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Baricitinib (LY3009104) 在患有 NNS/CANDLE、SAVI 和 AGS 的日本成人和儿童参与者中的研究

2025年6月22日 更新者：Eli Lilly and Company

一项 2/3 期、多中心、开放标签研究，以评估 Baricitinib 在患有 NNS/CANDLE、SAVI 和 AGS 的日本成人和儿童患者中的疗效和安全性

本研究的主要目的是评估 baricitinib 在患有 Nakajo-Nishimura 综合征/慢性非典型中性粒细胞性皮肤病伴脂肪营养不良和体温升高 (NNS/CANDLE)、婴儿期发病的 STING 相关血管病变的成人和儿童日本参与者中的疗效和安全性(SAVI) 和 Aicardi-Goutières 综合征 (AGS)。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

10

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama、日本、641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara、Nara、日本、634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō、Tokyo、日本、113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 有全身炎症的体征和症状，如 NNS/CANDLE、SAVI、AGS
  • 已被确诊为基因诊断
  • 男性必须同意在研究期间使用可靠的避孕方法
  • 没有生育能力或非母乳喂养的妇女
  • 女性必须同意在研究期间和停止治疗后至少 12 周内使用节育措施或保持禁欲
  • 年龄≥17.5 个月的 NNS/CANDLE 和 SAVI 患者
  • 年龄≥6 个月的 AGS 患者
  • 体重≥5kg

排除标准：

  • 已接受免疫抑制生物制剂/单克隆抗体/口服 JAK 抑制剂/OAT3 抑制剂，并且不能在研究产品开始前停药。 注意：每种药物都需要一个清除期。
  • 诊断为当前活动性结核病 (TB) 或未接受适当治疗的潜伏性结核病。
  • 筛查前 12 周内曾有过严重感染。
  • 有淋巴增殖性疾病病史
  • 在筛查之前有任何静脉血栓栓塞事件 (VTE)（深静脉血栓形成 [DVT]/肺栓塞 [PE]）的病史。
  • 在筛选前 8 周内进行过任何大手术。
  • 之前曾参加过任何其他调查巴瑞克替尼的研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：蜡烛
给患有慢性非典型嗜中性粒细胞性皮肤病伴脂肪营养不良和温度升高（蜡烛）的参与者被施用优化的最终剂量，bariticinib的最终剂量从8 mg到12 mg每天（最初为8 mg）（最初为8 mg，逐渐升级为10 mg和12毫克），以供应12毫克和12毫克），作为平板悬架或口服悬架，供12周。 该剂量是在以前的8周剂量调整期间确定的，该剂量是根据每个参与者的体重和估计的肾小球过滤率（EGFR）量身定制的。 然后，参与者继续以优化剂量接受Baricitib，为期191.1周。
药品：巴瑞克替尼
口服给药
其他名称：
  • LY3009104
实验性的：萨维
为婴儿期（SAVI）发作（SAVI）的干扰素基因刺激剂（STING）的刺激剂的参与者进行了优化的最终剂量，范围为6 mg至12 mg（最初为6 mg至12 mg）（最初为6 mg，逐渐升级为8 mg，10 mg和12 mg，或或或或tableses，或者或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或或一名周期，或者或或者。 该剂量是在以前的8周剂量调整期间确定的，该剂量适应每个参与者的体重和EGFR。 然后，参与者继续以优化的剂量接受Baricitinib 202.9周。
药品：巴瑞克替尼
口服给药
其他名称：
  • LY3009104
实验性的：Aicardi-Goutières综合征（AGS）
对Aicardi-Goutières综合征（AGS）的参与者进行了优化的最终剂量，每天6毫克至8毫克（最初为6 mg，逐渐升级为8 mg），作为片剂或口服悬浮液，持续24周。 该剂量是在以前的8周剂量调整期间确定的，该剂量适应每个参与者的体重和EGFR。 然后，参与者继续以优化的剂量接受Bariticinib 206.1周。
药品：巴瑞克替尼
口服给药
其他名称：
  • LY3009104

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
蜡烛参与者（初级治疗期）的平均每日日记评分的基线变化
大体时间：基线，20周
日记特定于个人适应症或条件（即NNS/Candle，Savi或Ags）。 对于NNS/蜡烛，指示参与者或照料者对日记中的每种症状进行评分（发烧，皮疹，肌肉骨骼疼痛，头痛和疲劳，尺度为0到4（其中0 = 0 =无症状，1 =轻度症状，2 =适度的症状，2 =适度的症状，3 =更严重的症状，以及4 =更严重的症状，以及更严重的症状，以及[等等的“症状”。 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。 总分没有使用。
基线，20周
萨维（SAVI）参与者（初级治疗期）的平均每日日记评分的基线变化
大体时间：基线，32周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fever, rash, musculoskeletal pain, fatigue, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4 (where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms,3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" symptoms].The平均每日分数范围为0-4，较高的分数表明症状更严重。 总分没有使用。
基线，32周
AGS参与者的平均每日日记评分（初级治疗期）的平均日记评分的变化
大体时间：基线，32周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 对于AG，指示参与者或照顾者对每种症状（评级）进行评分（神经系统残疾（0、5、7,10）哭泣（0、1、2、3），不间断睡眠的长度（0、1、2、3），全身性癫痫发作（0、8），发烧（0,1），发烧（0,1），发烧（0,1）调查结果（手，脚和耳朵）（0、1、2、3），每种症状得分更高，表明症状更严重。 平均每日日记评分是所有症状得分的平均值，范围为0-4.25，得分较高，表明症状更严重。 总分没有使用。
基线，32周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
蜡烛参与者的平均每日日记评分（初级治疗和维护期）的平均日记评分的变化
大体时间：基线，191.1周
日记特定于个人适应症或条件（即NNS/Candle，Savi或Ags）。 对于NNS/蜡烛，指示参与者或照料者对日记中的每种症状进行评分（发烧，皮疹，肌肉骨骼疼痛，头痛和疲劳，尺度为0到4（其中0 = 0 =无症状，1 =轻度症状，2 =适度的症状，2 =适度的症状，3 =更严重的症状，以及4 =更严重的症状，以及更严重的症状，以及[等等的“症状”。 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。 总分没有使用。
基线，191.1周
SAVI参与者的平均每日日记评分（初级治疗和维护期）的平均每日日记评分的变化
大体时间：基线，202.9周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 For SAVI, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fever, rash, musculoskeletal pain, fatigue, respiratory/breathing problems, and ulcers/ischemic lesions in the diary on a scale from 0 to 4 (where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms,3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" symptoms].The平均每日分数范围为0-4，较高的分数表明症状更严重。 总分没有使用。
基线，202.9周
AGS参与者（初级治疗和维护期）的平均每日日记评分的基线变化
大体时间：基线，206.1周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 对于AG，指示参与者或照顾者对每种症状（评级）进行评分（神经系统残疾（0、5、7,10）哭泣（0、1、2、3），不间断睡眠的长度（0、1、2、3），全身性癫痫发作（0、8），发烧（0,1），发烧（0,1），发烧（0,1）调查结果（手，脚和耳朵）（0、1、2、3），每种症状得分更高，表明症状更严重。 平均每日日记评分是所有症状得分的平均值，范围为0-4.25，得分较高，表明症状更严重。 总分没有使用。
基线，206.1周
蜡烛，SAVI和AGS参与者（初级治疗期）的每日剂量皮质类固醇每日剂量减少的参与者人数（初级治疗期）
大体时间：蜡烛：第20周，萨维和AGS：第32周
降低定义为在访问<0.15 mg/kg/day（泼尼松等效）时的总类固醇剂量或> = 50％的降低。
蜡烛：第20周，萨维和AGS：第32周
蜡烛，SAVI和AGS参与者每日剂量皮质类固醇的参与者人数（主要治疗和维护期）
大体时间：蜡烛：第191.1周； SAVI：202.9和AGS：206.1周
降低定义为总类固醇剂量<0.15 mg/kg/day（泼尼松等效）或> = = 50％的剂量比基线降低了50％。
蜡烛：第191.1周； SAVI：202.9和AGS：206.1周
蜡烛参与者（初级治疗期）的患者症状特定每日日记评分的基线变化
大体时间：基线，20周
日记特定于个人适应症或条件（即NNS/CANDLE，SAVI或AGS）。 For NNS/CANDLE, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fatigue, fever, headache, musculoskeletal pain and rash in the diary on a scale from 0 to 4, where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms, 3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" symptoms]). 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。
基线，20周
SAVI参与者（初级治疗期）的患者症状特定每日日记评分的基线变化
大体时间：基线，32周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 对于SAVI，指示参与者或护理人员对每种症状（疲劳，发烧，肌肉骨骼疼痛，皮疹，呼吸/呼吸问题以及日记中的溃疡/缺血性病变的评分为0到4，从0到4，得分为0 = 0 = 0 =无=症状，1 =轻度症状，2 =中等症状，3 =更严重的症状，以及4 =症状，4 =症状，4 =任何=任何= 4 =任何= 4 =），4 =任何= 3 =）[4 =）[4 =] [4 =）[4 =] [4 ='4 ='4 ='4 ='4 ='4 ='4 ='4 =） 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。
基线，32周
AGS参与者（初级治疗期）的患者症状特定每日日记评分的基线变化
大体时间：基线，32周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 对于AG，指示参与者或照顾者对每种症状（哭泣（0、1、2、3），过度易怒（0、1、2、3），发烧（0,1），全身性癫痫发作（0、8），不间断的睡眠长度（0、1、2、3），神经学上的耐用性（0、1、2、3），NEUROLOGIC PORMICIC PROSICATION（0、1、8），NEUROLOGIC PORISSINAL（0、1、1）皮肤发现（手，脚和耳朵）（0、1、2、3），每种症状得分更高，表明症状更严重。
基线，32周
蜡烛参与者的患者症状特定每日日记评分（初级治疗和维护期）的基线变化
大体时间：基线，191.1周
日记特定于个人适应症或条件（即NNS/CANDLE，SAVI或AGS）。 For NNS/CANDLE, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (fatigue, fever, headache, musculoskeletal pain and rash in the diary on a scale from 0 to 4, where a score of 0 = no symptoms, 1 = mild symptoms, 2 = moderate symptoms, 3 = more severe symptoms, and 4 = severe symptoms [equivalent to "worst" symptoms]). 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。
基线，191.1周
SAVI参与者的患者症状特定每日日记评分（初级治疗和维持期）的基线变化
大体时间：基线，202.9周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 对于SAVI，指示参与者或护理人员对每种症状（疲劳，发烧，肌肉骨骼疼痛，皮疹，呼吸/呼吸问题以及日记中的溃疡/缺血性病变的评分为0到4，从0到4，得分为0 = 0 = 0 =无=症状，1 =轻度症状，2 =中等症状，3 =更严重的症状，以及4 =症状，4 =症状，4 =任何=任何= 4 =任何= 4 =），4 =任何= 3 =）[4 =）[4 =] [4 =）[4 =] [4 ='4 ='4 ='4 ='4 ='4 ='4 ='4 =） 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。
基线，202.9周
AGS参与者（初级治疗和维持期）的患者症状特定每日日记评分的基线变化
大体时间：基线，206.1周
日记是针对个人适应症或条件（即 nns/candle，savi或ags）。 对于AG，指示参与者或照顾者对每种症状（哭泣（0、1、2、3），过度易怒（0、1、2、3），发烧（0,1），全身性癫痫发作（0、8），不间断的睡眠长度（0、1、2、3），神经学上的耐用性（0、1、2、3），NEUROLOGIC PORMICIC PROSICATION（0、1、8），NEUROLOGIC PORISSINAL（0、1、1）皮肤发现（手，脚和耳朵）（0、1、2、3），每种症状得分更高，表明症状更严重。
基线，206.1周
蜡烛参与者（初级治疗期）的医师全球疾病活动评分的全球评估中的基线变化
大体时间：基线，20周
医师对疾病活动的全球评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。 该仪器使用范围从0到10（使用0.5增量）的21圈视觉模拟量表（VAS），其中0 =“无活动”和10 =“最大活动”（Filocamo etal。2010）。 较高的分数表明疾病的严重程度更大。
基线，20周
医师对萨维和AGS参与者（初级治疗期）的全球疾病活动评分评估的基线变化
大体时间：基线，32周
医师对疾病活动的全球评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。 该仪器使用的21圆VA范围从0到10（使用0.5增量），其中0 =“无活动”和10 =“最大活动”（Filocamo等，2010）。 较高的分数表明疾病的严重程度更大。
基线，32周
蜡烛参与者（初级治疗和维持期），医师对疾病活动评分的全球疾病活动评分的全球评估中的基线变化
大体时间：基线，191.1周
医师对疾病活动的全球评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。 该仪器使用范围从0到10（使用0.5增量）的21圈视觉模拟量表（VAS），其中0 =“无活动”和10 =“最大活动”（Filocamo etal。2010）。 较高的分数表明疾病的严重程度更大。
基线，191.1周
在医生对萨维和AGS参与者（维护期）的全球疾病活动评分评估中，基线的变化从基线变化
大体时间：萨维：基线，202.9周； AGS：基线，206.1周
医师对疾病活动的全球评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。 该仪器使用的21圆VA范围从0到10（使用0.5增量），其中0 =“无活动”和10 =“最大活动”（Filocamo等，2010）。 较高的分数表明疾病的严重程度更大。
萨维：基线，202.9周； AGS：基线，206.1周
符合参与者平均每日日记评分标准的天数的变化与蜡烛参与者（初级治疗期）相比的标准<0.5
大体时间：预处理期（平均为12周的预处理数据），长达20周
与参与者在蜡烛的参与者相比，符合参与者平均每日日记评分标准<0.5的标准的日期的变化被评估
预处理期（平均为12周的预处理数据），长达20周
与参与者在蜡烛的参与者（初级治疗和维护期）相比，符合参与者平均每日日记评分标准的日期百分比的变化<0.5
大体时间：预处理期（平均为12周的预处理数据），直至191.1周
与参与者在蜡烛的参与者期间相比，符合参与者平均每日日记评分标准的日期的变化<0.5。
预处理期（平均为12周的预处理数据），直至191.1周
从生长速度基线（身高和体重Z评分）（主要治疗和维持期）的变化
大体时间：蜡烛：基线，191.1周；萨维：基线，202.9周和ags：基线，206.1周

使用Z分数测量体重或身高的归一化分数的基线变化。 Z分数表示一个人的身高或体重高于或低于其年龄和性别平均水平的标准偏差。 z得分是根据给定年龄 /性别时（人口的价值 - [人口平均值]） / [SD]计算得出的。

解释：

z得分为0：测量值等于人口均值。 z得分小于0：测量值低于人口平均值。 z得分大于0：测量值高于人口平均值。 z得分的体重或身高增加意味着参与者的体重或高度在研究过程中的增长超过了标准人群。 对于基线时Z分数小于0的研究参与者，Z分数的提高被认为是积极的结果。 在-2至+2的范围内的Z分数表示高度或重量在正常范围内。
蜡烛：基线，191.1周；萨维：基线，202.9周和ags：基线，206.1周
蜡烛参与者（初级治疗期）的平均每日日记评分的治疗期间变化
大体时间：预处理期（平均为12周的预处理数据），长达20周
日记特定于个人适应症或条件（即NNS/CANDLE，SAVI或AGS）。 对于NNS/蜡烛，指示参与者或照料者对日记中的每种症状进行评分（发烧，皮疹，肌肉骨骼疼痛，头痛和疲劳，尺度为0到4（其中0 = 0 =无症状，1 =轻度症状，2 =适度的症状，2 =适度的症状，3 =更严重的症状，以及4 =更严重的症状，以及更严重的症状，以及[等等的“症状”。 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。
预处理期（平均为12周的预处理数据），长达20周
从蜡烛参与者的平均每日日记评分（初级治疗和维护期）的平均每日日记评分的变化
大体时间：预处理期（平均为12周的预处理数据），直至191.1周
日记特定于个人适应症或条件（即NNS/CANDLE，SAVI或AGS）。 对于NNS/蜡烛，指示参与者或照料者对日记中的每种症状进行评分（发烧，皮疹，肌肉骨骼疼痛，头痛和疲劳，尺度为0到4（其中0 = 0 =无症状，1 =轻度症状，2 =适度的症状，2 =适度的症状，3 =更严重的症状，以及4 =更严重的症状，以及更严重的症状，以及[等等的“症状”。 平均每日得分范围为0-4，得分较高，表明症状更严重。
预处理期（平均为12周的预处理数据），直至191.1周
从医师全球评估蜡烛参与者（初级治疗期）的全球疾病活动评分的全球疾病活动评分评估的变化（初级治疗期）
大体时间：预处理期（平均为12周的预处理数据），长达20周
医师对疾病活动的全球评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。 该仪器使用范围从0到10（使用0.5增量）的21圈视觉模拟量表（VAS），其中0 =“无活动”和10 =“最大活动”（Filocamo etal。2010）。 较高的分数表明疾病的严重程度更大。
预处理期（平均为12周的预处理数据），长达20周
从医师全球评估蜡烛参与者的疾病活动评分的全球评估（主要治疗和维持期）的全球评估中的变化
大体时间：预处理期（平均为12周的预处理数据），直至191.1周
医师对疾病活动的全球评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。 该仪器使用范围从0到10（使用0.5增量）的21圈视觉模拟量表（VAS），其中0 =“无活动”和10 =“最大活动”（Filocamo etal。2010）。 较高的分数表明疾病的严重程度更大。
预处理期（平均为12周的预处理数据），直至191.1周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Eli Lilly and Company

调查人员

  • 研究主任：Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST)、Eli Lilly and Company

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年10月27日

初级完成 (实际的)

2023年4月4日

研究完成 (实际的)

2024年11月28日

研究注册日期

首次提交

2020年8月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月17日

首次发布 (实际的)

2020年8月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年7月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年6月22日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (其他标识符：Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在批准研究计划和签署数据共享协议后，将在安全访问环境中提供匿名的个人患者级别数据。

IPD 共享时间框架

在美国和欧盟研究的适应症首次公布和批准后 6 个月（以较晚者为准）可提供数据。 数据将无限期地可供请求。

IPD 共享访问标准

研究计划必须得到独立审查小组的批准，研究人员必须签署数据共享协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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