- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04517253
Um estudo de baricitinibe (LY3009104) em participantes japoneses adultos e pediátricos com NNS/CANDLE, SAVI e AGS
Um estudo de fase 2/3, multicêntrico, aberto para avaliar a eficácia e a segurança do baricitinibe em pacientes japoneses adultos e pediátricos com SNN/CANDLE, SAVI e AGS
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Hiroshima, Japão, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Wakayama, Japão, 641-0012
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japão, 634-0813
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyō, Tokyo, Japão, 113-8519
- Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japão, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Apresentar sinais e sintomas sistêmicos de inflamação como SNN/CANDLE, SAVI, AGS
- Foram diagnosticados com diagnóstico genético
- Os homens devem concordar em usar um método confiável de controle de natalidade durante o estudo
- Mulheres sem potencial para engravidar ou que não amamentam
- As mulheres devem concordar em usar o controle de natalidade ou permanecer abstinentes durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após a interrupção do tratamento
- Pacientes NNS/CANDLE e SAVI com ≥17,5 meses de idade
- Pacientes com AGS com ≥6 meses de idade
- Têm ≥ 5kg de peso corporal
Critério de exclusão:
- Recebeu agente biológico imunossupressor/anticorpo monoclonal/inibidor oral de JAK/inibidor OAT3 e não pode descontinuar antes do início do produto experimental. Nota: É necessário um período de washout para cada medicamento.
- Tem diagnóstico de tuberculose ativa (TB) atual ou, TB latente que não recebeu tratamento adequado.
- Tiveram uma infecção grave nas 12 semanas anteriores à triagem.
- Tem um histórico de doença linfoproliferativa
- Ter qualquer história de evento tromboembólico venoso (TEV) (trombose venosa profunda [TVP]/embolia pulmonar [EP]) antes da triagem.
- Ter feito qualquer cirurgia de grande porte nas 8 semanas anteriores à triagem.
- Ter sido previamente inscrito em qualquer outro estudo investigando o baricitinibe.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Baricitinibe
VELA: Os participantes com dermatose neutrofílica atípica crônica com lipodistrofia e temperatura elevada (CANDLE) receberam uma dosagem otimizada de baricitinibe que foi determinada durante o período de ajuste de dose administrado como comprimidos ou suspensão oral com base no peso dos participantes e taxa de filtração glomerular estimada (eGFR). SAVI: Os participantes com vasculopatia associada a STING com início durante a infância (SAVI) receberam uma dosagem otimizada de baricitinibe que foi determinada durante o período de ajuste de dose administrado como comprimidos ou suspensão oral com base no peso dos participantes e na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR). Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS): Os participantes com Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS) receberam uma dosagem otimizada de baricitinibe que foi determinada durante o período de ajuste de dose administrado como comprimidos ou suspensão oral com base no peso dos participantes e na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR). |
Administrado por via oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Mudança da linha de base nas pontuações diárias médias em participantes com SAVI
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
|
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (ou seja,
NNS/VELA, SAVI ou AGS).
Para SAVI, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, fadiga, problemas respiratórios/respiratórios e úlceras/lesões isquêmicas no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = não sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a "piores" sintomas]. .
O escore total não foi utilizado.
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Linha de base, até 32 semanas
|
Mudança da linha de base nas pontuações diárias médias em participantes com AGS
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
|
Para AGS, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (classificação) (incapacidade neurológica (0, 5, 7,10), choro (0, 1, 2, 3), duração do sono ininterrupto (0, 1, 2, 3 ), convulsão generalizada (0, 8), febre (0,1), irritabilidade excessiva (0, 1, 2, 3), achados cutâneos (corpo) (0, 1, 2, 3) e achados cutâneos (mãos, pés e orelhas) (0, 1, 2, 3) com uma pontuação mais alta para cada sintoma indicando um sintoma mais grave.
A pontuação diária média foi a média de todas as pontuações de sintomas e o intervalo foi de 0 a 4,25, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
O escore total não foi utilizado.
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Linha de base, até 32 semanas
|
Mudança da linha de base nas pontuações diárias médias em participantes com CANDLE
Prazo: Linha de base, até 20 semanas
|
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (isto é, NNS/CANDLE, SAVI ou AGS).
Para NNS/CANDLE, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, dor de cabeça e fadiga no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = sem sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"].
O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
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Linha de base, até 20 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração da linha de base nas pontuações médias do diário
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
|
Alteração da linha de base nas pontuações médias do diário
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Linha de base, até 172 semanas
|
Número de Participantes com Diminuição da Dose Diária de Corticosteroides em Participantes com SAVI e AGS
Prazo: Semana 32
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A redução foi definida como a dose total de esteroides na visita = redução de 50% da linha de base.
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Semana 32
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Número de Participantes com Diminuição da Dose Diária de Corticosteroides em Participantes com CANDLE
Prazo: Semana 20
|
A redução foi definida como a dose total de esteroides na visita = redução de 50% da linha de base.
|
Semana 20
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Número de participantes com diminuição na dose diária de corticosteróides
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
|
Número de participantes com diminuição da Dose Diária de Corticosteroides
|
Linha de base, até 172 semanas
|
Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas do sintoma do paciente para participantes com SAVI
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
|
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (ou seja,
NNS/VELA, SAVI ou AGS).
Para SAVI, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, fadiga, problemas respiratórios/respiratórios e úlceras/lesões isquêmicas no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = não sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"].
O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
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Linha de base, até 32 semanas
|
Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas do sintoma do paciente para participantes com AGS
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
|
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (ou seja,
NNS/VELA, SAVI ou AGS).
Para AGS, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (classificação) (incapacidade neurológica (0, 5, 7,10), choro (0, 1, 2, 3), duração do sono ininterrupto (0, 1, 2, 3 ), convulsão generalizada (0, 8), febre (0,1), irritabilidade excessiva (0, 1, 2, 3), achados cutâneos (corpo) (0, 1, 2, 3) e achados cutâneos (mãos, pés e orelhas) (0, 1, 2, 3) com uma pontuação mais alta para cada sintoma indicando um sintoma mais grave.
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Linha de base, até 32 semanas
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Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas dos sintomas do paciente para participantes com CANDLE
Prazo: Linha de base, até 20 semanas
|
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (isto é, NNS/CANDLE, SAVI ou AGS).
Para NNS/CANDLE, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, dor de cabeça e fadiga no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = sem sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"].
O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
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Linha de base, até 20 semanas
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Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas do sintoma do paciente
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
|
Alteração da linha de base nas pontuações do diário diário específico do sintoma do paciente
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Linha de base, até 172 semanas
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Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença em participantes com SAVI e AGS
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
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A Avaliação Global da Atividade da Doença do Médico é usada para avaliar a atividade atual da doença do paciente, no que se refere aos seus sinais e sintomas.
O instrumento usa uma VAS de 21 círculos variando de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5), onde 0 = "sem atividade" e 10 = "atividade máxima".
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Linha de base, até 32 semanas
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Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença em participantes com CANDLE
Prazo: Linha de base, até 20 semanas
|
A Avaliação Global da Atividade da Doença do Médico é usada para avaliar a atividade atual da doença do paciente, no que se refere aos seus sinais e sintomas.
O instrumento usa uma Escala Visual Analógica (VAS) de 21 círculos variando de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5), onde 0 = "sem atividade" e 10 = "atividade máxima".
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Linha de base, até 20 semanas
|
Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
|
Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença
|
Linha de base, até 172 semanas
|
Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
Prazo: Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
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Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
|
Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
|
Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
Prazo: Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
|
Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
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Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
|
Mudança na velocidade de crescimento
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
|
Mudança na velocidade de crescimento
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Linha de base, até 172 semanas
|
Alteração do período de pré-tratamento nas pontuações médias do diário para participantes com CANDLE
Prazo: Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
|
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (isto é, NNS/CANDLE, SAVI ou AGS).
Para NNS/CANDLE, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, dor de cabeça e fadiga no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = sem sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"].
O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
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Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
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Alteração do período pré-tratamento nas pontuações médias do diário
Prazo: Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
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Alteração do período de pré-tratamento nas pontuações médias do diário
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Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
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Alteração do período de pré-tratamento na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença para participantes com CANDLE
Prazo: Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
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A Avaliação Global da Atividade da Doença do Médico é usada para avaliar a atividade atual da doença do paciente, no que se refere aos seus sinais e sintomas.
O instrumento usa uma Escala Visual Analógica (VAS) de 21 círculos variando de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5) onde 0 = "sem atividade" e 10 = "atividade máxima" (Filocamo et al. 2010).
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Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
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Alteração do período de pré-tratamento na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença
Prazo: Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
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Alteração do período de pré-tratamento na Avaliação Global do Médico das Pontuações de Atividade da Doença
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Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 17571
- I4V-JE-JAJE (Outro identificador: Eli Lilly and Company)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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