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Uno studio su Baricitinib (LY3009104) in partecipanti giapponesi adulti e pediatrici con NNS/CANDLE, SAVI e AGS

22 giugno 2025 aggiornato da: Eli Lilly and Company

Uno studio di fase 2/3, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Baricitinib in pazienti giapponesi adulti e pediatrici con NNS/CANDLE, SAVI e AGS

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di baricitinib in partecipanti giapponesi adulti e pediatrici con sindrome di Nakajo-Nishimura/dermatosi neutrofila atipica cronica con lipodistrofia e temperatura elevata (NNS/CANDLE), vasculopatia associata a STING con esordio durante l'infanzia (SAVI) e la sindrome di Aicardi-Goutières (AGS).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Giappone, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere segni e sintomi sistemici di infiammazione come NNS/CANDLE manifestati, SAVI, AGS
  • Sono stati diagnosticati con diagnosi genetica
  • Gli uomini devono accettare di utilizzare un metodo affidabile di controllo delle nascite durante lo studio
  • Donne non in età fertile o che non allattano
  • Le donne devono accettare di utilizzare il controllo delle nascite o rimanere astinenti durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento
  • Pazienti NNS/CANDLE e SAVI di età ≥17,5 mesi
  • Pazienti AGS di età ≥6 mesi
  • Hanno un peso corporeo ≥ 5 kg

Criteri di esclusione:

  • Hanno ricevuto un agente biologico immunosoppressivo/anticorpo monoclonale/inibitore JAK orale/inibitore OAT3 e non possono interrompere prima dell'inizio del prodotto sperimentale. Nota: è richiesto un periodo di sospensione per ciascun farmaco.
  • Avere una diagnosi di tubercolosi attiva in corso (TB) o tubercolosi latente che non ha ricevuto un trattamento appropriato.
  • Hanno avuto un'infezione grave entro 12 settimane prima dello screening.
  • Avere una storia di malattia linfoproliferativa
  • Avere una storia di evento tromboembolico venoso (TEV) (trombosi venosa profonda [TVP]/embolia polmonare [EP]) prima dello screening.
  • - Ha subito un intervento chirurgico importante entro 8 settimane prima dello screening.
  • Sono stati precedentemente arruolati in qualsiasi altro studio che indagasse su baricitinib.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CANDELA
I partecipanti con dermatosi neutrofila atipica cronica con lipodystrophy e temperatura elevata (candela) sono stati somministrati un dosaggio finale ottimizzato di baricitinib, che varia da 8 mg a 12 mg al giorno (inizialmente 8 mg, con una graduale escalation a 10 mg e 12 mg), come compresse o sospensione orale, per 12 settimane. Questo dosaggio è stato determinato durante un precedente periodo di aggiustamento della dose di 8 settimane, su misura per il peso di ciascun partecipante e il tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR). I partecipanti hanno quindi continuato a ricevere baricitinib al loro dosaggio ottimizzato per 191,1 settimane.
Droga: Baricitinib
Somministrato per via orale
Altri nomi:
  • LY3009104
Sperimentale: Savi
I partecipanti con stimolatore dei geni dell'interferone (Sting) vasculopatia associata con insorgenza durante l'infanzia (SAVI) sono stati somministrati un dosaggio finale ottimizzato di baricitinib, che varia da 6 mg a 12 mg al giorno (inizialmente 6 mg, con una graduale escalation a 8 mg, 10 mg e 12 mg), o come sospensione ori, per 24 settimane. Questo dosaggio è stato determinato durante un precedente periodo di aggiustamento della dose di 8 settimane, su misura per il peso e l'EGFR di ciascun partecipante. I partecipanti hanno quindi continuato a ricevere baricitinib al loro dosaggio ottimizzato per 202,9 settimane.
Droga: Baricitinib
Somministrato per via orale
Altri nomi:
  • LY3009104
Sperimentale: Sindrome di Aicardi-Goutières (AGS)
Ai partecipanti alla sindrome di Aicardi-Goutières (AGS) è stata somministrata un dosaggio finale ottimizzato di baricitinib, che va da 6 mg a 8 mg al giorno (inizialmente 6 mg, con un'escalation graduale a 8 mg), come compresse o sospensioni orali, per 24 settimane. Questo dosaggio è stato determinato durante un precedente periodo di aggiustamento della dose di 8 settimane, su misura per il peso e l'EGFR di ciascun partecipante. I partecipanti hanno quindi continuato a ricevere baricitinib al loro dosaggio ottimizzato per 206,1 settimane.
Droga: Baricitinib
Somministrato per via orale
Altri nomi:
  • LY3009104

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con candela (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 20 settimane
I diari erano specifici delle singole indicazioni o condizioni (cioè NNS/Candela, Savi o AGS). Per NNS/candela, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e affaticamento nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti a "peggior"]. L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave. Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Basale, 20 settimane
Modifica dal basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con Savi (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 32 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per Savi, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, problemi respiratori/respiratori e ulcere/lesioni ischemiche nel diario su una scala da 0 a 4 a 4 a 4 anni e sintomi di gravi sintomi. L'intervallo di punteggio era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave. Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Basale, 32 settimane
Modifica dal basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con AGS (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 32 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per AGS, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (valutazione) (disabilità neurologica (0, 5, 7,10) che piange (0, 1, 2, 3), lunghezza del sonno ininterrotto (0, 1, 2, 3), convulsione generalizzata (0, 8), febbre (0,1), eccessiva irritabilità (0, 1, 2, 3) (Body) (Body) Risultati (mani, piedi e orecchie) (0, 1, 2, 3) con un punteggio più alto per ciascun sintomo che indica un sintomo più grave. Il punteggio medio del diario giornaliero era la media di tutti i punteggi dei sintomi e l'intervallo era 0 - 4,25 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave. Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Basale, 32 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con candela (trattamento primario e periodo di manutenzione)
Lasso di tempo: Baseline, 191,1 settimane
I diari erano specifici delle singole indicazioni o condizioni (cioè NNS/Candela, Savi o AGS). Per NNS/candela, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e affaticamento nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti a "peggior"]. L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave. Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Baseline, 191,1 settimane
Modifica dal basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con Savi (trattamento primario e periodo di manutenzione)
Lasso di tempo: Basale, 202,9 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per Savi, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, problemi respiratori/respiratori e ulcere/lesioni ischemiche nel diario su una scala da 0 a 4 a 4 a 4 anni e sintomi di gravi sintomi. L'intervallo di punteggio era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave. Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Basale, 202,9 settimane
Modifica dal basale nei punteggi medi del diario giornaliero nei partecipanti con AGS (trattamento primario e periodo di manutenzione)
Lasso di tempo: Basale, 206,1 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per AGS, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (valutazione) (disabilità neurologica (0, 5, 7,10) che piange (0, 1, 2, 3), lunghezza del sonno ininterrotto (0, 1, 2, 3), convulsione generalizzata (0, 8), febbre (0,1), eccessiva irritabilità (0, 1, 2, 3) (Body) (Body) Risultati (mani, piedi e orecchie) (0, 1, 2, 3) con un punteggio più alto per ciascun sintomo che indica un sintomo più grave. Il punteggio medio del diario giornaliero era la media di tutti i punteggi dei sintomi e l'intervallo era 0 - 4,25 con il punteggio più alto che indicava un sintomo più grave. Il punteggio totale non è stato utilizzato.
Basale, 206,1 settimane
Numero di partecipanti con riduzione della dose giornaliera di corticosteroidi nei partecipanti con candela, savi e AGS (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Candela: Settimana 20, Savi e AGS: Settimana 32
La riduzione è stata definita come dose totale di steroidi durante la visita <0,15 mg/kg/giorno (prednisone-equivalente) o> = 50% di riduzione dal basale.
Candela: Settimana 20, Savi e AGS: Settimana 32
Numero di partecipanti con diminuzione della dose giornaliera di corticosteroidi nei partecipanti con candela, savi e AGS (trattamento primario e periodo di mantenimento)
Lasso di tempo: Candela: settimana 191.1; Savi: 202,9 e AGS: Settimana 206.1
La riduzione è stata definita come dose totale di steroidi <0,15 mg/kg/die (prednisone-equivalente) o> = 50% di riduzione dal basale.
Candela: settimana 191.1; Savi: 202,9 e AGS: Settimana 206.1
Modifica dal basale nei punteggi del diario giornaliero specifici del sintomo del paziente per i partecipanti con candela (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 20 settimane
I diari erano specifici delle singole indicazioni o condizioni (cioè NNS/candela, Savi o AGS). Per NNS/candela, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (affaticamento, febbre, mal di testa, dolore muscoloscheletrico ed eruzione cutanea nel diario su una scala da 0 a 4, in cui un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti a "peggior"]). L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave.
Basale, 20 settimane
Modifica dal basale nei punteggi del diario giornaliero specifici del sintomo del paziente per i partecipanti con Savi (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 32 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per Savi, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (affaticamento, febbre, dolore muscoloscheletrico, eruzione cutanea, problemi respiratori/respiratori e ulcere/lesioni ischemiche nel diario su una scala da 0 a 4, dove un punteggio di 0 = sintomi di non sintomi lievi]. L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave.
Basale, 32 settimane
Modifica dal basale nei punteggi del diario giornaliero specifici del sintomo del paziente per i partecipanti con AGS (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 32 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per AGS, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (valutazione) (piangere (0, 1, 2, 3), eccessiva irritabilità (0, 1, 2, 3), febbre (0,1), convulsioni generalizzate (0, 8), lunghezza del sonno non interrotto (0, 1, 2, 3), disabilità neurologica (0, 5, 7 Risultati della pelle (mani, piedi e orecchie) (0, 1, 2, 3) con un punteggio più alto per ciascun sintomo che indica un sintomo più grave.
Basale, 32 settimane
Modifica dal basale nei punteggi del diario giornaliero specifici del sintomo del paziente per i partecipanti con candela (trattamento primario e periodo di manutenzione)
Lasso di tempo: Baseline, 191,1 settimane
I diari erano specifici delle singole indicazioni o condizioni (cioè NNS/candela, Savi o AGS). Per NNS/candela, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (affaticamento, febbre, mal di testa, dolore muscoloscheletrico ed eruzione cutanea nel diario su una scala da 0 a 4, in cui un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti a "peggior"]). L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave.
Baseline, 191,1 settimane
Modifica dal basale nei punteggi del diario giornaliero specifici dei sintomi del paziente per i partecipanti con Savi (trattamento primario e periodo di mantenimento)
Lasso di tempo: Basale, 202,9 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per Savi, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (affaticamento, febbre, dolore muscoloscheletrico, eruzione cutanea, problemi respiratori/respiratori e ulcere/lesioni ischemiche nel diario su una scala da 0 a 4, dove un punteggio di 0 = sintomi di non sintomi lievi]. L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave.
Basale, 202,9 settimane
Modifica dal basale nei punteggi del diario giornaliero specifici del sintomo del paziente per i partecipanti con AGS (trattamento primario e periodo di mantenimento)
Lasso di tempo: Basale, 206,1 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (ad es. NNS/Candela, Savi o AGS). Per AGS, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (valutazione) (piangere (0, 1, 2, 3), eccessiva irritabilità (0, 1, 2, 3), febbre (0,1), convulsioni generalizzate (0, 8), lunghezza del sonno non interrotto (0, 1, 2, 3), disabilità neurologica (0, 5, 7 Risultati della pelle (mani, piedi e orecchie) (0, 1, 2, 3) con un punteggio più alto per ciascun sintomo che indica un sintomo più grave.
Basale, 206,1 settimane
Cambiamento dal basale nella valutazione globale del medico dei punteggi delle attività della malattia nei partecipanti con candela (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 20 settimane
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in quanto si riferisce ai loro segni e sintomi. Lo strumento utilizza una scala analogica visiva a 21 circoli (VAS) che va da 0 a 10 (usando incrementi di 0,5) dove 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima" (Filocamo et al. 2010). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Basale, 20 settimane
Cambiamento dal basale nella valutazione globale del medico dei punteggi delle attività della malattia nei partecipanti con Savi e AGS (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Basale, 32 settimane
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in quanto si riferisce ai loro segni e sintomi. Lo strumento utilizza un VAS a 21 cerchi che va da 0 a 10 (usando incrementi di 0,5) in cui 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima" (Filocamo et al. 2010). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Basale, 32 settimane
Cambiamento dal basale nella valutazione globale del medico dei punteggi delle attività della malattia nei partecipanti con candela (trattamento primario e periodo di mantenimento)
Lasso di tempo: Baseline, 191,1 settimane
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in quanto si riferisce ai loro segni e sintomi. Lo strumento utilizza una scala analogica visiva a 21 circoli (VAS) che va da 0 a 10 (usando incrementi di 0,5) dove 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima" (Filocamo et al. 2010). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, 191,1 settimane
Modifica dal basale nella valutazione globale del medico dei punteggi delle attività della malattia nei partecipanti con Savi e AGS (periodo di mantenimento)
Lasso di tempo: Savi: basale, 202,9 settimane; AGS: basale, 206,1 settimane
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in quanto si riferisce ai loro segni e sintomi. Lo strumento utilizza un VAS a 21 cerchi che va da 0 a 10 (usando incrementi di 0,5) in cui 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima" (Filocamo et al. 2010). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Savi: basale, 202,9 settimane; AGS: basale, 206,1 settimane
Cambiamento della percentuale di giorni soddisfacenti i criteri del punteggio medio del diario giornaliero dei partecipanti <0,5 rispetto a quello del periodo di pretrattamento nei partecipanti con candele (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
È stato valutato il cambio di percentuale di giorni che soddisfa i criteri del punteggio medio del diario giornaliero del partecipante <0,5 rispetto a quello nel periodo di pretrattamento nei partecipanti con candele
Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
Cambiamento della percentuale di giorni soddisfacendo i criteri del punteggio medio del diario giornaliero del partecipante <0,5 rispetto a quello del periodo di pretrattamento nei partecipanti con candele (trattamento primario e periodo di manutenzione)
Lasso di tempo: Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pre-trattamento di 12 settimane), fino a 191,1 settimane
Il cambio di percentuale di giorni soddisfaceva i criteri del punteggio medio del diario giornaliero dei partecipanti <0,5 rispetto a quello del periodo di pretrattamento nei partecipanti con candele.
Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pre-trattamento di 12 settimane), fino a 191,1 settimane
Variazione dalla linea di base nella velocità di crescita (punteggio di altezza e peso z) (trattamento primario e periodo di mantenimento)
Lasso di tempo: Candela: base, 191,1 settimane; Savi: basale, 202,9 settimane e AGS: basale, 206,1 settimane

La variazione dal basale nei punteggi normalizzati per il peso corporeo o l'altezza viene misurata usando punteggi z. Un punteggio Z indica quante deviazioni standard di altezza o peso corporeo di una persona sono al di sopra o al di sotto della media per la loro età e sesso. Score z che è stato calcolato da (valore - [media della popolazione]) / [DS della popolazione] a una data età / sesso.

Interpretazione:

Score z di 0: la misurazione è uguale alla media della popolazione. Score z inferiore a 0: la misurazione è al di sotto della media della popolazione. Z-Score maggiore di 0: la misurazione è al di sopra della media della popolazione. Un aumento del punteggio Z per peso o altezza significa che il peso o l'altezza dei partecipanti è aumentato di più della popolazione standard durante lo studio. Per i partecipanti allo studio con punteggi Z inferiori a 0 al basale, un aumento del punteggio Z è considerato un risultato positivo. Un punteggio z all'interno dell'intervallo da -2 a +2 indica che l'altezza o il peso sono all'interno dell'intervallo normale.
Candela: base, 191,1 settimane; Savi: basale, 202,9 settimane e AGS: basale, 206,1 settimane
Modifica dal periodo di pretrattamento nei punteggi medi del diario giornaliero per i partecipanti con candela (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (cioè, NNS/candela, Savi o AGS). Per NNS/candela, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e affaticamento nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti a "peggior"]. L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave.
Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
Modifica dal periodo di pretrattamento nei punteggi medi del diario giornaliero per i partecipanti con candela (trattamento primario e periodo di manutenzione)
Lasso di tempo: Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pre-trattamento di 12 settimane), fino a 191,1 settimane
I diari erano specifici per le singole indicazioni o condizioni (cioè, NNS/candela, Savi o AGS). Per NNS/candela, il partecipante o il caregiver è stato chiesto di valutare ogni sintomo (febbre, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e affaticamento nel diario su una scala da 0 a 4 (dove un punteggio di 0 = nessun sintomo, 1 = sintomi lievi, 2 = sintomi moderati, 3 = sintomi più gravi e 4 = sintomi gravi [equivalenti a "peggior"]. L'intervallo medio del punteggio giornaliero era 0-4 con il punteggio più alto che indica un sintomo più grave.
Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pre-trattamento di 12 settimane), fino a 191,1 settimane
Modifica dal periodo di pretrattamento nella valutazione globale del medico dei punteggi delle attività della malattia per i partecipanti con candela (periodo di trattamento primario)
Lasso di tempo: Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in quanto si riferisce ai loro segni e sintomi. Lo strumento utilizza una scala analogica visiva a 21 circoli (VAS) che va da 0 a 10 (usando incrementi di 0,5) dove 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima" (Filocamo et al. 2010). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pretrattamento di 12 settimane), fino a 20 settimane
Modifica dal periodo di pretrattamento nella valutazione globale del medico dei punteggi delle attività della malattia per i partecipanti con candela (trattamento primario e periodo di mantenimento)
Lasso di tempo: Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pre-trattamento di 12 settimane), fino a 191,1 settimane
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia viene utilizzata per valutare l'attuale attività della malattia del paziente, in quanto si riferisce ai loro segni e sintomi. Lo strumento utilizza una scala analogica visiva a 21 circoli (VAS) che va da 0 a 10 (usando incrementi di 0,5) dove 0 = "nessuna attività" e 10 = "attività massima" (Filocamo et al. 2010). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Periodo di pre-trattamento (media dei dati di pre-trattamento di 12 settimane), fino a 191,1 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

4 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

28 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Altro identificatore: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimi a livello di singolo paziente saranno forniti in un ambiente di accesso sicuro previa approvazione di una proposta di ricerca e di un accordo di condivisione dei dati firmato.

Periodo di condivisione IPD

I dati sono disponibili 6 mesi dopo la pubblicazione primaria e l'approvazione dell'indicazione studiata negli Stati Uniti e nell'UE, se successiva. I dati saranno disponibili a tempo indeterminato per la richiesta.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una proposta di ricerca deve essere approvata da un comitato di revisione indipendente e i ricercatori devono firmare un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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Prove cliniche su Sindrome di Aicardi Goutières

  • Adeline Vanderver, MD
    Eli Lilly and Company
    Completato
    Trattamento con inibitori JAK nell'AGS
    Sindrome di Aicardi Goutières
    Stati Uniti
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Il progetto Biorepository dei disturbi della mielina (MDBP)
    Mucopolisaccaridosi | Leucoencefalopatie | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Completato
    LeukoSEQ: sequenziamento dell'intero genoma come strumento diagnostico di prima linea per le leucodistrofie
    Mucopolisaccaridosi | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della sostanza bianca | Gangliosidosi GM2 e altre condizioni
    Stati Uniti

Prove cliniche su Baricitinib

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