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Esferocitosis hereditaria y función vascular (VASCUSPHERO)

20 de agosto de 2025 actualizado por: Hospices Civils de Lyon

Relaciones entre hemólisis, eritrosis, micropartículas circulantes y función vascular en pacientes con esferocitosis hereditaria

Antecedentes: los pacientes con esferocitosis hereditaria (HS) se caracterizan por un aumento de la fragilidad de los glóbulos rojos (RBC) y una pérdida de la deformabilidad de los mismos. Si bien la variabilidad clínica de la enfermedad puede ser heterogénea de un paciente a otro, algunos estudios informaron la aparición de complicaciones vasculares, especialmente en pacientes que han sido esplenectomizados.

Propósito: El objetivo del estudio es probar las asociaciones entre el grado de disfunción vascular y el grado de hemólisis, la cantidad de micropartículas circulantes, el nivel de eritrosis y el grado de alteraciones biofísicas de RBC.

Resumen: Estudios recientes informaron la aparición de complicaciones vasculares en pacientes con HS, especialmente en pacientes que habían sido previamente esplenectomizados. Sin embargo, se desconocen las razones exactas de estas complicaciones y ningún estudio investigó la función vascular en pacientes con HS.

Objetivo principal Destacar la presencia de función vascular alterada en pacientes con HS y testear las relaciones con el nivel de hemólisis y micropartículas circulantes.

Objetivos secundarios Evaluar las asociaciones entre la gravedad clínica y 1) el nivel de disfunción vascular y 2) varios biomarcadores (hemólisis, parámetros hematológicos, micropartículas circulantes, eritrosis, propiedades biofísicas de glóbulos rojos).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

72

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Lyon, Francia, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Lyon, Francia, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

Controles saludables:

  • edad ≥ 6 años
  • consentimiento escrito, informado y firmado por el voluntario sano, o por ambos padres o tutor legal si el voluntario sano es menor de edad
  • Voluntario sano afiliado a un régimen de seguridad social o asimilado
  • Voluntario sano no sujeto a ninguna medida legal de protección

Pacientes con esferocitosis hereditaria:

  • edad ≥ 6 años
  • Paciente con esferocitosis hereditaria o no esplenectomizada
  • Consentimiento escrito, informado y firmado por el paciente, o por lo menos uno de los dos padres o tutor legal si el paciente es menor de edad
  • Paciente afiliado a un régimen de seguridad social o asimilado
  • Paciente no sujeto a ninguna medida de protección legal

Criterio de exclusión:

Controles saludables:

  • Mujer embarazada o lactante
  • Sujetos con esferocitosis hereditaria u otra condición caracterizada por hemólisis crónica
  • Sujetos con patología conocida que afecte al sistema vascular.
  • Donación de sangre (menos de un mes)
  • No afiliado a un régimen de seguridad social
  • Paciente participante en otro protocolo de investigación intervencionista que pueda interferir con este protocolo (a juicio del investigador).

Pacientes con esferocitosis hereditaria:

  • Paciente que recibió una transfusión de sangre en los 3 meses anteriores
  • Mujer embarazada o lactante
  • Cualquier enfermedad o afección distinta de la esferocitosis hereditaria, crónica o no, que pueda inducir hemólisis intravascular crónica o aguda
  • Paciente participante en otro protocolo de investigación intervencionista que pueda interferir con este protocolo (a juicio del investigador).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Individuos sanos
En este estudio se incluirán 20 sujetos sanos con una edad mínima de 6 años. Este es el grupo de control.
Biológico: muestra de sangre
Se tomarán muestras de 6 tubos de 4 mililitros (ml) como máximo (total: 24 ml) para las mediciones de los diferentes marcadores biológicos. En caso de que la mutación genética ya sea conocida, solo se recogerán 5 tubos (total: 20 ml).
Prueba de diagnóstico: Velocidad de onda de pulso
Medición no invasiva de la velocidad de la onda del pulso entre las arterias carótida y femoral con sensores piezoeléctricos.
Experimental: Pacientes con esferocitosis hereditaria
En este estudio se incluirán 60 pacientes con esferocitosis hereditaria.
Biológico: muestra de sangre
Se tomarán muestras de 6 tubos de 4 mililitros (ml) como máximo (total: 24 ml) para las mediciones de los diferentes marcadores biológicos. En caso de que la mutación genética ya sea conocida, solo se recogerán 5 tubos (total: 20 ml).
Prueba de diagnóstico: Velocidad de onda de pulso
Medición no invasiva de la velocidad de la onda del pulso entre las arterias carótida y femoral con sensores piezoeléctricos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
medición de la velocidad de la onda del pulso (PWV)
Periodo de tiempo: Día 1
La función vascular (rigidez arterial) se investigará mediante la medición de la velocidad de la onda del pulso (PWV). La disfunción vascular se definirá por un valor de VOP superior a 6 metros/segundo (m/s) y 10 m/s en niños y adultos con HS, respectivamente.
Día 1

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hemograma
Periodo de tiempo: Día 1
El hemograma es un conteo sanguíneo completo de los diferentes tipos de células. Todas estas medidas se realizan simultáneamente en un analizador de hematología estándar.
Día 1
Marcadores de hemólisis
Periodo de tiempo: Día 1
Estos marcadores se miden simultáneamente en un analizador bioquímico estándar
Día 1
Micropartículas circulantes
Periodo de tiempo: Día 1
Las micropartículas circulantes de diversos orígenes celulares se medirán mediante citometría de flujo.
Día 1
Marcadores de eritrosis
Periodo de tiempo: Día 1
Los marcadores de eritrosis (es decir, muerte suicida de glóbulos rojos) se medirán mediante citometría de flujo
Día 1
Viscosidad de la sangre
Periodo de tiempo: Día 1
La viscosidad de la sangre (expresada en Pa.s) se medirá en un viscosímetro de placa cónica, ektacitometría y transmisión de luz, respectivamente.
Día 1
Deformabilidad de los glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Día 1
La deformabilidad de los glóbulos rojos se medirá simultáneamente en una ektacitometría Lorrca (Analizador rotatorio de glóbulos rojos asistido por láser).
Día 1
Agregación de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Día 1
La agregación de glóbulos rojos se medirá simultáneamente en una ektacitometría Lorrca (Analizador rotatorio de glóbulos rojos asistido por láser).
Día 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de agosto de 2020

Finalización primaria (Actual)

26 de agosto de 2022

Finalización del estudio (Actual)

26 de agosto de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

30 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

26 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2025

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Otro identificador: ID-RCB)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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