Örökletes szferocitózis és vaszkuláris funkció (VASCUSPHERO)
2025. augusztus 20. frissítette: Hospices Civils de Lyon
Kapcsolatok a hemolízis, az eritrózis, a keringő mikrorészecskék és az érrendszeri működés között örökletes szferocitózisban szenvedő betegeknél
Háttér: Az örökletes szferocitózisban (HS) szenvedő betegeket a vörösvértestek fokozott törékenysége és a vörösvértestek deformálhatóságának csökkenése jellemzi. Míg a betegség klinikai változatossága betegenként heterogén lehet, egyes tanulmányok vaszkuláris szövődmények előfordulásáról számoltak be, különösen azoknál a betegeknél, akiknél lépeltávolítást végeztek.
Cél : A vizsgálat célja az érrendszeri diszfunkció mértéke és a hemolízis mértéke, a keringő mikrorészecskék mennyisége, az erythrosis szintje és a vörösvértestek biofizikai elváltozásainak mértéke közötti összefüggések vizsgálata.
Absztrakt: A legújabb tanulmányok vaszkuláris szövődmények előfordulásáról számoltak be HS-ben szenvedő betegeknél, különösen azoknál a betegeknél, akiknél korábban lépeltávolítást végeztek. E szövődmények pontos okai azonban nem ismertek, és egyetlen tanulmány sem vizsgálta HS betegek érfunkcióját.
Főbb cél A HS betegek megváltozott vaszkuláris funkcióinak megléte, valamint a hemolízis szintjével és a keringő mikrorészecskék közötti összefüggések tesztelése.
Másodlagos célkitűzések A klinikai súlyosság és 1) az érrendszeri diszfunkció szintje és 2) számos biomarker (hemolízis, hematológiai paraméterek, keringő mikrorészecskék, erythrosis, VVT biofizikai tulajdonságai) összefüggéseinek értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
72
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Lyon, Franciaország, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
Lyon, Franciaország, 69373
- Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Leírás
Bevételi kritériumok:
Egészséges ellenőrzések:
- életkor ≥ 6 éves
- az egészséges önkéntes, vagy mindkét szülő vagy törvényes gyám írásos, tájékozott és aláírt beleegyezése, ha az egészséges önkéntes kiskorú
- Egészséges önkéntes, aki egy társadalombiztosítási rendszerhez tartozik vagy asszimilált
- Egészséges önkéntes, aki nem tartozik jogi védelmi intézkedés hatálya alá
Örökletes szferocitózisban szenvedő betegek:
- életkor ≥ 6 éves
- Örökletes vagy nem lépeltávolított szferocitózisban szenvedő beteg
- A beteg írásos, tájékozott és aláírt hozzájárulása, vagy ha a beteg kiskorú, legalább a két szülő vagy törvényes gyámja
- Társadalombiztosítási rendszerhez csatlakozott vagy asszimilált beteg
- A beteg nem tartozik jogi védelmi intézkedés hatálya alá
Kizárási kritériumok:
Egészséges ellenőrzések:
- Terhes vagy szoptató nő
- Örökletes szferocitózisban vagy más, krónikus hemolízis által jellemzett állapotban szenvedő alanyok
- Ismert, az érrendszert érintő patológiájú alanyok
- Véradás (egy hónaposnál fiatalabb)
- Nem tartozik társadalombiztosítási rendszerhez
- A páciens egy másik intervenciós kutatási protokollban vesz részt, amely zavarhatja ezt a protokollt (a vizsgáló megítélése szerint).
Örökletes szferocitózisban szenvedő betegek:
- A megelőző 3 hónapban vérátömlesztésben részesült beteg
- Terhes vagy szoptató nő
- Az örökletes szferocitózistól eltérő bármely betegség vagy állapot, akár krónikus, akár nem, amely valószínűleg krónikus vagy akut intravaszkuláris hemolízist vált ki
- A páciens egy másik intervenciós kutatási protokollban vesz részt, amely zavarhatja ezt a protokollt (a vizsgáló megítélése szerint).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Egészséges egyének
20 egészséges, legalább 6 éves alany vesz részt ebben a vizsgálatban.
Ez a kontrollcsoport.
|
6 maximum 4 milliliteres (ml) csőből (összesen: 24 ml) mintát veszünk a különböző biológiai markerek mérésére.
Abban az esetben, ha a genetikai mutáció már ismert, csak 5 tubus kerül összegyűjtésre (összesen: 20 ml).
Pulzushullám sebességének non-invazív mérése a carotis és a femoralis artériák között piezoelektromos érzékelőkkel.
|
|
Kísérleti: Örökletes szferocitózisban szenvedő betegek
60 örökletes szferocitózisban szenvedő beteget vonnak be ebbe a vizsgálatba.
|
6 maximum 4 milliliteres (ml) csőből (összesen: 24 ml) mintát veszünk a különböző biológiai markerek mérésére.
Abban az esetben, ha a genetikai mutáció már ismert, csak 5 tubus kerül összegyűjtésre (összesen: 20 ml).
Pulzushullám sebességének non-invazív mérése a carotis és a femoralis artériák között piezoelektromos érzékelőkkel.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
pulzushullám sebesség mérése (PWV)
Időkeret: 1. nap
|
A vaszkuláris funkciót (artériás merevséget) a pulzushullám sebesség (PWV) mérésével vizsgáljuk.
A vaszkuláris diszfunkciót a 6 méter/sec (m/s) és 10 m/s feletti PWV érték határozza meg HS-ben szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél.
|
1. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hemogram
Időkeret: 1. nap
|
A hemogram a különböző sejttípusok teljes vérképe.
Mindezeket a méréseket egyidejűleg egy standard hematológiai analizátoron hajtják végre.
|
1. nap
|
|
A hemolízis markerei
Időkeret: 1. nap
|
Ezeket a markereket egyidejűleg mérjük egy szabványos biokémiai analizátoron
|
1. nap
|
|
Keringő mikrorészecskék
Időkeret: 1. nap
|
A keringő, különböző sejt eredetű mikrorészecskéket áramlási citometriával mérjük
|
1. nap
|
|
Az erythrosis markerei
Időkeret: 1. nap
|
Az erythrosis (azaz a vörösvértestek öngyilkos halála) markereit áramlási citometriával mérjük
|
1. nap
|
|
A vér viszkozitása
Időkeret: 1. nap
|
A vér viszkozitását (Pa.s-ben kifejezve) kúplemezes viszkoziméterrel, ektacitometriával és fényáteresztő képességgel mérjük.
|
1. nap
|
|
A vörösvértestek deformálhatósága
Időkeret: 1. nap
|
A vörösvértestek deformabilitását egyidejűleg mérjük Lorrca ektacytometrián (lézer-asszisztált rotációs vörösvérsejt-analizátor).
|
1. nap
|
|
Vörösvérsejt-aggregáció
Időkeret: 1. nap
|
A vörösvérsejt-aggregációt egyidejűleg mérik egy Lorrca ektacytometrián (lézerrel segített rotációs vörösvérsejt-analizátor).
|
1. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. augusztus 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. augusztus 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. augusztus 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. június 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 25.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. augusztus 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. augusztus 20.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Hemolízis
- Szferocitózis, örökletes
- Nyomozási technikák
- Terápiás kezelés
- Minta kezelése
- Klinikai laboratóriumi technikák
- Diagnosztikai technikák és eljárások
- Diagnózis
- Lyukasztás
- Műtéti eljárások, operatív
- Vérminta gyűjteménye
- Diagnosztikai technikák, kardiovaszkuláris
- Érvágás
- Impulzushullám -elemzés
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 69HCL19_0949
- 2019-A03203-54 (Egyéb azonosító: ID-RCB)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .