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Uno studio su Baricitinib (LY3009104) in partecipanti giapponesi adulti e pediatrici con NNS/CANDLE, SAVI e AGS

19 aprile 2024 aggiornato da: Eli Lilly and Company

Uno studio di fase 2/3, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Baricitinib in pazienti giapponesi adulti e pediatrici con NNS/CANDLE, SAVI e AGS

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di baricitinib in partecipanti giapponesi adulti e pediatrici con sindrome di Nakajo-Nishimura/dermatosi neutrofila atipica cronica con lipodistrofia e temperatura elevata (NNS/CANDLE), vasculopatia associata a STING con esordio durante l'infanzia (SAVI) e la sindrome di Aicardi-Goutières (AGS).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Giappone, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere segni e sintomi sistemici di infiammazione come NNS/CANDLE manifestati, SAVI, AGS
  • Sono stati diagnosticati con diagnosi genetica
  • Gli uomini devono accettare di utilizzare un metodo affidabile di controllo delle nascite durante lo studio
  • Donne non in età fertile o che non allattano
  • Le donne devono accettare di utilizzare il controllo delle nascite o rimanere astinenti durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento
  • Pazienti NNS/CANDLE e SAVI di età ≥17,5 mesi
  • Pazienti AGS di età ≥6 mesi
  • Hanno un peso corporeo ≥ 5 kg

Criteri di esclusione:

  • Hanno ricevuto un agente biologico immunosoppressivo/anticorpo monoclonale/inibitore JAK orale/inibitore OAT3 e non possono interrompere prima dell'inizio del prodotto sperimentale. Nota: è richiesto un periodo di sospensione per ciascun farmaco.
  • Avere una diagnosi di tubercolosi attiva in corso (TB) o tubercolosi latente che non ha ricevuto un trattamento appropriato.
  • Hanno avuto un'infezione grave entro 12 settimane prima dello screening.
  • Avere una storia di malattia linfoproliferativa
  • Avere una storia di evento tromboembolico venoso (TEV) (trombosi venosa profonda [TVP]/embolia polmonare [EP]) prima dello screening.
  • - Ha subito un intervento chirurgico importante entro 8 settimane prima dello screening.
  • Sono stati precedentemente arruolati in qualsiasi altro studio che indagasse su baricitinib.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Baricitinib

CANDELA:

I partecipanti con dermatosi neutrofila atipica cronica con lipodistrofia e temperatura elevata (CANDLE) hanno ricevuto un dosaggio ottimizzato di baricitinib che è stato determinato durante il periodo di aggiustamento della dose somministrato sotto forma di compresse o sospensione orale in base al peso dei partecipanti e alla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).

SAVI:

I partecipanti con vasculopatia associata a STING con insorgenza durante l'infanzia (SAVI) hanno ricevuto un dosaggio ottimizzato di baricitinib che è stato determinato durante il periodo di aggiustamento della dose somministrato sotto forma di compresse o sospensione orale in base al peso dei partecipanti e alla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).

Sindrome di Aicardi-Goutières (AGS):

I partecipanti con sindrome di Aicardi-Goutières (AGS) hanno ricevuto un dosaggio ottimizzato di baricitinib che è stato determinato durante il periodo di aggiustamento della dose somministrato sotto forma di compresse o sospensione orale in base al peso dei partecipanti e alla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).
Droga: Baricitinib
Somministrato per via orale
Altri nomi:
  • LY3009104

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con SAVI
Lasso di tempo: Basale, fino a 32 settimane
I diari erano specifici per singole indicazioni o condizioni (es. NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Per SAVI, il partecipante o il caregiver è stato incaricato di valutare ciascun sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, problemi respiratori/respiratori e ulcere/lesioni ischemiche nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = no sintomi, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti ai "peggiori" sintomi]. L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave . Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Basale, fino a 32 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con AGS
Lasso di tempo: Basale, fino a 32 settimane
Per AGS, il partecipante o il caregiver è stato incaricato di valutare ogni sintomo (valutazione) (disabilità neurologica (0, 5, 7,10) pianto (0, 1, 2, 3), durata del sonno ininterrotto (0, 1, 2, 3 ), convulsioni generalizzate (0, 8), febbre (0,1), irritabilità eccessiva (0, 1, 2, 3), reperti cutanei (corpo) (0, 1, 2, 3) e reperti cutanei (mani, piedi e orecchie) (0, 1, 2, 3) con un punteggio più alto per ogni sintomo che indica un sintomo più grave. Il punteggio medio giornaliero del diario era la media di tutti i punteggi dei sintomi e l'intervallo era 0 - 4,25 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave. Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Basale, fino a 32 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con CANDLE
Lasso di tempo: Linea di base, fino a 20 settimane
I diari erano specifici per indicazioni o condizioni individuali (ad es. NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Per NNS/CANDLE, il partecipante o il caregiver è stato incaricato di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e affaticamento nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti ai sintomi "peggiori"]. L'intervallo di punteggio giornaliero medio era 0-4 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave.
Linea di base, fino a 20 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi medi del diario giornaliero
Lasso di tempo: Basale, fino a 172 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi medi del diario giornaliero
Basale, fino a 172 settimane
Numero di partecipanti con diminuzione della dose giornaliera di corticosteroidi nei partecipanti con SAVI e AGS
Lasso di tempo: Settimana 32
La diminuzione è stata definita come dose totale di steroidi alla visita = riduzione del 50% rispetto al basale.
Settimana 32
Numero di partecipanti con diminuzione della dose giornaliera di corticosteroidi nei partecipanti con CANDLE
Lasso di tempo: Settimana 20
La diminuzione è stata definita come dose totale di steroidi alla visita = riduzione del 50% rispetto al basale.
Settimana 20
Numero di partecipanti con diminuzione della dose giornaliera di corticosteroidi
Lasso di tempo: Basale, fino a 172 settimane
Numero di partecipanti con riduzione della dose giornaliera di corticosteroidi
Basale, fino a 172 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi del diario giornaliero specifici per i sintomi del paziente per i partecipanti con SAVI
Lasso di tempo: Basale, fino a 32 settimane
I diari erano specifici per singole indicazioni o condizioni (es. NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Per SAVI, il partecipante o il caregiver è stato incaricato di valutare ciascun sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, problemi respiratori/respiratori e ulcere/lesioni ischemiche nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = no sintomi, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti ai "peggiori" sintomi]. L'intervallo di punteggio giornaliero medio era 0-4 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave.
Basale, fino a 32 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi del diario giornaliero specifico dei sintomi del paziente per i partecipanti con AGS
Lasso di tempo: Basale, fino a 32 settimane
I diari erano specifici per singole indicazioni o condizioni (es. NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Per AGS, il partecipante o il caregiver è stato incaricato di valutare ogni sintomo (valutazione) (disabilità neurologica (0, 5, 7,10) pianto (0, 1, 2, 3), durata del sonno ininterrotto (0, 1, 2, 3 ), convulsioni generalizzate (0, 8), febbre (0,1), irritabilità eccessiva (0, 1, 2, 3), reperti cutanei (corpo) (0, 1, 2, 3) e reperti cutanei (mani, piedi e orecchie) (0, 1, 2, 3) con un punteggio più alto per ogni sintomo che indica un sintomo più grave.
Basale, fino a 32 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi del diario giornaliero specifici per i sintomi del paziente per i partecipanti con CANDLE
Lasso di tempo: Linea di base, fino a 20 settimane
I diari erano specifici per indicazioni o condizioni individuali (ad es. NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Per NNS/CANDLE, il partecipante o il caregiver è stato incaricato di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e affaticamento nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti ai sintomi "peggiori"]. L'intervallo di punteggio giornaliero medio era 0-4 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave.
Linea di base, fino a 20 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi del diario giornaliero specifici per i sintomi del paziente
Lasso di tempo: Basale, fino a 172 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi del diario giornaliero specifici per i sintomi del paziente
Basale, fino a 172 settimane
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del medico dei punteggi di attività della malattia nei partecipanti con SAVI e AGS
Lasso di tempo: Basale, fino a 32 settimane
La valutazione globale dell'attività della malattia da parte del medico viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in relazione ai suoi segni e sintomi. Lo strumento utilizza un VAS a 21 cerchi compreso tra 0 e 10 (utilizzando incrementi di 0,5) dove 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima".
Basale, fino a 32 settimane
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del medico dei punteggi di attività della malattia nei partecipanti con CANDLE
Lasso di tempo: Linea di base, fino a 20 settimane
La valutazione globale dell'attività della malattia da parte del medico viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in relazione ai suoi segni e sintomi. Lo strumento utilizza una scala analogica visiva (VAS) a 21 cerchi che va da 0 a 10 (utilizzando incrementi di 0,5) dove 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima".
Linea di base, fino a 20 settimane
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale dei punteggi di attività della malattia da parte del medico
Lasso di tempo: Basale, fino a 172 settimane
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale dei punteggi di attività della malattia da parte del medico
Basale, fino a 172 settimane
Modifica della percentuale di giorni che soddisfano i criteri del punteggio medio giornaliero del diario del partecipante
Lasso di tempo: Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
Modifica della percentuale di giorni che soddisfano i criteri del punteggio medio giornaliero del diario del partecipante
Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
Modifica della percentuale di giorni che soddisfano i criteri del punteggio medio giornaliero del diario del partecipante
Lasso di tempo: Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 172 settimane
Modifica della percentuale di giorni che soddisfano i criteri del punteggio medio giornaliero del diario del partecipante
Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 172 settimane
Variazione della velocità di crescita
Lasso di tempo: Basale, fino a 172 settimane
Variazione della velocità di crescita
Basale, fino a 172 settimane
Variazione rispetto al periodo di pre-trattamento nei punteggi medi del diario giornaliero per i partecipanti con CANDLE
Lasso di tempo: Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
I diari erano specifici per indicazioni o condizioni individuali (ad es. NNS/CANDLE, SAVI o AGS). Per NNS/CANDLE, il partecipante o il caregiver è stato incaricato di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e affaticamento nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti ai sintomi "peggiori"]. L'intervallo di punteggio giornaliero medio era 0-4 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave.
Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
Variazione rispetto al periodo di pre-trattamento nei punteggi medi giornalieri del diario
Lasso di tempo: Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 172 settimane
Modifica dal periodo di pre-trattamento nei punteggi medi giornalieri del diario
Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 172 settimane
Modifica rispetto al periodo di pre-trattamento nella valutazione globale del medico dei punteggi di attività della malattia per i partecipanti con CANDLE
Lasso di tempo: Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
La valutazione globale dell'attività della malattia da parte del medico viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in relazione ai suoi segni e sintomi. Lo strumento utilizza una scala analogica visiva (VAS) a 21 cerchi che va da 0 a 10 (con incrementi di 0,5) dove 0 = "nessuna attività" e 10 = "massima attività" (Filocamo et al. 2010).
Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
Modifica rispetto al periodo di pre-trattamento nella valutazione globale dei punteggi di attività della malattia da parte del medico
Lasso di tempo: Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 172 settimane
Modifica rispetto al periodo di pre-trattamento nei punteggi di attività della valutazione globale del medico
Periodo di pretrattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 172 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

12 ottobre 2021

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Altro identificatore: Eli Lilly and Company)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimi a livello di singolo paziente saranno forniti in un ambiente di accesso sicuro previa approvazione di una proposta di ricerca e di un accordo di condivisione dei dati firmato.

Periodo di condivisione IPD

I dati sono disponibili 6 mesi dopo la pubblicazione primaria e l'approvazione dell'indicazione studiata negli Stati Uniti e nell'UE, se successiva. I dati saranno disponibili a tempo indeterminato per la richiesta.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una proposta di ricerca deve essere approvata da un comitato di revisione indipendente e i ricercatori devono firmare un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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