Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie baricitinibu (LY3009104) u dospělých a dětských japonských účastníků s NNS/CANDLE, SAVI a AGS

22. června 2025 aktualizováno: Eli Lilly and Company

Multicentrická otevřená studie fáze 2/3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti baricitinibu u dospělých a dětských japonských pacientů s NNS/CANDLE, SAVI a AGS

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost baricitinibu u dospělých a dětských japonských účastníků se syndromem Nakajo-Nishimura/chronickou atypickou neutrofilní dermatózou s lipodystrofií a zvýšenou teplotou (NNS/CANDLE), vaskulopatií spojenou s STING s nástupem během kojeneckého věku (SAVI) a Aicardi-Goutièresův syndrom (AGS).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japonsko, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mít systémové známky a příznaky zánětu projevující se NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Byla jim diagnostikována genetická diagnóza
  • Muži musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce během studie
  • Ženy, které nejsou ve fertilním věku nebo nekojí
  • Ženy musí během studie a alespoň 12 týdnů po ukončení léčby souhlasit s užíváním antikoncepce nebo se zdržet abstinence.
  • Pacienti s NNS/CANDLE a SAVI, kteří jsou ve věku ≥ 17,5 měsíce
  • Pacienti s AGS, kteří jsou ve věku ≥ 6 měsíců
  • Tělesná hmotnost je ≥ 5 kg

Kritéria vyloučení:

  • Dostal(a) jste imunosupresivní biologickou látku/monoklonální protilátku/perorální inhibitor JAK/inhibitor OAT3 a nemůžete přerušit léčbu před zahájením zkoušeného přípravku. Poznámka: U každého léku je vyžadováno vymývací období.
  • mít diagnózu současnou aktivní tuberkulózou (TB) nebo latentní tuberkulózou, která nedostala vhodnou léčbu.
  • Měli jste závažnou infekci během 12 týdnů před screeningem.
  • Mít v anamnéze lymfoproliferativní onemocnění
  • Máte před screeningem nějakou anamnézu žilní tromboembolické příhody (VTE) (hluboká žilní trombóza [DVT]/plicní embolie [PE]).
  • Prodělali jste během 8 týdnů před screeningem nějakou větší operaci.
  • Byli již dříve zařazeni do jakékoli jiné studie zkoumající baricitinib.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SVÍČKA
Účastníkům s chronickou atypickou neutrofilní dermatózou s lipodystrofií a zvýšenou teplotou (svíčka) byla podávána optimalizovaná konečná dávka baricitinibu v rozmezí od 8 mg do 12 mg denně (původně 8 mg, s postupným eskalací na 10 mg a 12 mg), buď jako tablety nebo orální suspenze, po dobu 12 týdnů. Tato dávka byla stanovena během předchozího 8týdenního období nastavení dávky, přizpůsobena hmotnosti každého účastníka a odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR). Účastníci pak pokračovali v přijímání baricitinibu při optimalizované dávce po dobu 191,1 týdnů.
Lék: Baricitinib
Podává se ústně
Ostatní jména:
  • LY3009104
Experimentální: Savi
Účastníkům s stimulátorem interferonových genů (STING) vaskulopatie s nástupem během dětství (SAVI) byla podána optimalizovaná konečná dávka baricitinibu, v rozmezí od 6 mg do 12 mg denně (zpočátku 6 mg, s postupným eskalací, 10 mg a 12 mg), buď po dobu 24 týdnů. Tato dávka byla stanovena během předchozího 8týdenního období nastavení dávky, přizpůsobené hmotnosti každého účastníka a EGFR. Účastníci pak pokračovali v přijímání baricitinibu při optimalizované dávce po dobu 202,9 týdnů.
Lék: Baricitinib
Podává se ústně
Ostatní jména:
  • LY3009104
Experimentální: Aicardi-Goutièresův syndrom (AGS)
Účastníkům se syndromem Aicardi-Gotières (AGS) byla podávána optimalizovaná konečná dávka barcicitinibu v rozmezí od 6 mg do 8 mg denně (zpočátku 6 mg, s postupnou eskalací na 8 mg), buď jako tablety nebo orální suspenzi, po dobu 24 týdnů. Tato dávka byla stanovena během předchozího 8týdenního období nastavení dávky, přizpůsobené hmotnosti každého účastníka a EGFR. Účastníci pak pokračovali v přijímání baricitinibu při optimalizované dávce po dobu 206,1 týdnů.
Lék: Baricitinib
Podává se ústně
Ostatní jména:
  • LY3009104

