Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie baricitinibu (LY3009104) u dorosłych i dzieci z Japonii z NNS/CANDLE, SAVI i AGS

22 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Eli Lilly and Company

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo baricytynibu u dorosłych i dzieci z Japonii z NNS/CANDLE, SAVI i AGS

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania baricytynibu u dorosłych i dzieci z Japonii z zespołem Nakajo-Nishimura/przewlekłą atypową dermatozą neutrofilową z lipodystrofią i podwyższoną temperaturą (NNS/CANDLE), waskulopatią związaną z użądleniem, rozpoczynającą się w okresie niemowlęcym (SAVI) i zespół Aicardi-Goutières (AGS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japonia, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonia, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mają ogólnoustrojowe oznaki i objawy stanu zapalnego objawiające się NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Zdiagnozowano diagnostykę genetyczną
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji podczas badania
  • Kobiety nie mogące zajść w ciążę lub niekarmiące piersią
  • Kobiety muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji lub zachować abstynencję podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu leczenia
  • Pacjenci z NNS/CANDLE i SAVI w wieku ≥17,5 miesiąca
  • Pacjenci z AGS w wieku ≥6 miesięcy
  • Mają ≥ 5 kg masy ciała

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał biologiczny środek immunosupresyjny/przeciwciało monoklonalne/doustny inhibitor JAK/inhibitor OAT3 i nie może przerwać leczenia przed rozpoczęciem stosowania produktu badanego. Uwaga: Dla każdego leku wymagany jest okres wypłukiwania.
  • Mają zdiagnozowaną czynną gruźlicę (TB) lub utajoną gruźlicę, którzy nie otrzymali odpowiedniego leczenia.
  • Miałeś poważną infekcję w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Mieć historię choroby limfoproliferacyjnej
  • Mieć jakąkolwiek historię żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) (zakrzepica żył głębokich [DVT]/zatorowość płucna [PE]) przed badaniem przesiewowym.
  • Przeszedł jakąkolwiek poważną operację w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Byli wcześniej włączeni do jakiegokolwiek innego badania dotyczącego baricytynibu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ŚWIECA
Uczestnikom z przewlekłą atypową neutrofilową dermatozą z lipodystrofią i podwyższoną temperaturą (świeca) podawano zoptymalizowaną końcową dawkę barytinibu, od 8 mg do 12 mg dziennie (początkowo 8 mg, przy stopniowej eskalacji do 10 mg i 12 mg), albo jako tabletki lub zawieszenie ustne, przez 12 tygodni. Dawkowanie tę określono podczas poprzedniego 8-tygodniowego okresu przystosowania dawki, dostosowanej do wagi każdego uczestnika i szacowanej szybkości filtracji kłębuszkowej (EGFR). Następnie uczestnicy kontynuowali otrzymywanie barytinibu w zoptymalizowanej dawce przez 191,1 tygodnia.
Lek: Baricytynib
Podawany doustnie
Inne nazwy:
  • LY3009104
Eksperymentalny: Savi
Uczestnikom z stymulatorem genów interferonowych (STING) związanej z waczylopatią z początkiem podczas niemowlęctwa (SAVI) podano zoptymalizowaną końcową dawkę barytinibu, od 6 mg do 12 mg dziennie (początkowo 6 mg, ze stopniową eskalacją do 8 mg, 10 mg i 12 mg), albo jak tabletki, ani w podejściu do ust, przez 24 tygodnie. Dawkowanie tę określono podczas poprzedniego 8-tygodniowego okresu adjustacji dawki, dostosowanej do wagi każdego uczestnika i EGFR. Następnie uczestnicy kontynuowali otrzymywanie barytinibu w zoptymalizowanej dawce przez 202,9 tygodnia.
Lek: Baricytynib
Podawany doustnie
Inne nazwy:
  • LY3009104
Eksperymentalny: Zespół Aicardi-Goutières (AGS)
Uczestnikom z zespołem Aicardi-Goutières (AGS) podawano zoptymalizowaną końcową dawkę barytinibu, od 6 mg do 8 mg dziennie (początkowo 6 mg, ze stopniową eskalacją do 8 mg), albo jako tabletki lub doustną zawiesinę, przez 24 tygodnie. Dawkowanie tę określono podczas poprzedniego 8-tygodniowego okresu adjustacji dawki, dostosowanej do wagi każdego uczestnika i EGFR. Następnie uczestnicy kontynuowali otrzymywanie barytinibu w zoptymalizowanej dawce przez 206,1 tygodnia.
Lek: Baricytynib
Podawany doustnie
Inne nazwy:
  • LY3009104

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w średnich codziennych wynikach dziennika u uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 20 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku NNS/świecy uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo -szkieletowy, ból głowy i zmęczenie w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = umiarkowane objawy, 3 = cięższe objawy i 4 = ciężkie objawy [równoważne „najgorsze”. Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw. Całkowity wynik nie został wykorzystany.
Linia bazowa, 20 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej średnich dziennych wyników dziennych u uczestników z Savi (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 32 tygodnie
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku Savi uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo -szkieletowy, zmęczenie, problemy z oddychaniem/oddychaniem oraz wrzody/zmiany niedokrwienne w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = objawy umiarkowane, 3 = bardziej ciężkie objawy, a 4 = ciężkie objawy [najgorsze do czasu. objawy]. Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw. Całkowity wynik nie został wykorzystany.
Linia bazowa, 32 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej średnich dziennych wyników dziennych u uczestników z AG (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 32 tygodnie
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku AGS uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (ocena) (niepełnosprawność neurologiczna (0, 5, 7,10) płacz (0, 1, 2, 3), długość nieprzerwanego snu (0, 1, 2, 3), uogólnione napad (0, 8), fever (0,1), nadmierna igrytacja (0, 1, 2, 3), wyniki skóry (2) (3) (3). Wyniki skóry (ręce, stopy i uszy) (0, 1, 2, 3) z wyższym wynikiem dla każdego objawu wskazującego na poważniejszy objaw. Średnie codzienne ocenę dziennika była średnia ze wszystkich wyników objawów, a zakres wynosił 0–4,25, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw. Całkowity wynik nie został wykorzystany.
Linia bazowa, 32 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej średnich dziennych wyników dziennych u uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Bazowa, 191,1 tygodnia
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku NNS/świecy uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo -szkieletowy, ból głowy i zmęczenie w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = umiarkowane objawy, 3 = cięższe objawy i 4 = ciężkie objawy [równoważne „najgorsze”. Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw. Całkowity wynik nie został wykorzystany.
Bazowa, 191,1 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowych średnich codziennych wyników dziennych u uczestników z SAVI (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 202,9 tygodnia
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku Savi uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo -szkieletowy, zmęczenie, problemy z oddychaniem/oddychaniem oraz wrzody/zmiany niedokrwienne w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = objawy umiarkowane, 3 = bardziej ciężkie objawy, a 4 = ciężkie objawy [najgorsze do czasu. objawy]. Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw. Całkowity wynik nie został wykorzystany.
Linia bazowa, 202,9 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowych średnich dziennych wyników dziennych u uczestników z AG (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 206,1 tygodnia
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku AGS uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (ocena) (niepełnosprawność neurologiczna (0, 5, 7,10) płacz (0, 1, 2, 3), długość nieprzerwanego snu (0, 1, 2, 3), uogólnione napad (0, 8), fever (0,1), nadmierna igrytacja (0, 1, 2, 3), wyniki skóry (2) (3) (3). Wyniki skóry (ręce, stopy i uszy) (0, 1, 2, 3) z wyższym wynikiem dla każdego objawu wskazującego na poważniejszy objaw. Średnie codzienne ocenę dziennika była średnia ze wszystkich wyników objawów, a zakres wynosił 0–4,25, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw. Całkowity wynik nie został wykorzystany.
Linia bazowa, 206,1 tygodnia
Liczba uczestników o zmniejszeniu dziennej dawki kortykosteroidów u uczestników z świecą, Savi i AG (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Świeca: Tydzień 20, Savi i AGS: Tydzień 32
Spadek zdefiniowano jako całkowitą dawkę steroidów podczas wizyty <0,15 mg/kg/dzień (równoważny prednizon) lub> = 50% spadek od wartości wyjściowej.
Świeca: Tydzień 20, Savi i AGS: Tydzień 32
Liczba uczestników o zmniejszeniu dziennej dawki kortykosteroidów u uczestników z świecą, Savi i AG (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Świeca: tydzień 191.1; Savi: 202,9 i AGS: Tydzień 206.1
Spadek zdefiniowano jako całkowitą dawkę steroidową <0,15 mg/kg/dzień (równoważny prednison) lub> = 50% spadek od wartości wyjściowej.
Świeca: tydzień 191.1; Savi: 202,9 i AGS: Tydzień 206.1
Zmiana od wartości wyjściowej w codziennych wynikach dziennych przez pacjenta dla uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 20 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/świeca, savi lub AGS). W przypadku NN/świecy uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (zmęczenie, gorączka, ból głowy, ból mięśniowo -szkieletowy i wysypka w dzienniku w skali od 0 do 4, gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = umiarkowane objawy, 3 = silniejsze objawy i 4 = ciężkie objawy [równoważne „najgorsze”). Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw.
Linia bazowa, 20 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w codziennych wynikach dziennych czynników pacjenta dla uczestników z Savi (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 32 tygodnie
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku Savi uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (zmęczenie, gorączka, ból mięśniowo -szkieletowy, wysypka, problemy z oddychaniem/oddychaniem oraz wrzody/zmiany niedokrwienne w dzienniku w skali od 0 do 4, gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = objawy umiarkowane, 3 = bardziej ciężkie objawy, a 4 = ciężkie objawy [surowe do czasu. objawy]). Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw.
Linia bazowa, 32 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w codziennych wynikach dziennego dziennego pacjenta dla uczestników z AG (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 32 tygodnie
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku AGS uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (ocena) (płacz (0, 1, 2, 3), nadmierna drażliwość (0, 1, 2, 3), gorączka (0,1), uogólnione wykrycie (0, 8), długość nieprzerwanego snu (0, 1, 2, 3), niezależność neurologiczna (0, 5, 7,10), wyniki skórki (0, 1, 2, 3), 2, 3), 2, 3), 2, 3) oraz wyniki skóry (ręce, stopy i uszy) (0, 1, 2, 3) z wyższym wynikiem dla każdego objawu wskazującego na poważniejszy objaw.
Linia bazowa, 32 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w codziennych wynikach dziennych przez pacjenta dla uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Bazowa, 191,1 tygodnia
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/świeca, savi lub AGS). W przypadku NN/świecy uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (zmęczenie, gorączka, ból głowy, ból mięśniowo -szkieletowy i wysypka w dzienniku w skali od 0 do 4, gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = umiarkowane objawy, 3 = silniejsze objawy i 4 = ciężkie objawy [równoważne „najgorsze”). Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw.
Bazowa, 191,1 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w codziennych wynikach dziennych czynników dotyczących objawów pacjenta dla uczestników z SAVI (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 202,9 tygodnia
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku Savi uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (zmęczenie, gorączka, ból mięśniowo -szkieletowy, wysypka, problemy z oddychaniem/oddychaniem oraz wrzody/zmiany niedokrwienne w dzienniku w skali od 0 do 4, gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = objawy umiarkowane, 3 = bardziej ciężkie objawy, a 4 = ciężkie objawy [surowe do czasu. objawy]). Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw.
Linia bazowa, 202,9 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w codziennych wynikach dziennego dziennego pacjenta dla uczestników z AG (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 206,1 tygodnia
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/Candle, Savi lub AGS). W przypadku AGS uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (ocena) (płacz (0, 1, 2, 3), nadmierna drażliwość (0, 1, 2, 3), gorączka (0,1), uogólnione wykrycie (0, 8), długość nieprzerwanego snu (0, 1, 2, 3), niezależność neurologiczna (0, 5, 7,10), wyniki skórki (0, 1, 2, 3), 2, 3), 2, 3), 2, 3) oraz wyniki skóry (ręce, stopy i uszy) (0, 1, 2, 3) z wyższym wynikiem dla każdego objawu wskazującego na poważniejszy objaw.
Linia bazowa, 206,1 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnej ocenie lekarza wyników aktywności choroby u uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 20 tygodni
Globalna ocena aktywności choroby przez lekarza jest wykorzystywana do oceny obecnej aktywności choroby pacjenta, ponieważ odnosi się ona do jego oznak i objawów. Instrument wykorzystuje 21-obręczną wizualną skalę analogową (VAS) w zakresie od 0 do 10 (przy użyciu 0,5 przyrostu), gdzie 0 = „brak aktywności” i 10 = „maksymalna aktywność” (Filocamo i in. 2010). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, 20 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnej ocenie lekarza wyników aktywności choroby u uczestników z Savi i Ags (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 32 tygodnie
Globalna ocena aktywności choroby przez lekarza jest wykorzystywana do oceny obecnej aktywności choroby pacjenta, ponieważ odnosi się ona do jego oznak i objawów. Instrument wykorzystuje 21-okrągły VAS w zakresie od 0 do 10 (przy użyciu 0,5 przyrostu), gdzie 0 = „brak aktywności” i 10 = „maksymalna aktywność” (Filocamo i in. 2010). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, 32 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnej ocenie lekarza wyników aktywności choroby u uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Bazowa, 191,1 tygodnia
Globalna ocena aktywności choroby przez lekarza jest wykorzystywana do oceny obecnej aktywności choroby pacjenta, ponieważ odnosi się ona do jego oznak i objawów. Instrument wykorzystuje 21-obręczną wizualną skalę analogową (VAS) w zakresie od 0 do 10 (przy użyciu 0,5 przyrostu), gdzie 0 = „brak aktywności” i 10 = „maksymalna aktywność” (Filocamo i in. 2010). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Bazowa, 191,1 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnej ocenie lekarza wyników aktywności choroby u uczestników z Savi i AGS (okres utrzymania)
Ramy czasowe: Savi: linia bazowa, 202,9 tygodnia; AGS: linia bazowa, 206,1 tygodnia
Globalna ocena aktywności choroby przez lekarza jest wykorzystywana do oceny obecnej aktywności choroby pacjenta, ponieważ odnosi się ona do jego oznak i objawów. Instrument wykorzystuje 21-okrągły VAS w zakresie od 0 do 10 (przy użyciu 0,5 przyrostu), gdzie 0 = „brak aktywności” i 10 = „maksymalna aktywność” (Filocamo i in. 2010). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Savi: linia bazowa, 202,9 tygodnia; AGS: linia bazowa, 206,1 tygodnia
Zmiana odsetka dni spełniająca kryteria średniej dziennej oceny dziennika uczestnika <0,5 w porównaniu z okresem przed leczeniem u uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 20 tygodni
Oceniono zmianę odsetka dni spełniających kryteria średniego dziennego punktu dziennego uczestnika <0,5 w porównaniu z okresem wstępnym u uczestników ze świecą
Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 20 tygodni
Zmiana odsetka dni spełniająca kryteria średniej dziennej oceny dziennika uczestnika <0,5 w porównaniu z okresem przed leczeniem u uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 191,1 tygodnia
Oceniono zmianę odsetka dni spełniających kryteria średniego dziennego oceny dziennego dziennego uczestnika <0,5 w porównaniu z okresem wstępnym u uczestników ze świecą.
Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 191,1 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej prędkości wzrostu (Wysokość i waga Z ocena Z) (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Świeca: linia bazowa, 191,1 tygodnia; Savi: linia bazowa, 202,9 tygodnia i ags: linia bazowa, 206,1 tygodnia

Zmiana od wartości wyjściowej w znormalizowanych wynikach dla masy ciała lub wysokości jest mierzona za pomocą wyników Z. Wynik Z wskazuje, ile odchyleń standardowych wysokość lub masa ciała osoby jest powyżej lub poniżej średniej dla ich wieku i płci. Score Z, które zostało obliczone przez (wartość - [średnia populacji]) / [SD populacji] w danym wieku / płci.

Interpretacja:

Score z 0: Pomiar jest równy średniej populacji. Score z mniej niż 0: Pomiar jest poniżej średniej populacji. Score Z większe niż 0: Pomiar jest powyżej średniej populacji. Wzrost wyniku Z dla wagi lub wysokości oznacza, że ​​waga lub wysokość uczestników wzrosła bardziej niż standardowa populacja podczas badania. W przypadku uczestników badań z wynikami Z mniejszymi niż 0 na początku wzrost wyników Z jest uważany za pozytywny wynik. Wynik Z w zakresie od -2 do +2 wskazuje, że wysokość lub masa mieści się w normalnym zakresie.
Świeca: linia bazowa, 191,1 tygodnia; Savi: linia bazowa, 202,9 tygodnia i ags: linia bazowa, 206,1 tygodnia
Zmiana z okresu wstępnego obróbki w średnich codziennych wynikach dziennika dla uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 20 tygodni
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/świeca, savi lub AGS). W przypadku NNS/świecy uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo -szkieletowy, ból głowy i zmęczenie w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = umiarkowane objawy, 3 = cięższe objawy i 4 = ciężkie objawy [równoważne „najgorsze”. Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw.
Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 20 tygodni
Zmiana z okresu wstępnego obróbki w średnich codziennych wynikach dzienników dla uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 191,1 tygodnia
Dzienniki były specyficzne dla poszczególnych wskazań lub warunków (tj. NNS/świeca, savi lub AGS). W przypadku NNS/świecy uczestnik lub opiekun został poinstruowany, aby ocenić każdy objaw (gorączka, wysypka, ból mięśniowo -szkieletowy, ból głowy i zmęczenie w dzienniku w skali od 0 do 4 (gdzie wynik 0 = bez objawów, 1 = łagodne objawy, 2 = umiarkowane objawy, 3 = cięższe objawy i 4 = ciężkie objawy [równoważne „najgorsze”. Średni dzienny zakres wyników wynosił 0-4, a wyższy wynik wskazujący na poważniejszy objaw.
Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 191,1 tygodnia
Zmiana z okresu przed leczeniem w globalnej ocenie lekarza wyników aktywności choroby dla uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego)
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 20 tygodni
Globalna ocena aktywności choroby przez lekarza jest wykorzystywana do oceny obecnej aktywności choroby pacjenta, ponieważ odnosi się ona do jego oznak i objawów. Instrument wykorzystuje 21-obręczną wizualną skalę analogową (VAS) w zakresie od 0 do 10 (przy użyciu 0,5 przyrostu), gdzie 0 = „brak aktywności” i 10 = „maksymalna aktywność” (Filocamo i in. 2010). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 20 tygodni
Zmiana z okresu przed leczeniem w globalnej ocenie lekarza wyników aktywności choroby dla uczestników z świecą (okres leczenia pierwotnego i konserwacji)
Ramy czasowe: Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 191,1 tygodnia
Globalna ocena aktywności choroby przez lekarza jest wykorzystywana do oceny obecnej aktywności choroby pacjenta, ponieważ odnosi się ona do jego oznak i objawów. Instrument wykorzystuje 21-obręczną wizualną skalę analogową (VAS) w zakresie od 0 do 10 (przy użyciu 0,5 przyrostu), gdzie 0 = „brak aktywności” i 10 = „maksymalna aktywność” (Filocamo i in. 2010). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Okres przed leczeniem (średnio 12-tygodniowe dane wstępne), do 191,1 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Inny identyfikator: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane dane na poziomie poszczególnych pacjentów zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku dostępu po zatwierdzeniu propozycji badań i podpisaniu umowy o udostępnianiu danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane są dostępne po 6 miesiącach od pierwotnej publikacji i zatwierdzenia badanego wskazania w USA i UE, w zależności od tego, co nastąpi później. Dane będą dostępne na żądanie przez czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Propozycja badań musi zostać zatwierdzona przez niezależny panel recenzentów, a badacze muszą podpisać umowę o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Aicardiego Goutieresa

Badania kliniczne na Baricytynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj