Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arvelig sfærocytose og vaskulær funksjon (VASCUSPHERO)

16. april 2024 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

Forholdet mellom hemolyse, erytrose, sirkulerende mikropartikler og vaskulær funksjon hos pasienter med arvelig sfærocytose

Bakgrunn: Pasienter med arvelig sfærocytose (HS) er preget av økt skjørhet av røde blodlegemer (RBC) og tap av RBC-deformerbarhet. Mens den kliniske variasjonen av sykdommen kan være heterogen fra en pasient til en annen, rapporterte noen studier forekomsten av vaskulære komplikasjoner, spesielt hos pasienter som har blitt splenektomisert.

Hensikt : Målet med studien er å teste assosiasjonene mellom graden av vaskulær dysfunksjon og omfanget av hemolyse, mengden av sirkulerende mikropartikler, nivået av erytrose og graden av biofysiske endringer i RBC.

Sammendrag : Nyere studier rapporterte forekomsten av vaskulære komplikasjoner hos pasienter med HS, spesielt hos pasienter som tidligere har blitt splenektomisert. Imidlertid er de eksakte årsakene til disse komplikasjonene ukjente, og ingen studie undersøkte den vaskulære funksjonen hos HS-pasienter.

Hovedmål Fremhev tilstedeværelsen av endret vaskulær funksjon hos HS-pasienter og test sammenhengen med nivået av hemolyse og sirkulerende mikropartikler.

Sekundære mål Å evaluere assosiasjonene mellom klinisk alvorlighetsgrad og 1) nivået av vaskulær dysfunksjon og 2) flere biomarkører (hemolyse, hematologiske parametere, sirkulerende mikropartikler, erytrose, RBC biofysiske egenskaper).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

72

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Lyon, Frankrike, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Sunne kontroller:

  • alder ≥ 6 år gammel
  • skriftlig, informert og signert samtykke fra den friske frivillige, eller av begge foreldre eller verge hvis den friske frivillige er mindreårig
  • Frisk frivillig tilknyttet trygdeordning eller assimilert
  • Frisk frivillig som ikke er underlagt noe rettslig beskyttelsestiltak

Pasienter med arvelig sfærocytose:

  • alder ≥ 6 år gammel
  • Pasient med arvelig eller ikke-splenektomisert sfærocytose
  • Skriftlig, informert og signert samtykke fra pasienten, eller av minst en av de to foreldrene eller den juridiske vergen hvis pasienten er mindreårig
  • Pasient tilknyttet trygdeordning eller assimilert
  • Pasienten er ikke underlagt noe rettslig beskyttelsestiltak

Ekskluderingskriterier:

Sunne kontroller:

  • Gravid eller ammende kvinne
  • Personer med arvelig sfærocytose eller annen karakterisert tilstand ved kronisk hemolyse
  • Personer med kjent patologi som påvirker det vaskulære systemet
  • Bloddonasjon (mindre enn en måned gammel)
  • Ikke tilsluttet en trygdeordning
  • Pasient som deltar i en annen intervensjonsforskningsprotokoll som kan forstyrre denne protokollen (i henhold til etterforskerens vurdering).

Pasienter med arvelig sfærocytose:

  • Pasient som fikk blodoverføring i løpet av de foregående 3 månedene
  • Gravid eller ammende kvinne
  • Enhver sykdom eller tilstand bortsett fra arvelig sfærocytose, kronisk eller ikke, som sannsynligvis vil indusere kronisk eller akutt intravaskulær hemolyse
  • Pasient som deltar i en annen intervensjonsforskningsprotokoll som kan forstyrre denne protokollen (i henhold til etterforskerens vurdering).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Friske individer
20 friske forsøkspersoner på minimum 6 år vil bli inkludert i denne studien. Dette er kontrollgruppen.
Biologisk: blodprøve
6 rør på maksimalt 4 milliliter (ml) (totalt: 24 ml) vil bli tatt prøver for målingene av de forskjellige biologiske markørene. I tilfelle den genetiske mutasjonen allerede er kjent, vil kun 5 rør samles inn (totalt: 20 ml).
Diagnostisk test: Pulsbølgehastighet
Ikke-invasiv måling av pulsbølgehastighet mellom halspulsårene og lårbensarteriene med piezoelektriske sensorer.
Eksperimentell: Pasienter med arvelig sfærocytose
60 pasienter med arvelig sfærocytose vil bli inkludert i denne studien.
Biologisk: blodprøve
6 rør på maksimalt 4 milliliter (ml) (totalt: 24 ml) vil bli tatt prøver for målingene av de forskjellige biologiske markørene. I tilfelle den genetiske mutasjonen allerede er kjent, vil kun 5 rør samles inn (totalt: 20 ml).
Diagnostisk test: Pulsbølgehastighet
Ikke-invasiv måling av pulsbølgehastighet mellom halspulsårene og lårbensarteriene med piezoelektriske sensorer.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
måling av pulsbølgehastighet (PWV)
Tidsramme: Dag 1
Vaskulær funksjon (arteriell stivhet) vil bli undersøkt ved måling av pulsbølgehastighet (PWV). Vaskulær dysfunksjon vil bli definert av en PWV-verdi høyere enn 6 meter/sekund (m/s) og 10 m/s hos henholdsvis barn og voksne med HS.
Dag 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemogram
Tidsramme: Dag 1
Hemogrammet er en fullstendig blodtelling av de forskjellige celletypene. Alle disse tiltakene utføres samtidig på en standard hematologianalysator.
Dag 1
Markører for hemolyse
Tidsramme: Dag 1
Disse markørene måles samtidig på en standard biokjemianalysator
Dag 1
Sirkulerende mikropartikler
Tidsramme: Dag 1
Sirkulerende mikropartikler av forskjellig celleopprinnelse vil bli målt ved flowcytometri
Dag 1
Markører for erytrose
Tidsramme: Dag 1
Markører for erytrose (dvs. selvmordsdød av røde blodlegemer) vil bli målt med flowcytometri
Dag 1
Blodviskositet
Tidsramme: Dag 1
Blodviskositet (uttrykt i Pa.s) vil bli målt på henholdsvis et kjegleplate-viskosimeter, ektacytometri og lystransmisjon.
Dag 1
Røde blodlegemer deformerbarhet
Tidsramme: Dag 1
Røde blodlegemers deformerbarhet vil bli målt samtidig på en Lorrca ektacytometri (Laser-assistert Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1
Aggregering av røde blodlegemer
Tidsramme: Dag 1
Aggregering av røde blodlegemer vil bli målt samtidig på en Lorrca ektacytometri (Laser-assistert Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

26. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

26. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

30. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Annen identifikator: ID-RCB)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig sfærocytose

Kliniske studier på blodprøve

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere