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Eine Studie zu Baricitinib (LY3009104) bei erwachsenen und pädiatrischen japanischen Teilnehmern mit NNS/CANDLE, SAVI und AGS

22. Juni 2025 aktualisiert von: Eli Lilly and Company

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2/3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Baricitinib bei erwachsenen und pädiatrischen japanischen Patienten mit NNS/CANDLE, SAVI und AGS

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Baricitinib bei erwachsenen und pädiatrischen japanischen Teilnehmern mit Nakajo-Nishimura-Syndrom/chronischer atypischer neutrophiler Dermatose mit Lipodystrophie und erhöhter Temperatur (NNS/CANDLE), STING-assoziierter Vaskulopathie mit Beginn im Säuglingsalter (SAVI) und Aicardi-Goutières-Syndrom (AGS).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie systemische Anzeichen und Symptome einer Entzündung, wie manifestiert NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Wurden mit genetischer Diagnose diagnostiziert
  • Männer müssen zustimmen, während der Studie eine zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Frauen, die nicht im gebärfähigen Alter sind oder nicht stillen
  • Frauen müssen während der Studie und für mindestens 12 Wochen nach Beendigung der Behandlung einer Empfängnisverhütung zustimmen oder abstinent bleiben
  • NNS/CANDLE- und SAVI-Patienten, die ≥ 17,5 Monate alt sind
  • AGS-Patienten, die ≥6 Monate alt sind
  • ≥ 5 kg Körpergewicht haben

Ausschlusskriterien:

  • Haben ein immunsuppressives biologisches Mittel/monoklonalen Antikörper/oralen JAK-Inhibitor/OAT3-Inhibitor erhalten und können die Behandlung nicht vor Beginn des Prüfpräparats absetzen. Hinweis: Für jedes Medikament ist eine Auswaschphase erforderlich.
  • Haben Sie die Diagnose einer aktuellen aktiven Tuberkulose (TB) oder einer latenten TB, die keine angemessene Behandlung erhalten hat.
  • Hatten innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening eine schwere Infektion.
  • Haben Sie eine Vorgeschichte einer lymphoproliferativen Erkrankung
  • Haben Sie vor dem Screening eine Vorgeschichte von venösen thromboembolischen Ereignissen (VTE) (tiefe Venenthrombose [TVT] / Lungenembolie [PE]).
  • Hatte innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening eine größere Operation.
  • zuvor in eine andere Studie zur Untersuchung von Baricitinib aufgenommen wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: KERZE
Teilnehmern mit chronischer atypischer neutrophiler Dermatose mit Lipodystrophie und erhöhter Temperatur (Kerze) wurden eine optimierte endgültige Dosierung von Baricitinib im Bereich von 8 mg bis 12 mg täglich (anfangs 8 mg) mit allmählicher Eskalation bis zu 10 mg und 12 mg, entweder als Tablets oder oraler Aufsatz oder oraler Aufsatz oder oraler Aufsatz für 12 Wochen. Diese Dosierung wurde während eines früheren 8-wöchigen Dosis-Einstellungszeitraums ermittelt, der auf das Gewicht jedes Teilnehmers zugeschnitten war und die schätzungsgeschätzte glomeruläre Filtrationsrate (EGFR). Die Teilnehmer erhielten dann 191,1 Wochen lang Baricitinib in ihrer optimierten Dosierung.
Arzneimittel: Baricitinib
Oral verabreicht
Andere Namen:
  • LY3009104
Experimental: Savi
Teilnehmern mit Stimulator der Interferon-Gene (SAVI) -Anten-assoziierten Vaskulopathie mit Beginn (Savi) wurden eine optimierte endgültige Dosierung von Baricitinib im Bereich von 6 mg bis 12 mg täglich (anfangs 6 mg, mit allmählicher Eskalation bis zu 8 mg, 10 mg und 12 mg), entweder als Tabletten oder orales Aufsetzen, für 24 mg, 24 mg und 24 Wochen lang verabreicht. Diese Dosierung wurde während einer früheren 8-wöchigen Dosis-Einstellungszeit ermittelt, die auf das Gewicht jedes Teilnehmers zugeschnitten war. Die Teilnehmer erhielten dann weiterhin Baricitinib in ihrer optimierten Dosierung für 202,9 Wochen.
Arzneimittel: Baricitinib
Oral verabreicht
Andere Namen:
  • LY3009104
Experimental: Aicardi-Goutières-Syndrom (AGS)
Teilnehmern mit dem Aicardi-Goutières-Syndrom (AGS) wurde eine optimierte endgültige Dosierung von Baricitinib von 6 mg bis 8 mg täglich (anfangs 6 mg mit allmählicher Eskalation bis 8 mg) entweder als Tabletten oder orale Suspension 24 Wochen verabreicht. Diese Dosierung wurde während einer früheren 8-wöchigen Dosis-Einstellungszeit ermittelt, die auf das Gewicht jedes Teilnehmers zugeschnitten war. Die Teilnehmer erhielten dann weiterhin Baricitinib in ihrer optimierten Dosierung für 206,1 Wochen.
Arzneimittel: Baricitinib
Oral verabreicht
Andere Namen:
  • LY3009104

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Ausgangswerte in den mittleren täglichen Tagebuchwerten bei Teilnehmern mit Kerze (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Grundlinie, 20 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d. H. NNS/Kerzen, Savi oder AGS). Für NNS/Kerzen wurde Teilnehmer oder Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom zu bewerten (Fieber, Ausschlag, Muskuloskelettschmerzen, Kopfschmerzen und Müdigkeit im Tagebuch auf einer Skala von 0 bis 4 (wobei ein Score von 0 = keine Symptome 1 = leichte Symptome, 2 = mäßige Symptome, 3 = schwere Symptome und 4 = schwere Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivale Symptome). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist. Die Gesamtpunktzahl wurde nicht verwendet.
Grundlinie, 20 Wochen
Wechseln Sie von der Ausgangswerte in den mittleren täglichen Tagebuchwerten bei Teilnehmern mit Savi (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Grundlinie, 32 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fever, rash, musculoskeletal pain, fatigue, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4 (where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms,3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" Symptome]. Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist. Die Gesamtpunktzahl wurde nicht verwendet.
Grundlinie, 32 Wochen
Wechseln Sie von der Ausgangswerte in den mittleren täglichen Tagebuchwerten bei Teilnehmern mit AGS (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Grundlinie, 32 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). Für Ags wurde der Teilnehmer oder die Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom (Bewertung) (neurologische Behinderung (0, 5, 7,10) zu bewerten (0, 1, 2, 3), Länge des unterbrochenen Schlafes (0, 1, 2, 2, 3), generalisierte Anfälle (0, 8), Fieber (0,1) (0,1) (0,1), exzessive Iritabilität (0, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 3), 1, 1, 1, 3, 3, 3, 3). Befunde (Hände, Füße und Ohren) (0, 1, 2, 3) mit einem höheren Score für jedes Symptom, was auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist. Der mittlere tägliche Tagebuchwert war der Durchschnitt aller Symptomwerte und der Bereich betrug 0 bis 4,25, wobei der höhere Score ein schwerwiegenderes Symptom anzeigt. Die Gesamtpunktzahl wurde nicht verwendet.
Grundlinie, 32 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Ausgangswerte in den mittleren täglichen Tagebuchwerten bei Teilnehmern mit Kerze (Primärbehandlungs- und Wartungszeit)
Zeitfenster: Baseline, 191,1 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d. H. NNS/Kerzen, Savi oder AGS). Für NNS/Kerzen wurde Teilnehmer oder Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom zu bewerten (Fieber, Ausschlag, Muskuloskelettschmerzen, Kopfschmerzen und Müdigkeit im Tagebuch auf einer Skala von 0 bis 4 (wobei ein Score von 0 = keine Symptome 1 = leichte Symptome, 2 = mäßige Symptome, 3 = schwere Symptome und 4 = schwere Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivale Symptome). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist. Die Gesamtpunktzahl wurde nicht verwendet.
Baseline, 191,1 Wochen
Wechseln Sie von Ausgangswert in den mittleren täglichen Tagebuchwerten bei Teilnehmern mit SAVI (Primärbehandlungs- und Wartungszeit)
Zeitfenster: Grundlinie, 202,9 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fever, rash, musculoskeletal pain, fatigue, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4 (where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms,3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" Symptome]. Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist. Die Gesamtpunktzahl wurde nicht verwendet.
Grundlinie, 202,9 Wochen
Wechseln Sie von der Ausgangswerte in den mittleren täglichen Tagebuchwerten bei Teilnehmern mit AGS (Primärbehandlungs- und Wartungszeitraum)
Zeitfenster: Baseline, 206,1 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). Für Ags wurde der Teilnehmer oder die Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom (Bewertung) (neurologische Behinderung (0, 5, 7,10) zu bewerten (0, 1, 2, 3), Länge des unterbrochenen Schlafes (0, 1, 2, 2, 3), generalisierte Anfälle (0, 8), Fieber (0,1) (0,1) (0,1), exzessive Iritabilität (0, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 1, 3), 1, 1, 1, 3, 3, 3, 3). Befunde (Hände, Füße und Ohren) (0, 1, 2, 3) mit einem höheren Score für jedes Symptom, was auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist. Der mittlere tägliche Tagebuchwert war der Durchschnitt aller Symptomwerte und der Bereich betrug 0 bis 4,25, wobei der höhere Score ein schwerwiegenderes Symptom anzeigt. Die Gesamtpunktzahl wurde nicht verwendet.
Baseline, 206,1 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Abnahme der täglichen Dosis von Kortikosteroiden bei Teilnehmern mit Kerzen, Savi und AGs (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Kerze: Woche 20, Savi und AGS: Woche 32
Die Abnahme wurde bei dem Besuch <0,15 mg/kg/Tag (Prednisonäquivalent) als Gesamtdosis der Steroid (Prednison-Äquivalent) oder> = 50% gegenüber dem Ausgangswert definiert.
Kerze: Woche 20, Savi und AGS: Woche 32
Anzahl der Teilnehmer mit Abnahme der täglichen Dosis von Kortikosteroiden bei Teilnehmern mit Kerzen, SAVI und AGS (Primärbehandlungs- und Wartungszeit)
Zeitfenster: Kerze: Woche 191.1; Savi: 202.9 und AGS: Woche 206.1
Die Abnahme wurde als Gesamtdosis der Steroiddosis <0,15 mg/kg/Tag (Prednison-äquivalent) oder> = 50% ab dem Ausgangswert abgenommen.
Kerze: Woche 191.1; Savi: 202.9 und AGS: Woche 206.1
Wechseln Sie die symptomspezifischen täglichen Tagebuchwerte des Patienten für Teilnehmer mit Kerze (Primärbehandlungszeit).
Zeitfenster: Grundlinie, 20 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d. H. NNS/Kerzen, Savi oder AGS). Für NNS/Kerzen wurde Teilnehmer oder Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom zu bewerten (Müdigkeit, Fieber, Kopfschmerzen, Schmerzen des Bewegungsapparates und Ausschlag im Tagebuch auf einer Skala von 0 bis 4, wobei ein Score von 0 = keine Symptome 1 = leichte Symptome, 2 = mittlere Symptome, 3 = schwere Symptome und 4 = schwere Symptome [äquivaler Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Grundlinie, 20 Wochen
Wechseln Sie die symptomspezifischen täglichen Tagebuchwerte des Patienten mit Savi (Primärbehandlungsfrist)
Zeitfenster: Grundlinie, 32 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fatigue, fever, musculoskeletal pain, rash, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4, where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms, 3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" Symptome]). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Grundlinie, 32 Wochen
Wechseln Sie die symptomspezifischen täglichen Tagebuchwerte des Patienten für Teilnehmer mit AGS (Primärbehandlungszeit).
Zeitfenster: Grundlinie, 32 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Hautbefunde (Hände, Füße und Ohren) (0, 1, 2, 3) mit einem höheren Score für jedes Symptom, was auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Grundlinie, 32 Wochen
Wechseln Sie die symptomspezifischen täglichen Tagebuchwerte des Patienten für Teilnehmer mit Kerze (Primärbehandlungs- und Wartungszeit).
Zeitfenster: Baseline, 191,1 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d. H. NNS/Kerzen, Savi oder AGS). Für NNS/Kerzen wurde Teilnehmer oder Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom zu bewerten (Müdigkeit, Fieber, Kopfschmerzen, Schmerzen des Bewegungsapparates und Ausschlag im Tagebuch auf einer Skala von 0 bis 4, wobei ein Score von 0 = keine Symptome 1 = leichte Symptome, 2 = mittlere Symptome, 3 = schwere Symptome und 4 = schwere Symptome [äquivaler Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Baseline, 191,1 Wochen
Wechseln Sie die symptomspezifischen Tagebuchwerte des Patienten mit Savi (Primärbehandlungs- und Erhaltungszeitraum)
Zeitfenster: Grundlinie, 202,9 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fatigue, fever, musculoskeletal pain, rash, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4, where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms, 3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" Symptome]). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Grundlinie, 202,9 Wochen
Wechseln Sie die symptomspezifischen täglichen Tagebuchwerte des Patienten für Teilnehmer mit AGS (Primärbehandlungs- und Wartungszeit).
Zeitfenster: Baseline, 206,1 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (d.h. NNS/Kerze, Savi oder AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Hautbefunde (Hände, Füße und Ohren) (0, 1, 2, 3) mit einem höheren Score für jedes Symptom, was auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Baseline, 206,1 Wochen
Veränderung von der Ausgangswerte in der globalen Bewertung der Krankheitsaktivitätswerte bei Teilnehmern mit Kerze (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Grundlinie, 20 Wochen
Die globale Bewertung der Krankheitsaktivität des Arztes wird verwendet, um die derzeitige Krankheitsaktivität des Patienten in Bezug auf ihre Anzeichen und Symptome zu bewerten. Das Instrument verwendet eine 21-Kreis-visuelle Analogskala (VAS) im Bereich von 0 bis 10 (unter Verwendung von 0,5 Schritten), wobei 0 = "keine Aktivität" und 10 = "Maximale Aktivität" (Filocamo et al. 2010). Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Grundlinie, 20 Wochen
Veränderung von Ausgangswert in der globalen Bewertung der Krankheitsaktivitätswerte bei Teilnehmern mit SAVI und AGS (Primärbehandlungszeitraum)
Zeitfenster: Grundlinie, 32 Wochen
Die globale Bewertung der Krankheitsaktivität des Arztes wird verwendet, um die derzeitige Krankheitsaktivität des Patienten in Bezug auf ihre Anzeichen und Symptome zu bewerten. Das Instrument verwendet einen 21-Kreis-VAS im Bereich von 0 bis 10 (unter Verwendung von 0,5 Schritten), wobei 0 = "keine Aktivität" und 10 = "Maximale Aktivität" (Filocamo et al. 2010). Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Grundlinie, 32 Wochen
Veränderung von der Ausgangswerte in der globalen Bewertung der Krankheitsaktivitätswerte bei Teilnehmern mit Kerze (Primärbehandlungs- und Erhaltungszeitraum)
Zeitfenster: Baseline, 191,1 Wochen
Die globale Bewertung der Krankheitsaktivität des Arztes wird verwendet, um die derzeitige Krankheitsaktivität des Patienten in Bezug auf ihre Anzeichen und Symptome zu bewerten. Das Instrument verwendet eine 21-Kreis-visuelle Analogskala (VAS) im Bereich von 0 bis 10 (unter Verwendung von 0,5 Schritten), wobei 0 = "keine Aktivität" und 10 = "Maximale Aktivität" (Filocamo et al. 2010). Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Baseline, 191,1 Wochen
Veränderung von der Ausgangswert in der globalen Bewertung der Krankheitsaktivitätswerte bei Teilnehmern mit SAVI und AGS (Wartungszeitraum)
Zeitfenster: Savi: Baseline, 202,9 Wochen; AGS: Grundlinie, 206,1 Wochen
Die globale Bewertung der Krankheitsaktivität des Arztes wird verwendet, um die derzeitige Krankheitsaktivität des Patienten in Bezug auf ihre Anzeichen und Symptome zu bewerten. Das Instrument verwendet einen 21-Kreis-VAS im Bereich von 0 bis 10 (unter Verwendung von 0,5 Schritten), wobei 0 = "keine Aktivität" und 10 = "Maximale Aktivität" (Filocamo et al. 2010). Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Savi: Baseline, 202,9 Wochen; AGS: Grundlinie, 206,1 Wochen
Wechsel des Prozentsatzes der Tage erfüllen die Kriterien des durchschnittlichen täglichen Tagebuchwerts des Teilnehmers <0,5 im Vergleich zur Vorbehandlungszeit bei Teilnehmern mit Kerzen (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Vorbehandlungszeitraum (durchschnittlich 12 Wochen Vorbehandlungsdaten), bis zu 20 Wochen
Wechsel des Prozentsatzes der Tage erfüllen die Kriterien des durchschnittlichen täglichen Tagebuchwerts des Teilnehmer
Vorbehandlungszeitraum (durchschnittlich 12 Wochen Vorbehandlungsdaten), bis zu 20 Wochen
Wechsel des Prozentsatzes der Tage erfüllen die Kriterien des durchschnittlichen täglichen Tagebuchwerts des Teilnehmers <0,5 im Vergleich zur Vorbehandlungszeit bei Teilnehmern mit Kerzen (Primärbehandlungs- und Wartungszeit)
Zeitfenster: Vorbehandlungszeitraum (Durchschnitt von 12-Wochen-Vorbehandlungsdaten), bis zu 191,1 Wochen
Wechsel des Prozentsatzes der Tage, um die Kriterien des durchschnittlichen Tagesabweichungsbewertungen des Teilnehmers zu erfüllen, wurde im Vergleich zur Vorbehandlungszeit bei Teilnehmern mit Kerzen bewertet.
Vorbehandlungszeitraum (Durchschnitt von 12-Wochen-Vorbehandlungsdaten), bis zu 191,1 Wochen
Veränderung von Ausgangswert in der Wachstumsgeschwindigkeit (Größe und Gewichts -Z -Score) (Primärbehandlungs- und Wartungszeitraum)
Zeitfenster: Kerze: Baseline, 191.1 Wochen; Savi: Baseline, 202,9 Wochen und AGS: Baseline, 206,1 Wochen

Die Änderung von Ausgangswert in normalisierten Bewertungen für Körpergewicht oder Größe wird unter Verwendung von Z-Scores gemessen. Ein Z-Score gibt an, wie viele Standardabweichungen die Größe oder das Körpergewicht einer Person über oder unter dem Durchschnitt für ihr Alter und ihr Geschlecht liegen. Z -Score, das durch (Wert - [Mittelwert der Bevölkerung]) / [SD der Bevölkerung] in einem bestimmten Alter / Geschlecht berechnet wurde.

Interpretation:

Z-Score von 0: Die Messung entspricht dem Bevölkerungswert. Z-Score weniger als 0: Die Messung liegt unter dem Bevölkerungswert. Z-Score größer als 0: Die Messung liegt über dem Bevölkerungsmittelwert. Eine Zunahme des Z-Score für Gewicht oder Größe bedeutet, dass das Gewicht oder die Größe der Teilnehmer während der Studie mehr als die Standardpopulation zugenommen hat. Für Studienteilnehmer mit Z-Scores von weniger als 0 zu Studienbeginn wird eine Zunahme des Z-Score als positives Ergebnis angesehen. Ein Z -Score im Bereich von -2 bis +2 zeigt an, dass die Größe oder das Gewicht im normalen Bereich liegt.
Kerze: Baseline, 191.1 Wochen; Savi: Baseline, 202,9 Wochen und AGS: Baseline, 206,1 Wochen
Wechsel von der Vorbehandlungszeit in mittleren täglichen Tagebuchwerten für Teilnehmer mit Kerze (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Vorbehandlungszeitraum (durchschnittlich 12 Wochen Vorbehandlungsdaten), bis zu 20 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (dh, NNS/Kerzen, Savi oder AGS). Für NNS/Kerzen wurde Teilnehmer oder Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom zu bewerten (Fieber, Ausschlag, Muskuloskelettschmerzen, Kopfschmerzen und Müdigkeit im Tagebuch auf einer Skala von 0 bis 4 (wobei ein Score von 0 = keine Symptome 1 = leichte Symptome, 2 = mäßige Symptome, 3 = schwere Symptome und 4 = schwere Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivale Symptome). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Vorbehandlungszeitraum (durchschnittlich 12 Wochen Vorbehandlungsdaten), bis zu 20 Wochen
Wechsel von der Vorbehandlungszeit in mittleren täglichen Tagebuchwerten für Teilnehmer mit Kerzen (Primärbehandlungs- und Wartungszeit)
Zeitfenster: Vorbehandlungszeitraum (Durchschnitt von 12-Wochen-Vorbehandlungsdaten), bis zu 191,1 Wochen
Tagebücher waren spezifisch für individuelle Indikationen oder Bedingungen (dh, NNS/Kerzen, Savi oder AGS). Für NNS/Kerzen wurde Teilnehmer oder Pflegekraft angewiesen, jedes Symptom zu bewerten (Fieber, Ausschlag, Muskuloskelettschmerzen, Kopfschmerzen und Müdigkeit im Tagebuch auf einer Skala von 0 bis 4 (wobei ein Score von 0 = keine Symptome 1 = leichte Symptome, 2 = mäßige Symptome, 3 = schwere Symptome und 4 = schwere Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivalische Symptome [äquivale Symptome). Der mittlere tägliche Bewertungsbereich betrug 0-4, wobei der höhere Score auf ein schwerwiegenderes Symptom hinweist.
Vorbehandlungszeitraum (Durchschnitt von 12-Wochen-Vorbehandlungsdaten), bis zu 191,1 Wochen
Veränderung von der Vorbehandlungszeit in der globalen Bewertung der Krankheitsaktivitätswerte für Teilnehmer mit Kerzen (Primärbehandlungszeit)
Zeitfenster: Vorbehandlungszeitraum (durchschnittlich 12 Wochen Vorbehandlungsdaten), bis zu 20 Wochen
Die globale Bewertung der Krankheitsaktivität des Arztes wird verwendet, um die derzeitige Krankheitsaktivität des Patienten in Bezug auf ihre Anzeichen und Symptome zu bewerten. Das Instrument verwendet eine 21-Kreis-visuelle Analogskala (VAS) im Bereich von 0 bis 10 (unter Verwendung von 0,5 Schritten), wobei 0 = "keine Aktivität" und 10 = "Maximale Aktivität" (Filocamo et al. 2010). Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Vorbehandlungszeitraum (durchschnittlich 12 Wochen Vorbehandlungsdaten), bis zu 20 Wochen
Veränderung von der Vorbehandlungszeit in der globalen Bewertung der Krankheitsaktivitätswerte für Teilnehmer mit Kerze (Primärbehandlungs- und Erhaltungszeitraum)
Zeitfenster: Vorbehandlungszeitraum (Durchschnitt von 12-Wochen-Vorbehandlungsdaten), bis zu 191,1 Wochen
Die globale Bewertung der Krankheitsaktivität des Arztes wird verwendet, um die derzeitige Krankheitsaktivität des Patienten in Bezug auf ihre Anzeichen und Symptome zu bewerten. Das Instrument verwendet eine 21-Kreis-visuelle Analogskala (VAS) im Bereich von 0 bis 10 (unter Verwendung von 0,5 Schritten), wobei 0 = "keine Aktivität" und 10 = "Maximale Aktivität" (Filocamo et al. 2010). Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Vorbehandlungszeitraum (Durchschnitt von 12-Wochen-Vorbehandlungsdaten), bis zu 191,1 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Ermittler

  • Studienleiter: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Andere Kennung: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten auf individueller Patientenebene werden nach Genehmigung eines Forschungsvorschlags und einer unterzeichneten Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten in einer sicheren Zugangsumgebung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten sind 6 Monate nach der Erstveröffentlichung und Zulassung der untersuchten Indikation in den USA und der EU verfügbar, je nachdem, was später eintritt. Die Daten stehen unbegrenzt zur Abfrage zur Verfügung.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Ein Forschungsvorschlag muss von einem unabhängigen Gutachtergremium genehmigt werden und die Forscher müssen eine Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Aicardi-Goutières-Syndrom

Klinische Studien zur Baricitinib

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