Исследование барицитиниба (LY3009104) у взрослых и детей японских участников с NNS/CANDLE, SAVI и AGS
19 апреля 2024 г. обновлено: Eli Lilly and Company
Многоцентровое открытое исследование фазы 2/3 по оценке эффективности и безопасности барицитиниба у взрослых и детей японского происхождения с NNS/CANDLE, SAVI и AGS
Основная цель этого исследования — оценить эффективность и безопасность барицитиниба у взрослых и детей из Японии с синдромом Накадзё-Нисимура/хроническим атипичным нейтрофильным дерматозом с липодистрофией и повышенной температурой (NNS/CANDLE), васкулопатией, связанной с STING, с началом в младенчестве. (SAVI) и синдром Айкарди-Гутьера (AGS).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Hiroshima, Япония, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Wakayama, Япония, 641-0012
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Япония, 634-0813
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyō, Tokyo, Япония, 113-8519
- Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
-
Setagaya-ku, Tokyo, Япония, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Имеют системные признаки и симптомы воспаления в виде NNS/CANDLE, SAVI, AGS
- Был поставлен генетический диагноз
- Мужчины должны дать согласие на использование надежного метода контроля над рождаемостью во время исследования.
- Женщины не детородного возраста или не кормящие грудью
- Женщины должны дать согласие на использование противозачаточных средств или воздерживаться от приема внутрь во время исследования и в течение как минимум 12 недель после прекращения лечения.
- Пациенты NNS/CANDLE и SAVI в возрасте ≥17,5 месяцев
- Пациенты с AGS в возрасте ≥6 месяцев
- Вес тела ≥ 5 кг
Критерий исключения:
- Получали иммуносупрессивное биологическое средство/моноклональное антитело/пероральный ингибитор JAK/ингибитор OAT3 и не можете прекратить прием препарата до начала применения исследуемого препарата. Примечание. Для каждого препарата требуется период вымывания.
- Имеют диагноз текущего активного туберкулеза (ТБ) или латентного туберкулеза, не получавшего надлежащего лечения.
- Перенесли серьезную инфекцию в течение 12 недель до скрининга.
- Наличие в анамнезе лимфопролиферативных заболеваний
- Иметь в анамнезе венозную тромбоэмболию (ВТЭ) (тромбоз глубоких вен [ТГВ]/легочную эмболию [ТЭЛА]) до скрининга.
- Были ли какие-либо серьезные операции в течение 8 недель до скрининга.
- Ранее были включены в любое другое исследование, изучающее барицитиниб.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Барицитиниб
СВЕЧА: Участники с хроническим атипичным нейтрофильным дерматозом с липодистрофией и повышенной температурой (CANDLE) получали оптимизированную дозу барицитиниба, которая определялась в течение всего периода корректировки дозы в виде таблеток или пероральной суспензии в зависимости от массы тела участников и расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ). САВИ: Участники с STING-ассоциированной васкулопатией с началом в младенчестве (SAVI) получали оптимизированную дозу барицитиниба, которая определялась в течение всего периода коррекции дозы в виде таблеток или пероральной суспензии в зависимости от массы тела участников и расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ). Синдром Айкарди-Гутьера (AGS): Участники с синдромом Айкарди-Гутьера (AGS) получали оптимизированную дозу барицитиниба, которая определялась в течение периода корректировки дозы в виде таблеток или пероральной суспензии в зависимости от веса участников и расчетной скорости клубочковой фильтрации (eGFR). |
Вводится перорально
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение средних ежедневных дневниковых показателей по сравнению с исходным уровнем у участников с SAVI
Временное ограничение: Исходный уровень, до 32 недель
|
Дневники были специфичны для индивидуальных показаний или условий (т.е.
NNS/CANDLE, SAVI или AGS).
Для SAVI участник или лицо, осуществляющее уход, было проинструктировано оценить каждый симптом (лихорадка, сыпь, мышечно-скелетная боль, утомляемость, проблемы с дыханием/дыханием и язвы/ишемические поражения) в дневнике по шкале от 0 до 4 (где оценка 0 = нет). симптомы, 1 = легкие симптомы, 2 = умеренные симптомы, 3 = более тяжелые симптомы и 4 = тяжелые симптомы [эквивалентны «наихудшим» симптомам]. Диапазон средних ежедневных баллов составлял 0-4, при этом более высокий балл указывал на более тяжелые симптомы. .
Общий балл не использовался.
|
Исходный уровень, до 32 недель
|
|
Изменение средних ежедневных дневниковых показателей по сравнению с исходным уровнем у участников с AGS
Временное ограничение: Исходный уровень, до 32 недель
|
Для AGS участник или лицо, осуществляющее уход, было проинструктировано оценить каждый симптом (оценку) (неврологическая инвалидность (0, 5, 7, 10), плач (0, 1, 2, 3), продолжительность непрерывного сна (0, 1, 2, 3). ), генерализованные судороги (0, 8), лихорадка (0,1), чрезмерная раздражительность (0, 1, 2, 3), кожные проявления (тело) (0, 1, 2, 3) и кожные проявления (руки, ноги и уши) (0, 1, 2, 3) с более высоким баллом для каждого симптома, что указывает на более тяжелый симптом.
Среднедневная оценка в дневнике представляла собой среднее значение всех оценок симптомов и варьировала от 0 до 4,25, причем более высокая оценка указывала на более тяжелый симптом.
Общий балл не использовался.
|
Исходный уровень, до 32 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем средних ежедневных дневниковых баллов у участников с CANDLE
Временное ограничение: Базовый уровень, до 20 недель
|
Дневники были специфичны для отдельных показаний или состояний (например, NNS/CANDLE, SAVI или AGS).
Для NNS/CANDLE участник или лицо, осуществляющее уход, было проинструктировано оценить каждый симптом (лихорадка, сыпь, мышечно-скелетная боль, головная боль и утомляемость) в дневнике по шкале от 0 до 4 (где 0 баллов = нет симптомов, 1 = легкие симптомы, 2 = умеренные симптомы, 3 = более тяжелые симптомы и 4 = тяжелые симптомы [эквивалентны «наихудшим» симптомам].
Среднесуточный диапазон баллов составлял 0–4, причем более высокий балл указывал на более тяжелый симптом.
|
Базовый уровень, до 20 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение средних ежедневных дневниковых показателей по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, до 172 недель
|
Изменение средних ежедневных дневниковых показателей по сравнению с исходным уровнем
|
Исходный уровень, до 172 недель
|
|
Количество участников со снижением суточной дозы кортикостероидов у участников с SAVI и AGS
Временное ограничение: Неделя 32
|
Снижение было определено как общая доза стероидов на визите = 50% снижение от исходного уровня.
|
Неделя 32
|
|
Количество участников со снижением суточной дозы кортикостероидов у участников с CANDLE
Временное ограничение: Неделя 20
|
Снижение было определено как общая доза стероидов на визите = 50% снижение от исходного уровня.
|
Неделя 20
|
|
Количество участников со снижением суточной дозы кортикостероидов
Временное ограничение: Исходный уровень, до 172 недель
|
Количество участников со снижением суточной дозы кортикостероидов
|
Исходный уровень, до 172 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей в ежедневных дневниках пациентов с конкретными симптомами для участников с SAVI
Временное ограничение: Исходный уровень, до 32 недель
|
Дневники были специфичны для индивидуальных показаний или условий (т.е.
NNS/CANDLE, SAVI или AGS).
Для SAVI участник или лицо, осуществляющее уход, было проинструктировано оценить каждый симптом (лихорадка, сыпь, мышечно-скелетная боль, утомляемость, проблемы с дыханием/дыханием и язвы/ишемические поражения) в дневнике по шкале от 0 до 4 (где оценка 0 = нет). симптомы, 1 = легкие симптомы, 2 = умеренные симптомы, 3 = более тяжелые симптомы и 4 = тяжелые симптомы [эквивалентны «наихудшим» симптомам].
Среднесуточный диапазон баллов составлял 0–4, причем более высокий балл указывал на более тяжелый симптом.
|
Исходный уровень, до 32 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей ежедневного дневника пациентов с конкретными симптомами для участников с AGS
Временное ограничение: Исходный уровень, до 32 недель
|
Дневники были специфичны для индивидуальных показаний или условий (т.е.
NNS/CANDLE, SAVI или AGS).
Для AGS участник или лицо, осуществляющее уход, было проинструктировано оценить каждый симптом (оценку) (неврологическая инвалидность (0, 5, 7, 10), плач (0, 1, 2, 3), продолжительность непрерывного сна (0, 1, 2, 3). ), генерализованные судороги (0, 8), лихорадка (0,1), чрезмерная раздражительность (0, 1, 2, 3), кожные проявления (тело) (0, 1, 2, 3) и кожные проявления (руки, ноги и уши) (0, 1, 2, 3) с более высоким баллом для каждого симптома, что указывает на более тяжелый симптом.
|
Исходный уровень, до 32 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей в ежедневных дневниках пациентов с симптомами для участников с CANDLE
Временное ограничение: Базовый уровень, до 20 недель
|
Дневники были специфичны для отдельных показаний или состояний (например, NNS/CANDLE, SAVI или AGS).
Для NNS/CANDLE участник или лицо, осуществляющее уход, было проинструктировано оценить каждый симптом (лихорадка, сыпь, мышечно-скелетная боль, головная боль и утомляемость) в дневнике по шкале от 0 до 4 (где 0 баллов = нет симптомов, 1 = легкие симптомы, 2 = умеренные симптомы, 3 = более тяжелые симптомы и 4 = тяжелые симптомы [эквивалентны «наихудшим» симптомам].
Среднесуточный диапазон баллов составлял 0–4, причем более высокий балл указывал на более тяжелый симптом.
|
Базовый уровень, до 20 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в ежедневных дневниковых баллах пациента по конкретным симптомам
Временное ограничение: Исходный уровень, до 172 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей ежедневных дневниковых записей пациента по конкретным симптомам
|
Исходный уровень, до 172 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в глобальной оценке врачом показателей активности заболевания у участников с SAVI и AGS
Временное ограничение: Исходный уровень, до 32 недель
|
Общая оценка активности болезни врачом используется для оценки текущей активности болезни пациента, поскольку она связана с его признаками и симптомами.
Прибор использует ВАШ с 21 кружком в диапазоне от 0 до 10 (с шагом 0,5), где 0 = «нет активности» и 10 = «максимальная активность».
|
Исходный уровень, до 32 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в общей оценке врачом показателей активности заболевания у участников с CANDLE
Временное ограничение: Базовый уровень, до 20 недель
|
Общая оценка активности болезни врачом используется для оценки текущей активности болезни пациента, поскольку она связана с его признаками и симптомами.
В приборе используется визуальная аналоговая шкала (ВАШ) с 21 кружком в диапазоне от 0 до 10 (с шагом 0,5), где 0 = «нет активности» и 10 = «максимальная активность».
|
Базовый уровень, до 20 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей общей оценки активности заболевания врачом
Временное ограничение: Исходный уровень, до 172 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей общей оценки активности заболевания врачом
|
Исходный уровень, до 172 недель
|
|
Изменение процента дней, соответствующих критериям среднего дневного дневникового балла участника
Временное ограничение: Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 20 недель
|
Изменение процента дней, соответствующих критериям среднего дневного дневникового балла участника
|
Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 20 недель
|
|
Изменение процента дней, соответствующих критериям среднего дневного дневникового балла участника
Временное ограничение: Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 172 недель
|
Изменение процента дней, соответствующих критериям среднего дневного дневникового балла участника
|
Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 172 недель
|
|
Изменение скорости роста
Временное ограничение: Исходный уровень, до 172 недель
|
Изменение скорости роста
|
Исходный уровень, до 172 недель
|
|
Изменение средних ежедневных дневниковых показателей по сравнению с периодом до лечения для участников с CANDLE
Временное ограничение: Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 20 недель
|
Дневники были специфичны для отдельных показаний или состояний (например, NNS/CANDLE, SAVI или AGS).
Для NNS/CANDLE участник или лицо, осуществляющее уход, было проинструктировано оценить каждый симптом (лихорадка, сыпь, мышечно-скелетная боль, головная боль и утомляемость) в дневнике по шкале от 0 до 4 (где 0 баллов = нет симптомов, 1 = легкие симптомы, 2 = умеренные симптомы, 3 = более тяжелые симптомы и 4 = тяжелые симптомы [эквивалентны «наихудшим» симптомам].
Среднесуточный диапазон баллов составлял 0–4, причем более высокий балл указывал на более тяжелый симптом.
|
Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 20 недель
|
|
Изменение средних ежедневных дневниковых показателей по сравнению с периодом до лечения
Временное ограничение: Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 172 недель
|
Изменение среднего дневного дневникового балла по сравнению с периодом до лечения
|
Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 172 недель
|
|
Изменения по сравнению с периодом до лечения в глобальной оценке врачом показателей активности заболевания для участников с CANDLE
Временное ограничение: Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 20 недель
|
Общая оценка активности болезни врачом используется для оценки текущей активности болезни пациента, поскольку она связана с его признаками и симптомами.
В приборе используется Визуальная аналоговая шкала (ВАШ) с 21 кружком в диапазоне от 0 до 10 (с шагом 0,5), где 0 = «нет активности» и 10 = «максимальная активность» (Filocamo et al. 2010).
|
Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 20 недель
|
|
Изменение общей оценки активности заболевания врачом по сравнению с периодом до лечения
Временное ограничение: Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 172 недель
|
Изменение показателей общей оценки активности заболевания врачом по сравнению с периодом до лечения
|
Период до лечения (среднее значение данных за 12 недель до лечения), до 172 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 октября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 октября 2021 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 апреля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 17571
- I4V-JE-JAJE (Другой идентификатор: Eli Lilly and Company)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Анонимизированные данные на уровне отдельных пациентов будут предоставляться в среде безопасного доступа после утверждения исследовательского предложения и подписанного соглашения об обмене данными.
Сроки обмена IPD
Данные доступны через 6 месяцев после первичной публикации и утверждения показаний, изученных в США и ЕС, в зависимости от того, что наступит позднее.
Данные будут бессрочно доступны для запроса.
Критерии совместного доступа к IPD
Предложение об исследовании должно быть одобрено независимой экспертной группой, а исследователи должны подписать соглашение об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .