Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arvelig sfærocytose og vaskulær funktion (VASCUSPHERO)

20. august 2025 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Relationer mellem hæmolyse, erythrose, cirkulerende mikropartikler og vaskulær funktion hos patienter med arvelig sfærocytose

Baggrund: Patienter med hereditær sfærocytose (HS) er karakteriseret ved øget røde blodlegemer (RBC) skrøbelighed og tab af RBC deformerbarhed. Mens den kliniske variabilitet af sygdommen kan være heterogen fra én patient til en anden, rapporterede nogle undersøgelser forekomsten af ​​vaskulære komplikationer, især hos patienter, der er blevet splenektomeret.

Formål: Formålet med undersøgelsen er at teste sammenhænge mellem graden af ​​vaskulær dysfunktion og omfanget af hæmolyse, mængden af ​​cirkulerende mikropartikler, niveauet af erythrose og graden af ​​biofysiske ændringer i røde blodlegemer.

Abstrakt: Nylige undersøgelser rapporterede forekomsten af ​​vaskulære komplikationer hos patienter med HS, især hos patienter, der tidligere er blevet splenektomeret. De nøjagtige årsager til disse komplikationer er imidlertid ukendte, og ingen undersøgelse undersøgte den vaskulære funktion hos HS-patienter.

Hovedformål Fremhæv tilstedeværelsen af ​​ændret vaskulær funktion hos HS-patienter og test sammenhængen med niveauet af hæmolyse og cirkulerende mikropartikler.

Sekundære mål At evaluere sammenhængen mellem klinisk sværhedsgrad og 1) niveauet af vaskulær dysfunktion og 2) flere biomarkører (hæmolyse, hæmatologiske parametre, cirkulerende mikropartikler, erythrose, RBC biofysiske egenskaber).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

72

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Lyon, Frankrig, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Sund kontrol:

  • alder ≥ 6 år
  • skriftligt, informeret og underskrevet samtykke fra den raske frivillige eller af begge forældre eller værge, hvis den raske frivillige er mindreårig
  • Frisk frivillig tilsluttet en social sikringsordning eller assimileret
  • Sund frivillig, der ikke er underlagt nogen juridisk beskyttelsesforanstaltning

Patienter med arvelig sfærocytose:

  • alder ≥ 6 år
  • Patient med arvelig eller ikke-splenektomiseret sfærocytose
  • Skriftligt, informeret og underskrevet samtykke fra patienten eller af mindst én af de to forældre eller værge, hvis patienten er mindreårig
  • Patient tilknyttet en social sikringsordning eller assimileret
  • Patienten er ikke underlagt nogen retsbeskyttelsesforanstaltning

Ekskluderingskriterier:

Sund kontrol:

  • Gravid eller ammende kvinde
  • Personer med arvelig sfærocytose eller anden karakteriseret tilstand ved kronisk hæmolyse
  • Emner med kendt patologi, der påvirker det vaskulære system
  • Bloddonation (mindre end en måned gammel)
  • Ikke tilsluttet en social sikringsordning
  • Patient, der deltager i en anden interventionel forskningsprotokol, der kan interferere med denne protokol (ifølge investigatorens vurdering).

Patienter med arvelig sfærocytose:

  • Patient, der modtog en blodtransfusion i de 3 foregående måneder
  • Gravid eller ammende kvinde
  • Enhver sygdom eller tilstand, bortset fra arvelig sfærocytose, kronisk eller ej, som sandsynligvis vil inducere kronisk eller akut intravaskulær hæmolyse
  • Patient, der deltager i en anden interventionel forskningsprotokol, der kan interferere med denne protokol (ifølge investigatorens vurdering).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Sunde individer
20 raske forsøgspersoner på minimum 6 år vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Dette er kontrolgruppen.
Biologisk: blodprøve
Der udtages prøver af 6 rør på maksimalt 4 milliliter (ml) (i alt: 24 ml) til måling af de forskellige biologiske markører. I tilfælde af at den genetiske mutation allerede er kendt, vil der kun blive indsamlet 5 rør (i alt: 20 ml).
Diagnostisk test: Pulsbølgehastighed
Ikke-invasiv måling af pulsbølgehastighed mellem halspulsåren og lårbensarterierne med piezo-elektriske sensorer.
Eksperimentel: Patienter med arvelig sfærocytose
60 patienter med arvelig sfærocytose vil blive inkluderet i denne undersøgelse.
Biologisk: blodprøve
Der udtages prøver af 6 rør på maksimalt 4 milliliter (ml) (i alt: 24 ml) til måling af de forskellige biologiske markører. I tilfælde af at den genetiske mutation allerede er kendt, vil der kun blive indsamlet 5 rør (i alt: 20 ml).
Diagnostisk test: Pulsbølgehastighed
Ikke-invasiv måling af pulsbølgehastighed mellem halspulsåren og lårbensarterierne med piezo-elektriske sensorer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
måling af pulsbølgehastighed (PWV)
Tidsramme: Dag 1
Vaskulær funktion (arteriel stivhed) vil blive undersøgt ved måling af pulsbølgehastighed (PWV). Vaskulær dysfunktion vil blive defineret af en PWV-værdi højere end 6 meter/sekund (m/s) og 10 m/s hos henholdsvis børn og voksne med HS.
Dag 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmogram
Tidsramme: Dag 1
Hæmogrammet er en komplet blodtælling af de forskellige celletyper. Alle disse målinger udføres samtidigt på en standard hæmatologianalysator.
Dag 1
Markører for hæmolyse
Tidsramme: Dag 1
Disse markører måles samtidigt på en standard biokemisk analysator
Dag 1
Cirkulerende mikropartikler
Tidsramme: Dag 1
Cirkulerende mikropartikler af forskellig celleoprindelse vil blive målt ved flowcytometri
Dag 1
Markører for erythrose
Tidsramme: Dag 1
Markører for erythrose (dvs. selvmordsdød af røde blodlegemer) vil blive målt ved flowcytometri
Dag 1
Blodets viskositet
Tidsramme: Dag 1
Blodets viskositet (udtrykt i Pa.s) vil blive målt på et keglepladeviskosimeter, henholdsvis ektacytometri og lystransmission.
Dag 1
Røde blodlegemers deformerbarhed
Tidsramme: Dag 1
Røde blodlegemers deformerbarhed vil blive målt samtidigt på en Lorrca ektacytometri (Laser-assisteret Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1
Aggregering af røde blodlegemer
Tidsramme: Dag 1
Aggregering af røde blodlegemer vil blive målt samtidigt på en Lorrca ektacytometri (Laser-assisteret Rotational Red Cell Analyser).
Dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

26. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

30. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2025

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Anden identifikator: ID-RCB)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig sfærocytose

Kliniske forsøg med blodprøve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner