Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie baricitinibu (LY3009104) u dospělých a dětských japonských účastníků s NNS/CANDLE, SAVI a AGS

19. dubna 2024 aktualizováno: Eli Lilly and Company

Multicentrická otevřená studie fáze 2/3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti baricitinibu u dospělých a dětských japonských pacientů s NNS/CANDLE, SAVI a AGS

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost baricitinibu u dospělých a dětských japonských účastníků se syndromem Nakajo-Nishimura/chronickou atypickou neutrofilní dermatózou s lipodystrofií a zvýšenou teplotou (NNS/CANDLE), vaskulopatií spojenou s STING s nástupem během kojeneckého věku (SAVI) a Aicardi-Goutièresův syndrom (AGS).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japonsko, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mít systémové známky a příznaky zánětu projevující se NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Byla jim diagnostikována genetická diagnóza
  • Muži musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce během studie
  • Ženy, které nejsou ve fertilním věku nebo nekojí
  • Ženy musí během studie a alespoň 12 týdnů po ukončení léčby souhlasit s užíváním antikoncepce nebo se zdržet abstinence.
  • Pacienti s NNS/CANDLE a SAVI, kteří jsou ve věku ≥ 17,5 měsíce
  • Pacienti s AGS, kteří jsou ve věku ≥ 6 měsíců
  • Tělesná hmotnost je ≥ 5 kg

Kritéria vyloučení:

  • Dostal(a) jste imunosupresivní biologickou látku/monoklonální protilátku/perorální inhibitor JAK/inhibitor OAT3 a nemůžete přerušit léčbu před zahájením zkoušeného přípravku. Poznámka: U každého léku je vyžadováno vymývací období.
  • mít diagnózu současnou aktivní tuberkulózou (TB) nebo latentní tuberkulózou, která nedostala vhodnou léčbu.
  • Měli jste závažnou infekci během 12 týdnů před screeningem.
  • Mít v anamnéze lymfoproliferativní onemocnění
  • Máte před screeningem nějakou anamnézu žilní tromboembolické příhody (VTE) (hluboká žilní trombóza [DVT]/plicní embolie [PE]).
  • Prodělali jste během 8 týdnů před screeningem nějakou větší operaci.
  • Byli již dříve zařazeni do jakékoli jiné studie zkoumající baricitinib.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Baricitinib

SVÍČKA:

Účastníci s chronickou atypickou neutrofilní dermatózou s lipodystrofií a zvýšenou teplotou (CANDLE) dostali optimalizovanou dávku baricitinibu, která byla stanovena během období úpravy dávky podávané jako tablety nebo perorální suspenze na základě hmotnosti účastníků a odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR).

SAVI:

Účastníci s vaskulopatií spojenou se STING s nástupem během kojeneckého věku (SAVI) dostávali optimalizovanou dávku baricitinibu, která byla stanovena během období úpravy dávky podávané jako tablety nebo perorální suspenze na základě hmotnosti účastníků a odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR).

Aicardi-Goutièresův syndrom (AGS):

Účastníci s Aicardi-Goutièresovým syndromem (AGS) dostali optimalizovanou dávku baricitinibu, která byla stanovena během období úpravy dávky podávané jako tablety nebo perorální suspenze na základě hmotnosti účastníků a odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR).
Lék: Baricitinib
Podává se ústně
Ostatní jména:
  • LY3009104

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrného skóre denního deníku u účastníků s SAVI oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav, až 32 týdnů
Deníky byly specifické pro jednotlivé indikace nebo stavy (tj. NNS/CANDLE, SAVI nebo AGS). U SAVI byl účastník nebo pečovatel instruován, aby ohodnotil každý symptom (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, únava, respirační/dýchací problémy a vředy/ischemické léze v deníku na stupnici od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné příznaky, 1 = mírné příznaky, 2 = středně závažné příznaky, 3 = závažnější příznaky a 4 = závažné příznaky [ekvivalentní "nejhorším" příznakům]. Průměrné denní skóre bylo 0-4, přičemž vyšší skóre značilo závažnější symptom . Celkové skóre nebylo využito.
Výchozí stav, až 32 týdnů
Změna průměrného skóre denního deníku u účastníků s AGS oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav, až 32 týdnů
U AGS byl účastník nebo pečovatel instruován, aby ohodnotil každý symptom (hodnocení) (neurologické postižení (0, 5, 7,10), pláč (0, 1, 2, 3), délka nepřerušovaného spánku (0, 1, 2, 3 ), generalizovaný záchvat (0, 8), horečka (0,1), nadměrná podrážděnost (0, 1, 2, 3), kožní nálezy (tělo) (0, 1, 2, 3) a kožní nálezy (ruce, nohy a uši) (0, 1, 2, 3) s vyšším skóre pro každý symptom, což ukazuje na závažnější symptom. Průměrné skóre denního deníku bylo průměrem všech skóre symptomů a rozmezí bylo 0 - 4,25, přičemž vyšší skóre ukazovalo na závažnější symptom. Celkové skóre nebylo využito.
Výchozí stav, až 32 týdnů
Změna průměrného skóre denního deníku u účastníků s CANDLE oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav, až 20 týdnů
Deníky byly specifické pro jednotlivé indikace nebo stavy (tj. NNS/CANDLE, SAVI nebo AGS). U NNS/CANDLE byl účastník nebo pečovatel instruován, aby ohodnotil každý symptom (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy a únava v deníku na stupnici od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné příznaky, 1 = mírné příznaky, 2 = středně závažné příznaky, 3 = závažnější příznaky a 4 = závažné příznaky [ekvivalentní "nejhorším" příznakům]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4, přičemž vyšší skóre indikovalo závažnější symptom.
Výchozí stav, až 20 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v průměrných denních skórech
Časové okno: Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna od výchozího stavu v průměrném denním skóre
Výchozí stav, až 172 týdnů
Počet účastníků s poklesem denní dávky kortikosteroidů u účastníků s SAVI a AGS
Časové okno: 32. týden
Snížení bylo definováno jako celková dávka steroidů při návštěvě = 50% pokles oproti výchozí hodnotě.
32. týden
Počet účastníků s poklesem denní dávky kortikosteroidů u účastníků se SVÍČKOU
Časové okno: 20. týden
Snížení bylo definováno jako celková dávka steroidů při návštěvě = 50% pokles oproti výchozí hodnotě.
20. týden
Počet účastníků s poklesem denní dávky kortikosteroidů
Časové okno: Výchozí stav, až 172 týdnů
Počet účastníků s poklesem denní dávky kortikosteroidů
Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna skóre příznaku pacienta specifického denního deníku od výchozí hodnoty pro účastníky s SAVI
Časové okno: Výchozí stav, až 32 týdnů
Deníky byly specifické pro jednotlivé indikace nebo stavy (tj. NNS/CANDLE, SAVI nebo AGS). U SAVI byl účastník nebo pečovatel instruován, aby ohodnotil každý symptom (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, únava, respirační/dýchací problémy a vředy/ischemické léze v deníku na stupnici od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné příznaky, 1 = mírné příznaky, 2 = středně závažné příznaky, 3 = závažnější příznaky a 4 = závažné příznaky [ekvivalentní "nejhorším" příznakům]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4, přičemž vyšší skóre indikovalo závažnější symptom.
Výchozí stav, až 32 týdnů
Změna skóre příznaku pacienta specifického denního deníku od výchozí hodnoty pro účastníky s AGS
Časové okno: Výchozí stav, až 32 týdnů
Deníky byly specifické pro jednotlivé indikace nebo stavy (tj. NNS/CANDLE, SAVI nebo AGS). U AGS byl účastník nebo pečovatel instruován, aby ohodnotil každý symptom (hodnocení) (neurologické postižení (0, 5, 7,10), pláč (0, 1, 2, 3), délka nepřerušovaného spánku (0, 1, 2, 3 ), generalizovaný záchvat (0, 8), horečka (0,1), nadměrná podrážděnost (0, 1, 2, 3), kožní nálezy (tělo) (0, 1, 2, 3) a kožní nálezy (ruce, nohy a uši) (0, 1, 2, 3) s vyšším skóre pro každý symptom, což ukazuje na závažnější symptom.
Výchozí stav, až 32 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre specifických denních příznaků pacienta pro účastníky se SVÍČKOU
Časové okno: Výchozí stav, až 20 týdnů
Deníky byly specifické pro jednotlivé indikace nebo stavy (tj. NNS/CANDLE, SAVI nebo AGS). U NNS/CANDLE byl účastník nebo pečovatel instruován, aby ohodnotil každý symptom (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy a únava v deníku na stupnici od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné příznaky, 1 = mírné příznaky, 2 = středně závažné příznaky, 3 = závažnější příznaky a 4 = závažné příznaky [ekvivalentní "nejhorším" příznakům]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4, přičemž vyšší skóre indikovalo závažnější symptom.
Výchozí stav, až 20 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre specifických denních příznaků pacienta
Časové okno: Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre specifických denních příznaků pacienta
Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna od výchozího stavu v lékařském globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění u účastníků s SAVI a AGS
Časové okno: Výchozí stav, až 32 týdnů
The Physician's Global Assessment of Disease Activity se používá k posouzení pacientovy aktuální aktivity onemocnění, protože se vztahuje k jeho známkám a symptomům. Přístroj používá 21-kruhový VAS v rozsahu od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „žádná aktivita“ a 10 = „maximální aktivita“.
Výchozí stav, až 32 týdnů
Změna od výchozího stavu v lékařském globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění u účastníků se CANDLE
Časové okno: Výchozí stav, až 20 týdnů
The Physician's Global Assessment of Disease Activity se používá k posouzení pacientovy aktuální aktivity onemocnění, protože se vztahuje k jeho známkám a symptomům. Přístroj používá 21 kruhovou vizuální analogovou stupnici (VAS) v rozsahu od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „žádná aktivita“ a 10 = „maximální aktivita“.
Výchozí stav, až 20 týdnů
Změna od výchozího stavu v lékařském globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění
Časové okno: Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna od výchozího stavu v lékařském globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění
Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna procenta dnů splnění kritérií průměrného skóre účastníka v denním deníku
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 20 týdnů
Změna procenta dnů splnění kritérií průměrného skóre účastníka v denním deníku
Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 20 týdnů
Změna procenta dnů splnění kritérií průměrného skóre účastníka v denním deníku
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 172 týdnů
Změna procenta dnů splnění kritérií průměrného skóre účastníka v denním deníku
Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 172 týdnů
Změna rychlosti růstu
Časové okno: Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna rychlosti růstu
Výchozí stav, až 172 týdnů
Změna průměrného skóre denního deníku oproti období před léčbou pro účastníky se SVÍČKOU
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 20 týdnů
Deníky byly specifické pro jednotlivé indikace nebo stavy (tj. NNS/CANDLE, SAVI nebo AGS). U NNS/CANDLE byl účastník nebo pečovatel instruován, aby ohodnotil každý symptom (horečka, vyrážka, muskuloskeletální bolest, bolest hlavy a únava v deníku na stupnici od 0 do 4 (kde skóre 0 = žádné příznaky, 1 = mírné příznaky, 2 = středně závažné příznaky, 3 = závažnější příznaky a 4 = závažné příznaky [ekvivalentní "nejhorším" příznakům]. Průměrný denní rozsah skóre byl 0-4, přičemž vyšší skóre indikovalo závažnější symptom.
Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 20 týdnů
Změna průměrného denního skóre oproti období před léčbou
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 172 týdnů
Změna oproti období před léčbou v průměrných denních skórech
Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 172 týdnů
Změna oproti období před léčbou v lékařském globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění pro účastníky se SVÍČKOU
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 20 týdnů
The Physician's Global Assessment of Disease Activity se používá k posouzení pacientovy aktuální aktivity onemocnění, protože se vztahuje k jeho známkám a symptomům. Přístroj používá 21 kruhovou vizuální analogovou stupnici (VAS) v rozsahu od 0 do 10 (s použitím 0,5 přírůstků), kde 0 = „žádná aktivita“ a 10 = „maximální aktivita“ (Filocamo et al. 2010).
Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 20 týdnů
Změna oproti období před léčbou v lékařském globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění
Časové okno: Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 172 týdnů
Změna oproti období před léčbou v Globálním hodnocení skóre aktivity onemocnění lékařem
Období před léčbou (průměr 12týdenních údajů před léčbou), až 172 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eli Lilly and Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

12. října 2021

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Jiný identifikátor: Eli Lilly and Company)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizovaná data na úrovni jednotlivých pacientů budou poskytnuta v prostředí zabezpečeného přístupu po schválení výzkumného návrhu a podepsané dohody o sdílení dat.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje jsou dostupné 6 měsíců po primární publikaci a schválení indikace studované v USA a EU, podle toho, co nastane později. Data budou k dispozici po neomezenou dobu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Návrh výzkumu musí schválit nezávislý hodnotící panel a výzkumní pracovníci musí podepsat dohodu o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom Aicardi Goutieres

Klinické studie na Baricitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit