Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av baricitinib (LY3009104) hos voksne og pediatriske japanske deltakere med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

22. juni 2025 oppdatert av: Eli Lilly and Company

En fase 2/3, multisenter, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til baricitinib hos voksne og pediatriske japanske pasienter med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til baricitinib hos voksne og pediatriske japanske deltakere med Nakajo-Nishimura syndrom/kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (NNS/CANDLE), STING-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) og Aicardi-Goutières syndrom (AGS).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har systemiske tegn og symptomer på betennelse som manifestert NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Har fått diagnosen genetisk diagnose
  • Menn må godta å bruke en pålitelig prevensjonsmetode under studien
  • Kvinner som ikke er i fertil alder eller ikke ammer
  • Kvinner må godta å bruke prevensjon eller forbli avholdende under studien og i minst 12 uker etter avsluttet behandling
  • NNS/CANDLE og SAVI pasienter som er ≥17,5 måneder gamle
  • AGS-pasienter som er ≥6 måneder gamle
  • Er ≥ 5 kg i kroppsvekt

Ekskluderingskriterier:

  • Har mottatt immunsuppressivt biologisk middel/monoklonalt antistoff/oral JAK-hemmer/OAT3-hemmer og kan ikke seponere før oppstart av undersøkelsesproduktet. Merk: En utvaskingsperiode er nødvendig for hvert medikament.
  • Har diagnosen pågående aktiv tuberkulose (TB) eller latent tuberkulose som ikke har fått riktig behandling.
  • Har hatt en alvorlig infeksjon innen 12 uker før screening.
  • Har en historie med lymfoproliferativ sykdom
  • Har noen historie med venøs tromboembolisk hendelse (VTE) (dyp venetrombose [DVT]/lungeemboli [PE]) før screening.
  • Har hatt en større operasjon innen 8 uker før screening.
  • Har tidligere vært registrert i andre studier som undersøker baricitinib.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LYS
Deltakere med kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (lys) ble administrert en optimalisert sluttdosering av baricitinib, fra 8 mg til 12 mg daglig (opprinnelig 8 mg, med gradvis opptrapping til 10 mg og 12 mg), enten som tabletter eller oral fjæring, i 12 uker. Denne doseringen ble bestemt i en tidligere 8 ukers dosejusteringsperiode, skreddersydd til hver deltakers vekt og estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR). Deltakerne fortsatte deretter å motta baricitinib i sin optimaliserte dosering i 191,1 uker.
Legemiddel: Baricitinib
Administreres oralt
Andre navn:
  • LY3009104
Eksperimentell: Savi
Deltakere med stimulator av interferongener (Sting) -assosiert vaskulopati med begynnelse under spedbarnsalderen (SAVI) ble administrert en optimalisert endelig dosering av baricitinib, alt fra 6 mg til 12 mg hver dag (opprinnelig 6 mg, med gradvis opptrapping til 8 mg, 10 mg og 12 mg), enten som nettnett til 8 mg, 10 mg, og 12 mg), enten som tablat til 8 mg, 10 mg og 12 mg. Denne doseringen ble bestemt i en tidligere 8-ukers dosejusteringsperiode, skreddersydd til hver deltakers vekt og EGFR. Deltakerne fortsatte deretter å motta baricitinib i sin optimaliserte dosering i 202,9 uker.
Legemiddel: Baricitinib
Administreres oralt
Andre navn:
  • LY3009104
Eksperimentell: Aicardi-Goutières syndrom (AGS)
Deltakere med Aicardi-Goutières syndrom (AGS) ble administrert en optimalisert endelig dosering av baricitinib, fra 6 mg til 8 mg daglig (opprinnelig 6 mg, med gradvis opptrapping til 8 mg), enten som tabletter eller oral suspensjon, i 24 uker. Denne doseringen ble bestemt i en tidligere 8-ukers dosejusteringsperiode, skreddersydd til hver deltakers vekt og EGFR. Deltakerne fortsatte deretter å motta baricitinib i sin optimaliserte dosering i 206,1 uker.
Legemiddel: Baricitinib
Administreres oralt
Andre navn:
  • LY3009104

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dagbokspoeng hos deltakere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 20 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/stearinlys, SAVI eller AGS). For NNS/stearinlys ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, hodepine og tretthet i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [Equival til "West" West "West. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom. Total poengsum ble ikke brukt.
Baseline, 20 uker
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dagbokspoeng hos deltakere med SAVI (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For SAVI ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, tretthet, luftveis/pusteproblemer og magesår/iskemiske lesjoner i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer = mer symptom, 1 = milde symptomer, 2 = symptomer]. Det gjennomsnittlige daglige poengsummen var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom. Total poengsum ble ikke brukt.
Baseline, 32 uker
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dagbokspoeng hos deltakere med AGS (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For AGS ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (vurdering) (nevrologisk funksjonshemming (0, 5, 7,10) gråt (0, 1, 2, 3), lengde på uavbrutt søvn (0, 1, 2, 3), 2, 2, 3, 0, 0, 8), feber (0,1), 2, 1, 2, 2, 3, 0, 0, 1), hud (0) (0), 3), 3), 3), 3), 3), 3) (0), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3) (0) (0) (0) (0, 1) (0) (0) (0) (0, 1) (0) (0), Hudfunn (hender, føtter og ører) (0, 1, 2, 3) med høyere poengsum for hvert symptom som indikerer et mer alvorlig symptom. Den gjennomsnittlige daglige dagbokspoeng var gjennomsnittet av alle symptomscore, og området var 0 - 4,25 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom. Total poengsum ble ikke brukt.
Baseline, 32 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dagbokspoeng hos deltakere med stearinlys (primærbehandlings- og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Baseline, 191,1 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/stearinlys, SAVI eller AGS). For NNS/stearinlys ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, hodepine og tretthet i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [Equival til "West" West "West. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom. Total poengsum ble ikke brukt.
Baseline, 191,1 uker
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dagbokspoeng hos deltakere med SAVI (primærbehandlings- og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Baseline, 202,9 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For SAVI ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, tretthet, luftveis/pusteproblemer og magesår/iskemiske lesjoner i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer = mer symptom, 1 = milde symptomer, 2 = symptomer]. Det gjennomsnittlige daglige poengsummen var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom. Total poengsum ble ikke brukt.
Baseline, 202,9 uker
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dagbokspoeng hos deltakere med AGS (primærbehandlings- og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Baseline, 206,1 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For AGS ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (vurdering) (nevrologisk funksjonshemming (0, 5, 7,10) gråt (0, 1, 2, 3), lengde på uavbrutt søvn (0, 1, 2, 3), 2, 2, 3, 0, 0, 8), feber (0,1), 2, 1, 2, 2, 3, 0, 0, 1), hud (0) (0), 3), 3), 3), 3), 3), 3) (0), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3), 3) (0) (0) (0) (0, 1) (0) (0) (0) (0, 1) (0) (0), Hudfunn (hender, føtter og ører) (0, 1, 2, 3) med høyere poengsum for hvert symptom som indikerer et mer alvorlig symptom. Den gjennomsnittlige daglige dagbokspoeng var gjennomsnittet av alle symptomscore, og området var 0 - 4,25 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom. Total poengsum ble ikke brukt.
Baseline, 206,1 uker
Antall deltakere med reduksjon i daglig dose kortikosteroider hos deltakere med stearinlys, SAVI og AGS (primærbehandlingsperiode)
Tidsramme: Lys: Uke 20, Savi og AGS: Uke 32
Nedgang ble definert som total steroiddose ved besøket <0,15 mg/kg/dag (prednison-ekvivalent) eller> = 50% reduksjon fra baseline.
Lys: Uke 20, Savi og AGS: Uke 32
Antall deltakere med reduksjon i daglig dose kortikosteroider hos deltakere med stearinlys, SAVI og AGS (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Stearinlys: Uke 191.1; Savi: 202.9 og AGS: Uke 206.1
Nedgang ble definert som total steroiddose <0,15 mg/kg/dag (prednison-ekvivalent) eller> = 50% reduksjon fra baseline.
Stearinlys: Uke 191.1; Savi: 202.9 og AGS: Uke 206.1
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokspoeng for deltakere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 20 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/stearinlys, SAVI eller AGS). For NNS/stearinlys ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (tretthet, feber, hodepine, muskel- og skjelettsmerter og utslett i dagboken på en skala fra 0 til 4, hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [Ekstival til moderate symptomer, 3 = mer alvorlig symptom. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom.
Baseline, 20 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokspoeng for deltakere med SAVI (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For SAVI ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (tretthet, feber, muskel- og skjelettsmerter, utslett, luftveis/pusteproblemer, og magesår/iskemiske lesjoner i dagboken på en skala fra 0 til 4, hvor et score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptomet "3 = mer. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom.
Baseline, 32 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokspoeng for deltakere med AGS (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For AGS ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (vurdering) (gråt (0, 1, 2, 3), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), feber (0,1), generalisert anfall (0, 8), 1, 1), 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3), 3), og hudfunn (hender, føtter og ører) (0, 1, 2, 3) med en høyere poengsum for hvert symptom som indikerer et mer alvorlig symptom.
Baseline, 32 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokspoeng for deltakere med stearinlys (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Baseline, 191,1 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/stearinlys, SAVI eller AGS). For NNS/stearinlys ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (tretthet, feber, hodepine, muskel- og skjelettsmerter og utslett i dagboken på en skala fra 0 til 4, hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [Ekstival til moderate symptomer, 3 = mer alvorlig symptom. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom.
Baseline, 191,1 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokspoeng for deltakere med SAVI (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Baseline, 202,9 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For SAVI ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (tretthet, feber, muskel- og skjelettsmerter, utslett, luftveis/pusteproblemer, og magesår/iskemiske lesjoner i dagboken på en skala fra 0 til 4, hvor et score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptomet "3 = mer. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom.
Baseline, 202,9 uker
Endring fra baseline i pasientens symptomspesifikke daglige dagbokspoeng for deltakere med AGS (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Baseline, 206,1 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For AGS ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (vurdering) (gråt (0, 1, 2, 3), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), feber (0,1), generalisert anfall (0, 8), 1, 1), 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3), 3), og hudfunn (hender, føtter og ører) (0, 1, 2, 3) med en høyere poengsum for hvert symptom som indikerer et mer alvorlig symptom.
Baseline, 206,1 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng hos deltakere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 20 uker
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, når det gjelder tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel visuell analog skala (VAS) fra 0 til 10 (ved bruk av 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Baseline, 20 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng hos deltakere med SAVI og AGS (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uker
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, når det gjelder tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel VAS fra 0 til 10 (ved bruk av 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Baseline, 32 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng hos deltakere med stearinlys (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Baseline, 191,1 uker
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, når det gjelder tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel visuell analog skala (VAS) fra 0 til 10 (ved bruk av 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Baseline, 191,1 uker
Endring fra baseline i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng hos deltakere med SAVI og AGS (vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Savi: Baseline, 202,9 uker; AGS: Baseline, 206,1 uker
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, når det gjelder tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel VAS fra 0 til 10 (ved bruk av 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Savi: Baseline, 202,9 uker; AGS: Baseline, 206,1 uker
Endring av prosentandelen av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokscore <0,5 sammenlignet med det i forbehandlingsperiode hos deltakere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opptil 20 uker
Endring av prosentandelen av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokscore <0,5 sammenlignet med det i forbehandlingsperiode hos deltakere med stearinlys ble evaluert
Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opptil 20 uker
Endring av prosentandelen av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokscore <0,5 sammenlignet med det i forbehandlingsperiode hos deltakere med stearinlys (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opp til 191,1 uker
Endring av prosentandelen av dager som oppfyller kriteriene for deltakerens gjennomsnittlige daglige dagbokscore <0,5 sammenlignet med det i forbehandlingsperioden hos deltakere med stearinlys ble evaluert.
Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opp til 191,1 uker
Endring fra baseline i veksthastighet (høyde og vekt Z -poengsum) (primær behandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Stearinlys: Baseline, 191,1 uker; Savi: Baseline, 202,9 uker og AGS: Baseline, 206,1 uker

Endringen fra baseline i normaliserte score for kroppsvekt eller høyde måles ved bruk av Z-score. En Z-poengsum indikerer hvor mange standardavvik en persons høyde eller kroppsvekt er over eller under gjennomsnittet for deres alder og kjønn. Z -score som ble beregnet med (verdi - [gjennomsnittet av befolkningen]) / [SD for befolkningen] i en gitt alder / kjønn.

Tolkning:

Z-poengsum på 0: Målingen er lik befolkningsgjennomsnittet. Z-score Mindre enn 0: Målingen er under populasjonsgjennomsnittet. Z-score større enn 0: Målingen er over populasjonsgjennomsnittet. En økning i Z-poengsummen for vekt eller høyde betyr at deltakernes vekt eller høyde har økt mer enn standardpopulasjonen under studien. For studiedeltakere med Z-score mindre enn 0 ved baseline, anses en økning i Z-poengsum som et positivt resultat. En Z -score innenfor området -2 til +2 indikerer at høyden eller vekten er innenfor normalområdet.
Stearinlys: Baseline, 191,1 uker; Savi: Baseline, 202,9 uker og AGS: Baseline, 206,1 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i gjennomsnittlig daglig dagbok for deltakere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opptil 20 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/stearinlys, SAVI eller AGS). For NNS/stearinlys ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, hodepine og tretthet i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [Equival til "West" West "West. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom.
Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opptil 20 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i gjennomsnittlig daglig dagbok for deltakere med stearinlys (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opp til 191,1 uker
Dagbøker var spesifikke for individuelle indikasjoner eller forhold (dvs. NNS/stearinlys, SAVI eller AGS). For NNS/stearinlys ble deltaker eller omsorgsperson instruert om å vurdere hvert symptom (feber, utslett, muskel- og skjelettsmerter, hodepine og tretthet i dagboken på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderat symptom, 3 = mer alvorlige symptomer, og 4 = alvorlige symptomer [Equival til "West" West "West. Det gjennomsnittlige daglige poengsumsområdet var 0-4 med den høyere poengsum som indikerte et mer alvorlig symptom.
Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opp til 191,1 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng for deltakere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opptil 20 uker
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, når det gjelder tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel visuell analog skala (VAS) fra 0 til 10 (ved bruk av 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opptil 20 uker
Endring fra forbehandlingsperiode i legens globale vurdering av sykdomsaktivitetspoeng for deltakere med stearinlys (primærbehandling og vedlikeholdsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opp til 191,1 uker
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet brukes til å vurdere pasientens nåværende sykdomsaktivitet, når det gjelder tegn og symptomer. Instrumentet bruker en 21-sirkel visuell analog skala (VAS) fra 0 til 10 (ved bruk av 0,5 trinn) der 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Forbehandlingsperiode (gjennomsnittlig 12-ukers data for behandling), opp til 191,1 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Etterforskere

  • Studieleder: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

4. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

28. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Annen identifikator: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte individuelle pasientnivådata vil bli gitt i et sikkert tilgangsmiljø ved godkjenning av et forskningsforslag og en signert datadelingsavtale.

IPD-delingstidsramme

Data er tilgjengelig 6 måneder etter den primære publisering og godkjenning av indikasjonen studert i USA og EU, avhengig av hva som er senere. Data vil være tilgjengelig på ubestemt tid for forespørsel.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Et forskningsforslag må godkjennes av et uavhengig granskningspanel og forskere må signere en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aicardi Goutieres syndrom

Kliniske studier på Baricitinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere