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Une étude sur le baricitinib (LY3009104) chez des participants japonais adultes et pédiatriques avec NNS/CANDLE, SAVI et AGS

19 avril 2024 mis à jour par: Eli Lilly and Company

Une étude ouverte multicentrique de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du baricitinib chez des patients japonais adultes et pédiatriques atteints de NNS/CANDLE, SAVI et AGS

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du baricitinib chez les participants japonais adultes et pédiatriques atteints du syndrome de Nakajo-Nishimura/dermatose neutrophilique atypique chronique avec lipodystrophie et température élevée (NNS/CANDLE), vasculopathie associée à STING avec apparition pendant la petite enfance (SAVI) et Syndrome d'Aicardi-Goutières (AGS).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japon, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japon, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japon, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japon, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Présentent des signes et symptômes systémiques d'inflammation tels qu'ils se manifestent NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Ont été diagnostiqués avec un diagnostic génétique
  • Les hommes doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception fiable pendant l'étude
  • Femmes non en âge de procréer ou qui n'allaitent pas
  • Les femmes doivent accepter d'utiliser le contrôle des naissances ou rester abstinentes pendant l'étude et pendant au moins 12 semaines après l'arrêt du traitement
  • Patients NNS/CANDLE et SAVI âgés de ≥ 17,5 mois
  • Patients AGS âgés de ≥ 6 mois
  • Sont ≥ 5 kg de poids corporel

Critère d'exclusion:

  • Avoir reçu un agent biologique immunosuppresseur/un anticorps monoclonal/un inhibiteur oral de JAK/un inhibiteur d'OAT3 et ne peut pas interrompre avant le lancement du produit expérimental. Remarque : Une période de sevrage est requise pour chaque médicament.
  • Avoir un diagnostic de tuberculose (TB) active actuelle ou de tuberculose latente qui n'a pas reçu de traitement approprié.
  • Avoir eu une infection grave dans les 12 semaines précédant le dépistage.
  • Avoir des antécédents de maladie lymphoproliférative
  • Avoir des antécédents d'événement thromboembolique veineux (TEV) (thrombose veineuse profonde [TVP]/embolie pulmonaire [EP]) avant le dépistage.
  • Avoir subi une intervention chirurgicale majeure dans les 8 semaines précédant le dépistage.
  • Avoir déjà été inscrit dans toute autre étude portant sur le baricitinib.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Baricitinib

BOUGIE:

Les participants atteints de dermatose neutrophilique atypique chronique avec lipodystrophie et température élevée (CANDLE) ont reçu une dose optimisée de baricitinib qui a été déterminée tout au long de la période d'ajustement de la dose administrée sous forme de comprimés ou de suspension buvable en fonction du poids des participants et du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR).

SAV :

Les participants atteints de vasculopathie associée à STING avec apparition pendant la petite enfance (SAVI) ont reçu une dose optimisée de baricitinib qui a été déterminée tout au long de la période d'ajustement de la dose administrée sous forme de comprimés ou de suspension buvable en fonction du poids des participants et du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR).

Syndrome d'Aicardi-Goutières (SAG) :

Les participants atteints du syndrome d'Aicardi-Goutières (AGS) ont reçu une dose optimisée de baricitinib qui a été déterminée tout au long de la période d'ajustement de la dose administrée sous forme de comprimés ou de suspension buvable en fonction du poids des participants et du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe).
Médicament: Baricitinib
Administré par voie orale
Autres noms:
  • LY3009104

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des scores moyens du journal quotidien chez les participants atteints de SAVI
Délai: Baseline, jusqu'à 32 semaines
Les journaux étaient spécifiques aux indications ou conditions individuelles (c.-à-d. NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Pour SAVI, le participant ou le soignant a été chargé d'évaluer chaque symptôme (fièvre, éruption cutanée, douleurs musculo-squelettiques, fatigue, problèmes respiratoires/respiration et ulcères/lésions ischémiques dans le journal sur une échelle de 0 à 4 (où un score de 0 = aucun symptômes, 1 = symptômes légers, 2 = symptômes modérés, 3 = symptômes plus graves et 4 = symptômes graves [équivalent aux « pires » symptômes]. La plage de scores quotidiens moyens était de 0 à 4, le score le plus élevé indiquant un symptôme plus grave . Le score total n'a pas été utilisé.
Baseline, jusqu'à 32 semaines
Changement par rapport à la ligne de base des scores moyens du journal quotidien chez les participants atteints d'AGS
Délai: Baseline, jusqu'à 32 semaines
Pour l'AGS, le participant ou le soignant a été chargé d'évaluer chaque symptôme (évaluation) (incapacité neurologique (0, 5, 7, 10) pleurs (0, 1, 2, 3), durée du sommeil ininterrompu (0, 1, 2, 3 ), convulsions généralisées (0, 8), fièvre (0,1), irritabilité excessive (0, 1, 2, 3), effets cutanés (corps) (0, 1, 2, 3) et effets cutanés (mains, pieds et oreilles) (0, 1, 2, 3) avec un score plus élevé pour chaque symptôme indiquant un symptôme plus sévère. Le score moyen du journal quotidien était la moyenne de tous les scores de symptômes et la plage était de 0 à 4,25, le score le plus élevé indiquant un symptôme plus grave. Le score total n'a pas été utilisé.
Baseline, jusqu'à 32 semaines
Changement par rapport au départ dans les scores moyens du journal quotidien chez les participants avec CANDLE
Délai: Baseline, jusqu'à 20 semaines
Les journaux étaient spécifiques aux indications ou conditions individuelles (c.-à-d., NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Pour NNS/CANDLE, le participant ou le soignant a été chargé d'évaluer chaque symptôme (fièvre, éruption cutanée, douleurs musculo-squelettiques, maux de tête et fatigue dans le journal sur une échelle de 0 à 4 (où un score de 0 = aucun symptôme, 1 = symptômes légers, 2 = symptômes modérés, 3 = symptômes plus graves et 4 = symptômes graves [équivalents aux « pires » symptômes]. La plage de scores quotidiens moyens était de 0 à 4, le score le plus élevé indiquant un symptôme plus grave.
Baseline, jusqu'à 20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans les scores moyens du journal quotidien
Délai: Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport au départ dans les scores moyens du journal quotidien
Baseline, jusqu'à 172 semaines
Nombre de participants avec diminution de la dose quotidienne de corticostéroïdes chez les participants avec SAVI et AGS
Délai: Semaine 32
La diminution a été définie comme la dose totale de stéroïdes à la visite = diminution de 50 % par rapport au départ.
Semaine 32
Nombre de participants avec diminution de la dose quotidienne de corticostéroïdes chez les participants avec CANDLE
Délai: Semaine 20
La diminution a été définie comme la dose totale de stéroïdes à la visite = diminution de 50 % par rapport au départ.
Semaine 20
Nombre de participants avec une diminution de la dose quotidienne de corticostéroïdes
Délai: Baseline, jusqu'à 172 semaines
Nombre de participants avec une diminution de la dose quotidienne de corticostéroïdes
Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport au départ dans les scores du journal quotidien spécifique aux symptômes du patient pour les participants atteints de SAVI
Délai: Baseline, jusqu'à 32 semaines
Les journaux étaient spécifiques aux indications ou conditions individuelles (c.-à-d. NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Pour SAVI, le participant ou le soignant a été chargé d'évaluer chaque symptôme (fièvre, éruption cutanée, douleurs musculo-squelettiques, fatigue, problèmes respiratoires/respiration et ulcères/lésions ischémiques dans le journal sur une échelle de 0 à 4 (où un score de 0 = pas symptômes, 1 = symptômes légers, 2 = symptômes modérés, 3 = symptômes plus graves et 4 = symptômes graves [équivalents aux « pires » symptômes]. La plage de scores quotidiens moyens était de 0 à 4, le score le plus élevé indiquant un symptôme plus grave.
Baseline, jusqu'à 32 semaines
Changement par rapport au départ dans les scores du journal quotidien spécifiques aux symptômes du patient pour les participants atteints d'AGS
Délai: Baseline, jusqu'à 32 semaines
Les journaux étaient spécifiques aux indications ou conditions individuelles (c.-à-d. NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Pour l'AGS, le participant ou le soignant a été chargé d'évaluer chaque symptôme (évaluation) (incapacité neurologique (0, 5, 7, 10) pleurs (0, 1, 2, 3), durée du sommeil ininterrompu (0, 1, 2, 3 ), convulsions généralisées (0, 8), fièvre (0,1), irritabilité excessive (0, 1, 2, 3), effets cutanés (corps) (0, 1, 2, 3) et effets cutanés (mains, pieds et oreilles) (0, 1, 2, 3) avec un score plus élevé pour chaque symptôme indiquant un symptôme plus sévère.
Baseline, jusqu'à 32 semaines
Changement par rapport au départ dans les scores du journal quotidien spécifique aux symptômes du patient pour les participants avec CANDLE
Délai: Baseline, jusqu'à 20 semaines
Les journaux étaient spécifiques aux indications ou conditions individuelles (c.-à-d., NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Pour NNS/CANDLE, le participant ou le soignant a été chargé d'évaluer chaque symptôme (fièvre, éruption cutanée, douleurs musculo-squelettiques, maux de tête et fatigue dans le journal sur une échelle de 0 à 4 (où un score de 0 = aucun symptôme, 1 = symptômes légers, 2 = symptômes modérés, 3 = symptômes plus graves et 4 = symptômes graves [équivalents aux « pires » symptômes]. La plage de scores quotidiens moyens était de 0 à 4, le score le plus élevé indiquant un symptôme plus grave.
Baseline, jusqu'à 20 semaines
Changement par rapport à la ligne de base des scores du journal quotidien spécifique aux symptômes du patient
Délai: Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport à la ligne de base des scores du journal quotidien spécifique aux symptômes du patient
Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport au départ dans l'évaluation globale par le médecin des scores d'activité de la maladie chez les participants atteints de SAVI et d'AGS
Délai: Baseline, jusqu'à 32 semaines
L'évaluation globale de l'activité de la maladie par le médecin est utilisée pour évaluer l'activité actuelle de la maladie du patient, en ce qui concerne ses signes et ses symptômes. L'instrument utilise une EVA à 21 cercles allant de 0 à 10 (en utilisant des incréments de 0,5) où 0 = "aucune activité" et 10 = "activité maximale".
Baseline, jusqu'à 32 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation globale par le médecin des scores d'activité de la maladie chez les participants avec CANDLE
Délai: Baseline, jusqu'à 20 semaines
L'évaluation globale de l'activité de la maladie par le médecin est utilisée pour évaluer l'activité actuelle de la maladie du patient, en ce qui concerne ses signes et ses symptômes. L'instrument utilise une échelle visuelle analogique (EVA) à 21 cercles allant de 0 à 10 (en utilisant des incréments de 0,5) où 0 = "aucune activité" et 10 = "activité maximale".
Baseline, jusqu'à 20 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation globale par le médecin des scores d'activité de la maladie
Délai: Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation globale par le médecin des scores d'activité de la maladie
Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement du pourcentage de jours répondant aux critères du score moyen du journal quotidien du participant
Délai: Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 20 semaines
Changement du pourcentage de jours répondant aux critères du score moyen du journal quotidien du participant
Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 20 semaines
Changement du pourcentage de jours répondant aux critères du score moyen du journal quotidien du participant
Délai: Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 172 semaines
Changement du pourcentage de jours répondant aux critères du score moyen du journal quotidien du participant
Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 172 semaines
Changement de vitesse de croissance
Délai: Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement de vitesse de croissance
Baseline, jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport à la période de pré-traitement des scores moyens du journal quotidien pour les participants avec CANDLE
Délai: Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 20 semaines
Les journaux étaient spécifiques aux indications ou conditions individuelles (c.-à-d., NNS/CANDLE, SAVI ou AGS). Pour NNS/CANDLE, le participant ou le soignant a été chargé d'évaluer chaque symptôme (fièvre, éruption cutanée, douleurs musculo-squelettiques, maux de tête et fatigue dans le journal sur une échelle de 0 à 4 (où un score de 0 = aucun symptôme, 1 = symptômes légers, 2 = symptômes modérés, 3 = symptômes plus graves et 4 = symptômes graves [équivalents aux « pires » symptômes]. La plage de scores quotidiens moyens était de 0 à 4, le score le plus élevé indiquant un symptôme plus grave.
Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 20 semaines
Changement par rapport à la période de prétraitement dans les scores moyens du journal quotidien
Délai: Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport à la période de prétraitement dans les scores moyens du journal quotidien
Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport à la période de pré-traitement dans l'évaluation globale par le médecin des scores d'activité de la maladie pour les participants avec CANDLE
Délai: Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 20 semaines
L'évaluation globale de l'activité de la maladie par le médecin est utilisée pour évaluer l'activité actuelle de la maladie du patient, en ce qui concerne ses signes et ses symptômes. L'instrument utilise une échelle visuelle analogique (EVA) à 21 cercles allant de 0 à 10 (en utilisant des incréments de 0,5) où 0 = « aucune activité » et 10 = « activité maximale » (Filocamo et al. 2010).
Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 20 semaines
Changement par rapport à la période de prétraitement dans l'évaluation globale par le médecin des scores d'activité de la maladie
Délai: Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 172 semaines
Changement par rapport à la période de prétraitement dans l'évaluation globale par le médecin des scores d'activité de la maladie
Période de pré-traitement (moyenne des données de pré-traitement de 12 semaines), jusqu'à 172 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eli Lilly and Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

12 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2020

Première publication (Réel)

18 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Autre identifiant: Eli Lilly and Company)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées au niveau des patients individuels seront fournies dans un environnement d'accès sécurisé lors de l'approbation d'une proposition de recherche et d'un accord de partage de données signé.

Délai de partage IPD

Les données sont disponibles 6 mois après la publication primaire et l'approbation de l'indication étudiée aux États-Unis et dans l'UE, selon la date la plus tardive. Les données seront indéfiniment disponibles pour la demande.

Critères d'accès au partage IPD

Une proposition de recherche doit être approuvée par un comité d'examen indépendant et les chercheurs doivent signer un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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