NNS / CANDLE、SAVI、およびAGSを使用する成人および小児の日本人参加者におけるバリシチニブ（LY3009104）の研究
2025年6月22日 更新者：Eli Lilly and Company
NNS/CANDLE、SAVI、および AGS を有する成人および小児の日本人患者におけるバリシチニブの有効性と安全性を評価するための第 2/3 相多施設共同非盲検試験
この研究の主な目的は、中条・西村症候群/脂肪異栄養症および体温上昇を伴う慢性非定型好中球性皮膚症（NNS/CANDLE）、乳児期に発症したSTING関連血管障害を有する成人および小児の日本人参加者におけるバリシチニブの有効性と安全性を評価することです。 （SAVI）、およびアイカルディ・グティエール症候群（AGS）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Hiroshima、日本、734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Wakayama、日本、641-0012
- Wakayama Medical University Hospital
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Nara
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Kashihara、Nara、日本、634-0813
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Bunkyō、Tokyo、日本、113-8519
- Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
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Setagaya-ku、Tokyo、日本、157-8535
- National Center for Child Health and Development
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- NNS/CANDLE、SAVI、AGSなどの炎症の全身徴候および症状がある
- 遺伝子診断で診断されたことがある
- 男性は、研究中に信頼できる避妊法を使用することに同意する必要があります
- 出産の可能性がない、または授乳していない女性
- -女性は避妊を使用することに同意するか、研究中および治療中止後少なくとも12週間は禁欲を続ける必要があります
- 生後17.5か月以上のNNS/CANDLEおよびSAVI患者
- 生後6ヶ月以上のAGS患者
- 体重が5kg以上
除外基準:
- -免疫抑制生物製剤/モノクローナル抗体/経口JAK阻害剤/OAT3阻害剤を投与されており、治験薬の開始前に中止することはできません。 注: 各薬剤にはウォッシュアウト期間が必要です。
- -現在の活動性結核（TB）または潜在性結核と診断され、適切な治療を受けていません。
- -スクリーニング前の12週間以内に重篤な感染症にかかったことがある。
- リンパ増殖性疾患の病歴がある
- -スクリーニング前に静脈血栓塞栓症（VTE）（深部静脈血栓症[DVT] /肺塞栓症[PE]）の病歴がある。
- -スクリーニング前の8週間以内に大きな手術を受けました。
- -バリシチニブを調査する他の研究に以前に登録されている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：キャンドル
脂質変形と温度の上昇（ろうそく）を伴う慢性非定型好中球性皮膚症の参加者に、毎日8 mgから12 mgの範囲のバリシニブの最適化された最終投与量を投与されました（最初は8 mg、10 mgと12 mgに徐々にエスカレーションして、錠剤またはOral懸濁液を12週間懸濁しました。
この投与量は、各参加者の体重と推定糸球体ろ過率（EGFR）に合わせて調整された、過去8週間の用量調整期間中に決定されました。
その後、参加者は191.1週間、最適化された投与量でバリシニブを受け取り続けました。
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経口投与
他の名前：
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実験的：サヴィ
インターフェロン遺伝子（STING）関連血管障害の刺激装置（幼児期（SAVI）中の発症と結合した血管障害を伴う参加者は、毎日6 mgから12 mgの範囲のバリシニブの最適化された最終投与量を投与されました（最初は6 mg、10 mg、および12 mg、および12 mgまでの標準的な懸濁液としての段階的なエスカレーションがあります。
この投与量は、各参加者の体重とEGFRに合わせて調整された、前の8週間の用量調整期間中に決定されました。
その後、参加者は202.9週間、最適化された投与量でバリシニブを受け取り続けました。
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経口投与
他の名前：
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実験的：AICARDI-GOUTIères症候群（AGS）
Aicardi-Goutières症候群（AGS）の参加者は、錠剤または経口懸濁液として24週間、毎日6 mgから8 mg（最初は6 mg、8 mgまでの緩やかなエスカレーションを伴う）の範囲のバリシニブの最適化された最終投与量を投与されました。
この投与量は、各参加者の体重とEGFRに合わせて調整された、前の8週間の用量調整期間中に決定されました。
その後、参加者は206.1週間、最適化された投与量でバリシニブを受け取り続けました。
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経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ろうそくの参加者の平均日記スコアのベースラインからの変更（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、20週間
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日記は、個々の適応症または条件（すなわち、NNS/キャンドル、サビ、またはAG）に固有でした。
NNS/キャンドルの場合、参加者または介護者は、各症状（発熱、発疹、筋骨格痛、頭痛、頭痛、疲労を0から4のスケールで評価するように指示されました。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
合計スコアは使用されていません。
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ベースライン、20週間
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SAVIの参加者の平均日記スコアのベースラインからの変更（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、32週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
SAVIの場合、参加者または介護者は、各症状（発熱、発疹、筋骨格の痛み、疲労、呼吸/呼吸の問題、0から4のスケールの日記の潰瘍/虚血性病変の評価を評価するように指示されました（スコア0 =症状なし、1 =軽度の症状、2 = 2 =症状、症状、4 = 4 =症状、 "毎日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
合計スコアは使用されていません。
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ベースライン、32週間
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AGSの参加者の平均日記スコアのベースラインからの変更（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、32週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
AGの場合、参加者または介護者は、各症状（評価）（0、5、7,10）の泣き声（0、1、2、3）、途切れない睡眠の長さ（0、1、2、3）、一般化された発作（0、8）、Fever（0、8）、Fever（0,1）、過度の不満（0、1、2、3）、皮膚（0、1、2、3）、皮膚（0、2、3）、cresed（0、1、2、3）、cresed（0、1、2、3）、in sikin（0、1、2、3）を評価するように指示されました。皮膚の所見（手、足、および耳）（0、1、2、3）は、各症状のスコアが高く、より深刻な症状を示しています。
毎日の日記の平均スコアはすべての症状スコアの平均であり、範囲は0〜4.25であり、スコアが高いほど深刻な症状を示しています。
合計スコアは使用されていません。
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ベースライン、32週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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キャンドル付きの参加者の平均日記スコアのベースラインからの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：ベースライン、191.1週
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日記は、個々の適応症または条件（すなわち、NNS/キャンドル、サビ、またはAG）に固有でした。
NNS/キャンドルの場合、参加者または介護者は、各症状（発熱、発疹、筋骨格痛、頭痛、頭痛、疲労を0から4のスケールで評価するように指示されました。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
合計スコアは使用されていません。
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ベースライン、191.1週
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SAVIの参加者の平均日記スコアのベースラインからの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：ベースライン、202.9週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
SAVIの場合、参加者または介護者は、各症状（発熱、発疹、筋骨格の痛み、疲労、呼吸/呼吸の問題、0から4のスケールの日記の潰瘍/虚血性病変の評価を評価するように指示されました（スコア0 =症状なし、1 =軽度の症状、2 = 2 =症状、症状、4 = 4 =症状、 "毎日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
合計スコアは使用されていません。
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ベースライン、202.9週間
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AGSの参加者の平均日記スコアのベースラインからの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：ベースライン、206.1週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
AGの場合、参加者または介護者は、各症状（評価）（0、5、7,10）の泣き声（0、1、2、3）、途切れない睡眠の長さ（0、1、2、3）、一般化された発作（0、8）、Fever（0、8）、Fever（0,1）、過度の不満（0、1、2、3）、皮膚（0、1、2、3）、皮膚（0、2、3）、cresed（0、1、2、3）、cresed（0、1、2、3）、in sikin（0、1、2、3）を評価するように指示されました。皮膚の所見（手、足、および耳）（0、1、2、3）は、各症状のスコアが高く、より深刻な症状を示しています。
毎日の日記の平均スコアはすべての症状スコアの平均であり、範囲は0〜4.25であり、スコアが高いほど深刻な症状を示しています。
合計スコアは使用されていません。
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ベースライン、206.1週間
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ろうそく、SAVI、AGSの参加者のコルチコステロイドの毎日の投与量が減少している参加者の数（一次治療期間）
時間枠：キャンドル：20週目、サビとAGS：32週目
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減少は、訪問時の総ステロイド線量<0.15 mg/kg/日（プレドニゾンと同等）または> =ベースラインからの50％の減少として定義されました。
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キャンドル：20週目、サビとAGS：32週目
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ろうそく、SAVI、AGSの参加者のコルチコステロイドの毎日の投与量が減少している参加者の数（一次治療と維持期間）
時間枠：キャンドル：191.1週; Savi：202.9およびAGS：Week 206.1
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減少は、総ステロイド線量<0.15 mg/kg/日（プレドニゾンと等価）または> = 50％のベースラインからの減少として定義されました。
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キャンドル：191.1週; Savi：202.9およびAGS：Week 206.1
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ろうそくの参加者の患者の症状特有の日記スコアのベースラインからの変化（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、20週間
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日記は、個々の適応症または条件（すなわち、NNS/キャンドル、サビ、またはAG）に固有でした。
NNS/キャンドルの場合、参加者または介護者は各症状を評価するように指示されました（疲労、発熱、頭痛、頭痛、筋骨格痛、発疹は0から4のスケールでスケールのスケールで、1 =症状なし、2 =中程度の症状、3 =より重度の症状、4 = 4 =症状[最悪の症状に相当]）。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
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ベースライン、20週間
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SAVIの参加者の患者の症状特異的日記スコアのベースラインからの変更（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、32週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
SAVIの場合、参加者または介護者は、各症状（疲労、発熱、筋骨格の痛み、発疹、呼吸/呼吸の問題、0から4のスケールで潰瘍/虚血性病変の潰瘍/虚血性病変を評価するように指示されました。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
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ベースライン、32週間
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AGSの参加者の患者の症状特異的日記スコアのベースラインからの変更（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、32週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
AGの場合、参加者または介護者は、各症状（評価）（0、1、2、3）、過度の過敏性（0、1、2、3）、発熱（0,1）、一般化された発作（0、8）、途切れない睡眠の長さ（0、1、2、2、3）、神経科学不全（0、5、7,10）、3、7,10）、3、7,10）、頻繁な発作（0、8）、狂気（0、5、7,10）、3,10、3、3、7,10）を評価するように指示されました。および皮膚の所見（手、足、耳）（0、1、2、3）は、各症状のスコアが高く、より深刻な症状を示しています。
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ベースライン、32週間
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ろうそくの参加者の患者の症状の特定の日記スコアのベースラインからの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：ベースライン、191.1週
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日記は、個々の適応症または条件（すなわち、NNS/キャンドル、サビ、またはAG）に固有でした。
NNS/キャンドルの場合、参加者または介護者は各症状を評価するように指示されました（疲労、発熱、頭痛、頭痛、筋骨格痛、発疹は0から4のスケールでスケールのスケールで、1 =症状なし、2 =中程度の症状、3 =より重度の症状、4 = 4 =症状[最悪の症状に相当]）。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
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ベースライン、191.1週
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SAVIの参加者の患者の症状特異的日記スコアのベースラインからの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：ベースライン、202.9週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
SAVIの場合、参加者または介護者は、各症状（疲労、発熱、筋骨格の痛み、発疹、呼吸/呼吸の問題、0から4のスケールで潰瘍/虚血性病変の潰瘍/虚血性病変を評価するように指示されました。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
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ベースライン、202.9週間
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AGSの参加者の患者の症状特異的日記スコアのベースラインからの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：ベースライン、206.1週間
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日記は、個々の適応症または条件に固有でした（つまり、
NNS/キャンドル、サビ、またはAG）。
AGの場合、参加者または介護者は、各症状（評価）（0、1、2、3）、過度の過敏性（0、1、2、3）、発熱（0,1）、一般化された発作（0、8）、途切れない睡眠の長さ（0、1、2、2、3）、神経科学不全（0、5、7,10）、3、7,10）、3、7,10）、頻繁な発作（0、8）、狂気（0、5、7,10）、3,10、3、3、7,10）を評価するように指示されました。および皮膚の所見（手、足、耳）（0、1、2、3）は、各症状のスコアが高く、より深刻な症状を示しています。
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ベースライン、206.1週間
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ろうそくの参加者における疾患活動性のスコアに関する医師のグローバル評価におけるベースラインからの変化（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、20週間
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疾患活動性に関する医師の世界的な評価は、兆候や症状に関連しているため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。
この機器は、0から10（0.5増分を使用）の範囲の21円視覚アナログスケール（VAS）を使用します。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示しています。
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ベースライン、20週間
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SAVIおよびAGSの参加者における疾患活動性のスコアに関する医師の世界的評価におけるベースラインからの変更（一次治療期間）
時間枠：ベースライン、32週間
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疾患活動性に関する医師の世界的な評価は、兆候や症状に関連しているため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。
この機器は、0〜10（0.5増分を使用）の範囲の21円のVASを使用します。ここで、0 = "No Activity"および10 = "最大アクティビティ"（Filocamo etal。2010）です。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示しています。
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ベースライン、32週間
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ろうそくの参加者における疾患活動性のスコアに関する医師のグローバル評価におけるベースラインからの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：ベースライン、191.1週
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疾患活動性に関する医師の世界的な評価は、兆候や症状に関連しているため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。
この機器は、0から10（0.5増分を使用）の範囲の21円視覚アナログスケール（VAS）を使用します。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示しています。
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ベースライン、191.1週
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SAVIおよびAGSの参加者における病気活動性のスコアに関する医師のグローバル評価におけるベースラインからの変更（メンテナンス期間）
時間枠：Savi：ベースライン、202.9週間。 AGS：ベースライン、206.1週間
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疾患活動性に関する医師の世界的な評価は、兆候や症状に関連しているため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。
この機器は、0〜10（0.5増分を使用）の範囲の21円のVASを使用します。ここで、0 = "No Activity"および10 = "最大アクティビティ"（Filocamo etal。2010）です。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示しています。
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Savi：ベースライン、202.9週間。 AGS：ベースライン、206.1週間
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参加者の平均日記スコア<0.5の基準を満たす日の割合の変化ろうそくの参加者の治療前の期間と比較して（一次治療期間）
時間枠：治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大20週間
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参加者の平均日記スコア<0.5の基準を満たす日の割合の変化は、ろうそくの参加者の治療前の期間と比較して0.5 <0.5 <0.5 <0.5を評価しました
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治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大20週間
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参加者の平均日記スコア<0.5の基準を満たす日の割合の変化ろうそくの参加者の治療前の期間と比較して（一次治療と維持期間）
時間枠：治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大191.1週間
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参加者の平均日記スコア<0.5の基準を満たす日の割合の変化は、ろうそくの参加者の治療前の期間と比較して評価されました。
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治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大191.1週間
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成長速度のベースラインからの変化（高さと重量Zスコア）（一次治療と維持期間）
時間枠：ろうそく：ベースライン、191.1週間。 Savi：ベースライン、202.9週間およびAGS：ベースライン、206.1週間
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体重または身長の正規化されたスコアのベースラインからの変化は、Zスコアを使用して測定されます。 Zスコアは、人の身長または体重が年齢と性別の平均を上または下回る標準偏差の数を示します。 特定の年齢 /性別で（値 - [平均]人口の平均） / [人口のSD]によって計算されたZスコア。 解釈： 0のZスコア：測定は母集団の平均に等しくなります。 Zスコアは0未満：測定値は母集団の平均を下回っています。 0より大きいZスコア：測定は母集団の平均を上回っています。 体重または身長のZスコアの増加は、参加者の体重または身長が研究中に標準集団よりも増加したことを意味します。 ベースラインで0未満のZスコアを持つ研究参加者の場合、Zスコアの増加は肯定的な結果と見なされます。 -2から+2の範囲内のZスコアは、高さまたは重量が正常範囲内にあることを示します。 |
ろうそく：ベースライン、191.1週間。 Savi：ベースライン、202.9週間およびAGS：ベースライン、206.1週間
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ろうそくの参加者の平均日記の平均日記スコアの治療前からの変更（一次治療期間）
時間枠：治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大20週間
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日記は、個々の適応症または条件（すなわち、NNS/キャンドル、サビ、またはAG）に固有でした。
NNS/キャンドルの場合、参加者または介護者は、各症状（発熱、発疹、筋骨格痛、頭痛、頭痛、疲労を0から4のスケールで評価するように指示されました。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
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治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大20週間
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ろうそくの参加者の平均日記スコアの治療前からの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大191.1週間
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日記は、個々の適応症または条件（すなわち、NNS/キャンドル、サビ、またはAG）に固有でした。
NNS/キャンドルの場合、参加者または介護者は、各症状（発熱、発疹、筋骨格痛、頭痛、頭痛、疲労を0から4のスケールで評価するように指示されました。
平均1日のスコア範囲は0〜4で、スコアが高いほど、より深刻な症状を示しています。
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治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大191.1週間
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ろうそくの参加者の疾患活動性スコアに関する医師のグローバル評価における治療前の期間からの変化（一次治療期間）
時間枠：治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大20週間
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疾患活動性に関する医師の世界的な評価は、兆候や症状に関連しているため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。
この機器は、0から10（0.5増分を使用）の範囲の21円視覚アナログスケール（VAS）を使用します。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示しています。
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治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大20週間
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ろうそくの参加者の疾病活動性スコアに関する医師の世界的評価における治療前の期間からの変更（一次治療と維持期間）
時間枠：治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大191.1週間
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疾患活動性に関する医師の世界的な評価は、兆候や症状に関連しているため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。
この機器は、0から10（0.5増分を使用）の範囲の21円視覚アナログスケール（VAS）を使用します。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示しています。
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治療前の期間（平均12週間前治療データ）、最大191.1週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST)、Eli Lilly and Company
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月27日
一次修了 (実際)
2023年4月4日
研究の完了 (実際)
2024年11月28日
試験登録日
最初に提出
2020年8月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月17日
最初の投稿 (実際)
2020年8月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月22日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 17571
- I4V-JE-JAJE (その他の識別子：Eli Lilly and Company)
- 2025-000001-16 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化された個々の患者レベルのデータは、研究提案が承認され、署名されたデータ共有契約が締結された時点で、安全なアクセス環境で提供されます。
IPD 共有時間枠
データは、米国および EU で研究された適応症の最初の発表および承認のいずれか遅い方から 6 か月後に入手できます。
データは無期限にリクエストできます。
IPD 共有アクセス基準
研究提案は独立した審査委員会によって承認される必要があり、研究者はデータ共有契約に署名する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
アイカルディ痛風症候群の臨床試験
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア