Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van baricitinib (LY3009104) bij volwassen en pediatrische Japanse deelnemers met NNS/CANDLE, SAVI en AGS

22 juni 2025 bijgewerkt door: Eli Lilly and Company

Een fase 2/3, multicenter, open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van baricitinib te evalueren bij volwassen en pediatrische Japanse patiënten met NNS/CANDLE, SAVI en AGS

Het belangrijkste doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van baricitinib bij volwassen en pediatrische Japanse deelnemers met het Nakajo-Nishimura-syndroom/chronische atypische neutrofiele dermatose met lipodystrofie en verhoogde temperatuur (NNS/CANDLE), STING-geassocieerde vasculopathie die begint tijdens de kindertijd. (SAVI) en het syndroom van Aicardi-Goutières (AGS).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Systemische tekenen en symptomen van ontsteking hebben zoals gemanifesteerd NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Zijn gediagnosticeerd met genetische diagnose
  • Mannen moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken
  • Vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen of geen borstvoeding geven
  • Vrouwen moeten ermee instemmen anticonceptie te gebruiken of zich te onthouden tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 12 weken na het stoppen van de behandeling
  • NNS/CANDLE- en SAVI-patiënten die ≥17,5 maanden oud zijn
  • AGS-patiënten die ≥6 maanden oud zijn
  • Zijn ≥ 5kg in lichaamsgewicht

Uitsluitingscriteria:

  • Immunosuppressief biologisch middel/monoklonaal antilichaam/orale JAK-remmer/OAT3-remmer hebben gekregen en niet kunnen stoppen voordat met het onderzoeksproduct wordt begonnen. Opmerking: voor elk geneesmiddel is een wash-outperiode vereist.
  • Diagnose hebben van huidige actieve tuberculose (tbc) of latente tuberculose die geen passende behandeling heeft gekregen.
  • Binnen 12 weken voorafgaand aan de screening een ernstige infectie hebben gehad.
  • Een voorgeschiedenis hebben van lymfoproliferatieve ziekte
  • Een voorgeschiedenis hebben van een veneuze trombo-embolische gebeurtenis (VTE) (diepe veneuze trombose [DVT]/longembolie [PE]) voorafgaand aan de screening.
  • U heeft binnen 8 weken voorafgaand aan de screening een grote operatie ondergaan.
  • eerder deelnamen aan een ander onderzoek naar baricitinib.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: KAARS
Deelnemers met chronische atypische neutrofiele dermatose met lipodystrofie en verhoogde temperatuur (kaars) kregen een geoptimaliseerde uiteindelijke dosering van baricitinib, variërend van 8 mg tot 12 mg per dag (aanvankelijk 8 mg, met geleidelijke escalatie tot 10 mg en 12 mg), als tabletten of orale suspensie, gedurende 12 weken. Deze dosering werd bepaald tijdens een eerdere dosisaanpassingsperiode van 8 weken, afgestemd op het gewicht van elke deelnemer en geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR). Deelnemers bleven vervolgens 191,1 weken baricitinib ontvangen bij hun geoptimaliseerde dosering.
Geneesmiddel: Baricitinib
Oraal toegediend
Andere namen:
  • LY3009104
Experimenteel: Savi
Deelnemers met stimulator van interferongenen (Sting) geassocieerde vasculopathie met begin tijdens de kindertijd (SAVI) werden een geoptimaliseerde uiteindelijke dosering van baricitinib toegediend, variërend van 6 mg tot 12 mg dagelijks (in eerste instantie 6 mg, met geleidelijke escalatie tot 8 mg, 10 mg en 12 mg), als tablets of orale suspensie, voor 24 weken. Deze dosering werd bepaald tijdens een eerdere dosisaanpassingsperiode van 8 weken, afgestemd op het gewicht van elke deelnemer en EGFR. Deelnemers bleven vervolgens 202,9 weken baricitinib ontvangen bij hun geoptimaliseerde dosering.
Geneesmiddel: Baricitinib
Oraal toegediend
Andere namen:
  • LY3009104
Experimenteel: Aicardi-Goutières syndroom (AGS)
Deelnemers met Aicardi-Goutières syndroom (AGS) kregen een geoptimaliseerde uiteindelijke dosering van baricitinib, variërend van 6 mg tot 8 mg per dag (aanvankelijk 6 mg, met geleidelijke escalatie tot 8 mg), als tabletten of orale ophanging, gedurende 24 weken. Deze dosering werd bepaald tijdens een eerdere dosisaanpassingsperiode van 8 weken, afgestemd op het gewicht van elke deelnemer en EGFR. Deelnemers bleven vervolgens 206,1 weken baricitinib ontvangen bij hun geoptimaliseerde dosering.
Geneesmiddel: Baricitinib
Oraal toegediend
Andere namen:
  • LY3009104

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met kaars (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 20 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of voorwaarden (d.w.z. NNS/kaars, Savi of Ags). Voor NNS/kaars werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (koorts, uitslag, musculoskeletale pijn, hoofdpijn en vermoeidheid in het dagboek op een schaal van 0 tot 4 (waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstig ernstig symptomen en 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft. De totale score werd niet gebruikt.
Basislijn, 20 weken
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met SAVI (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 32 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). Voor Savi werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (koorts, uitslag, musculoskeletale pijn, vermoeidheid, ademhalings-/ademhalingsproblemen, en ulcers/ischemische laesies in het dagboek op een schaal van 0 tot 4 (waarbij een score van 0 = geen symptomen, 1 = Milde symptomen, 2 = Milde symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 1 = meer ernstig naar " Symptomen]. Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft. De totale score werd niet gebruikt.
Basislijn, 32 weken
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met AG's (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 32 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and skin Bevindingen (handen, voeten en oren) (0, 1, 2, 3) met een hogere score voor elk symptoom dat een ernstiger symptoom aangeeft. De gemiddelde dagelijkse dagboekscore was het gemiddelde van alle symptoomscores en het bereik was 0 - 4,25 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft. De totale score werd niet gebruikt.
Basislijn, 32 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met kaars (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Baseline, 191,1 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of voorwaarden (d.w.z. NNS/kaars, Savi of Ags). Voor NNS/kaars werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (koorts, uitslag, musculoskeletale pijn, hoofdpijn en vermoeidheid in het dagboek op een schaal van 0 tot 4 (waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstig ernstig symptomen en 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft. De totale score werd niet gebruikt.
Baseline, 191,1 weken
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met savi (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 202,9 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). Voor Savi werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (koorts, uitslag, musculoskeletale pijn, vermoeidheid, ademhalings-/ademhalingsproblemen, en ulcers/ischemische laesies in het dagboek op een schaal van 0 tot 4 (waarbij een score van 0 = geen symptomen, 1 = Milde symptomen, 2 = Milde symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 1 = meer ernstig naar " Symptomen]. Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft. De totale score werd niet gebruikt.
Basislijn, 202,9 weken
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse dagboekscores bij deelnemers met AG's (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 206,1 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). Voor AGS werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom (rating) (neurologische handicap (0, 5, 7,10) te beoordelen (0, 1, 2, 3), lengte van ononderbroken slaap (0, 1, 2, 3), gegeneraliseerde inbeslagname (0, 3), 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, LICHTEREN) (0, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, 2, LICHTEREN) (0, 1), 1), 1). Bevindingen (handen, voeten en oren) (0, 1, 2, 3) met een hogere score voor elk symptoom dat een ernstiger symptoom aangeeft. De gemiddelde dagelijkse dagboekscore was het gemiddelde van alle symptoomscores en het bereik was 0 - 4,25 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft. De totale score werd niet gebruikt.
Basislijn, 206,1 weken
Aantal deelnemers met een afname van de dagelijkse dosis corticosteroïden bij deelnemers met kaars, Savi en AG's (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Kaarsen: week 20, savi en ags: week 32
De afname werd gedefinieerd als de totale steroïde dosis bij het bezoek <0,15 mg/kg/dag (prednison-equivalent) of> = 50% afname ten opzichte van de basislijn.
Kaarsen: week 20, savi en ags: week 32
Aantal deelnemers met een afname van de dagelijkse dosis corticosteroïden bij deelnemers met kaars, savi en AG's (primaire behandelings- en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Candle: Week 191.1; Savi: 202.9 en AGS: Week 206.1
Afname werd gedefinieerd als totale steroïde dosis <0,15 mg/kg/dag (prednison-equivalent) of> = 50% afname van de basislijn.
Candle: Week 191.1; Savi: 202.9 en AGS: Week 206.1
Verandering van de basislijn in het symptoom van de patiënt specifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met kaars (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 20 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of voorwaarden (d.w.z. NNS/kaars, Savi of Ags). Voor NNS/kaarsen werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (vermoeidheid, koorts, hoofdpijn, musculoskeletale pijn en uitslag in het dagboek op een schaal van 0 tot 4, waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstig ernstige symptomen en 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 jaar symptomen en 4 symptomen en 4 = 4 = 4 = 4,5 symptomen "symptomen" Symptomen ". Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft.
Basislijn, 20 weken
Verandering van de basislijn in het symptoom van de patiëntspecifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met Savi (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 32 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). Voor Savi werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (vermoeidheid, koorts, musculoskeletale pijn, uitslag, ademhalings-/ademhalingsproblemen, en ulcers/ischemische laesies in het dagboek op een schaal van 0 tot 4, waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = Milde symptomen, 2 = Milde symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige tot " symptomen]). Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft.
Basislijn, 32 weken
Verandering van de basislijn in het symptoom van de patiënt specifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met AGS (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 32 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Huidbevindingen (handen, voeten en oren) (0, 1, 2, 3) met een hogere score voor elk symptoom dat een ernstiger symptoom aangeeft.
Basislijn, 32 weken
Verandering van de basislijn in het symptoom van de patiëntspecifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met kaars (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Baseline, 191,1 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of voorwaarden (d.w.z. NNS/kaars, Savi of Ags). Voor NNS/kaarsen werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (vermoeidheid, koorts, hoofdpijn, musculoskeletale pijn en uitslag in het dagboek op een schaal van 0 tot 4, waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstig ernstige symptomen en 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 jaar symptomen en 4 symptomen en 4 = 4 = 4 = 4,5 symptomen "symptomen" Symptomen ". Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft.
Baseline, 191,1 weken
Verandering van de basislijn in de symptoom van de patiëntspecifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met Savi (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 202,9 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). Voor Savi werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (vermoeidheid, koorts, musculoskeletale pijn, uitslag, ademhalings-/ademhalingsproblemen, en ulcers/ischemische laesies in het dagboek op een schaal van 0 tot 4, waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = Milde symptomen, 2 = Milde symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige symptomen, 3 = meer ernstige tot " symptomen]). Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft.
Basislijn, 202,9 weken
Verandering van de basislijn in de symptoom van de patiëntspecifieke dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met AGS (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 206,1 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of aandoeningen (d.w.z. Nns/kaars, savi of ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Huidbevindingen (handen, voeten en oren) (0, 1, 2, 3) met een hogere score voor elk symptoom dat een ernstiger symptoom aangeeft.
Basislijn, 206,1 weken
Verandering van de uitgangswaarde in de wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteitsscores bij deelnemers met kaars (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 20 weken
De wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteit wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, omdat dit betrekking heeft op hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een 21-cirkel visuele analoge schaal (VAS) variërend van 0 tot 10 (met 0,5 stappen) waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit" (Filocamo et al. 2010). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, 20 weken
Verandering van de uitgangswaarde in de wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteitsscores bij deelnemers met SAVI en AGS (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Basislijn, 32 weken
De wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteit wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, omdat dit betrekking heeft op hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een 21-cirkel VAS variërend van 0 tot 10 (met 0,5 stappen) waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit" (Filocamo et al. 2010). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, 32 weken
Verandering van de uitgangswaarde in de wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteitsscores bij deelnemers met kaars (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Baseline, 191,1 weken
De wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteit wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, omdat dit betrekking heeft op hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een 21-cirkel visuele analoge schaal (VAS) variërend van 0 tot 10 (met 0,5 stappen) waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit" (Filocamo et al. 2010). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Baseline, 191,1 weken
Verandering van de basislijn in de wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteitsscores bij deelnemers met SAVI en AGS (onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Savi: basislijn, 202,9 weken; AGS: basislijn, 206,1 weken
De wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteit wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, omdat dit betrekking heeft op hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een 21-cirkel VAS variërend van 0 tot 10 (met 0,5 stappen) waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit" (Filocamo et al. 2010). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Savi: basislijn, 202,9 weken; AGS: basislijn, 206,1 weken
Verandering van het percentage van de dagen voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer <0,5 vergeleken met die in voorbehandelingsperiode bij deelnemers met kaars (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 20 weken
Wijziging van het percentage dagen voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer <0,5 vergeleken met die in voorbehandelingsperiode bij deelnemers met kaars werd geëvalueerd
Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 20 weken
Verandering van het percentage van de dagen voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer <0,5 vergeleken met die in voorbehandelingsperiode bij deelnemers met kaars (primaire behandelings- en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 191,1 weken
Wijziging van het percentage van de dagen voldoet aan de criteria van de gemiddelde dagelijkse dagboekscore van de deelnemer <0,5 vergeleken met die in voorbehandelingsperiode bij deelnemers met kaars werd geëvalueerd.
Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 191,1 weken
Verandering van de basislijn in de groeifelociteit (lengte en gewicht Z -score) (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Candle: Baseline, 191,1 weken; Savi: Baseline, 202,9 weken en AGS: basislijn, 206,1 weken

De verandering van de basislijn in genormaliseerde scores voor lichaamsgewicht of hoogte wordt gemeten met behulp van Z-scores. Een Z-score geeft aan hoeveel standaardafwijkingen de lengte of het lichaamsgewicht van een persoon boven of onder het gemiddelde zijn voor hun leeftijd en geslacht. Z -score die werd berekend door (waarde - [gemiddelde van de bevolking]) / [SD van de bevolking] op een gegeven leeftijd / geslacht.

Interpretatie:

Z-score van 0: de meting is gelijk aan het bevolkingsgemiddelde. Z-score minder dan 0: de meting ligt onder het bevolkingsgemiddelde. Z-score groter dan 0: de meting is boven het bevolkingsgemiddelde. Een toename van de z-score voor gewicht of lengte betekent dat het gewicht of de lengte van de deelnemers tijdens de studie meer is toegenomen dan de standaardpopulatie. Voor deelnemers aan de studie met Z-scores minder dan 0 bij aanvang, wordt een toename van Z-score als een positief resultaat beschouwd. Een Z -score binnen het bereik van -2 tot +2 geeft aan dat de hoogte of het gewicht binnen het normale bereik ligt.
Candle: Baseline, 191,1 weken; Savi: Baseline, 202,9 weken en AGS: basislijn, 206,1 weken
Verandering van voorbehandelingsperiode in gemiddelde dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met kaars (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 20 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of voorwaarden (dwz NNS/kaars, Savi of Ags). Voor NNS/kaars werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (koorts, uitslag, musculoskeletale pijn, hoofdpijn en vermoeidheid in het dagboek op een schaal van 0 tot 4 (waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstig ernstig symptomen en 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft.
Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 20 weken
Verandering van voorbehandelingsperiode in gemiddelde dagelijkse dagboekscores voor deelnemers met kaars (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 191,1 weken
Dagboeken waren specifiek voor individuele indicaties of voorwaarden (dwz NNS/kaars, Savi of Ags). Voor NNS/kaars werd de deelnemer of verzorger geïnstrueerd om elk symptoom te beoordelen (koorts, uitslag, musculoskeletale pijn, hoofdpijn en vermoeidheid in het dagboek op een schaal van 0 tot 4 (waar een score van 0 = geen symptomen, 1 = milde symptomen, 2 = matige symptomen, 3 = ernstig ernstig symptomen en 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = 4 = Het gemiddelde dagelijkse scorebereik was 0-4 met de hogere score die een ernstiger symptoom aangeeft.
Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 191,1 weken
Verandering van voorbehandelingsperiode in de wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteitsscores voor deelnemers met kaars (primaire behandelingsperiode)
Tijdsspanne: Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 20 weken
De wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteit wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, omdat dit betrekking heeft op hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een 21-cirkel visuele analoge schaal (VAS) variërend van 0 tot 10 (met 0,5 stappen) waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit" (Filocamo et al. 2010). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 20 weken
Verandering van de voorbehandelingsperiode in de wereldwijde beoordeling van de arts van de scores van ziekteactiviteiten voor deelnemers met kaars (primaire behandeling en onderhoudsperiode)
Tijdsspanne: Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 191,1 weken
De wereldwijde beoordeling van de arts van ziekteactiviteit wordt gebruikt om de huidige ziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen, omdat dit betrekking heeft op hun tekenen en symptomen. Het instrument gebruikt een 21-cirkel visuele analoge schaal (VAS) variërend van 0 tot 10 (met 0,5 stappen) waarbij 0 = "geen activiteit" en 10 = "maximale activiteit" (Filocamo et al. 2010). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Voorbehandelingsperiode (gemiddeld 12 weken durende voorbehandelingsgegevens), tot 191,1 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Andere identificatie: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Na goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens zullen geanonimiseerde gegevens op individueel patiëntniveau worden verstrekt in een beveiligde toegangsomgeving.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens zijn beschikbaar 6 maanden na de primaire publicatie en goedkeuring van de onderzochte indicatie in de VS en de EU, afhankelijk van wat later is. Gegevens zullen voor onbepaalde tijd beschikbaar zijn om op te vragen.

IPD-toegangscriteria voor delen

Een onderzoeksvoorstel moet worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel en onderzoekers moeten een overeenkomst voor het delen van gegevens ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren