Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av baricitinib (LY3009104) hos voksne og pediatriske japanske deltakere med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

19. april 2024 oppdatert av: Eli Lilly and Company

En fase 2/3, multisenter, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til baricitinib hos voksne og pediatriske japanske pasienter med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til baricitinib hos voksne og pediatriske japanske deltakere med Nakajo-Nishimura syndrom/kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (NNS/CANDLE), STING-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) og Aicardi-Goutières syndrom (AGS).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center For Child Health And Development

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har systemiske tegn og symptomer på betennelse som manifestert NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Har fått diagnosen genetisk diagnose
  • Menn må godta å bruke en pålitelig prevensjonsmetode under studien
  • Kvinner som ikke er i fertil alder eller ikke ammer
  • Kvinner må godta å bruke prevensjon eller forbli avholdende under studien og i minst 12 uker etter avsluttet behandling
  • NNS/CANDLE og SAVI pasienter som er ≥17,5 måneder gamle
  • AGS-pasienter som er ≥6 måneder gamle
  • Er ≥ 5 kg i kroppsvekt

Ekskluderingskriterier:

  • Har mottatt immunsuppressivt biologisk middel/monoklonalt antistoff/oral JAK-hemmer/OAT3-hemmer og kan ikke seponere før oppstart av undersøkelsesproduktet. Merk: En utvaskingsperiode er nødvendig for hvert medikament.
  • Har diagnosen pågående aktiv tuberkulose (TB) eller latent tuberkulose som ikke har fått riktig behandling.
  • Har hatt en alvorlig infeksjon innen 12 uker før screening.
  • Har en historie med lymfoproliferativ sykdom
  • Har noen historie med venøs tromboembolisk hendelse (VTE) (dyp venetrombose [DVT]/lungeemboli [PE]) før screening.
  • Har hatt en større operasjon innen 8 uker før screening.
  • Har tidligere vært registrert i andre studier som undersøker baricitinib.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Baricitinib

STEARINLYS:

Deltakere med kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (CANDLE) fikk en optimalisert dosering av baricitinib som ble bestemt gjennom hele dosejusteringsperioden administrert som tabletter eller oral suspensjon basert på deltakernes vekt og estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR).

SAVI:

Deltakere med STING-assosiert vaskulopati med debut under spedbarnsalderen (SAVI) fikk en optimalisert dose av baricitinib som ble bestemt gjennom hele dosejusteringsperioden administrert som tabletter eller oral suspensjon basert på deltakernes vekt og estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR).

Aicardi-Goutières syndrom (AGS):

Deltakere med Aicardi-Goutières syndrom (AGS) mottok en optimalisert dose av baricitinib som ble bestemt gjennom hele dosejusteringsperioden administrert som tabletter eller oral suspensjon basert på deltakernes vekt og estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR).
Legemiddel: Baricitinib
Administreres oralt
Andre navn:
  • LY3009104

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlige daglige dagbokpoeng for deltakere med SAVI
Tidsramme: Baseline, opptil 32 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller tilstander (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For SAVI ble deltaker eller omsorgsperson bedt om å rangere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, tretthet, åndedretts-/pusteproblemer og sår/iskemiske lesjoner i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en skår på 0 = nei) symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [tilsvarer "verste" symptomer]. Gjennomsnittlig daglig poengsum var 0-4 med høyere poengsum som indikerer et mer alvorlig symptom . Totalpoengsum ble ikke utnyttet.
Baseline, opptil 32 uker
Endring fra baseline i gjennomsnittlige daglige dagbokpoeng for deltakere med AGS
Tidsramme: Baseline, opptil 32 uker
For AGS ble deltaker eller omsorgsperson bedt om å rangere hvert symptom (vurdering) (nevrologisk funksjonshemming (0, 5, 7, 10) gråt (0, 1, 2, 3), lengden på uavbrutt søvn (0, 1, 2, 3) ), generaliserte anfall (0, 8), feber (0,1), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), hudfunn(kropp) (0, 1, 2, 3) og hudfunn (hender, føtter og ører) (0, 1, 2, 3) med en høyere score for hvert symptom som indikerer et mer alvorlig symptom. Gjennomsnittlig daglig dagbokskåre var gjennomsnittet av alle symptomskåre, og området var 0 - 4,25, mens den høyere skåren indikerer et mer alvorlig symptom. Totalpoengsum ble ikke utnyttet.
Baseline, opptil 32 uker
Endring fra baseline i gjennomsnittlige daglige dagbokpoeng for deltakere med CANDLE
Tidsramme: Baseline, opptil 20 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller tilstander (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For NNS/CANDLE ble deltaker eller omsorgsperson bedt om å rangere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, hodepine og tretthet i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en skår på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [tilsvarer "verste" symptomer]. Den gjennomsnittlige daglige poengsummen var 0-4, og den høyeste poengsummen indikerer et mer alvorlig symptom.
Baseline, opptil 20 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlige daglige dagbokresultater
Tidsramme: Baseline, opptil 172 uker
Endring fra baseline i gjennomsnittlige daglige dagbokresultater
Baseline, opptil 172 uker
Antall deltakere med reduksjon i daglig dose av kortikosteroider hos deltakere med SAVI og AGS
Tidsramme: Uke 32
Reduksjon ble definert som total steroiddose ved besøket = 50 % reduksjon fra baseline.
Uke 32
Antall deltakere med reduksjon i daglig dose av kortikosteroider hos deltakere med CANDLE
Tidsramme: Uke 20
Reduksjon ble definert som total steroiddose ved besøket = 50 % reduksjon fra baseline.
Uke 20
Antall deltakere med reduksjon i daglig dose av kortikosteroider
Tidsramme: Baseline, opptil 172 uker
Antall deltakere med reduksjon i daglig dose av kortikosteroider
Baseline, opptil 172 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokscore for deltakere med SAVI
Tidsramme: Baseline, opptil 32 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller tilstander (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For SAVI ble deltaker eller omsorgsperson bedt om å rangere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, tretthet, åndedretts-/pusteproblemer og sår/iskemiske lesjoner i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en skår på 0 = nei) symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mer alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [tilsvarer "verste" symptomer]. Den gjennomsnittlige daglige poengsummen var 0-4, og den høyeste poengsummen indikerer et mer alvorlig symptom.
Baseline, opptil 32 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokscore for deltakere med AGS
Tidsramme: Baseline, opptil 32 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller tilstander (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For AGS ble deltaker eller omsorgsperson bedt om å rangere hvert symptom (vurdering) (nevrologisk funksjonshemming (0, 5, 7, 10) gråt (0, 1, 2, 3), lengden på uavbrutt søvn (0, 1, 2, 3) ), generaliserte anfall (0, 8), feber (0,1), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), hudfunn(kropp) (0, 1, 2, 3) og hudfunn (hender, føtter og ører) (0, 1, 2, 3) med en høyere score for hvert symptom som indikerer et mer alvorlig symptom.
Baseline, opptil 32 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokpoeng for deltakere med STEARIN
Tidsramme: Baseline, opptil 20 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller tilstander (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For NNS/CANDLE ble deltaker eller omsorgsperson bedt om å rangere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, hodepine og tretthet i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en skår på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [tilsvarer "verste" symptomer]. Den gjennomsnittlige daglige poengsummen var 0-4, og den høyeste poengsummen indikerer et mer alvorlig symptom.
Baseline, opptil 20 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokscore
Tidsramme: Baseline, opptil 172 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokscore
Baseline, opptil 172 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng hos deltakere med SAVI og AGS
Tidsramme: Baseline, opptil 32 uker
The Physician's Global Assessment of Disease Activity brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, ettersom den er relatert til deres tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel VAS som strekker seg fra 0 til 10 (bruker 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet".
Baseline, opptil 32 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng hos deltakere med CANDLE
Tidsramme: Baseline, opptil 20 uker
The Physician's Global Assessment of Disease Activity brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, ettersom den er relatert til deres tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel Visual Analog Scale (VAS) som strekker seg fra 0 til 10 (bruker 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet".
Baseline, opptil 20 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng
Tidsramme: Baseline, opptil 172 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng
Baseline, opptil 172 uker
Endring av prosentandel av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokpoengsum
Tidsramme: Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 20 uker
Endring av prosentandel av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokpoengsum
Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 20 uker
Endring av prosentandel av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokpoengsum
Tidsramme: Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 172 uker
Endring av prosentandel av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokpoengsum
Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 172 uker
Endring i veksthastighet
Tidsramme: Baseline, opptil 172 uker
Endring i veksthastighet
Baseline, opptil 172 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i gjennomsnittlige daglige dagbokpoeng for deltakere med STEARIN
Tidsramme: Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 20 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller tilstander (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For NNS/CANDLE ble deltaker eller omsorgsperson bedt om å rangere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, hodepine og tretthet i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en skår på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [tilsvarer "verste" symptomer]. Den gjennomsnittlige daglige poengsummen var 0-4, og den høyeste poengsummen indikerer et mer alvorlig symptom.
Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 20 uker
Endring fra førbehandlingsperiode i gjennomsnittlig daglig dagbokscore
Tidsramme: Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 172 uker
Endring fra førbehandlingsperiode i gjennomsnittlig daglig dagbokscore
Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 172 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng for deltakere med CANDLE
Tidsramme: Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 20 uker
The Physician's Global Assessment of Disease Activity brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, ettersom den er relatert til deres tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel Visual Analog Scale (VAS) som strekker seg fra 0 til 10 (bruker 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010).
Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 20 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng
Tidsramme: Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 172 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetsscore
Førbehandlingsperiode (gjennomsnitt av 12 ukers data før behandling), opptil 172 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Etterforskere

  • Studieleder: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

12. oktober 2021

Studiet fullført (Antatt)

30. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Annen identifikator: Eli Lilly and Company)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte individuelle pasientnivådata vil bli gitt i et sikkert tilgangsmiljø ved godkjenning av et forskningsforslag og en signert datadelingsavtale.

IPD-delingstidsramme

Data er tilgjengelig 6 måneder etter den primære publisering og godkjenning av indikasjonen studert i USA og EU, avhengig av hva som er senere. Data vil være tilgjengelig på ubestemt tid for forespørsel.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Et forskningsforslag må godkjennes av et uavhengig granskningspanel og forskere må signere en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aicardi Goutieres syndrom

Kliniske studier på Baricitinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere