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NNS / CANDLE、SAVI、およびAGSを使用する成人および小児の日本人参加者におけるバリシチニブ（LY3009104）の研究

2024年4月19日 更新者：Eli Lilly and Company

NNS/CANDLE、SAVI、および AGS を有する成人および小児の日本人患者におけるバリシチニブの有効性と安全性を評価するための第 2/3 相多施設共同非盲検試験

この研究の主な目的は、中条・西村症候群/脂肪異栄養症および体温上昇を伴う慢性非定型好中球性皮膚症（NNS/CANDLE）、乳児期に発症したSTING関連血管障害を有する成人および小児の日本人参加者におけるバリシチニブの有効性と安全性を評価することです。 （SAVI）、およびアイカルディ・グティエール症候群（AGS）。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama、日本、641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara、Nara、日本、634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō、Tokyo、日本、113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • NNS/CANDLE、SAVI、AGSなどの炎症の全身徴候および症状がある
  • 遺伝子診断で診断されたことがある
  • 男性は、研究中に信頼できる避妊法を使用することに同意する必要があります
  • 出産の可能性がない、または授乳していない女性
  • -女性は避妊を使用することに同意するか、研究中および治療中止後少なくとも12週間は禁欲を続ける必要があります
  • 生後17.5か月以上のNNS/CANDLEおよびSAVI患者
  • 生後6ヶ月以上のAGS患者
  • 体重が5kg以上

除外基準:

  • -免疫抑制生物製剤/モノクローナル抗体/経口JAK阻害剤/OAT3阻害剤を投与されており、治験薬の開始前に中止することはできません。 注: 各薬剤にはウォッシュアウト期間が必要です。
  • -現在の活動性結核（TB）または潜在性結核と診断され、適切な治療を受けていません。
  • -スクリーニング前の12週間以内に重篤な感染症にかかったことがある。
  • リンパ増殖性疾患の病歴がある
  • -スクリーニング前に静脈血栓塞栓症（VTE）（深部静脈血栓症[DVT] /肺塞栓症[PE]）の病歴がある。
  • -スクリーニング前の8週間以内に大きな手術を受けました。
  • -バリシチニブを調査する他の研究に以前に登録されている。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：バリシチニブ

キャンドル：

脂肪異栄養症および体温上昇を伴う慢性非定型好中球性皮膚症（CANDLE）の参加者は、参加者の体重および推定糸球体濾過率（eGFR）に基づいて、錠剤または経口懸濁液として投与される用量調整期間を通じて決定された最適な用量のバリシチニブを受けました。

サビ:

乳児期に発症した STING 関連血管障害 (SAVI) の参加者は、用量調整期間を通じて、参加者の体重と推定糸球体濾過率 (eGFR) に基づいて錠剤または経口懸濁液として決定された最適な用量のバリシチニブを投与されました。

アイカルディ・グティエール症候群（AGS）：

Aicardi-Goutières 症候群 (AGS) の参加者は、参加者の体重と推定糸球体濾過率 (eGFR) に基づいて、錠剤または経口懸濁液として投与される用量調整期間を通じて決定された最適な用量のバリシチニブを受けました。
薬：バリシチニブ
経口投与
他の名前：
  • LY3009104

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SAVIを使用した参加者の平均日誌スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 32 週間
日誌は、個々の適応症または状態に固有のものでした (つまり、 NNS/CANDLE、SAVI、または AGS)。 SAVIの場合、参加者または介護者は、日記の各症状（発熱、発疹、筋骨格痛、疲労、呼吸/呼吸の問題、および潰瘍/虚血性病変）を0から4のスケールで評価するように指示されました（スコア0 =いいえ症状、1 = 軽度の症状、2 = 中等度の症状、3 = より重度の症状、および 4 = 重度の症状 [「最悪」の症状に相当]。1 日の平均スコア範囲は 0 ～ 4 で、スコアが高いほど症状が重度であることを示します。 . 合計点は使用しませんでした。
ベースライン、最大 32 週間
AGSの参加者における平均日誌スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 32 週間
AGS の場合、参加者または介護者は、各症状 (評価) (神経障害 (0、5、7、10)、泣き声 (0、1、2、3)、中断されない睡眠の長さ (0、1、2、3)) を評価するように指示されました。 ）、全身発作（0、8）、発熱（0、1）、過敏（0、1、2、3）、皮膚所見（体）（0、1、2、3）、皮膚所見（手、足、耳) (0、1、2、3) で、各症状のスコアが高いほど、より深刻な症状を示します。 平均日誌スコアはすべての症状スコアの平均であり、範囲は 0 ～ 4.25 で、スコアが高いほど症状がより深刻であることを示します。 合計点は使用しませんでした。
ベースライン、最大 32 週間
CANDLEを使用した参加者の平均日誌スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 20 週間
日誌は、個々の適応症または状態 (すなわち、NNS/CANDLE、SAVI、または AGS) に固有のものでした。 NNS/CANDLE の場合、参加者または介護者は、日記の各症状 (発熱、発疹、筋骨格痛、頭痛、疲労) を 0 から 4 のスケールで評価するように指示されました (スコア 0 = 症状なし、1 = 軽度の症状、 2 = 中程度の症状、3 = より重度の症状、4 = 重度の症状 [「最悪」の症状に相当]。 1 日の平均スコア範囲は 0 ～ 4 で、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
ベースライン、最大 20 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
平均日誌スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 172 週間
平均日誌スコアのベースラインからの変化
ベースライン、最大 172 週間
SAVIおよびAGSの参加者でコルチコステロイドの1日量が減少した参加者の数
時間枠：32週目
減少は、来院時の総ステロイド用量 = ベースラインからの 50% 減少として定義されました。
32週目
CANDLEの参加者でコルチコステロイドの1日量が減少した参加者の数
時間枠：20週目
減少は、来院時の総ステロイド用量 = ベースラインからの 50% 減少として定義されました。
20週目
コルチコステロイドの毎日の投与量が減少した参加者の数
時間枠：ベースライン、最大 172 週間
コルチコステロイドの毎日の投与量が減少した参加者の数
ベースライン、最大 172 週間
SAVIの参加者の患者の症状に固有の毎日の日記スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 32 週間
日誌は、個々の適応症または状態に固有のものでした (つまり、 NNS/CANDLE、SAVI、または AGS)。 SAVIの場合、参加者または介護者は、日記の各症状（発熱、発疹、筋骨格痛、疲労、呼吸/呼吸の問題、および潰瘍/虚血性病変）を0から4のスケールで評価するように指示されました（スコア0 =いいえ症状、1 = 軽度の症状、2 = 中等度の症状、3 = より重度の症状、および 4 = 重度の症状 [「最悪の」症状に相当]。 1 日の平均スコア範囲は 0 ～ 4 で、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
ベースライン、最大 32 週間
AGSの参加者の患者の症状に固有の毎日の日記スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 32 週間
日誌は、個々の適応症または状態に固有のものでした (つまり、 NNS/CANDLE、SAVI、または AGS)。 AGS の場合、参加者または介護者は、各症状 (評価) (神経障害 (0、5、7、10)、泣き声 (0、1、2、3)、中断されない睡眠の長さ (0、1、2、3)) を評価するように指示されました。 ）、全身発作（0、8）、発熱（0、1）、過敏（0、1、2、3）、皮膚所見（体）（0、1、2、3）、皮膚所見（手、足、耳) (0、1、2、3) で、各症状のスコアが高いほど、より深刻な症状を示します。
ベースライン、最大 32 週間
CANDLEの参加者の患者の症状に固有の毎日の日記スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 20 週間
日誌は、個々の適応症または状態 (すなわち、NNS/CANDLE、SAVI、または AGS) に固有のものでした。 NNS/CANDLE の場合、参加者または介護者は、日記の各症状 (発熱、発疹、筋骨格痛、頭痛、疲労) を 0 から 4 のスケールで評価するように指示されました (スコア 0 = 症状なし、1 = 軽度の症状、 2 = 中程度の症状、3 = より重度の症状、4 = 重度の症状 [「最悪」の症状に相当]。 1 日の平均スコア範囲は 0 ～ 4 で、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
ベースライン、最大 20 週間
患者の症状別の毎日の日記スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 172 週間
患者の症状別の毎日の日記スコアのベースラインからの変化
ベースライン、最大 172 週間
SAVIおよびAGSを使用した参加者の疾患活動性スコアの医師のグローバル評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 32 週間
疾患活動性に関する医師の包括的評価は、患者の徴候や症状に関連するため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。 この機器は、0 から 10 (0.5 刻みを使用) までの範囲の 21 円の VAS を使用します。ここで、0 = 「活動なし」および 10 = 「最大活動」です。
ベースライン、最大 32 週間
CANDLEを使用した参加者の疾患活動性スコアの医師のグローバル評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 20 週間
疾患活動性に関する医師の包括的評価は、患者の徴候や症状に関連するため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。 この機器は、0 から 10 (0.5 刻みを使用) の範囲の 21 円のビジュアル アナログ スケール (VAS) を使用します。ここで、0 = 「活動なし」および 10 = 「最大活動」です。
ベースライン、最大 20 週間
医師の疾患活動性スコアの全体的な評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大 172 週間
医師の疾患活動性スコアの全体的な評価におけるベースラインからの変化
ベースライン、最大 172 週間
参加者の平均日誌スコアの基準を満たす日数の割合の変化
時間枠：治療前期間（治療前12週間のデータの平均）、最大20週間
参加者の平均日誌スコアの基準を満たす日数の割合の変化
治療前期間（治療前12週間のデータの平均）、最大20週間
参加者の平均日誌スコアの基準を満たす日数の割合の変化
時間枠：治療前の期間 (治療前の 12 週間のデータの平均)、最大 172 週間
参加者の平均日誌スコアの基準を満たす日数の割合の変化
治療前の期間 (治療前の 12 週間のデータの平均)、最大 172 週間
成長速度の変化
時間枠：ベースライン、最大 172 週間
成長速度の変化
ベースライン、最大 172 週間
CANDLEの参加者の平均日誌スコアの治療前期間からの変化
時間枠：治療前期間（治療前12週間のデータの平均）、最大20週間
日誌は、個々の適応症または状態 (すなわち、NNS/CANDLE、SAVI、または AGS) に固有のものでした。 NNS/CANDLE の場合、参加者または介護者は、日記の各症状 (発熱、発疹、筋骨格痛、頭痛、疲労) を 0 から 4 のスケールで評価するように指示されました (スコア 0 = 症状なし、1 = 軽度の症状、 2 = 中程度の症状、3 = より重度の症状、4 = 重度の症状 [「最悪」の症状に相当]。 1 日の平均スコア範囲は 0 ～ 4 で、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
治療前期間（治療前12週間のデータの平均）、最大20週間
平均日誌スコアの治療前期間からの変化
時間枠：治療前の期間 (治療前の 12 週間のデータの平均)、最大 172 週間
平均日誌スコアの治療前期間からの変化
治療前の期間 (治療前の 12 週間のデータの平均)、最大 172 週間
CANDLEの参加者に対する医師の疾患活動性スコアの全体的な評価における治療前期間からの変化
時間枠：治療前期間（治療前12週間のデータの平均）、最大20週間
疾患活動性に関する医師の包括的評価は、患者の徴候や症状に関連するため、患者の現在の疾患活動性を評価するために使用されます。 この装置は、0 から 10 (0.5 刻み) までの範囲の 21 円の Visual Analog Scale (VAS) を使用します。ここで、0 = 「活動なし」、10 = 「最大活動」です (Filocamo et al. 2010)。
治療前期間（治療前12週間のデータの平均）、最大20週間
医師による疾患活動性スコアの包括的評価における治療前期間からの変化
時間枠：治療前の期間 (治療前の 12 週間のデータの平均)、最大 172 週間
医師による疾患活動性スコアの総合評価における治療前期間からの変化
治療前の期間 (治療前の 12 週間のデータの平均)、最大 172 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Eli Lilly and Company

捜査官

  • スタディディレクター：Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST)、Eli Lilly and Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年10月27日

一次修了 (実際)

2021年10月12日

研究の完了 (推定)

2025年4月30日

試験登録日

最初に提出

2020年8月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月17日

最初の投稿 (実際)

2020年8月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年4月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月19日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (その他の識別子：Eli Lilly and Company)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化された個々の患者レベルのデータは、研究提案が承認され、署名されたデータ共有契約が締結された時点で、安全なアクセス環境で提供されます。

IPD 共有時間枠

データは、米国および EU で研究された適応症の最初の発表および承認のいずれか遅い方から 6 か月後に入手できます。 データは無期限にリクエストできます。

IPD 共有アクセス基準

研究提案は独立した審査委員会によって承認される必要があり、研究者はデータ共有契約に署名する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

アイカルディ痛風症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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