Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A baricitinib (LY3009104) vizsgálata NNS/CANDLE, SAVI és AGS felnőtt és gyermek japán résztvevőinél

2024. február 29. frissítette: Eli Lilly and Company

2/3. fázisú, többközpontú, nyílt vizsgálat a baricitinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére NNS/CANDLE, SAVI és AGS felnőtt és gyermekgyógyászati ​​japán betegeknél

A tanulmány fő célja a baricitinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelése Nakajo-Nishimura szindrómában/krónikus atípusos neutrofil dermatózisban, lipodystrophiával és emelkedett hőmérséklettel (NNS/CANDLE), csecsemőkorban jelentkező STING-vel összefüggő vasculopathiában szenvedő felnőtt és gyermek japán résztvevőknél. (SAVI) és Aicardi-Goutières szindróma (AGS).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Hiroshima, Japán, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japán, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japán, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japán, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japán, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • NNS/CANDLE, SAVI, AGS szisztémás gyulladásos jelei és tünetei vannak
  • Genetikai diagnózissal diagnosztizáltak
  • A férfiaknak vállalniuk kell, hogy megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során
  • Nem fogamzóképes vagy nem szoptató nők
  • A nőknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlás alkalmazásába, vagy absztinensnek kell maradniuk a vizsgálat során és a kezelés abbahagyása után legalább 12 hétig.
  • NNS/CANDLE és SAVI betegek, akik ≥17,5 hónaposak
  • 6 hónaposnál idősebb AGS betegek
  • ≥ 5 kg testtömegűek

Kizárási kritériumok:

  • Immunszuppresszív biológiai szert/monoklonális antitestet/orális JAK-inhibitort/OAT3-gátlót kaptak, és a vizsgálati készítmény megkezdése előtt nem hagyhatják abba. Megjegyzés: Minden gyógyszerhez kimosási időszak szükséges.
  • Jelenlegi aktív tuberkulózist (TB) vagy látens tuberkulózist diagnosztizáltak, ha nem részesültek megfelelő kezelésben.
  • Súlyos fertőzése volt a szűrést megelőző 12 héten belül.
  • Volt már limfoproliferatív betegsége
  • Bármilyen anamnézisében szerepelt vénás thromboemboliás esemény (VTE) (mélyvénás trombózis [DVT]/tüdőembólia [PE]) a szűrés előtt.
  • Bármilyen nagyobb műtéten esett át a szűrést megelőző 8 héten belül.
  • Korábban részt vettek bármely más, a baricitinibet vizsgáló vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Baricitinib

GYERTYA:

A krónikus atipikus neutrofil dermatózisban lipodystrophiával és emelkedett hőmérséklettel (CANDLE) szenvedő résztvevők a baricitinib optimalizált dózisát kapták, amelyet a dózismódosítási időszak alatt tabletták vagy belsőleges szuszpenzió formájában határoztak meg a résztvevők testsúlya és becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) alapján.

SAVI:

A csecsemőkorban fellépő STING-vel összefüggő vasculopathiában (SAVI) szenvedő résztvevők optimalizált baricitinib adagot kaptak, amelyet a dózismódosítási időszak során tabletták vagy belsőleges szuszpenzió formájában adták meg a résztvevők testsúlya és becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) alapján.

Aicardi-Goutières szindróma (AGS):

Az Aicardi-Goutières-szindrómás (AGS) résztvevők a baricitinib optimalizált dózisát kapták, amelyet a dózismódosítási időszak alatt tabletták vagy belsőleges szuszpenzió formájában a résztvevők testsúlya és becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) alapján határoztak meg.
Drog: Baricitinib
Orálisan beadva
Más nevek:
  • LY3009104

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a SAVI-t használó résztvevők átlagos napi naplópontszámában
Időkeret: Kiindulási állapot, akár 32 hétig
A naplók egyedi indikációkra vagy állapotokra vonatkoztak (pl. NNS/CANDLE, SAVI vagy AGS). A SAVI esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy a naplóban minden tünetet (láz, bőrkiütés, mozgásszervi fájdalom, fáradtság, légúti/légzési problémák és fekélyek/ischaemiás elváltozások) értékeljen egy 0-tól 4-ig terjedő skálán (ahol 0 = nem tünetek, 1 = enyhe tünetek, 2 = közepes tünetek, 3 = súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek [egyenértékű a "legrosszabb" tünetekkel]. Az átlagos napi pontszám 0-4 volt, a magasabb pontszám súlyosabb tünetet jelez . A teljes pontszámot nem használták fel.
Kiindulási állapot, akár 32 hétig
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos napi naplópontszámokban az AGS-ben résztvevőknél
Időkeret: Kiindulási állapot, akár 32 hétig
Az AGS esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékeljen minden tünetet (besorolást) (neurológiai fogyatékosság (0, 5, 7,10), sírás (0, 1, 2, 3), megszakítás nélküli alvás időtartama (0, 1, 2, 3). ), generalizált roham (0, 8), láz (0,1), túlzott ingerlékenység (0, 1, 2, 3), bőrleletek (test) (0, 1, 2, 3) és bőrleletek (kéz, láb és fülek) (0, 1, 2, 3), mindegyik tünet esetében magasabb pontszámmal, ami súlyosabb tünetet jelez. Az átlagos napi naplópontszám az összes tünetpontszám átlaga volt, és a tartomány 0-4,25 volt, a magasabb pontszám pedig súlyosabb tünetet jelez. A teljes pontszámot nem használták fel.
Kiindulási állapot, akár 32 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a résztvevők átlagos napi naplópontszámában a GYERTYA használatával
Időkeret: Alapállapot, legfeljebb 20 hét
A naplók egyedi indikációkra vagy állapotokra vonatkoztak (pl. NNS/CANDLE, SAVI vagy AGS). Az NNS/CANDLE esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy a naplóban minden tünetet (láz, kiütés, mozgásszervi fájdalom, fejfájás és fáradtság) értékeljen egy 0-tól 4-ig terjedő skálán (ahol 0 = nincs tünet, 1 = enyhe tünetek, 2 = közepesen súlyos tünetek, 3 = súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek [egyenértékű a "legrosszabb" tünetekkel]. Az átlagos napi pontszám 0-4 volt, a magasabb pontszám súlyosabb tünetet jelez.
Alapállapot, legfeljebb 20 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos napi naplópontszámokban
Időkeret: Kiindulási állapot, 172 hétig
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos napi naplópontszámokban
Kiindulási állapot, 172 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél csökkent a napi kortikoszteroid dózis a SAVI-val és az AGS-ben részt vevők körében
Időkeret: 32. hét
A csökkenést úgy határozták meg, hogy a vizit során a teljes szteroid dózis = 50%-os csökkenés a kiindulási értékhez képest.
32. hét
Azon résztvevők száma, akiknél csökkent a napi kortikoszteroid adag a GYERTYA-kezelésben részt vevők körében
Időkeret: 20. hét
A csökkenést úgy határozták meg, hogy a vizit során a teljes szteroid dózis = 50%-os csökkenés a kiindulási értékhez képest.
20. hét
Azon résztvevők száma, akiknél csökkent a napi kortikoszteroid adag
Időkeret: Kiindulási állapot, 172 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél csökkent a napi kortikoszteroid adag
Kiindulási állapot, 172 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a páciens tünetspecifikus napi naplójában a SAVI-t használó résztvevők számára
Időkeret: Kiindulási állapot, akár 32 hétig
A naplók egyedi indikációkra vagy állapotokra vonatkoztak (pl. NNS/CANDLE, SAVI vagy AGS). A SAVI esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy a naplóban minden tünetet (láz, bőrkiütés, mozgásszervi fájdalom, fáradtság, légúti/légzési problémák és fekélyek/ischaemiás elváltozások) értékeljen egy 0-tól 4-ig terjedő skálán (ahol 0 = nem tünetek, 1 = enyhe tünetek, 2 = közepes tünetek, 3 = súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek [egyenértékű a "legrosszabb" tünetekkel]. Az átlagos napi pontszám 0-4 volt, a magasabb pontszám súlyosabb tünetet jelez.
Kiindulási állapot, akár 32 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a beteg tünetspecifikus napi naplójában az AGS-ben részt vevőknél
Időkeret: Kiindulási állapot, akár 32 hétig
A naplók egyedi indikációkra vagy állapotokra vonatkoztak (pl. NNS/CANDLE, SAVI vagy AGS). Az AGS esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy értékeljen minden tünetet (besorolást) (neurológiai fogyatékosság (0, 5, 7,10), sírás (0, 1, 2, 3), megszakítás nélküli alvás időtartama (0, 1, 2, 3). ), generalizált roham (0, 8), láz (0,1), túlzott ingerlékenység (0, 1, 2, 3), bőrleletek (test) (0, 1, 2, 3) és bőrleletek (kéz, láb és fülek) (0, 1, 2, 3), mindegyik tünet esetében magasabb pontszámmal, ami súlyosabb tünetet jelez.
Kiindulási állapot, akár 32 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a beteg tünetspecifikus napi naplójában a GYERTYA-t használó résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot, legfeljebb 20 hét
A naplók egyedi indikációkra vagy állapotokra vonatkoztak (pl. NNS/CANDLE, SAVI vagy AGS). Az NNS/CANDLE esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy a naplóban minden tünetet (láz, kiütés, mozgásszervi fájdalom, fejfájás és fáradtság) értékeljen egy 0-tól 4-ig terjedő skálán (ahol 0 = nincs tünet, 1 = enyhe tünetek, 2 = közepesen súlyos tünetek, 3 = súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek [egyenértékű a "legrosszabb" tünetekkel]. Az átlagos napi pontszám 0-4 volt, a magasabb pontszám súlyosabb tünetet jelez.
Alapállapot, legfeljebb 20 hét
Változás a kiindulási értékhez képest a páciens tünetspecifikus napi naplójában
Időkeret: Kiindulási állapot, 172 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a páciens tünetspecifikus napi naplójában
Kiindulási állapot, 172 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest az orvos által a SAVI-t és az AGS-t használó résztvevők betegségaktivitási pontszámainak globális értékelésében
Időkeret: Kiindulási állapot, akár 32 hétig
A Physician's Global Assessment of Disease Activity (Az orvos betegségaktivitásának globális értékelése) a beteg aktuális betegségtevékenységének felmérésére szolgál, mivel az összefügg a jeleikkel és tüneteivel. A műszer 21 körből álló VAS-t használ, 0 és 10 között (0,5 lépésközzel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás".
Kiindulási állapot, akár 32 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest az orvos által a CANDLE-t használó résztvevők betegségaktivitási pontszámainak globális értékelésében
Időkeret: Alapállapot, legfeljebb 20 hét
A Physician's Global Assessment of Disease Activity (Az orvos betegségaktivitásának globális értékelése) a beteg aktuális betegségtevékenységének felmérésére szolgál, mivel az összefügg a jeleikkel és tüneteivel. A műszer egy 21 körből álló vizuális analóg skálát (VAS) használ, amely 0-tól 10-ig terjed (0,5 lépésközzel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás".
Alapállapot, legfeljebb 20 hét
Változás az alapvonalhoz képest az orvos által a betegségaktivitási pontszámok globális értékelésében
Időkeret: Kiindulási állapot, 172 hétig
Változás az alapvonalhoz képest az orvos által a betegségaktivitási pontszámok globális értékelésében
Kiindulási állapot, 172 hétig
A résztvevők átlagos napi naplópontszámának kritériumait teljesítő napok százalékos arányának változása
Időkeret: Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), legfeljebb 20 hét
A résztvevők átlagos napi naplópontszámának kritériumait teljesítő napok százalékos arányának változása
Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), legfeljebb 20 hét
A résztvevők átlagos napi naplópontszámának kritériumait teljesítő napok százalékos arányának változása
Időkeret: Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), akár 172 hét
A résztvevők átlagos napi naplópontszámának kritériumait teljesítő napok százalékos arányának változása
Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), akár 172 hét
A növekedési sebesség változása
Időkeret: Kiindulási állapot, 172 hétig
A növekedési sebesség változása
Kiindulási állapot, 172 hétig
Változás a kezelés előtti időszakhoz képest a GYERTYÁT használó résztvevők átlagos napi naplópontszámaiban
Időkeret: Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), legfeljebb 20 hét
A naplók egyedi indikációkra vagy állapotokra vonatkoztak (pl. NNS/CANDLE, SAVI vagy AGS). Az NNS/CANDLE esetében a résztvevőt vagy a gondozót arra utasították, hogy a naplóban minden tünetet (láz, kiütés, mozgásszervi fájdalom, fejfájás és fáradtság) értékeljen egy 0-tól 4-ig terjedő skálán (ahol 0 = nincs tünet, 1 = enyhe tünetek, 2 = közepesen súlyos tünetek, 3 = súlyosabb tünetek és 4 = súlyos tünetek [egyenértékű a "legrosszabb" tünetekkel]. Az átlagos napi pontszám 0-4 volt, a magasabb pontszám súlyosabb tünetet jelez.
Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), legfeljebb 20 hét
Változás a kezelés előtti időszakhoz képest az átlagos napi naplópontszámokban
Időkeret: Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), akár 172 hét
Változás a kezelés előtti időszakhoz képest az átlagos napi napló pontszámokban
Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), akár 172 hét
Változás a kezelés előtti időszakhoz képest a CANDLE-t használó résztvevők betegségaktivitási pontszámainak orvos általi globális értékelésében
Időkeret: Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), legfeljebb 20 hét
A Physician's Global Assessment of Disease Activity (Az orvos betegségaktivitásának globális értékelése) a beteg aktuális betegségtevékenységének felmérésére szolgál, mivel az összefügg a jeleikkel és tüneteivel. A műszer egy 21 körből álló vizuális analóg skálát (VAS) használ, amely 0-tól 10-ig terjed (0,5 lépésközzel), ahol 0 = "nincs aktivitás" és 10 = "maximális aktivitás" (Filocamo et al. 2010).
Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), legfeljebb 20 hét
Változás a kezelés előtti időszakhoz képest az orvos által a betegségaktivitási pontszámok globális értékelésében
Időkeret: Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), akár 172 hét
Változás a kezelés előtti időszakhoz képest az orvos által a betegségaktivitási pontszámok globális értékelésében
Előkezelési időszak (12 hetes kezelés előtti adatok átlaga), akár 172 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eli Lilly and Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 12.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 17.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Egyéb azonosító: Eli Lilly and Company)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A kutatási javaslat és az aláírt adatmegosztási megállapodás jóváhagyása után anonimizált, egyéni betegszintű adatokat biztosítunk biztonságos hozzáférési környezetben.

IPD megosztási időkeret

Az adatok az Egyesült Államokban és az EU-ban vizsgált indikáció elsődleges közzététele és jóváhagyása után 6 hónappal állnak rendelkezésre, attól függően, hogy melyik következik be. Az adatok korlátlanul rendelkezésre állnak kérésre.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A kutatási javaslatot független bíráló bizottságnak kell jóváhagynia, a kutatóknak pedig adatmegosztási megállapodást kell aláírniuk.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Aicardi Goutieres szindróma

  • Adeline Vanderver, MD
    Eli Lilly and Company
    Aktív, nem toborzó
    JAK-gátló kezelés az AGS-ben
    Aicardi Goutieres szindróma
    Egyesült Államok
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... és más munkatársak
    Toborzás
    A Myelin Disorders Biorepository Project (MDBP)
    Mukopoliszacharidózisok | Leukoencephalopathiák | Leukodystrophia | Adrenoleukodystrophia | Adrenomieloneuropathia | X-hez kötött adrenoleukodystrophia | Gangliozidózisok | Metakromatikus leukodisztrófia | Krabbe-kór | Refsum betegség | Cadasil | Sjogren-Larsson szindróma | Allan-Herndon-Dudley szindróma | Fehér anyag... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Aktív, nem toborzó
    LeukoSEQ: Teljes genom szekvenálás, mint első vonalbeli diagnosztikai eszköz a leukodystrophiák számára
    Mukopoliszacharidózisok | Leukodystrophia | Adrenoleukodystrophia | Adrenomieloneuropathia | X-hez kötött adrenoleukodystrophia | Gangliozidózisok | Metakromatikus leukodisztrófia | Krabbe-kór | Refsum betegség | Cadasil | Sjogren-Larsson szindróma | Allan-Herndon-Dudley szindróma | Fehér anyag betegség | GM2 gangliozidózis és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a Baricitinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel