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Un estudio de baricitinib (LY3009104) en participantes japoneses adultos y pediátricos con NNS/CANDLE, SAVI y AGS

19 de abril de 2024 actualizado por: Eli Lilly and Company

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2/3 para evaluar la eficacia y la seguridad de baricitinib en pacientes japoneses adultos y pediátricos con NNS/CANDLE, SAVI y AGS

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de baricitinib en participantes japoneses adultos y pediátricos con síndrome de Nakajo-Nishimura/dermatosis neutrofílica atípica crónica con lipodistrofia y temperatura elevada (NNS/CANDLE), vasculopatía asociada a STING con inicio durante la infancia (SAVI), y Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Hiroshima, Japón, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japón, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japón, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japón, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene signos y síntomas sistémicos de inflamación como se manifiesta NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Han sido diagnosticados con diagnóstico genético.
  • Los hombres deben aceptar usar un método anticonceptivo confiable durante el estudio
  • Mujeres que no están en edad fértil o que no amamantan
  • Las mujeres deben aceptar usar métodos anticonceptivos o permanecer abstinentes durante el estudio y durante al menos 12 semanas después de suspender el tratamiento.
  • Pacientes con NNS/CANDLE y SAVI de ≥17,5 meses de edad
  • Pacientes con AGS que tienen ≥6 meses de edad
  • Son ≥ 5 kg de peso corporal

Criterio de exclusión:

  • Haber recibido un agente biológico inmunosupresor/anticuerpo monoclonal/inhibidor de JAK por vía oral/inhibidor de OAT3 y no poder suspenderlo antes de iniciar el producto en investigación. Nota: Se requiere un período de lavado para cada medicamento.
  • Tener diagnóstico de tuberculosis (TB) activa actual o, TB latente que no recibió el tratamiento adecuado.
  • Haber tenido una infección grave dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
  • Tener antecedentes de enfermedad linfoproliferativa
  • Tener antecedentes de evento tromboembólico venoso (TEV) (trombosis venosa profunda [TVP]/embolismo pulmonar [EP]) antes de la selección.
  • Haber tenido alguna cirugía mayor dentro de las 8 semanas anteriores a la selección.
  • Haber participado previamente en cualquier otro estudio que investigue baricitinib.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Baricitinib

VELA:

Los participantes con dermatosis neutrofílica atípica crónica con lipodistrofia y temperatura elevada (CANDLE) recibieron una dosis optimizada de baricitinib que se determinó durante el período de ajuste de la dosis administrada en forma de tabletas o suspensión oral según el peso de los participantes y la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR).

SAVI:

Los participantes con vasculopatía asociada a STING con inicio durante la infancia (SAVI) recibieron una dosis optimizada de baricitinib que se determinó durante el período de ajuste de la dosis administrado como tabletas o suspensión oral según el peso de los participantes y la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR).

Síndrome de Aicardi-Goutières (SGA):

Los participantes con síndrome de Aicardi-Goutières (AGS) recibieron una dosis optimizada de baricitinib que se determinó a lo largo del período de ajuste de dosis administrado como tabletas o suspensión oral según el peso de los participantes y la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR).
Droga: Baricitinib
Administrado por vía oral
Otros nombres:
  • LY3009104

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias medias de los participantes con SAVI
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 32 semanas
Los diarios eran específicos para indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Para SAVI, se indicó al participante o cuidador que calificara cada síntoma (fiebre, sarpullido, dolor musculoesquelético, fatiga, problemas respiratorios/respiratorios y úlceras/lesiones isquémicas) en el diario en una escala de 0 a 4 (donde una puntuación de 0 = ninguna). síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = síntomas más graves y 4 = síntomas graves [equivalente a los "peores" síntomas]. . No se utilizó la puntuación total.
Línea de base, hasta 32 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias medias en participantes con AGS
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 32 semanas
Para AGS, se instruyó al participante o cuidador para calificar cada síntoma (calificación) (discapacidad neurológica (0, 5, 7,10) llanto (0, 1, 2, 3), duración del sueño ininterrumpido (0, 1, 2, 3 ), convulsiones generalizadas (0, 8), fiebre (0,1), irritabilidad excesiva (0, 1, 2, 3), hallazgos en la piel (cuerpo) (0, 1, 2, 3) y hallazgos en la piel (manos, pies y oídos) (0, 1, 2, 3) con una puntuación más alta para cada síntoma que indica un síntoma más grave. La puntuación diaria media fue el promedio de todas las puntuaciones de los síntomas y el rango fue de 0 a 4,25, indicando la puntuación más alta un síntoma más grave. No se utilizó la puntuación total.
Línea de base, hasta 32 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias medias de los participantes con CANDLE
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 20 semanas
Los diarios eran específicos para indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Para NNS/CANDLE, se indicó al participante o cuidador que calificara cada síntoma (fiebre, sarpullido, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza y fatiga) en el diario en una escala de 0 a 4 (donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = síntomas más graves y 4 = síntomas graves [equivalente a los "peores" síntomas]. El rango de puntaje promedio diario fue de 0 a 4; el puntaje más alto indica un síntoma más grave.
Línea de base, hasta 20 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las puntuaciones medias diarias de los diarios
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias medias
Línea de base, hasta 172 semanas
Número de participantes con disminución de la dosis diaria de corticosteroides en participantes con SAVI y AGS
Periodo de tiempo: Semana 32
La disminución se definió como la dosis total de esteroides en la visita = 50 % de disminución desde el inicio.
Semana 32
Número de participantes con disminución de la dosis diaria de corticosteroides en participantes con CANDLE
Periodo de tiempo: Semana 20
La disminución se definió como la dosis total de esteroides en la visita = 50 % de disminución desde el inicio.
Semana 20
Número de participantes con disminución de la dosis diaria de corticosteroides
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 172 semanas
Número de participantes con disminución de la dosis diaria de corticosteroides
Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias específicas de los síntomas del paciente para los participantes con SAVI
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 32 semanas
Los diarios eran específicos para indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Para SAVI, se indicó al participante o cuidador que calificara cada síntoma (fiebre, sarpullido, dolor musculoesquelético, fatiga, problemas respiratorios/respiratorios y úlceras/lesiones isquémicas) en el diario en una escala de 0 a 4 (donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = síntomas más graves y 4 = síntomas graves [equivalente a los "peores" síntomas]. El rango de puntaje promedio diario fue de 0 a 4; el puntaje más alto indica un síntoma más grave.
Línea de base, hasta 32 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias específicas de los síntomas del paciente para los participantes con AGS
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 32 semanas
Los diarios eran específicos para indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Para AGS, se instruyó al participante o cuidador para calificar cada síntoma (calificación) (discapacidad neurológica (0, 5, 7,10) llanto (0, 1, 2, 3), duración del sueño ininterrumpido (0, 1, 2, 3 ), convulsiones generalizadas (0, 8), fiebre (0,1), irritabilidad excesiva (0, 1, 2, 3), hallazgos en la piel (cuerpo) (0, 1, 2, 3) y hallazgos en la piel (manos, pies y oídos) (0, 1, 2, 3) con una puntuación más alta para cada síntoma que indica un síntoma más grave.
Línea de base, hasta 32 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias específicas de los síntomas del paciente para los participantes con CANDLE
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 20 semanas
Los diarios eran específicos para indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Para NNS/CANDLE, se indicó al participante o cuidador que calificara cada síntoma (fiebre, sarpullido, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza y fatiga) en el diario en una escala de 0 a 4 (donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = síntomas más graves y 4 = síntomas graves [equivalente a los "peores" síntomas]. El rango de puntaje promedio diario fue de 0 a 4; el puntaje más alto indica un síntoma más grave.
Línea de base, hasta 20 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias específicas de los síntomas del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones diarias específicas de los síntomas del paciente
Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio desde el inicio en la evaluación global del médico de las puntuaciones de actividad de la enfermedad en participantes con SAVI y AGS
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 32 semanas
La Evaluación global de la actividad de la enfermedad realizada por el médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en relación con sus signos y síntomas. El instrumento utiliza una EVA de 21 círculos que van de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima".
Línea de base, hasta 32 semanas
Cambio desde el inicio en la evaluación global del médico de las puntuaciones de actividad de la enfermedad en participantes con CANDLE
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 20 semanas
La Evaluación global de la actividad de la enfermedad realizada por el médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en relación con sus signos y síntomas. El instrumento utiliza una escala analógica visual (EVA) de 21 círculos que va de 0 a 10 (con incrementos de 0,5), donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima".
Línea de base, hasta 20 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de actividad de la evaluación global de la enfermedad del médico
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de actividad de la evaluación global de la enfermedad del médico
Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio del porcentaje de días que cumplen los criterios de la puntuación diaria media del participante
Periodo de tiempo: Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio del porcentaje de días que cumplen los criterios de la puntuación diaria media del participante
Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio del porcentaje de días que cumplen los criterios de la puntuación diaria media del participante
Periodo de tiempo: Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 172 semanas
Cambio del porcentaje de días que cumplen los criterios de la puntuación diaria media del participante
Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 172 semanas
Cambio en la velocidad de crecimiento
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio en la velocidad de crecimiento
Línea de base, hasta 172 semanas
Cambio desde el período de pretratamiento en las puntuaciones medias diarias de los participantes con CANDLE
Periodo de tiempo: Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Los diarios eran específicos para indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Para NNS/CANDLE, se indicó al participante o cuidador que calificara cada síntoma (fiebre, sarpullido, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza y fatiga) en el diario en una escala de 0 a 4 (donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = síntomas más graves y 4 = síntomas graves [equivalente a los "peores" síntomas]. El rango de puntaje promedio diario fue de 0 a 4; el puntaje más alto indica un síntoma más grave.
Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio desde el período de pretratamiento en las puntuaciones diarias medias
Periodo de tiempo: Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 172 semanas
Cambio desde el período de pretratamiento en las puntuaciones diarias medias
Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 172 semanas
Cambio desde el período previo al tratamiento en la evaluación global del médico de las puntuaciones de actividad de la enfermedad para los participantes con CANDLE
Periodo de tiempo: Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
La Evaluación global de la actividad de la enfermedad realizada por el médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en relación con sus signos y síntomas. El instrumento utiliza una escala analógica visual (VAS) de 21 círculos que va de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima" (Filocamo et al. 2010).
Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio desde el período previo al tratamiento en las puntuaciones de la evaluación global de la actividad de la enfermedad del médico
Periodo de tiempo: Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 172 semanas
Cambio desde el período de pretratamiento en las puntuaciones de actividad de la evaluación global de la enfermedad del médico
Período de pretratamiento (promedio de datos de pretratamiento de 12 semanas), hasta 172 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Eli Lilly and Company

Investigadores

  • Director de estudio: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

12 de octubre de 2021

Finalización del estudio (Estimado)

30 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Otro identificador: Eli Lilly and Company)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos anónimos a nivel de paciente individual se proporcionarán en un entorno de acceso seguro tras la aprobación de una propuesta de investigación y un acuerdo de intercambio de datos firmado.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos están disponibles 6 meses después de la publicación principal y la aprobación de la indicación estudiada en los EE. UU. y la UE, lo que ocurra más tarde. Los datos estarán indefinidamente disponibles para solicitarlos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Una propuesta de investigación debe ser aprobada por un panel de revisión independiente y los investigadores deben firmar un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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