Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus baritsitinibistä (LY3009104) japanilaisista aikuisista ja lapsista, joilla on NNS/CANDLE, SAVI ja AGS

sunnuntai 22. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Eli Lilly and Company

Vaihe 2/3, monikeskus, avoin tutkimus baritsitinibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi japanilaisilla aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on NNS/CANDLE, SAVI ja AGS

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida baritsitinibin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla ja lapsilla japanilaisilla osallistujilla, joilla on Nakajo-Nishimura-oireyhtymä/krooninen epätyypillinen neutrofiilinen dermatoosi, johon liittyy lipodystrofiaa ja kohonnut lämpötila (NNS/CANDLE), STINGiin liittyvä vaskulopatia, joka alkaa vauvaiässä. (SAVI) ja Aicardi-Goutièresin oireyhtymä (AGS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Hiroshima, Japani, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japani, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japani, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japani, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japani, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on systeemisiä tulehduksen merkkejä ja oireita, kuten NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • On diagnosoitu geneettinen diagnoosi
  • Miesten on suostuttava käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana
  • Naiset, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä tai jotka eivät imetä
  • Naisten on suostuttava käyttämään ehkäisyä tai pysyttävä pidättäytymättä tutkimuksen aikana ja vähintään 12 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
  • NNS/CANDLE- ja SAVI-potilaat, jotka ovat ≥17,5 kuukauden ikäisiä
  • AGS-potilaat, jotka ovat ≥ 6 kuukauden ikäisiä
  • ovat ≥ 5 kg ruumiinpainoa

Poissulkemiskriteerit:

  • He ovat saaneet immunosuppressiivista biologista ainetta/monoklonaalista vasta-ainetta/oraalista JAK-estäjää/OAT3-estäjää, eivätkä voi keskeyttää käyttöä ennen tutkimusvalmisteen aloittamista. Huomautus: Jokaiselle lääkkeelle vaaditaan poistumisaika.
  • Sinulla on diagnosoitu nykyinen aktiivinen tuberkuloosi (TB) tai piilevä tuberkuloosi, joka ei ole saanut asianmukaista hoitoa.
  • Sinulla on ollut vakava infektio 12 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Sinulla on ollut lymfoproliferatiivinen sairaus
  • Sinulla on aiemmin ollut laskimotromboembolinen tapahtuma (VTE) (syvä laskimotromboosi [DVT]/keuhkoembolia [PE]) ennen seulontaa.
  • Sinulle on tehty suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Ovat aiemmin olleet mukana mihin tahansa muuhun baritsitinibia tutkivaan tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: KYNTTILÄ
Osallistujille, joilla oli krooninen epätyypillinen neutrofiilinen dermatoosi, jolla oli lipodystrofia ja kohonnut lämpötila (kynttilä), annettiin optimoitu lopullinen annos baricitinibista, 8 mg: sta 12 mg: iin päivittäin (alun perin 8 mg, asteittainen lisääntyminen 10 mg ja 12 mg), joko tablettina tai suullisina suspensioina, 12 viikon ajan. Tämä annos määritettiin aikaisemman 8 viikon annoksen säätöjakson aikana, räätälöity kunkin osallistujan painoon ja arvioituun glomerulaarisen suodatusnopeuteen (EGFR). Osallistujat jatkoivat baricitinibin vastaanottamista optimoidulla annoksellaan 191,1 viikkoa.
Lääke: Baritsitinibi
Annostetaan suun kautta
Muut nimet:
  • LY3009104
Kokeellinen: Savi
Osallistujille, joilla oli interferonigeenien stimulaattori (STING) assosioitunut vaskulopatia alkamisen kanssa lapsenkengissä (SAVI), annettiin optimoitu lopullinen annos baricicinibin, joka vaihtelee 6 mg: sta 12 mg: iin päivittäin (alun perin 6 mg, ja asteittainen eskalaatio 8 mg: iin, 10 mg ja 12 mg), joko tabletteina tai oraalispusanssissa, 24-viikkoon. Tämä annos määritettiin aikaisemman 8 viikon annoksen säätöjakson aikana, joka oli räätälöity kunkin osallistujan painoon ja EGFR: ään. Osallistujat jatkoivat baricitinibin vastaanottamista optimoidulla annoksellaan 202,9 viikkoa.
Lääke: Baritsitinibi
Annostetaan suun kautta
Muut nimet:
  • LY3009104
Kokeellinen: AICARDI-GOUTIères-oireyhtymä (AGS)
Osallistujille, joilla oli AICARDI-GOUTIères -oireyhtymä (AGS), annettiin optimoitu lopullinen annos baricitinibista, joka vaihteli välillä 6 mg-8 mg päivittäin (alun perin 6 mg, asteittainen lisääntyminen 8 mg: iin) joko tabletteina tai suun suspensioina, 24 viikon ajan. Tämä annos määritettiin aikaisemman 8 viikon annoksen säätöjakson aikana, joka oli räätälöity kunkin osallistujan painoon ja EGFR: ään. Sitten osallistujat jatkoivat baricitinibin vastaanottamista optimoidulla annoksellaan 206,1 viikkoa.
Lääke: Baritsitinibi
Annostetaan suun kautta
Muut nimet:
  • LY3009104

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujilla, joilla on kynttilä (ensisijainen hoitoaika)
Aikaikkuna: Perustaso, 20 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. NNS/kynttilä, Savi tai AGS). NNS/kynttilän osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (kuume, ihottuma, tuki- ja liikuntaelinten kipu, päänsärky ja väsymys päiväkirjassa asteikolla 0 - 4 (missä piste 0 = ei oireita, 1 = lievää oireita, 2 = maltilliset oireet, 3 = oireita]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen. Kokonaispistettä ei käytetty.
Perustaso, 20 viikkoa
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujilla, joilla on SAVI (primaarinen hoitoaika)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 32 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). SAVI: n osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (kuume, ihottuma, tuki- ja liikuntaelinten kipu, väsymys, hengityselinten/hengitysongelmat ja haavaumat/iskeemiset leesiot päiväkirjassa 0–4 (missä pisteet 0 = ei oireita ja 4 = 4 = vakavia oireita. oireet]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4 korkeamman pistemäärän osoittaen vakavamman oireen. Kokonaispistettä ei käytetty.
Lähtötaso, 32 viikkoa
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujilla, joilla on AGS (primaarinen hoitoaika)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 32 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and skin Havainnot (kädet, jalat ja korvat) (0, 1, 2, 3), jolla on korkeampi pistemäärä jokaiselle oireelle, mikä osoittaa vakavamman oireen. Keskimääräinen päivittäinen päiväkirjapiste oli kaikkien oirepisteiden keskiarvo ja alue oli 0 - 4,25, ja korkeampi pistemäärä osoitti vakavamman oireen. Kokonaispistettä ei käytetty.
Lähtötaso, 32 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujilla, joilla on kynttilä (ensisijainen hoito- ja ylläpitojakso)
Aikaikkuna: Perustaso, 191,1 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. NNS/kynttilä, Savi tai AGS). NNS/kynttilän osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (kuume, ihottuma, tuki- ja liikuntaelinten kipu, päänsärky ja väsymys päiväkirjassa asteikolla 0 - 4 (missä piste 0 = ei oireita, 1 = lievää oireita, 2 = maltilliset oireet, 3 = oireita]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen. Kokonaispistettä ei käytetty.
Perustaso, 191,1 viikkoa
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujilla, joilla on SAVI (primaarinen hoito- ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Perustaso, 202,9 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). SAVI: n osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (kuume, ihottuma, tuki- ja liikuntaelinten kipu, väsymys, hengityselinten/hengitysongelmat ja haavaumat/iskeemiset leesiot päiväkirjassa 0–4 (missä pisteet 0 = ei oireita ja 4 = 4 = vakavia oireita. oireet]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4 korkeamman pistemäärän osoittaen vakavamman oireen. Kokonaispistettä ei käytetty.
Perustaso, 202,9 viikkoa
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujilla, joilla on AGS (primaarinen hoito- ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Perustaso, 206,1 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and skin Havainnot (kädet, jalat ja korvat) (0, 1, 2, 3), jolla on korkeampi pistemäärä jokaiselle oireelle, mikä osoittaa vakavamman oireen. Keskimääräinen päivittäinen päiväkirjapiste oli kaikkien oirepisteiden keskiarvo ja alue oli 0 - 4,25, ja korkeampi pistemäärä osoitti vakavamman oireen. Kokonaispistettä ei käytetty.
Perustaso, 206,1 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, joiden kortikosteroidien päivittäinen annos vähenee osallistujilla kynttilän, SaVI: n ja AGS: n kanssa (ensisijainen hoitojakso)
Aikaikkuna: Kynttilä: Viikko 20, Savi ja AGS: Viikko 32
Lasku määritettiin steroidiannokseksi vierailussa <0,15 mg/kg/päivä (prednisoni-ekvivalentti) tai> = 50% lasku lähtötasosta.
Kynttilä: Viikko 20, Savi ja AGS: Viikko 32
Osallistujien lukumäärä, joiden kortikosteroidien päivittäinen annos vähenee osallistujilla kynttilän, SaVI: n ja AGS: n kanssa (ensisijainen hoito- ja ylläpitojakso)
Aikaikkuna: Kynttilä: Viikko 191.1; SAVI: 202,9 ja AGS: Viikko 206.1
Lasku määritettiin steroidiannokseksi <0,15 mg/kg/päivä (prednisoni-ekvivalentti) tai> = 50% lasku lähtötasosta.
Kynttilä: Viikko 191.1; SAVI: 202,9 ja AGS: Viikko 206.1
Muutos lähtötasosta potilaan oirekohtaisissa päivittäisissä päiväkirjapisteissä kynttilällä oleville osallistujille (primaarinen hoitojakso)
Aikaikkuna: Perustaso, 20 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. NNS/kynttilä, SAVI tai AGS). NNS/kynttilän osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokaista oireita (väsymys, kuume, päänsärky, tuki- ja liikuntaelinten kipu ja ihottuma asteikolla 0 - 4, jossa piste 0 = ei oireita, 1 = lievää oireita, 2 = maltilliset oireet, 3 = oireita]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen.
Perustaso, 20 viikkoa
Muutos lähtötasosta potilaan oireisiin spesifisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujille, joilla on SAVI (primaarinen hoitoaika)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 32 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). SAVI: lle osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (väsymys, kuume, tuki- ja liikuntaelinten kipu, ihottuma, hengityselinten/hengitysongelmat ja haavaumat/iskeemiset leesiot päiväkirjassa 0–4, joissa pisteet 0 = ei oireita ja 4 = 4 = vakavia oireita. oireet]). Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen.
Lähtötaso, 32 viikkoa
Muutos lähtötasosta potilaan oirekohtaisissa päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujille, joilla on AGS (primaarinen hoitoaika)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 32 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Iho -löydökset (kädet, jalat ja korvat) (0, 1, 2, 3), jolla on korkeampi pistemäärä jokaiselle oireelle, mikä osoittaa vakavamman oireen.
Lähtötaso, 32 viikkoa
Muutos lähtötasosta potilaan oirekohtaisissa päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujille, joilla on kynttilä (primaarinen hoito ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Perustaso, 191,1 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. NNS/kynttilä, SAVI tai AGS). NNS/kynttilän osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokaista oireita (väsymys, kuume, päänsärky, tuki- ja liikuntaelinten kipu ja ihottuma asteikolla 0 - 4, jossa piste 0 = ei oireita, 1 = lievää oireita, 2 = maltilliset oireet, 3 = oireita]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen.
Perustaso, 191,1 viikkoa
Muutos lähtötasosta potilaan oirekohtaisissa päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujille, joilla on SAVI (primaarinen hoito ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Perustaso, 202,9 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). SAVI: lle osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (väsymys, kuume, tuki- ja liikuntaelinten kipu, ihottuma, hengityselinten/hengitysongelmat ja haavaumat/iskeemiset leesiot päiväkirjassa 0–4, joissa pisteet 0 = ei oireita ja 4 = 4 = vakavia oireita. oireet]). Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen.
Perustaso, 202,9 viikkoa
Muutos lähtötasosta potilaan oirekohtaisissa päivittäisissä päiväkirjapisteissä osallistujille, joilla on AGS (primaarinen hoito ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Perustaso, 206,1 viikkoa
Päiväkirjat olivat spesifisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. Nns/kynttilä, Savi tai AGS). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (crying (0, 1, 2, 3), excessive irritability (0, 1, 2, 3), fever (0,1), generalized seizure (0, 8), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), neurologic disability (0, 5, 7,10), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Iho -löydökset (kädet, jalat ja korvat) (0, 1, 2, 3), jolla on korkeampi pistemäärä jokaiselle oireelle, mikä osoittaa vakavamman oireen.
Perustaso, 206,1 viikkoa
Muutos lähtötasosta lääkärin globaalissa arvioinnissa taudin aktiivisuuspisteistä osallistujilla kynttilällä (primaarinen hoitojakso)
Aikaikkuna: Perustaso, 20 viikkoa
Lääkärin globaalia arviointia taudin aktiivisuudesta käytetään potilaan nykyisen sairauden aktiivisuuden arviointiin, koska se liittyy heidän oireisiinsa. Instrumentti käyttää 21 ympyrän visuaalista analogista asteikkoa (VAS) välillä 0-10 (käyttämällä 0,5 lisäystä), missä 0 = "ei aktiivisuutta" ja 10 = "maksimiaktiivisuus" (Filocamo et al. 2010). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Perustaso, 20 viikkoa
Muutos lähtötasosta lääkärin globaalissa arvioinnissa sairauksien aktiivisuuspisteistä osallistujilla, joilla on SAVI ja AGS (primaarinen hoitojakso)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 32 viikkoa
Lääkärin globaalia arviointia taudin aktiivisuudesta käytetään potilaan nykyisen sairauden aktiivisuuden arviointiin, koska se liittyy heidän oireisiinsa. Instrumentti käyttää 21 ympyrä VAS: ää välillä 0-10 (käyttämällä 0,5 askelta), joissa 0 = "ei aktiivisuutta" ja 10 = "maksimiaktiivisuus" (Filocamo et al. 2010). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Lähtötaso, 32 viikkoa
Muutos lähtötasosta lääkärin globaalissa arvioinnissa taudin aktiivisuuspisteistä osallistujilla kynttilällä (primaarinen hoito- ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Perustaso, 191,1 viikkoa
Lääkärin globaalia arviointia taudin aktiivisuudesta käytetään potilaan nykyisen sairauden aktiivisuuden arviointiin, koska se liittyy heidän oireisiinsa. Instrumentti käyttää 21 ympyrän visuaalista analogista asteikkoa (VAS) välillä 0-10 (käyttämällä 0,5 lisäystä), missä 0 = "ei aktiivisuutta" ja 10 = "maksimiaktiivisuus" (Filocamo et al. 2010). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Perustaso, 191,1 viikkoa
Muutos lähtötasosta lääkärin globaalissa arvioinnissa sairauksien aktiivisuuspisteistä osallistujilla, joilla on SAVI ja AGS (ylläpitoaika)
Aikaikkuna: SAVI: lähtötaso, 202,9 viikkoa; AGS: lähtötaso, 206,1 viikkoa
Lääkärin globaalia arviointia taudin aktiivisuudesta käytetään potilaan nykyisen sairauden aktiivisuuden arviointiin, koska se liittyy heidän oireisiinsa. Instrumentti käyttää 21 ympyrä VAS: ää välillä 0-10 (käyttämällä 0,5 askelta), joissa 0 = "ei aktiivisuutta" ja 10 = "maksimiaktiivisuus" (Filocamo et al. 2010). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
SAVI: lähtötaso, 202,9 viikkoa; AGS: lähtötaso, 206,1 viikkoa
Päivien prosentuaalinen muutos, joka täyttää osallistujan keskimääräisen päivittäisen päiväkirjapisteen kriteerit <0,5 verrattuna esikäsittelyjaksoon osallistujilla, joilla on kynttilä (ensisijainen hoitoaika)
Aikaikkuna: Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 20 viikkoa
Päivien prosentuaalinen muutos, joka täyttää osallistujan keskimääräisen päivittäisen päiväkirjan pistemäärän kriteerit <0,5 verrattuna esikäsittelyjaksoon Kynttilän osallistujilla, arvioitiin
Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 20 viikkoa
Muutos päivistä, jotka täyttävät osallistujan keskimääräisen päivittäisen päiväkirjapisteen kriteerit <0,5 verrattuna esikäsittelyjaksoon osallistujilla, joilla on kynttilä (ensisijainen hoito- ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 191,1 viikkoon asti
Päivien prosentuaalinen muutos, joka täyttää osallistujan keskimääräisen päivittäisen päiväkirjan pistemäärän kriteerit <0,5 verrattuna esikäsittelyjaksoon Kynttilän kanssa.
Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 191,1 viikkoon asti
Muutos kasvunopeuden lähtötasosta (korkeus ja paino Z -pisteet) (ensisijainen hoito- ja ylläpitojakso)
Aikaikkuna: Kynttilä: lähtötaso, 191,1 viikkoa; SAVI: Perustaso, 202,9 viikkoa ja AGS: lähtötaso, 206,1 viikkoa

Muutos kehon painon tai korkeuden normalisoitujen pisteiden lähtötasosta mitataan Z-pisteellä. Z-pistemäärä osoittaa, kuinka monta standardipoikkeamaa ihmisen korkeus tai ruumiinpaino on ikänsä ja sukupuolensa keskiarvon ylä- tai alapuolella. Z -piste, joka laskettiin (arvo - [väestön keskiarvo]) / [väestön SD] tietyssä iässä / sukupuolessa.

Tulkinta:

Z-pistemäärä 0: Mittaus on yhtä suuri kuin populaation keskiarvo. Z-pistemäärä alle 0: Mittaus on populaation keskiarvon alapuolella. Z-pistemäärä on suurempi kuin 0: Mittaus on populaation keskiarvon yläpuolella. Z-pisteen lisääntyminen painon tai korkeuden suhteen tarkoittaa, että osallistujien paino tai korkeus on lisääntynyt enemmän kuin standardipopulaatio tutkimuksen aikana. Tutkimuksen osallistujille, joiden Z-pisteet ovat alle 0 lähtötilanteessa, Z-pistemäärän kasvua pidetään positiivisena lopputuloksena. Z -pistemäärä välillä -2 -+2 osoittaa, että korkeus tai paino on normaalin alueen sisällä.
Kynttilä: lähtötaso, 191,1 viikkoa; SAVI: Perustaso, 202,9 viikkoa ja AGS: lähtötaso, 206,1 viikkoa
Muutos esikäsittelyjaksosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä kynttilällä oleville osallistujille (ensisijainen hoitoaika)
Aikaikkuna: Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 20 viikkoa
Päiväkirjat olivat erityisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. NNS/kynttilä, Savi tai AGS). NNS/kynttilän osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (kuume, ihottuma, tuki- ja liikuntaelinten kipu, päänsärky ja väsymys päiväkirjassa asteikolla 0 - 4 (missä piste 0 = ei oireita, 1 = lievää oireita, 2 = maltilliset oireet, 3 = oireita]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen.
Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 20 viikkoa
Muutos esikäsittelyjaksosta keskimääräisissä päivittäisissä päiväkirjapisteissä kynttilällä (ensisijainen hoito- ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 191,1 viikkoon asti
Päiväkirjat olivat erityisiä yksittäisille indikaatioille tai olosuhteille (ts. NNS/kynttilä, Savi tai AGS). NNS/kynttilän osalta osallistujaa tai hoitajaa käskettiin arvioimaan jokainen oire (kuume, ihottuma, tuki- ja liikuntaelinten kipu, päänsärky ja väsymys päiväkirjassa asteikolla 0 - 4 (missä piste 0 = ei oireita, 1 = lievää oireita, 2 = maltilliset oireet, 3 = oireita]. Keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli 0-4, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavamman oireen.
Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 191,1 viikkoon asti
Muutos esikäsittelyjaksosta lääkärin globaalissa arvioinnissa taudin aktiivisuuspisteistä kynttilällä oleville osallistujille (primaarinen hoitojakso)
Aikaikkuna: Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 20 viikkoa
Lääkärin globaalia arviointia taudin aktiivisuudesta käytetään potilaan nykyisen sairauden aktiivisuuden arviointiin, koska se liittyy heidän oireisiinsa. Instrumentti käyttää 21 ympyrän visuaalista analogista asteikkoa (VAS) välillä 0-10 (käyttämällä 0,5 lisäystä), missä 0 = "ei aktiivisuutta" ja 10 = "maksimiaktiivisuus" (Filocamo et al. 2010). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 20 viikkoa
Muutos esikäsittelyjaksosta lääkärin globaalissa arvioinnissa taudin aktiivisuuspisteistä osallistujille, joilla on kynttilä (primaarinen hoito- ja ylläpitoaika)
Aikaikkuna: Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 191,1 viikkoon asti
Lääkärin globaalia arviointia taudin aktiivisuudesta käytetään potilaan nykyisen sairauden aktiivisuuden arviointiin, koska se liittyy heidän oireisiinsa. Instrumentti käyttää 21 ympyrän visuaalista analogista asteikkoa (VAS) välillä 0-10 (käyttämällä 0,5 lisäystä), missä 0 = "ei aktiivisuutta" ja 10 = "maksimiaktiivisuus" (Filocamo et al. 2010). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Esikäsittelyjakso (keskimäärin 12 viikon esikäsittelytiedot), jopa 191,1 viikkoon asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eli Lilly and Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 22. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Muu tunniste: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Anonymisoidut yksittäiset potilastason tiedot toimitetaan suojatussa käyttöympäristössä tutkimusehdotuksen ja allekirjoitetun tiedonjakosopimuksen hyväksymisen jälkeen.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla 6 kuukauden kuluttua Yhdysvalloissa ja EU:ssa tutkitun käyttöaiheen ensisijaisesta julkaisusta ja hyväksymisestä sen mukaan, kumpi on myöhempi. Tiedot ovat toistaiseksi saatavilla pyynnöstä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkimusehdotuksen on hyväksyttävä riippumattoman arviointipaneelin ja tutkijoiden tulee allekirjoittaa tiedonjakosopimus.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Baritsitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa