A baricitinib (LY3009104) vizsgálata NNS/CANDLE, SAVI és AGS felnőtt és gyermek japán résztvevőinél
2025. június 22. frissítette: Eli Lilly and Company
2/3. fázisú, többközpontú, nyílt vizsgálat a baricitinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére NNS/CANDLE, SAVI és AGS felnőtt és gyermekgyógyászati japán betegeknél
A tanulmány fő célja a baricitinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelése Nakajo-Nishimura szindrómában/krónikus atípusos neutrofil dermatózisban, lipodystrophiával és emelkedett hőmérséklettel (NNS/CANDLE), csecsemőkorban jelentkező STING-vel összefüggő vasculopathiában szenvedő felnőtt és gyermek japán résztvevőknél. (SAVI) és Aicardi-Goutières szindróma (AGS).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Hiroshima, Japán, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Wakayama, Japán, 641-0012
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japán, 634-0813
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyō, Tokyo, Japán, 113-8519
- Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japán, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- NNS/CANDLE, SAVI, AGS szisztémás gyulladásos jelei és tünetei vannak
- Genetikai diagnózissal diagnosztizáltak
- A férfiaknak vállalniuk kell, hogy megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során
- Nem fogamzóképes vagy nem szoptató nők
- A nőknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlás alkalmazásába, vagy absztinensnek kell maradniuk a vizsgálat során és a kezelés abbahagyása után legalább 12 hétig.
- NNS/CANDLE és SAVI betegek, akik ≥17,5 hónaposak
- 6 hónaposnál idősebb AGS betegek
- ≥ 5 kg testtömegűek
Kizárási kritériumok:
- Immunszuppresszív biológiai szert/monoklonális antitestet/orális JAK-inhibitort/OAT3-gátlót kaptak, és a vizsgálati készítmény megkezdése előtt nem hagyhatják abba. Megjegyzés: Minden gyógyszerhez kimosási időszak szükséges.
- Jelenlegi aktív tuberkulózist (TB) vagy látens tuberkulózist diagnosztizáltak, ha nem részesültek megfelelő kezelésben.
- Súlyos fertőzése volt a szűrést megelőző 12 héten belül.
- Volt már limfoproliferatív betegsége
- Bármilyen anamnézisében szerepelt vénás thromboemboliás esemény (VTE) (mélyvénás trombózis [DVT]/tüdőembólia [PE]) a szűrés előtt.
- Bármilyen nagyobb műtéten esett át a szűrést megelőző 8 héten belül.
- Korábban részt vettek bármely más, a baricitinibet vizsgáló vizsgálatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GYERTYA
Krónikus atipikus neutrofil dermatosisban szenvedő, lipodisztrófiával és megnövekedett hőmérsékleten (gyertya) résztvevőknek a barikitinib optimalizált végső adagját adták be, napi 8 mg -tól 12 mg -ig (kezdetben 8 mg, fokozatos fokozódás 10 mg és 12 mg -ig), akár tablettaként, akár szájon át, 12 hétig.
Ezt az adagolást egy korábbi 8 hetes adag-korrekciós időszakban határozták meg, amelyet az egyes résztvevők súlyához és a becsült glomeruláris szűrési sebességhez (EGFR) alakítottak ki.
A résztvevők ezután 191,1 hétig folytatták a barikitinib kapását optimalizált adagolásukon.
|
Orálisan beadva
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Savi
Az interferon gének (Sting) asszociált vaszkulopátia stimulátorral rendelkező résztvevőit csecsemőkorban (SAVI) kezdetben adták be a barikitinib optimalizált végső adagolását, napi 6 mg és 12 mg között (kezdetben 6 mg, fokozatos fokozódással 8 mg, 10 mg és 12 mg), akár Tablets, vagy orális szuszpenzió formájában, 24 hétig.
Ezt az adagolást egy korábbi 8 hetes adag-korrekciós időszakban határozták meg, amelyet az egyes résztvevők súlyára és EGFR-re szabtak.
A résztvevők ezután 202,9 hétig folytatták a barikitinib kapását optimalizált adagolásuknál.
|
Orálisan beadva
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Aicardi-goutières szindróma (AGS)
Az Aicardi-goutières-szindrómával (AGS) résztvevőknek optimalizált végső adagot adtak a baricitinib-nek, napi 6 mg-tól 8 mg-ig (kezdetben 6 mg, fokozatos fokozatos fokozódás 8 mg-ra), akár tablettákként, akár orális szuszpenzióként, 24 hétig.
Ezt az adagolást egy korábbi 8 hetes adag-korrekciós időszakban határozták meg, amelyet az egyes résztvevők súlyára és EGFR-re szabtak.
A résztvevők ezután 206,1 hétig folytatták a baritinib kapását optimalizált adagolásukon.
|
Orálisan beadva
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Váltás a kiindulási ponttól az átlagos napi naplópontokban a résztvevőknél gyertyával (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: Alapvonal, 20 hét
|
A naplók specifikusak voltak az egyes indikációkra vagy állapotokra (azaz NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az NNS/gyertya esetében a résztvevőt vagy az ápolót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (láz, kiütés, izom -csontrendszeri fájdalom, fejfájás és fáradtság a naplóban 0 és 4 közötti skálán (ahol 0 = tünet nem volt, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = Súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek "A legrosszabb tünetek].
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
A teljes pontszámot nem használták fel.
|
Alapvonal, 20 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól az átlagos napi naplópontokban a SAVI -vel rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: Alapvonal, 32 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
A SAVI esetében a résztvevőt vagy az ápolót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (láz, kiütés, izom -csontrendszeri fájdalom, fáradtság, légzési/légzési problémák és fekélyek/ischaemiás léziók a naplóban 0 és 4 közötti méretarányban (ahol 0 = 0 = tünetek nem. tünetek]. Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám, ami a súlyosabb tünetre utal.
A teljes pontszámot nem használták fel.
|
Alapvonal, 32 hét
|
|
Váltás a kiindulási értékhez képest az átlagos napi naplópontokban az AGS -ben szenvedő résztvevőknél (elsődleges kezelési időszak)
Időkeret: Alapvonal, 32 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az AGS esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (besorolást) (neurológiai fogyatékosság (0, 5, 7,10) sírás (0, 1, 2, 3), a szünet nélküli alvás hossza (0, 1, 2, 3), általános lefoglalás (0, 8), láz (0,1), 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3), a Skin Serourings (0), a láz (0,1), Bőr -leletek (kezek, lábak és fülek) (0, 1, 2, 3), az egyes tüneteknél magasabb pontszámmal, ami súlyosabb tünetre utal.
A napi napló átlagos pontszáma az összes tüneti pontszám átlaga volt, és a tartomány 0 - 4,25 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utalva.
A teljes pontszámot nem használták fel.
|
Alapvonal, 32 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Váltás a kiindulási ponttól az átlagos napi naplópontokban a résztvevőknél gyertyával (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: Alapvonal, 191,1 hét
|
A naplók specifikusak voltak az egyes indikációkra vagy állapotokra (azaz NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az NNS/gyertya esetében a résztvevőt vagy az ápolót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (láz, kiütés, izom -csontrendszeri fájdalom, fejfájás és fáradtság a naplóban 0 és 4 közötti skálán (ahol 0 = tünet nem volt, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = Súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek "A legrosszabb tünetek].
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
A teljes pontszámot nem használták fel.
|
Alapvonal, 191,1 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól az átlagos napi naplópontokban a SAVI -vel rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: Alapvonal, 202,9 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
A SAVI esetében a résztvevőt vagy az ápolót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (láz, kiütés, izom -csontrendszeri fájdalom, fáradtság, légzési/légzési problémák és fekélyek/ischaemiás léziók a naplóban 0 és 4 közötti méretarányban (ahol 0 = 0 = tünetek nem. tünetek]. Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám, ami a súlyosabb tünetre utal.
A teljes pontszámot nem használták fel.
|
Alapvonal, 202,9 hét
|
|
Váltás a kiindulási értékhez képest az átlagos napi naplópontokban az AGS -ben szenvedő résztvevőknél (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: Alapvonal, 206,1 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az AGS esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (besorolást) (neurológiai fogyatékosság (0, 5, 7,10) sírás (0, 1, 2, 3), a szünet nélküli alvás hossza (0, 1, 2, 3), általános lefoglalás (0, 8), láz (0,1), 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3, 3), a Skin Serourings (0), a láz (0,1), Bőr -leletek (kezek, lábak és fülek) (0, 1, 2, 3), az egyes tüneteknél magasabb pontszámmal, ami súlyosabb tünetre utal.
A napi napló átlagos pontszáma az összes tüneti pontszám átlaga volt, és a tartomány 0 - 4,25 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utalva.
A teljes pontszámot nem használták fel.
|
Alapvonal, 206,1 hét
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek a kortikoszteroidok napi adagjának csökkenése van gyertyával, SAVI -vel és AGS -vel (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: Gyertya: 20. hét, Savi és AGS: 32. hét
|
A csökkenést úgy definiáltuk, mint a teljes szteroid dózist a napi 0,15 mg/kg (prednizon-ekvivalens) vagy> = 50% -os csökkenéskori látogatáskor.
|
Gyertya: 20. hét, Savi és AGS: 32. hét
|
|
A kortikoszteroidok napi dózisának csökkenésével rendelkező résztvevők száma gyertyával, SAVI -vel és AGS -vel (elsődleges kezelési és karbantartási periódus).
Időkeret: Gyertya: 191.1. Hét; Savi: 202.9 és AGS: 206.1 hét
|
A csökkenést úgy definiáltuk, mint a teljes szteroid dózis <0,15 mg/kg/nap (prednizon-ekvivalens) vagy> = 50% -os csökkenés az alapvonalhoz képest.
|
Gyertya: 191.1. Hét; Savi: 202.9 és AGS: 206.1 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a beteg tüneteinek specifikus napi naplópontjain a gyertya (elsődleges kezelési periódus) résztvevők számára
Időkeret: Alapvonal, 20 hét
|
A naplók specifikusak voltak az egyes indikációkra vagy állapotokra (azaz NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az NNS/gyertya esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (fáradtság, láz, fejfájás, izom -csontrendszeri fájdalom és kiütés a naplóban 0 -tól 4 -ig, ahol 0 -tól 0 = nincs tünet, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = Súlyosabb tünetek és 4 = Súlyos tünetek "A legrosszabb" tünetek ").
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
|
Alapvonal, 20 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a beteg tüneteinek specifikus napi napló pontszámaiban a SAVI -ban szenvedő résztvevőknél (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: Alapvonal, 32 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
A SAVI esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (fáradtság, láz, izom -csontrendszeri fájdalom, kiütés, légzési/légzési problémák és fekélyek/ischaemiás léziók a naplóban 0 és 4 közötti méretarányban, ahol 0 -tól 0 = nincs tünet, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = súlyos tünetek és súlyos tünetek, és 4 = Súlyos tünetek [egyenértékű. tünetek]).
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
|
Alapvonal, 32 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a beteg tüneteinek specifikus napi napló pontszámainál az AGS -ben szenvedő résztvevőknél (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: Alapvonal, 32 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az AGS esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (besorolást) (sírás (0, 1, 2, 3), túlzott ingerlékenység (0, 1, 2, 3), láz (0,1), általános lefoglalás (0, 8), a megszakítás nélküli alvás hossza (0, 1, 2, 3), az idegrendszeri fogyatékosság (0, 5, 7,10), a Skin Serours (0) (0), 2, 2), neurológiai fogyatékosság (0, 5, 10), a Skin Serourings (0, 3), 2, 2), neurológiai fogyatékossággal (0, 5, 10), a Shys (0, 1), 2), 2) és bőrmegállapítások (kezek, lábak és fülek) (0, 1, 2, 3), minden tünetnél magasabb pontszámmal, ami a súlyosabb tünetre utal.
|
Alapvonal, 32 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a beteg tüneteinek specifikus napló pontszámainál a gyertya (elsődleges kezelési és karbantartási periódus) résztvevők számára
Időkeret: Alapvonal, 191,1 hét
|
A naplók specifikusak voltak az egyes indikációkra vagy állapotokra (azaz NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az NNS/gyertya esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (fáradtság, láz, fejfájás, izom -csontrendszeri fájdalom és kiütés a naplóban 0 -tól 4 -ig, ahol 0 -tól 0 = nincs tünet, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = Súlyosabb tünetek és 4 = Súlyos tünetek "A legrosszabb" tünetek ").
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
|
Alapvonal, 191,1 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a beteg tüneteinek specifikus napi naplópontjában a SAVI -ban szenvedő résztvevőknél (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: Alapvonal, 202,9 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
A SAVI esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (fáradtság, láz, izom -csontrendszeri fájdalom, kiütés, légzési/légzési problémák és fekélyek/ischaemiás léziók a naplóban 0 és 4 közötti méretarányban, ahol 0 -tól 0 = nincs tünet, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = súlyos tünetek és súlyos tünetek, és 4 = Súlyos tünetek [egyenértékű. tünetek]).
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
|
Alapvonal, 202,9 hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a beteg tüneteinek specifikus naplópontjainak pontszáma az AGS -ben szenvedő résztvevőknél (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: Alapvonal, 206,1 hét
|
A naplók az egyes indikációkra vagy feltételekre specifikusak voltak (azaz
NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az AGS esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (besorolást) (sírás (0, 1, 2, 3), túlzott ingerlékenység (0, 1, 2, 3), láz (0,1), általános lefoglalás (0, 8), a megszakítás nélküli alvás hossza (0, 1, 2, 3), az idegrendszeri fogyatékosság (0, 5, 7,10), a Skin Serours (0) (0), 2, 2), neurológiai fogyatékosság (0, 5, 10), a Skin Serourings (0, 3), 2, 2), neurológiai fogyatékossággal (0, 5, 10), a Shys (0, 1), 2), 2) és bőrmegállapítások (kezek, lábak és fülek) (0, 1, 2, 3), minden tünetnél magasabb pontszámmal, ami a súlyosabb tünetre utal.
|
Alapvonal, 206,1 hét
|
|
Váltás az alapvonaltól az orvos globális értékelésében a betegség aktivitási pontszámainak pontszáma a résztvevőknél gyertyával (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: Alapvonal, 20 hét
|
Az orvos a betegség aktivitásának globális értékelését használják a beteg jelenlegi betegség -aktivitásának felmérésére, mivel ez a jelekhez és tüneteikhez kapcsolódik.
A műszer 21 körű vizuális analóg skálát (VAS) használ, 0-tól 10-ig (0,5 növekedéssel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás" (Filocamo et al. 2010).
A magasabb pontszámok a betegség nagyobb súlyosságát jelzik.
|
Alapvonal, 20 hét
|
|
Váltás az alapvonaltól az orvos globális értékelésében a betegség aktivitási pontszámainak értékeléséről a SAVI és AGS -sel rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési időszak)
Időkeret: Alapvonal, 32 hét
|
Az orvos a betegség aktivitásának globális értékelését használják a beteg jelenlegi betegség -aktivitásának felmérésére, mivel ez a jelekhez és tüneteikhez kapcsolódik.
A műszer 21 körű VAS-t használ, 0-tól 10-ig (0,5 lépéssel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás" (Filocamo et al. 2010).
A magasabb pontszámok a betegség nagyobb súlyosságát jelzik.
|
Alapvonal, 32 hét
|
|
Váltás az alapvonaltól az orvos globális értékelésében a betegség aktivitási pontszámainak a gyertyával (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: Alapvonal, 191,1 hét
|
Az orvos a betegség aktivitásának globális értékelését használják a beteg jelenlegi betegség -aktivitásának felmérésére, mivel ez a jelekhez és tüneteikhez kapcsolódik.
A műszer 21 körű vizuális analóg skálát (VAS) használ, 0-tól 10-ig (0,5 növekedéssel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás" (Filocamo et al. 2010).
A magasabb pontszámok a betegség nagyobb súlyosságát jelzik.
|
Alapvonal, 191,1 hét
|
|
Váltás az alapvonaltól az orvos globális értékelésében a betegség aktivitási pontszámainak értékeléséről a SAVI és AGS -sel rendelkező résztvevőknél (karbantartási időszak)
Időkeret: SAVI: Alapvonal, 202,9 hét; AGS: Alapvonal, 206,1 hét
|
Az orvos a betegség aktivitásának globális értékelését használják a beteg jelenlegi betegség -aktivitásának felmérésére, mivel ez a jelekhez és tüneteikhez kapcsolódik.
A műszer 21 körű VAS-t használ, 0-tól 10-ig (0,5 lépéssel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás" (Filocamo et al. 2010).
A magasabb pontszámok a betegség nagyobb súlyosságát jelzik.
|
SAVI: Alapvonal, 202,9 hét; AGS: Alapvonal, 206,1 hét
|
|
A résztvevő átlagos napi naplópontjának kritériumainak megfelelő napok százalékos változása <0,5.
Időkeret: A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 20 hét
|
A napi napi napló napi naplójának kritériumainak megfelelő napok százalékának változása, mint a kezelés előtti időszakban a gyertyával rendelkező résztvevőknél, kiértékelték a kezelés előtti időszakban
|
A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 20 hét
|
|
A napi napi napló napi naplójának kritériumainak megfelelő napok százalékának változása <0,5, összehasonlítva a kezelés előtti időszakban a gyertyával rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 191,1 hétig
|
A napi napi napló naplójának kritériumainak megfelelő napok százalékos változása, mint a kezelés előtti időszakban a gyertyával rendelkező résztvevőknél, kiértékelték a kezelés előtti időszakot.
|
A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 191,1 hétig
|
|
Váltás az alapvonaltól a növekedési sebességnél (magasság és súly z pontszám) (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: Gyertya: Alapvonal, 191,1 hét; Savi: Alapvonal, 202,9 hét és AGS: Alapvonal, 206,1 hét
|
A testtömeg vagy magasság normalizált pontszámainál a kiindulási ponttól a Z-pontszámok felhasználásával mérik. A Z-pontszám azt jelzi, hogy az ember magassága vagy testtömegének hány standard eltérése van az életkoruk és nemük átlag feletti vagy alatt. Z -pontszám, amelyet (a populáció értéke - értéke]) / [a populáció SD -je] kiszámított egy adott életkor / nemnél. Értelmezés: Z-pontszám 0: A mérés megegyezik a populáció átlagával. Z-pont, mint 0: A mérés a populáció átlag alatt van. A Z-pont, mint 0: A mérés meghaladja a populáció átlagát. A súly vagy magasság z-pontjának növekedése azt jelenti, hogy a résztvevők súlya vagy magassága meghaladta a standard populációt a vizsgálat során. A kiindulási állapotban kevesebb Z-pontszámú Z-pontszámú résztvevők esetében a Z-pontszám növekedése pozitív eredménynek tekinthető. A -2 és +2 közötti tartományban lévő z -pont azt jelzi, hogy a magasság vagy a súly a normál tartományon belül van. |
Gyertya: Alapvonal, 191,1 hét; Savi: Alapvonal, 202,9 hét és AGS: Alapvonal, 206,1 hét
|
|
Változtassa meg a kezelés előtti időszakot az átlagos napi naplópontokban a gyertyával rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 20 hét
|
A naplók specifikusak voltak az egyes indikációkra vagy állapotokra (azaz NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az NNS/gyertya esetében a résztvevőt vagy az ápolót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (láz, kiütés, izom -csontrendszeri fájdalom, fejfájás és fáradtság a naplóban 0 és 4 közötti skálán (ahol 0 = tünet nem volt, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = Súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek "A legrosszabb tünetek].
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
|
A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 20 hét
|
|
Váltás a kezelés előtti időszakban az átlagos napi naplópontokban a gyertyával rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 191,1 hétig
|
A naplók specifikusak voltak az egyes indikációkra vagy állapotokra (azaz NNS/gyertya, SAVI vagy AGS).
Az NNS/gyertya esetében a résztvevőt vagy az ápolót arra utasították, hogy értékelje az egyes tüneteket (láz, kiütés, izom -csontrendszeri fájdalom, fejfájás és fáradtság a naplóban 0 és 4 közötti skálán (ahol 0 = tünet nem volt, 1 = enyhe tünetek, 2 = mérsékelt tünetek, 3 = Súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek "A legrosszabb tünetek].
Az átlagos napi pontszám tartomány 0-4 volt, a magasabb pontszám a súlyosabb tünetre utal.
|
A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 191,1 hétig
|
|
Váltás a kezelés előtti időszaktól az orvos globális értékeléséről a betegség aktivitási pontszámainak globális értékelésében a gyertyával rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési periódus)
Időkeret: A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 20 hét
|
Az orvos a betegség aktivitásának globális értékelését használják a beteg jelenlegi betegség -aktivitásának felmérésére, mivel ez a jelekhez és tüneteikhez kapcsolódik.
A műszer 21 körű vizuális analóg skálát (VAS) használ, 0-tól 10-ig (0,5 növekedéssel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás" (Filocamo et al. 2010).
A magasabb pontszámok a betegség nagyobb súlyosságát jelzik.
|
A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 20 hét
|
|
Váltás a kezelés előtti időszaktól az orvos globális értékeléséről a betegség aktivitási pontszámainak globális értékelésében a gyertyával rendelkező résztvevőknél (elsődleges kezelési és karbantartási periódus)
Időkeret: A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 191,1 hétig
|
Az orvos a betegség aktivitásának globális értékelését használják a beteg jelenlegi betegség -aktivitásának felmérésére, mivel ez a jelekhez és tüneteikhez kapcsolódik.
A műszer 21 körű vizuális analóg skálát (VAS) használ, 0-tól 10-ig (0,5 növekedéssel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás" (Filocamo et al. 2010).
A magasabb pontszámok a betegség nagyobb súlyosságát jelzik.
|
A kezelés előtti időszak (átlagosan 12 hetes előkezelési adatok), legfeljebb 191,1 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. október 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. április 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. november 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 17.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 22.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 17571
- I4V-JE-JAJE (Egyéb azonosító: Eli Lilly and Company)
- 2025-000001-16 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A kutatási javaslat és az aláírt adatmegosztási megállapodás jóváhagyása után anonimizált, egyéni betegszintű adatokat biztosítunk biztonságos hozzáférési környezetben.
IPD megosztási időkeret
Az adatok az Egyesült Államokban és az EU-ban vizsgált indikáció elsődleges közzététele és jóváhagyása után 6 hónappal állnak rendelkezésre, attól függően, hogy melyik következik be.
Az adatok korlátlanul rendelkezésre állnak kérésre.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A kutatási javaslatot független bíráló bizottságnak kell jóváhagynia, a kutatóknak pedig adatmegosztási megállapodást kell aláírniuk.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .