Baricitinib (LY3009104) 在患有 NNS/CANDLE、SAVI 和 AGS 的日本成人和儿童参与者中的研究
2024年4月19日 更新者：Eli Lilly and Company
一项 2/3 期、多中心、开放标签研究，以评估 Baricitinib 在患有 NNS/CANDLE、SAVI 和 AGS 的日本成人和儿童患者中的疗效和安全性
本研究的主要目的是评估 baricitinib 在患有 Nakajo-Nishimura 综合征/慢性非典型中性粒细胞性皮肤病伴脂肪营养不良和体温升高 (NNS/CANDLE)、婴儿期发病的 STING 相关血管病变的成人和儿童日本参与者中的疗效和安全性(SAVI) 和 Aicardi-Goutières 综合征 (AGS)。
研究概览
地位
主动，不招人
干预/治疗
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hiroshima、日本、734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Wakayama、日本、641-0012
- Wakayama Medical University Hospital
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Nara
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Kashihara、Nara、日本、634-0813
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Bunkyō、Tokyo、日本、113-8519
- Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
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Setagaya-ku、Tokyo、日本、157-8535
- National Center for Child Health and Development
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 有全身炎症的体征和症状，如 NNS/CANDLE、SAVI、AGS
- 已被确诊为基因诊断
- 男性必须同意在研究期间使用可靠的避孕方法
- 没有生育能力或非母乳喂养的妇女
- 女性必须同意在研究期间和停止治疗后至少 12 周内使用节育措施或保持禁欲
- 年龄≥17.5 个月的 NNS/CANDLE 和 SAVI 患者
- 年龄≥6 个月的 AGS 患者
- 体重≥5kg
排除标准：
- 已接受免疫抑制生物制剂/单克隆抗体/口服 JAK 抑制剂/OAT3 抑制剂，并且不能在研究产品开始前停药。 注意：每种药物都需要一个清除期。
- 诊断为当前活动性结核病 (TB) 或未接受适当治疗的潜伏性结核病。
- 筛查前 12 周内曾有过严重感染。
- 有淋巴增殖性疾病病史
- 在筛查之前有任何静脉血栓栓塞事件 (VTE)（深静脉血栓形成 [DVT]/肺栓塞 [PE]）的病史。
- 在筛选前 8 周内进行过任何大手术。
- 之前曾参加过任何其他调查巴瑞克替尼的研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：巴瑞克替尼
蜡烛： 患有慢性非典型中性粒细胞性皮肤病伴脂肪营养不良和体温升高 (CANDLE) 的参与者接受了巴瑞克替尼的优化剂量，该剂量在整个剂量调整期间根据参与者体重和估计的肾小球滤过率 (eGFR) 确定为片剂或口服混悬液。 萨维： 婴儿期发病的 STING 相关血管病变 (SAVI) 的参与者接受了巴瑞克替尼的优化剂量，该剂量在整个剂量调整期间根据参与者体重和估计的肾小球滤过率 (eGFR) 确定为片剂或口服混悬液。 Aicardi-Goutières 综合征 (AGS)： 患有 Aicardi-Goutières 综合征 (AGS) 的参与者接受了巴瑞克替尼的优化剂量，该剂量在整个剂量调整期间根据参与者的体重和估计的肾小球滤过率 (eGFR) 确定为片剂或口服混悬液。 |
口服给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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SAVI 参与者平均每日日记分数相对于基线的变化
大体时间：基线，最多 32 周
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日记特定于个别适应症或条件（即
NNS/CANDLE、SAVI 或 AGS）。
对于 SAVI，参与者或护理人员被指示对日记中的每种症状（发烧、皮疹、肌肉骨骼疼痛、疲劳、呼吸/呼吸问题和溃疡/缺血性病变）进行评分，评分范围为 0 到 4（其中评分 0 = 无症状，1 = 轻微症状，2 = 中度症状，3 = 更严重的症状，4 = 严重症状 [相当于“最严重”的症状]。平均每日评分范围为 0-4，评分越高表示症状越严重.
未使用总分。
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基线，最多 32 周
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AGS 参与者平均每日日记分数相对于基线的变化
大体时间：基线，最多 32 周
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对于 AGS，参与者或护理人员被指示对每个症状（评分）（神经功能障碍 (0, 5, 7,10) 哭泣 (0, 1, 2, 3)，不间断睡眠时间 (0, 1, 2, 3) )、全身性癫痫发作 (0、8)、发烧 (0,1)、过度烦躁 (0、1、2、3)、皮肤表现（身体）(0、1、2、3) 和皮肤表现（手、脚和耳朵）（0、1、2、3），每个症状的得分越高，表明症状越严重。
平均每日日记评分是所有症状评分的平均值，范围为 0 - 4.25，评分越高表明症状越严重。
未使用总分。
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基线，最多 32 周
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CANDLE 参与者平均每日日记分数相对于基线的变化
大体时间：基线，最长 20 周
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日志针对个别适应症或病症（即 NNS/CANDLE、SAVI 或 AGS）。
对于 NNS/CANDLE，参与者或护理人员被指示对日志中的每种症状（发烧、皮疹、肌肉骨骼疼痛、头痛和疲劳）进行评分，评分从 0 到 4（其中评分 0 = 无症状，1 = 轻微症状， 2 = 中度症状，3 = 更严重的症状，4 = 严重的症状 [相当于“最严重”的症状]。
平均每日评分范围为 0-4，评分越高表示症状越严重。
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基线，最长 20 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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平均每日日记分数相对于基线的变化
大体时间：基线，最长 172 周
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平均每日日记分数相对于基线的变化
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基线，最长 172 周
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患有 SAVI 和 AGS 的参与者中皮质类固醇每日剂量减少的参与者人数
大体时间：第 32 周
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减少定义为就诊时类固醇总剂量从基线减少 50%。
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第 32 周
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CANDLE 参与者中皮质类固醇每日剂量减少的参与者人数
大体时间：第 20 周
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减少定义为就诊时类固醇总剂量从基线减少 50%。
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第 20 周
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皮质类固醇每日剂量减少的参与者人数
大体时间：基线，最长 172 周
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皮质类固醇每日剂量减少的参与者人数
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基线，最长 172 周
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SAVI 参与者的患者症状特定每日日记评分相对于基线的变化
大体时间：基线，最多 32 周
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日记特定于个别适应症或条件（即
NNS/CANDLE、SAVI 或 AGS）。
对于 SAVI，参与者或护理人员被指示在日记中以 0 到 4 的等级对每种症状（发烧、皮疹、肌肉骨骼疼痛、疲劳、呼吸/呼吸问题和溃疡/缺血性病变）进行评分（其中得分 0 = 无症状，1 = 轻微症状，2 = 中度症状，3 = 更严重的症状，4 = 严重症状 [相当于“最严重”的症状]。
平均每日评分范围为 0-4，评分越高表示症状越严重。
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基线，最多 32 周
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AGS 参与者的患者症状特定每日日记评分相对于基线的变化
大体时间：基线，最多 32 周
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日记特定于个别适应症或条件（即
NNS/CANDLE、SAVI 或 AGS）。
对于 AGS，参与者或护理人员被指示对每个症状（评分）（神经功能障碍 (0, 5, 7,10) 哭泣 (0, 1, 2, 3)，不间断睡眠时间 (0, 1, 2, 3) )、全身性癫痫发作 (0、8)、发烧 (0,1)、过度烦躁 (0、1、2、3)、皮肤表现（身体）(0、1、2、3) 和皮肤表现（手、脚和耳朵）（0、1、2、3），每个症状的得分越高，表明症状越严重。
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基线，最多 32 周
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CANDLE 参与者的患者症状特定每日日记评分相对于基线的变化
大体时间：基线，最长 20 周
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日志针对个别适应症或病症（即 NNS/CANDLE、SAVI 或 AGS）。
对于 NNS/CANDLE，参与者或护理人员被指示对日志中的每种症状（发烧、皮疹、肌肉骨骼疼痛、头痛和疲劳）进行评分，评分从 0 到 4（其中评分 0 = 无症状，1 = 轻微症状， 2 = 中度症状，3 = 更严重的症状，4 = 严重的症状 [相当于“最严重”的症状]。
平均每日评分范围为 0-4，评分越高表示症状越严重。
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基线，最长 20 周
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患者症状特定每日日记评分相对于基线的变化
大体时间：基线，最长 172 周
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患者症状特定每日日记评分相对于基线的变化
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基线，最长 172 周
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医生对 SAVI 和 AGS 参与者疾病活动评分的整体评估从基线开始的变化
大体时间：基线，最多 32 周
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医生对疾病活动的全面评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。
该仪器使用 21 圈 VAS，范围从 0 到 10（使用 0.5 增量），其中 0 =“无活动”，10 =“最大活动”。
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基线，最多 32 周
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医生对使用 CANDLE 的参与者的疾病活动评分的整体评估从基线开始的变化
大体时间：基线，最长 20 周
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医生对疾病活动的全面评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。
该仪器使用 21 圈视觉模拟量表 (VAS)，范围从 0 到 10（使用 0.5 增量），其中 0 =“无活动”，10 =“最大活动”。
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基线，最长 20 周
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医生对疾病活动评分的整体评估相对于基线的变化
大体时间：基线，最长 172 周
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医生对疾病活动评分的整体评估相对于基线的变化
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基线，最长 172 周
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满足参与者平均每日日记得分标准的天数百分比变化
大体时间：预处理期（平均 12 周预处理数据），最多 20 周
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满足参与者平均每日日记得分标准的天数百分比变化
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预处理期（平均 12 周预处理数据），最多 20 周
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满足参与者平均每日日记得分标准的天数百分比变化
大体时间：预处理期（平均12周预处理数据），长达172周
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满足参与者平均每日日记得分标准的天数百分比变化
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预处理期（平均12周预处理数据），长达172周
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生长速度的变化
大体时间：基线，最长 172 周
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生长速度的变化
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基线，最长 172 周
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CANDLE 参与者平均每日日记分数从治疗前开始的变化
大体时间：预处理期（平均 12 周预处理数据），最多 20 周
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日志针对个别适应症或病症（即 NNS/CANDLE、SAVI 或 AGS）。
对于 NNS/CANDLE，参与者或护理人员被指示对日志中的每种症状（发烧、皮疹、肌肉骨骼疼痛、头痛和疲劳）进行评分，评分从 0 到 4（其中评分 0 = 无症状，1 = 轻微症状， 2 = 中度症状，3 = 更严重的症状，4 = 严重的症状 [相当于“最严重”的症状]。
平均每日评分范围为 0-4，评分越高表示症状越严重。
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预处理期（平均 12 周预处理数据），最多 20 周
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平均每日日记分数与治疗前相比的变化
大体时间：预处理期（平均12周预处理数据），长达172周
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平均每日日记分数与治疗前相比的变化
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预处理期（平均12周预处理数据），长达172周
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医生对使用 CANDLE 的参与者的疾病活动评分的整体评估从治疗前开始的变化
大体时间：预处理期（平均 12 周预处理数据），最多 20 周
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医生对疾病活动的全面评估用于评估患者当前的疾病活动，因为它与他们的体征和症状有关。
该仪器使用 21 圈视觉模拟量表 (VAS)，范围从 0 到 10（使用 0.5 增量），其中 0 =“无活动”，10 =“最大活动”（Filocamo 等人，2010 年）。
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预处理期（平均 12 周预处理数据），最多 20 周
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医生对疾病活动评分的整体评估与治疗前相比的变化
大体时间：预处理期（平均12周预处理数据），长达172周
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医师对疾病活动评分的整体评估与治疗前相比的变化
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预处理期（平均12周预处理数据），长达172周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST)、Eli Lilly and Company
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月27日
初级完成 (实际的)
2021年10月12日
研究完成 (估计的)
2025年4月30日
研究注册日期
首次提交
2020年8月17日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月17日
首次发布 (实际的)
2020年8月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月19日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 17571
- I4V-JE-JAJE (其他标识符：Eli Lilly and Company)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在批准研究计划和签署数据共享协议后，将在安全访问环境中提供匿名的个人患者级别数据。
IPD 共享时间框架
在美国和欧盟研究的适应症首次公布和批准后 6 个月（以较晚者为准）可提供数据。
数据将无限期地可供请求。
IPD 共享访问标准
研究计划必须得到独立审查小组的批准，研究人员必须签署数据共享协议。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Aicardi Goutieres 综合征的临床试验
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Gilead... 和其他合作者尚未招聘
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Transposon Therapeutics, Inc.招聘中
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完全的
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University of EdinburghMedical Research Council; NHS Lothian招聘中
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Eli Lilly and Company不再可用伴有脂肪代谢障碍和体温升高的慢性非典型中性粒细胞性皮肤病 (CANDLE) | 幼年型皮肌炎 (JDM) | 干扰素基因刺激物 (STING) - 婴儿期发病的相关血管病变 (SAVI) | Aicardi-Goutières 综合征 (AGS)美国, 英国
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