Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de baricitinib (LY3009104) en participantes japoneses adultos y pediátricos con NNS/CANDLE, SAVI y AGS

22 de junio de 2025 actualizado por: Eli Lilly and Company

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2/3 para evaluar la eficacia y la seguridad de baricitinib en pacientes japoneses adultos y pediátricos con NNS/CANDLE, SAVI y AGS

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de baricitinib en participantes japoneses adultos y pediátricos con síndrome de Nakajo-Nishimura/dermatosis neutrofílica atípica crónica con lipodistrofia y temperatura elevada (NNS/CANDLE), vasculopatía asociada a STING con inicio durante la infancia (SAVI), y Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Hiroshima, Japón, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japón, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japón, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japón, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene signos y síntomas sistémicos de inflamación como se manifiesta NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Han sido diagnosticados con diagnóstico genético.
  • Los hombres deben aceptar usar un método anticonceptivo confiable durante el estudio
  • Mujeres que no están en edad fértil o que no amamantan
  • Las mujeres deben aceptar usar métodos anticonceptivos o permanecer abstinentes durante el estudio y durante al menos 12 semanas después de suspender el tratamiento.
  • Pacientes con NNS/CANDLE y SAVI de ≥17,5 meses de edad
  • Pacientes con AGS que tienen ≥6 meses de edad
  • Son ≥ 5 kg de peso corporal

Criterio de exclusión:

  • Haber recibido un agente biológico inmunosupresor/anticuerpo monoclonal/inhibidor de JAK por vía oral/inhibidor de OAT3 y no poder suspenderlo antes de iniciar el producto en investigación. Nota: Se requiere un período de lavado para cada medicamento.
  • Tener diagnóstico de tuberculosis (TB) activa actual o, TB latente que no recibió el tratamiento adecuado.
  • Haber tenido una infección grave dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
  • Tener antecedentes de enfermedad linfoproliferativa
  • Tener antecedentes de evento tromboembólico venoso (TEV) (trombosis venosa profunda [TVP]/embolismo pulmonar [EP]) antes de la selección.
  • Haber tenido alguna cirugía mayor dentro de las 8 semanas anteriores a la selección.
  • Haber participado previamente en cualquier otro estudio que investigue baricitinib.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VELA
A los participantes con dermatosis neutrofílica atípica crónica con lipodistrofia y temperatura elevada (vela) recibieron una dosis final optimizada de baricitinib, que varía de 8 mg a 12 mg diariamente (inicialmente 8 mg, con una escalada gradual a 10 mg y 12 mg), ya sea como tabletas o suspensiones orales, durante 12 semanas. Esta dosis se determinó durante un período anterior de ajuste de dosis de 8 semanas, adaptada al peso de cada participante y la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR). Luego, los participantes continuaron recibiendo baricitinib en su dosis optimizada durante 191.1 semanas.
Droga: Baricitinib
Administrado por vía oral
Otros nombres:
  • LY3009104
Experimental: Savi
Los participantes con estimulador de genes de interferón (STING) vasculopatía asociada con el inicio durante la infancia (SAVI) se administraron una dosis final optimizada de baricitinib, que varía de 6 mg a 12 mg al día (inicialmente 6 mg, con una escalada gradual a 8 mg, 10 mg y 12 mg), como tabletas o suspensiones oral, durante 24 semanas. Esta dosis se determinó durante un período anterior de ajuste de dosis de 8 semanas, adaptado al peso de cada participante y EGFR. Luego, los participantes continuaron recibiendo baricitinib en su dosis optimizada durante 202.9 semanas.
Droga: Baricitinib
Administrado por vía oral
Otros nombres:
  • LY3009104
Experimental: Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS)
A los participantes con síndrome de Aicardi-Goutières (AG) recibieron una dosis final optimizada de baricitinib, que varía de 6 mg a 8 mg al día (inicialmente 6 mg, con una escalada gradual a 8 mg), ya sea como tabletas o suspensión oral, durante 24 semanas. Esta dosis se determinó durante un período anterior de ajuste de dosis de 8 semanas, adaptado al peso de cada participante y EGFR. Luego, los participantes continuaron recibiendo baricitinib en su dosis optimizada durante 206.1 semanas.
Droga: Baricitinib
Administrado por vía oral
Otros nombres:
  • LY3009104

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las puntuaciones medias diarias del diario en participantes con vela (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 20 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/Vela, SAVI o AGS). Para NNS/Velle, participante o cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fiebre, erupción, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza y fatiga en el diario en una escala de 0 a 4 (cuando una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas mudos, 2 = moderado, 3 = más síntomas de síntomas y 4 = síntomas graves [equivalentes a "peores" síntomas]. El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave. El puntaje total no se utilizó.
Línea de base, 20 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones medias diarias del diario en participantes con SAVI (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 32 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). Para SAVI, el participante o el cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fiebre, erupción, dolla musculoesquelética, fatiga, problemas respiratorios/respiratorios y úlceras/lesiones isquémicas en el diario en una escala de 0 a 4 (donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = más severos y 4 = 4 = 4 = severos. Síntomas]. El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con el puntaje más alto que indica un síntoma más grave. El puntaje total no se utilizó.
Línea de base, 32 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones medias diarias del diario en participantes con AGS (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 32 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and skin Hallazgos (manos, pies y oídos) (0, 1, 2, 3) con una puntuación más alta para cada síntoma que indica un síntoma más grave. La puntuación media diaria del diario fue el promedio de todas las puntuaciones de los síntomas y el rango fue de 0 - 4.25 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave. El puntaje total no se utilizó.
Línea de base, 32 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las puntuaciones medias diarias del diario en participantes con vela (período de tratamiento primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, 191.1 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/Vela, SAVI o AGS). Para NNS/Velle, participante o cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fiebre, erupción, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza y fatiga en el diario en una escala de 0 a 4 (cuando una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas mudos, 2 = moderado, 3 = más síntomas de síntomas y 4 = síntomas graves [equivalentes a "peores" síntomas]. El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave. El puntaje total no se utilizó.
Línea de base, 191.1 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones medias diarias del diario en participantes con SAVI (período de tratamiento primario y mantenimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, 202.9 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). Para SAVI, el participante o el cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fiebre, erupción, dolla musculoesquelética, fatiga, problemas respiratorios/respiratorios y úlceras/lesiones isquémicas en el diario en una escala de 0 a 4 (donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = más severos y 4 = 4 = 4 = severos. Síntomas]. El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con el puntaje más alto que indica un síntoma más grave. El puntaje total no se utilizó.
Línea de base, 202.9 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones medias diarias del diario en participantes con AGS (período de tratamiento primario y mantenimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, 206.1 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and skin Hallazgos (manos, pies y oídos) (0, 1, 2, 3) con una puntuación más alta para cada síntoma que indica un síntoma más grave. La puntuación media diaria del diario fue el promedio de todas las puntuaciones de los síntomas y el rango fue de 0 - 4.25 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave. El puntaje total no se utilizó.
Línea de base, 206.1 semanas
Número de participantes con disminución en la dosis diaria de corticosteroides en participantes con velas, SAVI y AG (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Vela: Semana 20, Savi y AGS: Semana 32
La disminución se definió como la dosis total de esteroides en la visita <0.15 mg/kg/día (equivalente a la prednisona) o> = 50% de disminución desde el inicio.
Vela: Semana 20, Savi y AGS: Semana 32
Número de participantes con disminución en la dosis diaria de corticosteroides en participantes con velas, SAVI y AG (período de tratamiento primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Vela: Semana 191.1; Savi: 202.9 y AGS: Semana 206.1
La disminución se definió como la dosis total de esteroides <0.15 mg/kg/día (equivalente a la prednisona) o> = 50% de disminución desde el inicio.
Vela: Semana 191.1; Savi: 202.9 y AGS: Semana 206.1
Cambio desde la línea de base en los puntajes diarios de diario específicos de los síntomas del paciente para los participantes con vela (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 20 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/Vela, SAVI o AGS). Para NNS/Velle, participante o cuidador recibió instrucciones de calificar cada síntoma (fatiga, fiebre, dolor de cabeza, dolor musculoesquelético y erupción en el diario en una escala de 0 a 4, cuando una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas mudos, 2 = moderado, 3 = más síntomas de los síntomas y 4 = síntomas severos [equivalentes a "peores"). El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave.
Línea de base, 20 semanas
Cambio desde la línea de base en los puntajes diarios diarios específicos del paciente para los participantes con SAVI (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 32 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). Para SAVI, el participante o el cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fatiga, fiebre, dolor musculoesquelético, erupción, problemas respiratorios/respiratorios, y úlceras/lesiones isquémicas en el diario en una escala de 0 a 4, donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = más severos síntomas y 4 = 4 = severos de los síntomas. síntomas]). El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave.
Línea de base, 32 semanas
Cambio desde la línea de base en los puntajes diarios de diario específicos de los síntomas del paciente para los participantes con AGS (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 32 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Hallazgos de la piel (manos, pies y orejas) (0, 1, 2, 3) con una puntuación más alta para cada síntoma que indica un síntoma más grave.
Línea de base, 32 semanas
Cambio desde la línea de base en los puntajes diarios de diario específicos de los síntomas del paciente para los participantes con vela (tratamiento primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, 191.1 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/Vela, SAVI o AGS). Para NNS/Velle, participante o cuidador recibió instrucciones de calificar cada síntoma (fatiga, fiebre, dolor de cabeza, dolor musculoesquelético y erupción en el diario en una escala de 0 a 4, cuando una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas mudos, 2 = moderado, 3 = más síntomas de los síntomas y 4 = síntomas severos [equivalentes a "peores"). El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave.
Línea de base, 191.1 semanas
Cambio desde la línea de base en los puntajes diarios de diario específicos de los síntomas del paciente para los participantes con SAVI (período de tratamiento primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, 202.9 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). Para SAVI, el participante o el cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fatiga, fiebre, dolor musculoesquelético, erupción, problemas respiratorios/respiratorios, y úlceras/lesiones isquémicas en el diario en una escala de 0 a 4, donde una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas leves, 2 = síntomas moderados, 3 = más severos síntomas y 4 = 4 = severos de los síntomas. síntomas]). El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave.
Línea de base, 202.9 semanas
Cambio desde la línea de base en los puntajes diarios de diario específicos de los síntomas del paciente para los participantes con AGS (tratamiento primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, 206.1 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, Nns/vela, savi o ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Hallazgos de la piel (manos, pies y orejas) (0, 1, 2, 3) con una puntuación más alta para cada síntoma que indica un síntoma más grave.
Línea de base, 206.1 semanas
Cambio desde la línea de base en la evaluación global del médico de los puntajes de actividad de la enfermedad en participantes con vela (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 20 semanas
La evaluación global de la actividad de la enfermedad del médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en lo que respecta a sus signos y síntomas. El instrumento utiliza una escala analógica visual (VAS) de 21 círculo que varía de 0 a 10 (usando 0.5 incrementos) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima" (Filocamo et al. 2010). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, 20 semanas
Cambio desde la línea de base en la evaluación global del médico de los puntajes de actividad de la enfermedad en participantes con SAVI y AGS (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Línea de base, 32 semanas
La evaluación global de la actividad de la enfermedad del médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en lo que respecta a sus signos y síntomas. El instrumento utiliza un VAS de 21 círculo que varía de 0 a 10 (usando 0.5 incrementos) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima" (Filocamo et al. 2010). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, 32 semanas
Cambio desde la línea de base en la evaluación global del médico de los puntajes de actividad de la enfermedad en participantes con vela (período primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, 191.1 semanas
La evaluación global de la actividad de la enfermedad del médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en lo que respecta a sus signos y síntomas. El instrumento utiliza una escala analógica visual (VAS) de 21 círculo que varía de 0 a 10 (usando 0.5 incrementos) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima" (Filocamo et al. 2010). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, 191.1 semanas
Cambio desde la línea de base en la evaluación global del médico de los puntajes de actividad de la enfermedad en participantes con SAVI y AGS (período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Savi: línea de base, 202.9 semanas; AGS: línea de base, 206.1 semanas
La evaluación global de la actividad de la enfermedad del médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en lo que respecta a sus signos y síntomas. El instrumento utiliza un VAS de 21 círculo que varía de 0 a 10 (usando 0.5 incrementos) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima" (Filocamo et al. 2010). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Savi: línea de base, 202.9 semanas; AGS: línea de base, 206.1 semanas
Cambio de porcentaje de días que cumple con los criterios del puntaje diario diario del diario de los participantes <0.5 en comparación con el del período previo al tratamiento en participantes con vela (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio de porcentaje de días que cumple con los criterios del puntaje diario diario del diario de los participantes <0.5 en comparación con el del período previo al tratamiento en los participantes con vela se evaluó
Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio de porcentaje de días que cumple con los criterios del puntaje diario diario del diario de los participantes <0.5 en comparación con el del período previo al tratamiento en los participantes con vela (período primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 191.1 semanas
El cambio de porcentaje de días que cumple con los criterios de puntaje diario diario del participante <0.5 en comparación con el del período previo al tratamiento en los participantes con vela se evaluó.
Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 191.1 semanas
Cambio de la línea de base en la velocidad de crecimiento (puntaje Z de altura y peso Z) (Período de tratamiento y mantenimiento primario)
Periodo de tiempo: Vela: línea de base, 191.1 semanas; Savi: línea de base, 202.9 semanas y Ags: línea de base, 206.1 semanas

El cambio de la línea de base en puntajes normalizados para el peso o la altura corporal se mide utilizando puntajes Z. Una puntuación Z indica cuántas desviaciones estándar, la altura o el peso corporal de una persona está por encima o por debajo del promedio de su edad y género. Puntaje z que fue calculado por (valor - [media de la población]) / [SD de la población] a una edad / sexo determinado.

Interpretación:

Puntaje z de 0: la medición es igual a la media de la población. Puntaje z menos de 0: la medición está por debajo de la media de la población. Puntaje z mayor que 0: la medición está por encima de la media de la población. Un aumento en el puntaje Z para el peso o la altura significa que el peso o la altura de los participantes ha aumentado más que la población estándar durante el estudio. Para los participantes del estudio con puntajes Z menos de 0 al inicio, un aumento en la puntuación Z se considera un resultado positivo. Una puntuación Z dentro del rango de -2 a +2 indica que la altura o el peso está dentro del rango normal.
Vela: línea de base, 191.1 semanas; Savi: línea de base, 202.9 semanas y Ags: línea de base, 206.1 semanas
Cambio del período de pretratamiento en puntajes diarios diarios para los participantes con vela (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/Vela, SAVI o AGS). Para NNS/Velle, participante o cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fiebre, erupción, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza y fatiga en el diario en una escala de 0 a 4 (cuando una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas mudos, 2 = moderado, 3 = más síntomas de síntomas y 4 = síntomas graves [equivalentes a "peores" síntomas]. El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave.
Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio del período de pretratamiento en puntajes diarios diarios para los participantes con vela (período de tratamiento primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 191.1 semanas
Los diarios eran específicos de las indicaciones o condiciones individuales (es decir, NNS/Vela, SAVI o AGS). Para NNS/Velle, participante o cuidador recibieron instrucciones de calificar cada síntoma (fiebre, erupción, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza y fatiga en el diario en una escala de 0 a 4 (cuando una puntuación de 0 = sin síntomas, 1 = síntomas mudos, 2 = moderado, 3 = más síntomas de síntomas y 4 = síntomas graves [equivalentes a "peores" síntomas]. El rango de puntaje diario medio fue 0-4 con la puntuación más alta que indica un síntoma más grave.
Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 191.1 semanas
Cambio del período previo al tratamiento en la evaluación global del médico de los puntajes de actividad de la enfermedad para los participantes con vela (período de tratamiento primario)
Periodo de tiempo: Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
La evaluación global de la actividad de la enfermedad del médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en lo que respecta a sus signos y síntomas. El instrumento utiliza una escala analógica visual (VAS) de 21 círculo que varía de 0 a 10 (usando 0.5 incrementos) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima" (Filocamo et al. 2010). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 20 semanas
Cambio del período de pretratamiento en la evaluación global del médico de los puntajes de actividad de la enfermedad para los participantes con vela (período primario y período de mantenimiento)
Periodo de tiempo: Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 191.1 semanas
La evaluación global de la actividad de la enfermedad del médico se utiliza para evaluar la actividad actual de la enfermedad del paciente, en lo que respecta a sus signos y síntomas. El instrumento utiliza una escala analógica visual (VAS) de 21 círculo que varía de 0 a 10 (usando 0.5 incrementos) donde 0 = "sin actividad" y 10 = "actividad máxima" (Filocamo et al. 2010). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Período previo al tratamiento (promedio de datos previos al tratamiento de 12 semanas), hasta 191.1 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Eli Lilly and Company

Investigadores

  • Director de estudio: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

4 de abril de 2023

Finalización del estudio (Actual)

28 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Otro identificador: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos anónimos a nivel de paciente individual se proporcionarán en un entorno de acceso seguro tras la aprobación de una propuesta de investigación y un acuerdo de intercambio de datos firmado.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos están disponibles 6 meses después de la publicación principal y la aprobación de la indicación estudiada en los EE. UU. y la UE, lo que ocurra más tarde. Los datos estarán indefinidamente disponibles para solicitarlos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Una propuesta de investigación debe ser aprobada por un panel de revisión independiente y los investigadores deben firmar un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Goutiéres de Aicardi

Ensayos clínicos sobre Baricitinib

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Jamaica

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir