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Um estudo de baricitinibe (LY3009104) em participantes japoneses adultos e pediátricos com NNS/CANDLE, SAVI e AGS

29 de fevereiro de 2024 atualizado por: Eli Lilly and Company

Um estudo de fase 2/3, multicêntrico, aberto para avaliar a eficácia e a segurança do baricitinibe em pacientes japoneses adultos e pediátricos com SNN/CANDLE, SAVI e AGS

O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e a segurança do baricitinibe em participantes japoneses adultos e pediátricos com síndrome de Nakajo-Nishimura/dermatose neutrofílica atípica crônica com lipodistrofia e temperatura elevada (NNS/CANDLE), vasculopatia associada a STING com início durante a infância (SAVI) e Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS).

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Hiroshima, Japão, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japão, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japão, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japão, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japão, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Apresentar sinais e sintomas sistêmicos de inflamação como SNN/CANDLE, SAVI, AGS
  • Foram diagnosticados com diagnóstico genético
  • Os homens devem concordar em usar um método confiável de controle de natalidade durante o estudo
  • Mulheres sem potencial para engravidar ou que não amamentam
  • As mulheres devem concordar em usar o controle de natalidade ou permanecer abstinentes durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após a interrupção do tratamento
  • Pacientes NNS/CANDLE e SAVI com ≥17,5 meses de idade
  • Pacientes com AGS com ≥6 meses de idade
  • Têm ≥ 5kg de peso corporal

Critério de exclusão:

  • Recebeu agente biológico imunossupressor/anticorpo monoclonal/inibidor oral de JAK/inibidor OAT3 e não pode descontinuar antes do início do produto experimental. Nota: É necessário um período de washout para cada medicamento.
  • Tem diagnóstico de tuberculose ativa (TB) atual ou, TB latente que não recebeu tratamento adequado.
  • Tiveram uma infecção grave nas 12 semanas anteriores à triagem.
  • Tem um histórico de doença linfoproliferativa
  • Ter qualquer história de evento tromboembólico venoso (TEV) (trombose venosa profunda [TVP]/embolia pulmonar [EP]) antes da triagem.
  • Ter feito qualquer cirurgia de grande porte nas 8 semanas anteriores à triagem.
  • Ter sido previamente inscrito em qualquer outro estudo investigando o baricitinibe.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Baricitinibe

VELA:

Os participantes com dermatose neutrofílica atípica crônica com lipodistrofia e temperatura elevada (CANDLE) receberam uma dosagem otimizada de baricitinibe que foi determinada durante o período de ajuste de dose administrado como comprimidos ou suspensão oral com base no peso dos participantes e taxa de filtração glomerular estimada (eGFR).

SAVI:

Os participantes com vasculopatia associada a STING com início durante a infância (SAVI) receberam uma dosagem otimizada de baricitinibe que foi determinada durante o período de ajuste de dose administrado como comprimidos ou suspensão oral com base no peso dos participantes e na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR).

Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS):

Os participantes com Síndrome de Aicardi-Goutières (AGS) receberam uma dosagem otimizada de baricitinibe que foi determinada durante o período de ajuste de dose administrado como comprimidos ou suspensão oral com base no peso dos participantes e na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR).

Administrado por via oral
Outros nomes:
  • LY3009104

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base nas pontuações diárias médias em participantes com SAVI
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (ou seja, NNS/VELA, SAVI ou AGS). Para SAVI, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, fadiga, problemas respiratórios/respiratórios e úlceras/lesões isquêmicas no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = não sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a "piores" sintomas]. . O escore total não foi utilizado.
Linha de base, até 32 semanas
Mudança da linha de base nas pontuações diárias médias em participantes com AGS
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
Para AGS, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (classificação) (incapacidade neurológica (0, 5, 7,10), choro (0, 1, 2, 3), duração do sono ininterrupto (0, 1, 2, 3 ), convulsão generalizada (0, 8), febre (0,1), irritabilidade excessiva (0, 1, 2, 3), achados cutâneos (corpo) (0, 1, 2, 3) e achados cutâneos (mãos, pés e orelhas) (0, 1, 2, 3) com uma pontuação mais alta para cada sintoma indicando um sintoma mais grave. A pontuação diária média foi a média de todas as pontuações de sintomas e o intervalo foi de 0 a 4,25, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave. O escore total não foi utilizado.
Linha de base, até 32 semanas
Mudança da linha de base nas pontuações diárias médias em participantes com CANDLE
Prazo: Linha de base, até 20 semanas
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (isto é, NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Para NNS/CANDLE, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, dor de cabeça e fadiga no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = sem sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"]. O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
Linha de base, até 20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nas pontuações médias do diário
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
Alteração da linha de base nas pontuações médias do diário
Linha de base, até 172 semanas
Número de Participantes com Diminuição da Dose Diária de Corticosteroides em Participantes com SAVI e AGS
Prazo: Semana 32
A redução foi definida como a dose total de esteroides na visita = redução de 50% da linha de base.
Semana 32
Número de Participantes com Diminuição da Dose Diária de Corticosteroides em Participantes com CANDLE
Prazo: Semana 20
A redução foi definida como a dose total de esteroides na visita = redução de 50% da linha de base.
Semana 20
Número de participantes com diminuição na dose diária de corticosteróides
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
Número de participantes com diminuição da Dose Diária de Corticosteroides
Linha de base, até 172 semanas
Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas do sintoma do paciente para participantes com SAVI
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (ou seja, NNS/VELA, SAVI ou AGS). Para SAVI, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, fadiga, problemas respiratórios/respiratórios e úlceras/lesões isquêmicas no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = não sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"]. O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
Linha de base, até 32 semanas
Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas do sintoma do paciente para participantes com AGS
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (ou seja, NNS/VELA, SAVI ou AGS). Para AGS, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (classificação) (incapacidade neurológica (0, 5, 7,10), choro (0, 1, 2, 3), duração do sono ininterrupto (0, 1, 2, 3 ), convulsão generalizada (0, 8), febre (0,1), irritabilidade excessiva (0, 1, 2, 3), achados cutâneos (corpo) (0, 1, 2, 3) e achados cutâneos (mãos, pés e orelhas) (0, 1, 2, 3) com uma pontuação mais alta para cada sintoma indicando um sintoma mais grave.
Linha de base, até 32 semanas
Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas dos sintomas do paciente para participantes com CANDLE
Prazo: Linha de base, até 20 semanas
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (isto é, NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Para NNS/CANDLE, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, dor de cabeça e fadiga no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = sem sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"]. O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
Linha de base, até 20 semanas
Mudança da linha de base nas pontuações diárias específicas do sintoma do paciente
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
Alteração da linha de base nas pontuações do diário diário específico do sintoma do paciente
Linha de base, até 172 semanas
Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença em participantes com SAVI e AGS
Prazo: Linha de base, até 32 semanas
A Avaliação Global da Atividade da Doença do Médico é usada para avaliar a atividade atual da doença do paciente, no que se refere aos seus sinais e sintomas. O instrumento usa uma VAS de 21 círculos variando de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5), onde 0 = "sem atividade" e 10 = "atividade máxima".
Linha de base, até 32 semanas
Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença em participantes com CANDLE
Prazo: Linha de base, até 20 semanas
A Avaliação Global da Atividade da Doença do Médico é usada para avaliar a atividade atual da doença do paciente, no que se refere aos seus sinais e sintomas. O instrumento usa uma Escala Visual Analógica (VAS) de 21 círculos variando de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5), onde 0 = "sem atividade" e 10 = "atividade máxima".
Linha de base, até 20 semanas
Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
Mudança da linha de base na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença
Linha de base, até 172 semanas
Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
Prazo: Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
Prazo: Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
Alteração da porcentagem de dias que atendem aos critérios de pontuação média diária do participante
Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
Mudança na velocidade de crescimento
Prazo: Linha de base, até 172 semanas
Mudança na velocidade de crescimento
Linha de base, até 172 semanas
Alteração do período de pré-tratamento nas pontuações médias do diário para participantes com CANDLE
Prazo: Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
Os diários eram específicos para indicações ou condições individuais (isto é, NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Para NNS/CANDLE, o participante ou cuidador foi instruído a classificar cada sintoma (febre, erupção cutânea, dor musculoesquelética, dor de cabeça e fadiga no diário em uma escala de 0 a 4 (onde uma pontuação de 0 = sem sintomas, 1 = sintomas leves, 2 = sintomas moderados, 3 = sintomas mais graves e 4 = sintomas graves [equivalente a sintomas "piores"]. O intervalo médio de pontuação diária foi de 0-4, com a pontuação mais alta indicando um sintoma mais grave.
Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
Alteração do período pré-tratamento nas pontuações médias do diário
Prazo: Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
Alteração do período de pré-tratamento nas pontuações médias do diário
Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
Alteração do período de pré-tratamento na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença para participantes com CANDLE
Prazo: Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
A Avaliação Global da Atividade da Doença do Médico é usada para avaliar a atividade atual da doença do paciente, no que se refere aos seus sinais e sintomas. O instrumento usa uma Escala Visual Analógica (VAS) de 21 círculos variando de 0 a 10 (usando incrementos de 0,5) onde 0 = "sem atividade" e 10 = "atividade máxima" (Filocamo et al. 2010).
Período pré-tratamento (média de dados pré-tratamento de 12 semanas), até 20 semanas
Alteração do período de pré-tratamento na avaliação global do médico das pontuações de atividade da doença
Prazo: Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas
Alteração do período de pré-tratamento na Avaliação Global do Médico das Pontuações de Atividade da Doença
Período pré-tratamento (média de 12 semanas de dados pré-tratamento), até 172 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Diretor de estudo: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

12 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados anônimos individuais do nível do paciente serão fornecidos em um ambiente de acesso seguro após a aprovação de uma proposta de pesquisa e um acordo de compartilhamento de dados assinado.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados estão disponíveis 6 meses após a publicação primária e aprovação da indicação estudada nos EUA e na UE, o que ocorrer mais tarde. Os dados ficarão indefinidamente disponíveis para solicitação.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Uma proposta de pesquisa deve ser aprovada por um painel de revisão independente e os pesquisadores devem assinar um acordo de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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