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v průměrném skóre denního deníku u účastníků se svíčkou (období primárního ošetření)
Časové okno: Základní linie, 20 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). U NNS/svíčky byl účastník nebo pečovatel poučen, aby hodnotil každý příznak (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy a únava v deníku v měřítku od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné symptomy, 1 = mírné symptomy, 2 = mírné symptomy, 3 = závažnější symptomy a „nejhorší“ symptomy]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak. Celkové skóre nebylo použito.
Základní linie, 20 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v průměrném skóre denního deníku u účastníků s savi (perioda primárního ošetření)
Časové okno: Základní linie, 32 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fever, rash, musculoskeletal pain, fatigue, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4 (where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms,3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" Příznaky]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak. Celkové skóre nebylo použito.
Základní linie, 32 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v průměrném skóre denního deníku u účastníků s AGS (období primárního ošetření)
Časové okno: Základní linie, 32 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Zjištění kůže (ruce, nohy a uši) (0, 1, 2, 3) s vyšším skóre pro každý příznak naznačující závažnější příznak. Průměrné skóre denního deníku bylo průměrem všech skóre příznaků a rozsah byl 0 - 4,25 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak. Celkové skóre nebylo použito.
Základní linie, 32 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v průměrném skóre denního deníku u účastníků se svíčkou (primární doba ošetření a údržby)
Časové okno: Základní linie, 191,1 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). U NNS/svíčky byl účastník nebo pečovatel poučen, aby hodnotil každý příznak (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy a únava v deníku v měřítku od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné symptomy, 1 = mírné symptomy, 2 = mírné symptomy, 3 = závažnější symptomy a „nejhorší“ symptomy]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak. Celkové skóre nebylo použito.
Základní linie, 191,1 týdnů
Změna z výchozí hodnoty průměrného skóre denního deníku u účastníků s savi (primární doba ošetření a údržby)
Časové okno: Základní linie, 202,9 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fever, rash, musculoskeletal pain, fatigue, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4 (where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms,3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" Příznaky]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak. Celkové skóre nebylo použito.
Základní linie, 202,9 týdnů
Změna z výchozí hodnoty průměrného skóre denního deníku u účastníků s AGS (primární ošetření a údržba)
Časové okno: Základní linie, 206,1 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Zjištění kůže (ruce, nohy a uši) (0, 1, 2, 3) s vyšším skóre pro každý příznak naznačující závažnější příznak. Průměrné skóre denního deníku bylo průměrem všech skóre příznaků a rozsah byl 0 - 4,25 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak. Celkové skóre nebylo použito.
Základní linie, 206,1 týdnů
Počet účastníků se snížením denní dávky kortikosteroidů u účastníků se svíčkou, savi a AGS (období primárního ošetření)
Časové okno: Svíčka: 20. týden, Savi a AGS: 32 týdnů
Snížení bylo definováno jako celková dávka steroidů při návštěvě <0,15 mg/kg/den (ekvivalent prednisonu) nebo> = 50% pokles od výchozí hodnoty.
Svíčka: 20. týden, Savi a AGS: 32 týdnů
Počet účastníků se snížením denní dávky kortikosteroidů u účastníků se svíčkou, savi a AGS (primární doba ošetření a udržování)
Časové okno: Svíčka: týden 191.1; Savi: 202.9 a AGS: Týden 206.1
Snížení bylo definováno jako celková dávka steroidů <0,15 mg/kg/den (ekvivalent prednisonu) nebo> = 50% snížení oproti základní linii.
Svíčka: týden 191.1; Savi: 202.9 a AGS: Týden 206.1
Změna z výchozí hodnoty u pacientovy symptomové skóre denního deníku pro účastníky se svíčkou (období primárního léčby)
Časové okno: Základní linie, 20 týdnů
Deníky byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). U NNS/svíčky byl účastník nebo pečovatel poučen, aby hodnotil každý příznak (únava, horečka, bolest hlavy, muskuloskeletální bolest a vyrážka v deníku v měřítku od 0 do 4, kde skóre 0 = žádné symptomy, 1 = mírné symptomy, 2 = mírné příznaky, 3 = závažnější symptomy a „nejhorší symptomy). Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak.
Základní linie, 20 týdnů
Změna z výchozí hodnoty u pacientovy symptomové skóre denního deníku pro účastníky s savi (období primárního léčby)
Časové okno: Základní linie, 32 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fatigue, fever, musculoskeletal pain, rash, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4, where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms, 3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" příznaky]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak.
Základní linie, 32 týdnů
Změna z výchozí hodnoty u příznaků pacienta specifické pro denní skóre deníku pro účastníky s AGS (primární léčebná doba)
Časové okno: Základní linie, 32 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), a nálezy kůže (ruce, nohy a uši) (0, 1, 2, 3) s vyšším skóre pro každý příznak naznačující závažnější příznak.
Základní linie, 32 týdnů
Změna z výchozí hodnoty u pacientovy symptomové skóre denního deníku pro účastníky se svíčkou (primární léčba a doba udržování)
Časové okno: Základní linie, 191,1 týdnů
Deníky byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). U NNS/svíčky byl účastník nebo pečovatel poučen, aby hodnotil každý příznak (únava, horečka, bolest hlavy, muskuloskeletální bolest a vyrážka v deníku v měřítku od 0 do 4, kde skóre 0 = žádné symptomy, 1 = mírné symptomy, 2 = mírné příznaky, 3 = závažnější symptomy a „nejhorší symptomy). Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak.
Základní linie, 191,1 týdnů
Změna z výchozí hodnoty u pacientovy symptomové skóre denního deníku pro účastníky se SAVI (primární léčba a údržba)
Časové okno: Základní linie, 202,9 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fatigue, fever, musculoskeletal pain, rash, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4, where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms, 3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" příznaky]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak.
Základní linie, 202,9 týdnů
Změna z výchozí hodnoty u pacientovy symptomové skóre denního deníku pro účastníky s AGS (primární léčba a údržba)
Časové okno: Základní linie, 206,1 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), a nálezy kůže (ruce, nohy a uši) (0, 1, 2, 3) s vyšším skóre pro každý příznak naznačující závažnější příznak.
Základní linie, 206,1 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v globálním hodnocení skóre aktivity nemoci u účastníků se svíčkou (období primární léčby)
Časové okno: Základní linie, 20 týdnů
Globální hodnocení aktivity onemocnění lékaře se používá k posouzení současné aktivity onemocnění pacienta, protože se týká jejich příznaků a příznaků. Přístroj používá 21-kruhový vizuální analogovou stupnici (VAS) v rozmezí od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „bez aktivity“ a 10 = „maximální aktivita“ (Filocamo et al. 2010). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 20 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v globálním hodnocení skóre aktivity nemoci u účastníků se SAVI a AGS (období primární léčby)
Časové okno: Základní linie, 32 týdnů
Globální hodnocení aktivity onemocnění lékaře se používá k posouzení současné aktivity onemocnění pacienta, protože se týká jejich příznaků a příznaků. Přístroj používá 21-kruhový VAS v rozmezí od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „bez aktivity“ a 10 = „maximální aktivita“ (Filocamo et al. 2010). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 32 týdnů
Změna z výchozí hodnoty při globálním hodnocení skóre aktivity nemoci u účastníků se svíčkou (primární léčba a údržba)
Časové okno: Základní linie, 191,1 týdnů
Globální hodnocení aktivity onemocnění lékaře se používá k posouzení současné aktivity onemocnění pacienta, protože se týká jejich příznaků a příznaků. Přístroj používá 21-kruhový vizuální analogovou stupnici (VAS) v rozmezí od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „bez aktivity“ a 10 = „maximální aktivita“ (Filocamo et al. 2010). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 191,1 týdnů
Změna z výchozí hodnoty při globálním hodnocení skóre aktivity nemoci u účastníků s AGA a AGS (období údržby)
Časové okno: Savi: základní linie, 202,9 týdnů; AGS: základní linie, 206,1 týdnů
Globální hodnocení aktivity onemocnění lékaře se používá k posouzení současné aktivity onemocnění pacienta, protože se týká jejich příznaků a příznaků. Přístroj používá 21-kruhový VAS v rozmezí od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „bez aktivity“ a 10 = „maximální aktivita“ (Filocamo et al. 2010). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Savi: základní linie, 202,9 týdnů; AGS: základní linie, 206,1 týdnů
Změna procenta dnů splňuje kritéria průměrného skóre denního deníku účastníka <0,5 ve srovnání s tím, že v období před léčbou u účastníků se svíčkou (období primárního léčby)
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 20 týdnů
Změna procenta dnů splňuje kritéria průměrného skóre denního deníku účastníka <0,5 ve srovnání s tím, že byla hodnocena v období před léčbou u účastníků se svíčkou
Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 20 týdnů
Změna procenta dnů splňuje kritéria průměrného skóre denního deníku účastníka <0,5 ve srovnání s tím, že v období před léčbou u účastníků se svíčkou (primární doba ošetření a údržby)
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 191,1 týdnů
Byla hodnocena změna procenta dnů splňující kritéria průměrného skóre denního deníku účastníka <0,5 ve srovnání s mírou v období před léčbou u účastníků se svíčkou.
Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 191,1 týdnů
Změna z výchozí hodnoty rychlosti růstu (výška a hmotnost z skóre) (Primární doba ošetření a údržby)
Časové okno: Svíčka: základní linie, 191,1 týdnů; Savi: základní linie, 202,9 týdnů a AGS: základní linie, 206,1 týdnů

Změna z výchozí hodnoty v normalizovaném skóre pro tělesnou hmotnost nebo výšku se měří pomocí Z-skóre. Z-skóre ukazuje, kolik standardních odchylek je výška nebo tělesná hmotnost člověka nad nebo pod průměrem pro jejich věk a pohlaví. Z -skóre, který byl vypočítán (hodnota - [průměr populace]) / [SD populace] v daném věku / pohlaví.

Výklad:

Z-skóre 0: Měření se rovná průměru populace. Z-skóre menší než 0: Měření je pod průměrem populace. Z-skóre větší než 0: Měření je nad průměrem populace. Zvýšení Z-skóre pro hmotnost nebo výšku znamená, že hmotnost nebo výška účastníků se během studie zvýšila více než standardní populace. U účastníků studie s Z-skóre menší než 0 na začátku je zvýšení Z-skóre považováno za pozitivní výsledek. Z -skóre v rozmezí -2 až +2 ukazuje, že výška nebo hmotnost je v normálním rozmezí.
Svíčka: základní linie, 191,1 týdnů; Savi: základní linie, 202,9 týdnů a AGS: základní linie, 206,1 týdnů
Změna z období před léčbou v průměrném denním skóre deníku pro účastníky se svíčkou (období primárního ošetření)
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 20 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). U NNS/svíčky byl účastník nebo pečovatel poučen, aby hodnotil každý příznak (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy a únava v deníku v měřítku od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné symptomy, 1 = mírné symptomy, 2 = mírné symptomy, 3 = závažnější symptomy a „nejhorší“ symptomy]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak.
Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 20 týdnů
Změna z doby předběžného ošetření v průměrném skóre denního deníku pro účastníky se svíčkou (primární doba ošetření a údržby)
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 191,1 týdnů
Diary byly specifické pro individuální indikace nebo podmínky (tj. NNS/svíčka, savi nebo AGS). U NNS/svíčky byl účastník nebo pečovatel poučen, aby hodnotil každý příznak (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy a únava v deníku v měřítku od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné symptomy, 1 = mírné symptomy, 2 = mírné symptomy, 3 = závažnější symptomy a „nejhorší“ symptomy]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4 s vyšším skóre, což naznačuje závažnější příznak.
Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 191,1 týdnů
Změna z období před léčbou v globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění lékaře u účastníků se svíčkou (období primární léčby)
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 20 týdnů
Globální hodnocení aktivity onemocnění lékaře se používá k posouzení současné aktivity onemocnění pacienta, protože se týká jejich příznaků a příznaků. Přístroj používá 21-kruhový vizuální analogovou stupnici (VAS) v rozmezí od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „bez aktivity“ a 10 = „maximální aktivita“ (Filocamo et al. 2010). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 20 týdnů
Změna z období před léčbou v globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění lékaře u účastníků se svíčkou (období primárního ošetření a údržby)
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 191,1 týdnů
Globální hodnocení aktivity onemocnění lékaře se používá k posouzení současné aktivity onemocnění pacienta, protože se týká jejich příznaků a příznaků. Přístroj používá 21-kruhový vizuální analogovou stupnici (VAS) v rozmezí od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „bez aktivity“ a 10 = „maximální aktivita“ (Filocamo et al. 2010). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Období před léčbou (průměr 12týdenní údaje o předběžném ošetření), až 191,1 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eli Lilly and Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

4. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

28. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Jiný identifikátor: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizovaná data na úrovni jednotlivých pacientů budou poskytnuta v prostředí zabezpečeného přístupu po schválení výzkumného návrhu a podepsané dohody o sdílení dat.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje jsou dostupné 6 měsíců po primární publikaci a schválení indikace studované v USA a EU, podle toho, co nastane později. Data budou k dispozici po neomezenou dobu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Návrh výzkumu musí schválit nezávislý hodnotící panel a výzkumní pracovníci musí podepsat dohodu o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom Aicardi Goutieres

Klinické studie na Baricitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit