Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie baricitinibu (LY3009104) u dorosłych i dzieci z Japonii z NNS/CANDLE, SAVI i AGS

19 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Eli Lilly and Company

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo baricytynibu u dorosłych i dzieci z Japonii z NNS/CANDLE, SAVI i AGS

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania baricytynibu u dorosłych i dzieci z Japonii z zespołem Nakajo-Nishimura/przewlekłą atypową dermatozą neutrofilową z lipodystrofią i podwyższoną temperaturą (NNS/CANDLE), waskulopatią związaną z użądleniem, rozpoczynającą się w okresie niemowlęcym (SAVI) i zespół Aicardi-Goutières (AGS).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japonia, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonia, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mają ogólnoustrojowe oznaki i objawy stanu zapalnego objawiające się NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Zdiagnozowano diagnostykę genetyczną
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji podczas badania
  • Kobiety nie mogące zajść w ciążę lub niekarmiące piersią
  • Kobiety muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji lub zachować abstynencję podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu leczenia
  • Pacjenci z NNS/CANDLE i SAVI w wieku ≥17,5 miesiąca
  • Pacjenci z AGS w wieku ≥6 miesięcy
  • Mają ≥ 5 kg masy ciała

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał biologiczny środek immunosupresyjny/przeciwciało monoklonalne/doustny inhibitor JAK/inhibitor OAT3 i nie może przerwać leczenia przed rozpoczęciem stosowania produktu badanego. Uwaga: Dla każdego leku wymagany jest okres wypłukiwania.
  • Mają zdiagnozowaną czynną gruźlicę (TB) lub utajoną gruźlicę, którzy nie otrzymali odpowiedniego leczenia.
  • Miałeś poważną infekcję w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Mieć historię choroby limfoproliferacyjnej
  • Mieć jakąkolwiek historię żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) (zakrzepica żył głębokich [DVT]/zatorowość płucna [PE]) przed badaniem przesiewowym.
  • Przeszedł jakąkolwiek poważną operację w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Byli wcześniej włączeni do jakiegokolwiek innego badania dotyczącego baricytynibu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Baricytynib

ŚWIECA:

Uczestnicy z przewlekłą atypową dermatozą neutrofilową z lipodystrofią i podwyższoną temperaturą (CANDLE) otrzymywali zoptymalizowaną dawkę baricytynibu, która została ustalona przez cały okres dostosowywania dawki, podawana w postaci tabletek lub zawiesiny doustnej na podstawie masy ciała uczestników i szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR).

SAVI:

Uczestnicy z waskulopatią związaną z STING rozpoczynającą się w okresie niemowlęcym (SAVI) otrzymywali zoptymalizowaną dawkę baricytynibu, która została ustalona przez cały okres dostosowywania dawki, podawana w postaci tabletek lub zawiesiny doustnej na podstawie masy ciała uczestników i szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR).

Zespół Aicardi-Goutièresa (AGS):

Uczestnicy z zespołem Aicardi-Goutièresa (AGS) otrzymywali zoptymalizowaną dawkę baricytynibu, która była ustalana przez cały okres dostosowywania dawki, podawanej w postaci tabletek lub zawiesiny doustnej na podstawie masy ciała uczestnika i szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR).
Lek: Baricytynib
Podawany doustnie
Inne nazwy:
  • LY3009104

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w średnich dziennych wynikach z dzienniczka u uczestników z SAVI
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 32 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/ŚWIECE, SAVI lub AGS). W przypadku SAVI uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby oceniał każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo-szkieletowy, zmęczenie, problemy z oddychaniem/oddychaniem oraz wrzody/zmiany niedokrwienne w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = brak objawy, 1 = objawy łagodne, 2 = objawy umiarkowane, 3 = objawy cięższe, a 4 = objawy ciężkie [odpowiednik „najgorszych” objawów]. Średni dzienny zakres punktacji wynosił 0-4, przy czym wyższy wynik wskazywał na cięższy objaw . Suma punktów nie została wykorzystana.
Linia bazowa, do 32 tygodni
Zmiana od wartości początkowej w średnich dziennych wynikach z dziennika u uczestników z AGS
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 32 tygodni
W przypadku AGS uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenił każdy objaw (ocena) (niepełnosprawność neurologiczna (0, 5, 7, 10), płacz (0, 1, 2, 3), długość nieprzerwanego snu (0, 1, 2, 3 ), napad uogólniony (0, 8), gorączka (0,1), nadmierna drażliwość (0, 1, 2, 3), zmiany skórne (ciało) (0, 1, 2, 3) oraz zmiany skórne (ręce, stóp i uszu) (0, 1, 2, 3) z wyższym wynikiem dla każdego objawu wskazującego na cięższy objaw. Średni dzienny wynik w dzienniczku był średnią ocen wszystkich objawów i mieścił się w zakresie od 0 do 4,25, przy czym wyższy wynik wskazywał na cięższy objaw. Suma punktów nie została wykorzystana.
Linia bazowa, do 32 tygodni
Zmiana od wartości początkowej w średnich dziennych wynikach z dziennika u uczestników ze ŚWIECĄ
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 20 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/CANDLE, SAVI lub AGS). W przypadku NNS/CANDLE uczestnik lub opiekun zostali poinstruowani, aby ocenili każdy objaw (gorączkę, wysypkę, ból mięśniowo-szkieletowy, ból głowy i zmęczenie w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = brak objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = objawy umiarkowane, 3 = objawy cięższe, a 4 = objawy ciężkie [odpowiednik „najgorszych” objawów]. Średni dzienny zakres punktacji wynosił 0-4, przy czym wyższy wynik wskazywał na cięższy objaw.
Linia bazowa, do 20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w średnich dziennych wynikach dziennika
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana od wartości początkowej w średnich dziennych wynikach dziennika
Linia bazowa, do 172 tygodni
Liczba uczestników ze spadkiem dziennej dawki kortykosteroidów u uczestników z SAVI i AGS
Ramy czasowe: Tydzień 32
Spadek zdefiniowano jako całkowitą dawkę steroidu podczas wizyty = 50% spadek od wartości wyjściowej.
Tydzień 32
Liczba uczestników ze spadkiem dziennej dawki kortykosteroidów u uczestników ze świecą
Ramy czasowe: Tydzień 20
Spadek zdefiniowano jako całkowitą dawkę steroidu podczas wizyty = 50% spadek od wartości wyjściowej.
Tydzień 20
Liczba uczestników ze spadkiem dziennej dawki kortykosteroidów
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 172 tygodni
Liczba uczestników ze spadkiem dziennej dawki kortykosteroidów
Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach dzienniczka specyficznych objawów pacjenta dla uczestników z SAVI
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 32 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/ŚWIECE, SAVI lub AGS). W przypadku SAVI uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby oceniał każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo-szkieletowy, zmęczenie, problemy z oddychaniem/oddychaniem oraz wrzody/zmiany niedokrwienne w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = brak objawy, 1 = objawy łagodne, 2 = objawy umiarkowane, 3 = objawy cięższe, a 4 = objawy ciężkie [odpowiednik „najgorszych” objawów]. Średni dzienny zakres punktacji wynosił 0-4, przy czym wyższy wynik wskazywał na cięższy objaw.
Linia bazowa, do 32 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach dzienniczka specyficznych dla objawów pacjenta dla uczestników z AGS
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 32 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/ŚWIECE, SAVI lub AGS). W przypadku AGS uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenił każdy objaw (ocena) (niepełnosprawność neurologiczna (0, 5, 7, 10), płacz (0, 1, 2, 3), długość nieprzerwanego snu (0, 1, 2, 3 ), napad uogólniony (0, 8), gorączka (0,1), nadmierna drażliwość (0, 1, 2, 3), zmiany skórne (ciało) (0, 1, 2, 3) oraz zmiany skórne (ręce, stóp i uszu) (0, 1, 2, 3) z wyższym wynikiem dla każdego objawu wskazującego na cięższy objaw.
Linia bazowa, do 32 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach dzienniczka specyficznych dla objawów pacjenta dla uczestników ze świecą
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 20 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/CANDLE, SAVI lub AGS). W przypadku NNS/CANDLE uczestnik lub opiekun zostali poinstruowani, aby ocenili każdy objaw (gorączkę, wysypkę, ból mięśniowo-szkieletowy, ból głowy i zmęczenie w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = brak objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = objawy umiarkowane, 3 = objawy cięższe, a 4 = objawy ciężkie [odpowiednik „najgorszych” objawów]. Średni dzienny zakres punktacji wynosił 0-4, przy czym wyższy wynik wskazywał na cięższy objaw.
Linia bazowa, do 20 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach dziennika dziennego specyficznych objawów pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach dziennika dziennego specyficznych objawów pacjenta
Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie wyników aktywności choroby przez lekarza u uczestników z SAVI i AGS
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 32 tygodni
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza służy do oceny aktualnej aktywności choroby pacjenta w odniesieniu do objawów przedmiotowych i podmiotowych. Instrument wykorzystuje 21-kołowy VAS w zakresie od 0 do 10 (z przyrostami co 0,5), gdzie 0 = „brak aktywności”, a 10 = „maksymalna aktywność”.
Linia bazowa, do 32 tygodni
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza u uczestników ze świecą
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 20 tygodni
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza służy do oceny aktualnej aktywności choroby pacjenta w odniesieniu do objawów przedmiotowych i podmiotowych. Instrument wykorzystuje 21-kołową wizualną skalę analogową (VAS) w zakresie od 0 do 10 (z przyrostem co 0,5), gdzie 0 = „brak aktywności”, a 10 = „maksymalna aktywność”.
Linia bazowa, do 20 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ogólnej ocenie wyników aktywności choroby dokonanej przez lekarza
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ogólnej ocenie wyników aktywności choroby dokonanej przez lekarza
Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana odsetka dni spełniających kryteria średniej dziennej punktacji uczestnika
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 20 tygodni
Zmiana odsetka dni spełniających kryteria średniej dziennej punktacji uczestnika
Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 20 tygodni
Zmiana odsetka dni spełniających kryteria średniej dziennej punktacji uczestnika
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 172 tygodni
Zmiana odsetka dni spełniających kryteria średniej dziennej punktacji uczestnika
Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 172 tygodni
Zmiana prędkości wzrostu
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana prędkości wzrostu
Linia bazowa, do 172 tygodni
Zmiana od okresu przed leczeniem w średnich dziennych wynikach dzienniczka dla uczestników ze ŚWIECĄ
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 20 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/CANDLE, SAVI lub AGS). W przypadku NNS/CANDLE uczestnik lub opiekun zostali poinstruowani, aby ocenili każdy objaw (gorączkę, wysypkę, ból mięśniowo-szkieletowy, ból głowy i zmęczenie w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = brak objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = objawy umiarkowane, 3 = objawy cięższe, a 4 = objawy ciężkie [odpowiednik „najgorszych” objawów]. Średni dzienny zakres punktacji wynosił 0-4, przy czym wyższy wynik wskazywał na cięższy objaw.
Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 20 tygodni
Zmiana średnich wyników z dzienniczka w stosunku do okresu przed leczeniem
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 172 tygodni
Zmiana w stosunku do okresu przed leczeniem w średnich dziennych wynikach z dzienniczka
Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 172 tygodni
Zmiana w stosunku do okresu poprzedzającego leczenie w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza dla uczestników ze świecą
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 20 tygodni
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza służy do oceny aktualnej aktywności choroby pacjenta w odniesieniu do objawów przedmiotowych i podmiotowych. Instrument wykorzystuje 21-kołową wizualną skalę analogową (VAS) w zakresie od 0 do 10 (z przyrostami co 0,5), gdzie 0 = „brak aktywności”, a 10 = „maksymalna aktywność” (Filocamo i in. 2010).
Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 20 tygodni
Zmiana w stosunku do okresu przed leczeniem w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 172 tygodni
Zmiana w porównaniu z okresem przed leczeniem w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza
Okres przed leczeniem (średnia danych z 12 tygodni przed leczeniem), do 172 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 października 2021

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Inny identyfikator: Eli Lilly and Company)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane dane na poziomie poszczególnych pacjentów zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku dostępu po zatwierdzeniu propozycji badań i podpisaniu umowy o udostępnianiu danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane są dostępne po 6 miesiącach od pierwotnej publikacji i zatwierdzenia badanego wskazania w USA i UE, w zależności od tego, co nastąpi później. Dane będą dostępne na żądanie przez czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Propozycja badań musi zostać zatwierdzona przez niezależny panel recenzentów, a badacze muszą podpisać umowę o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Aicardiego Goutieresa

Badania kliniczne na Baricytynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj