Esferocitose Hereditária e Função Vascular (VASCUSPHERO)
20 de agosto de 2025 atualizado por: Hospices Civils de Lyon
Relações entre hemólise, eritrose, micropartículas circulantes e função vascular em pacientes com esferocitose hereditária
Introdução: Pacientes com esferocitose hereditária (HS) são caracterizados por aumento da fragilidade das hemácias (hemácias) e perda da deformabilidade das hemácias. Embora a variabilidade clínica da doença possa ser heterogênea de um paciente para outro, alguns estudos relatam a ocorrência de complicações vasculares, notadamente em pacientes esplenectomizados.
Objetivo: O objetivo do estudo é testar as associações entre o grau de disfunção vascular e a extensão da hemólise, a quantidade de micropartículas circulantes, o nível de eritrose e o grau de alterações biofísicas das hemácias.
Resumo: Estudos recentes relataram a ocorrência de complicações vasculares em pacientes com EH, notadamente em pacientes previamente esplenectomizados. No entanto, as razões exatas dessas complicações são desconhecidas e nenhum estudo investigou a função vascular em pacientes com HS.
Objetivo principal Destacar a presença de função vascular alterada em pacientes com HS e testar as relações com o nível de hemólise e micropartículas circulantes.
Objetivos secundários Avaliar as associações entre a gravidade clínica e 1) o nível de disfunção vascular e 2) vários biomarcadores (hemólise, parâmetros hematológicos, micropartículas circulantes, eritrose, propriedades biofísicas dos eritrócitos).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
72
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Lyon, França, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
Lyon, França, 69373
- Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
Controles saudáveis:
- idade ≥ 6 anos
- consentimento por escrito, informado e assinado pelo voluntário saudável, ou por ambos os pais ou responsável legal se o voluntário saudável for menor de idade
- Voluntário saudável filiado a um regime de segurança social ou assimilado
- Voluntário saudável não sujeito a qualquer medida legal de proteção
Pacientes com esferocitose hereditária:
- idade ≥ 6 anos
- Paciente com esferocitose hereditária ou não esplenectomizada
- Consentimento escrito, informado e assinado pelo paciente, ou pelo menos um dos dois pais ou responsável legal, se o paciente for menor
- Doente inscrito num regime de segurança social ou equiparado
- Paciente não sujeito a qualquer medida de proteção legal
Critério de exclusão:
Controles saudáveis:
- Mulher grávida ou lactante
- Indivíduos com esferocitose hereditária ou outra condição caracterizada por hemólise crônica
- Indivíduos com patologia conhecida que afeta o sistema vascular
- Doação de sangue (menos de um mês)
- Não filiado a um regime de segurança social
- Paciente participando de outro protocolo de pesquisa intervencionista que possa interferir neste protocolo (a critério do investigador).
Pacientes com esferocitose hereditária:
- Paciente que recebeu transfusão de sangue nos 3 meses anteriores
- Mulher grávida ou lactante
- Qualquer doença ou condição diferente da esferocitose hereditária, crônica ou não, suscetível de induzir hemólise intravascular crônica ou aguda
- Paciente participando de outro protocolo de pesquisa intervencionista que possa interferir neste protocolo (a critério do investigador).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Indivíduos saudáveis
20 indivíduos saudáveis com idade mínima de 6 anos serão incluídos neste estudo.
Este é o grupo de controle.
|
Serão amostrados 6 tubos de no máximo 4 mililitros (ml) (total: 24 ml) para a dosagem dos diferentes marcadores biológicos.
Caso a mutação genética já seja conhecida, serão coletados apenas 5 tubos (total: 20 ml).
Medição não invasiva da velocidade da onda de pulso entre as artérias carótida e femoral com sensores piezoelétricos.
|
|
Experimental: Pacientes com esferocitose hereditária
Serão incluídos neste estudo 60 pacientes com esferocitose hereditária.
|
Serão amostrados 6 tubos de no máximo 4 mililitros (ml) (total: 24 ml) para a dosagem dos diferentes marcadores biológicos.
Caso a mutação genética já seja conhecida, serão coletados apenas 5 tubos (total: 20 ml).
Medição não invasiva da velocidade da onda de pulso entre as artérias carótida e femoral com sensores piezoelétricos.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
medição da velocidade da onda de pulso (PWV)
Prazo: Dia 1
|
A função vascular (rigidez arterial) será investigada pela medida da velocidade da onda de pulso (VOP).
A disfunção vascular será definida por um valor de VOP superior a 6 metros/segundo (m/s) e 10 m/s em crianças e adultos com EH, respectivamente.
|
Dia 1
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Hemograma
Prazo: Dia 1
|
O hemograma é um hemograma completo dos diferentes tipos de células.
Todas essas medidas são realizadas simultaneamente em um analisador de hematologia padrão.
|
Dia 1
|
|
Marcadores de hemólise
Prazo: Dia 1
|
Esses marcadores são medidos simultaneamente em um analisador bioquímico padrão
|
Dia 1
|
|
Micropartículas circulantes
Prazo: Dia 1
|
Micropartículas circulantes de várias origens celulares serão medidas por citometria de fluxo
|
Dia 1
|
|
Marcadores de eritrose
Prazo: Dia 1
|
Marcadores de eritrose (ou seja, morte suicida de glóbulos vermelhos) serão medidos por citometria de fluxo
|
Dia 1
|
|
Viscosidade do sangue
Prazo: Dia 1
|
A viscosidade sanguínea (expressa em Pa.s) será medida em um viscosímetro de placa cônica, ectacitometria e transmissão de luz, respectivamente.
|
Dia 1
|
|
Deformabilidade dos glóbulos vermelhos
Prazo: Dia 1
|
A deformabilidade dos glóbulos vermelhos será medida simultaneamente em um Lorrca ektacytometry (Laser-assisted Rotational Red Cell Analyser).
|
Dia 1
|
|
Agregação de glóbulos vermelhos
Prazo: Dia 1
|
A agregação de glóbulos vermelhos será medida simultaneamente em um Lorrca ektacytometry (Laser-assisted Rotational Red Cell Analyser).
|
Dia 1
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
26 de agosto de 2022
Conclusão do estudo (Real)
26 de agosto de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de junho de 2020
Primeira postagem (Real)
30 de junho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
26 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de agosto de 2025
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemólise
- Esferocitose Hereditária
- Técnicas de investigação
- Terapêutica
- Manipulação de amostras
- Técnicas de laboratório clínico
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Perfurações
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Coleção de amostras de sangue
- Técnicas de diagnóstico, cardiovascular
- Flebotomia
- Análise de ondas de pulso
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL19_0949
- 2019-A03203-54 (Outro identificador: ID-RCB)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .