Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van baricitinib (LY3009104) bij volwassen en pediatrische Japanse deelnemers met NNS/CANDLE, SAVI en AGS

19 april 2024 bijgewerkt door: Eli Lilly and Company

Een fase 2/3, multicenter, open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van baricitinib te evalueren bij volwassen en pediatrische Japanse patiënten met NNS/CANDLE, SAVI en AGS

Het belangrijkste doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van baricitinib bij volwassen en pediatrische Japanse deelnemers met het Nakajo-Nishimura-syndroom/chronische atypische neutrofiele dermatose met lipodystrofie en verhoogde temperatuur (NNS/CANDLE), STING-geassocieerde vasculopathie die begint tijdens de kindertijd. (SAVI) en het syndroom van Aicardi-Goutières (AGS).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Systemische tekenen en symptomen van ontsteking hebben zoals gemanifesteerd NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Zijn gediagnosticeerd met genetische diagnose
  • Mannen moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken
  • Vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen of geen borstvoeding geven
  • Vrouwen moeten ermee instemmen anticonceptie te gebruiken of zich te onthouden tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 12 weken na het stoppen van de behandeling
  • NNS/CANDLE- en SAVI-patiënten die ≥17,5 maanden oud zijn
  • AGS-patiënten die ≥6 maanden oud zijn
  • Zijn ≥ 5kg in lichaamsgewicht

Uitsluitingscriteria:

  • Immunosuppressief biologisch middel/monoklonaal antilichaam/orale JAK-remmer/OAT3-remmer hebben gekregen en niet kunnen stoppen voordat met het onderzoeksproduct wordt begonnen. Opmerking: voor elk geneesmiddel is een wash-outperiode vereist.
  • Diagnose hebben van huidige actieve tuberculose (tbc) of latente tuberculose die geen passende behandeling heeft gekregen.
  • Binnen 12 weken voorafgaand aan de screening een ernstige infectie hebben gehad.
  • Een voorgeschiedenis hebben van lymfoproliferatieve ziekte
  • Een voorgeschiedenis hebben van een veneuze trombo-embolische gebeurtenis (VTE) (diepe veneuze trombose [DVT]/longembolie [PE]) voorafgaand aan de screening.
  • U heeft binnen 8 weken voorafgaand aan de screening een grote operatie ondergaan.
  • eerder deelnamen aan een ander onderzoek naar baricitinib.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Baricitinib

KAARS:

Deelnemers met chronische atypische neutrofiele dermatose met lipodystrofie en verhoogde temperatuur (CANDLE) ontvingen een geoptimaliseerde dosis baricitinib die tijdens de dosisaanpassingsperiode werd bepaald, toegediend als tabletten of orale suspensie op basis van het gewicht van de deelnemers en de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR).

SAVI:

Deelnemers met STING-geassocieerde vasculopathie met aanvang tijdens de zuigelingentijd (SAVI) kregen een geoptimaliseerde dosis baricitinib die werd bepaald gedurende de dosisaanpassingsperiode toegediend als tabletten of orale suspensie op basis van het gewicht van de deelnemer en de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR).

Syndroom van Aicardi-Goutières (AGS):

Deelnemers met het Aicardi-Goutières-syndroom (AGS) kregen een geoptimaliseerde dosis baricitinib die tijdens de dosisaanpassingsperiode werd bepaald, toegediend als tabletten of orale suspensie op basis van het gewicht van de deelnemers en de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR).
Geneesmiddel: Baricitinib
Oraal toegediend
Andere namen:
  • LY3009104

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met SAVI
Tijdsspanne: Basislijn, tot 32 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. NNS/CANDLE, SAVI of AGS). Voor SAVI werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (koorts, huiduitslag, musculoskeletale pijn, vermoeidheid, ademhalings-/ademhalingsproblemen en zweren/ischemische laesies in het dagboek te beoordelen op een schaal van 0 tot 4 (waarbij een score van 0 = nee symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstigere symptomen en 4 = ernstige symptomen [equivalent aan "ergste" symptomen]. Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4, waarbij de hoogste score een ernstiger symptoom aanduidde . Totaalscore werd niet gebruikt.
Basislijn, tot 32 weken
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met AGS
Tijdsspanne: Basislijn, tot 32 weken
Voor AGS werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (score) te beoordelen (neurologische handicap (0, 5, 7,10) huilen (0, 1, 2, 3), lengte van ononderbroken slaap (0, 1, 2, 3 ), gegeneraliseerde aanval (0, 8), koorts (0,1), overmatige prikkelbaarheid (0, 1, 2, 3), huidbevindingen (lichaam) (0, 1, 2, 3) en huidbevindingen (handen, voeten en oren) (0, 1, 2, 3) met een hogere score voor elk symptoom, wat wijst op een ernstiger symptoom. De gemiddelde dagelijkse dagboekscore was het gemiddelde van alle symptoomscores en het bereik was 0 - 4,25, waarbij de hoogste score een ernstiger symptoom aanduidde. Totaalscore werd niet gebruikt.
Basislijn, tot 32 weken
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met CANDLE
Tijdsspanne: Basislijn, tot 20 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (bijv. NNS/CANDLE, SAVI of AGS). Voor NNS/CANDLE werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (koorts, huiduitslag, musculoskeletale pijn, hoofdpijn en vermoeidheid in het dagboek te beoordelen op een schaal van 0 tot 4 (waarbij een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstigere symptomen en 4 = ernstige symptomen [equivalent aan "ergste" symptomen]. Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4, waarbij de hogere score een ernstiger symptoom aanduidde.
Basislijn, tot 20 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde dagelijkse dagboekscores
Tijdsspanne: Basislijn, tot 172 weken
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde dagelijkse dagboekscores
Basislijn, tot 172 weken
Aantal deelnemers met afname van dagelijkse dosis corticosteroïden bij deelnemers met SAVI en AGS
Tijdsspanne: Week 32
Afname werd gedefinieerd als de totale dosis steroïden bij het bezoek = 50% afname ten opzichte van de uitgangswaarde.
Week 32
Aantal deelnemers met een afname van de dagelijkse dosis corticosteroïden bij deelnemers met CANDLE
Tijdsspanne: Week 20
Afname werd gedefinieerd als de totale dosis steroïden bij het bezoek = 50% afname ten opzichte van de uitgangswaarde.
Week 20
Aantal deelnemers met een afname van de dagelijkse dosis corticosteroïden
Tijdsspanne: Basislijn, tot 172 weken
Aantal deelnemers met een afname van de dagelijkse dosis corticosteroïden
Basislijn, tot 172 weken
Verandering ten opzichte van baseline in patiëntsymptoomspecifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met SAVI
Tijdsspanne: Basislijn, tot 32 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. NNS/CANDLE, SAVI of AGS). Voor SAVI werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (koorts, huiduitslag, musculoskeletale pijn, vermoeidheid, ademhalings-/ademhalingsproblemen en zweren/ischemische laesies in het dagboek te beoordelen op een schaal van 0 tot 4 (waarbij een score van 0 = nee symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstigere symptomen en 4 = ernstige symptomen [equivalent aan "ergste" symptomen]. Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4, waarbij de hogere score een ernstiger symptoom aanduidde.
Basislijn, tot 32 weken
Verandering ten opzichte van baseline in patiëntsymptoomspecifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met AGS
Tijdsspanne: Basislijn, tot 32 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. NNS/CANDLE, SAVI of AGS). Voor AGS werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (score) te beoordelen (neurologische handicap (0, 5, 7,10) huilen (0, 1, 2, 3), lengte van ononderbroken slaap (0, 1, 2, 3 ), gegeneraliseerde aanval (0, 8), koorts (0,1), overmatige prikkelbaarheid (0, 1, 2, 3), huidbevindingen (lichaam) (0, 1, 2, 3) en huidbevindingen (handen, voeten en oren) (0, 1, 2, 3) met een hogere score voor elk symptoom, wat wijst op een ernstiger symptoom.
Basislijn, tot 32 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de symptoomspecifieke dagelijkse dagboekscores van de patiënt voor deelnemers met CANDLE
Tijdsspanne: Basislijn, tot 20 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (bijv. NNS/CANDLE, SAVI of AGS). Voor NNS/CANDLE werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (koorts, huiduitslag, musculoskeletale pijn, hoofdpijn en vermoeidheid in het dagboek te beoordelen op een schaal van 0 tot 4 (waarbij een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstigere symptomen en 4 = ernstige symptomen [equivalent aan "ergste" symptomen]. Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4, waarbij de hogere score een ernstiger symptoom aanduidde.
Basislijn, tot 20 weken
Verandering ten opzichte van baseline in symptoomspecifieke dagelijkse dagboekscores van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn, tot 172 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in symptoomspecifieke dagelijkse dagboekscores van de patiënt
Basislijn, tot 172 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene beoordeling door de arts van ziekteactiviteitsscores bij deelnemers met SAVI en AGS
Tijdsspanne: Basislijn, tot 32 weken
De Physician's Global Assessment of Disease Activity wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, in relatie tot hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een VAS met 21 cirkels, variërend van 0 tot 10 (met stappen van 0,5), waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit".
Basislijn, tot 32 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene beoordeling door de arts van ziekteactiviteitsscores bij deelnemers met CANDLE
Tijdsspanne: Basislijn, tot 20 weken
De Physician's Global Assessment of Disease Activity wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, in relatie tot hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een Visual Analog Scale (VAS) met 21 cirkels, variërend van 0 tot 10 (in stappen van 0,5), waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit".
Basislijn, tot 20 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de algemene beoordeling door de arts van ziekteactiviteitsscores
Tijdsspanne: Basislijn, tot 172 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de algemene beoordeling door de arts van ziekteactiviteitsscores
Basislijn, tot 172 weken
Verandering van het percentage dagen dat voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer
Tijdsspanne: Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling van 12 weken), tot 20 weken
Verandering van het percentage dagen dat voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer
Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling van 12 weken), tot 20 weken
Verandering van het percentage dagen dat voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer
Tijdsspanne: Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling over 12 weken), tot 172 weken
Verandering van het percentage dagen dat voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer
Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling over 12 weken), tot 172 weken
Verandering in groeisnelheid
Tijdsspanne: Basislijn, tot 172 weken
Verandering in groeisnelheid
Basislijn, tot 172 weken
Verandering van de periode vóór de behandeling in gemiddelde dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met CANDLE
Tijdsspanne: Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling van 12 weken), tot 20 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (bijv. NNS/CANDLE, SAVI of AGS). Voor NNS/CANDLE werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (koorts, huiduitslag, musculoskeletale pijn, hoofdpijn en vermoeidheid in het dagboek te beoordelen op een schaal van 0 tot 4 (waarbij een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstigere symptomen en 4 = ernstige symptomen [equivalent aan "ergste" symptomen]. Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4, waarbij de hogere score een ernstiger symptoom aanduidde.
Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling van 12 weken), tot 20 weken
Verandering ten opzichte van de periode vóór de behandeling in gemiddelde dagelijkse dagboekscores
Tijdsspanne: Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling over 12 weken), tot 172 weken
Verandering ten opzichte van de periode vóór de behandeling in gemiddelde dagelijkse dagboekscores
Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling over 12 weken), tot 172 weken
Verandering ten opzichte van de periode vóór de behandeling in de algemene beoordeling door de arts van ziekteactiviteitsscores voor deelnemers met CANDLE
Tijdsspanne: Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling van 12 weken), tot 20 weken
De Physician's Global Assessment of Disease Activity wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, in relatie tot hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een Visual Analog Scale (VAS) met 21 cirkels, variërend van 0 tot 10 (in stappen van 0,5), waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit" (Filocamo et al. 2010).
Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling van 12 weken), tot 20 weken
Verandering ten opzichte van de periode vóór de behandeling in de algemene beoordeling door de arts van ziekteactiviteitsscores
Tijdsspanne: Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling over 12 weken), tot 172 weken
Wijziging ten opzichte van de periode vóór de behandeling in de Physician's Global Assessment of Disease Activity Scores
Periode vóór de behandeling (gemiddelde van gegevens van vóór de behandeling over 12 weken), tot 172 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 oktober 2021

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Andere identificatie: Eli Lilly and Company)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Na goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens zullen geanonimiseerde gegevens op individueel patiëntniveau worden verstrekt in een beveiligde toegangsomgeving.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens zijn beschikbaar 6 maanden na de primaire publicatie en goedkeuring van de onderzochte indicatie in de VS en de EU, afhankelijk van wat later is. Gegevens zullen voor onbepaalde tijd beschikbaar zijn om op te vragen.

IPD-toegangscriteria voor delen

Een onderzoeksvoorstel moet worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel en onderzoekers moeten een overeenkomst voor het delen van gegevens ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Aicardi Goutières

Klinische onderzoeken op Baricitinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren