysfunkce bude definována hodnotou PWV vyšší než 6 m/s (m/s) a 10 m/s u dětí a dospělých s HS.
Den 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemogram
Časové okno: Den 1
Hemogram je kompletní krevní obraz různých typů buněk. Všechna tato měření se provádějí současně na standardním hematologickém analyzátoru.
Den 1
Markery hemolýzy
Časové okno: Den 1
Tyto markery se měří současně na standardním biochemickém analyzátoru
Den 1
Cirkulující mikročástice
Časové okno: Den 1
Cirkulující mikročástice různého buněčného původu budou měřeny průtokovou cytometrií
Den 1
Markery erytrózy
Časové okno: Den 1
Markery erytrózy (tj. sebevražedné smrti červených krvinek) budou měřeny průtokovou cytometrií
Den 1
Viskozita krve
Časové okno: Den 1
Viskozita krve (vyjádřená v Pa.s) bude měřena na kuželovém viskozimetru, ektacytometrii a prostupu světla.
Den 1
Deformovatelnost červených krvinek
Časové okno: Den 1
Deformovatelnost červených krvinek bude měřena současně na Lorrca ektacytometrii (Laser-assisted Rotational Red Cell Analyser).
Den 1
Agregace červených krvinek
Časové okno: Den 1
Agregace červených krvinek bude měřena současně na Lorrca ektacytometrii (Laser-assisted Rotational Red Cell Analyser).
Den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

26. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

26. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

30. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Jiný identifikátor: ID-RCB)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na krevní vzorek

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit