Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af baricitinib (LY3009104) hos voksne og pædiatriske japanske deltagere med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

22. juni 2025 opdateret af: Eli Lilly and Company

En fase 2/3, multicenter, open-label undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​baricitinib hos voksne og pædiatriske japanske patienter med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​baricitinib hos voksne og pædiatriske japanske deltagere med Nakajo-Nishimura syndrom/kronisk atypisk neutrofil dermatose med lipodystrofi og forhøjet temperatur (NNS/CANDLE), STING-associeret vaskulopati med debut under spædbarnsalderen (SAVI) og Aicardi-Goutières syndrom (AGS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har systemiske tegn og symptomer på inflammation som manifesteret NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Er blevet diagnosticeret med genetisk diagnose
  • Mænd skal acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode under undersøgelsen
  • Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder eller ikke ammer
  • Kvinder skal acceptere at bruge prævention eller forblive afholdende under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter ophør af behandlingen
  • NNS/CANDLE og SAVI patienter, der er ≥17,5 måneder gamle
  • AGS-patienter, der er ≥6 måneder gamle
  • Er ≥ 5 kg i kropsvægt

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget immunsuppressivt biologisk middel/monoklonalt antistof/oral JAK-hæmmer/OAT3-hæmmer og kan ikke seponere før påbegyndelse af forsøgsprodukt. Bemærk: Der kræves en udvaskningsperiode for hvert lægemiddel.
  • Har diagnosen aktuel aktiv tuberkulose (TB) eller latent TB, som ikke modtog passende behandling.
  • Har haft en alvorlig infektion inden for 12 uger før screening.
  • Har en historie med lymfoproliferativ sygdom
  • Har tidligere haft venøs tromboembolisk hændelse (VTE) (dyb venetrombose [DVT]/lungeemboli [PE]) før screening.
  • Har haft nogen større operation inden for 8 uger før screening.
  • Har tidligere været optaget i andre undersøgelser af baricitinib.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LYS
Deltagere med kronisk atypisk neutrofil dermatose med lipodystrofi og forhøjet temperatur (stearinlys) blev administreret en optimeret endelig dosering af baricitinib, der spænder fra 8 mg til 12 mg dagligt (oprindeligt 8 mg, med gradvis eskalering til 10 mg og 12 mg), enten som tabletter eller oral suspension, i 12 uger. Denne dosering blev bestemt i en tidligere 8-ugers dosisjusteringsperiode, skræddersyet til hver deltagers vægt og estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR). Deltagerne fortsatte derefter med at modtage baricitinib ved deres optimerede dosering i 191,1 uger.
Medicin: Baricitinib
Indgives oralt
Andre navne:
  • LY3009104
Eksperimentel: Savi
Deltagere med stimulator af interferongener (STING) -associeret vaskulopati med begyndelse under spædbarn (SAVI) blev administreret en optimeret endelig dosering af baricitinib, der spænder fra 6 mg til 12 mg dagligt (oprindeligt 6 mg, med gradvis eskalering til 8 mg, 10 mg og 12 mg), enten som tabletter eller eller eller eller en eller den eller en eller den suspension. Denne dosering blev bestemt i en tidligere 8-ugers dosisjusteringsperiode, skræddersyet til hver deltagers vægt og EGFR. Deltagerne fortsatte derefter med at modtage baricitinib ved deres optimerede dosering i 202,9 uger.
Medicin: Baricitinib
Indgives oralt
Andre navne:
  • LY3009104
Eksperimentel: Aicardi-Goutières Syndrome (AGS)
Deltagere med Aicardi-Goutières syndrom (AGS) blev administreret en optimeret endelig dosering af baricitinib, der spænder fra 6 mg til 8 mg dagligt (oprindeligt 6 mg, med gradvis eskalering til 8 mg), enten som tabletter eller oral suspension, i 24 uger. Denne dosering blev bestemt i en tidligere 8-ugers dosisjusteringsperiode, skræddersyet til hver deltagers vægt og EGFR. Deltagerne fortsatte derefter med at modtage baricitinib ved deres optimerede dosering i 206,1 uger.
Medicin: Baricitinib
Indgives oralt
Andre navne:
  • LY3009104

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater hos deltagere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 20 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For NNS/stearinlys blev deltager eller plejeperson instrueret i at bedømme hvert symptom (feber, udslæt, muskuloskeletalsmerter, hovedpine og træthed i dagbogen i en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste". Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom. Den samlede score blev ikke anvendt.
Baseline, 20 uger
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater hos deltagere med savi (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For Savi blev deltager eller plejeperson instrueret om at bedømme hvert symptom (feber, udslæt, muskuloskeletalsmerter, træthed, åndedrætsværn/åndedrætsproblemer og mavesår/iskæmiske læsioner i dagbog Symptomer]. Det gennemsnitlige daglige score-interval var 0-4 med den højere score, hvilket indikerer et mere alvorligt symptom. Den samlede score blev ikke anvendt.
Baseline, 32 uger
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater hos deltagere med AGS (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Hudfund (hænder, fødder og ører) (0, 1, 2, 3) med en højere score for hvert symptom, der indikerer et mere alvorligt symptom. Den gennemsnitlige daglige dagbogscore var gennemsnittet af alle symptomresultater, og området var 0 - 4,25 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom. Den samlede score blev ikke anvendt.
Baseline, 32 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater hos deltagere med stearinlys (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Baseline, 191,1 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For NNS/stearinlys blev deltager eller plejeperson instrueret i at bedømme hvert symptom (feber, udslæt, muskuloskeletalsmerter, hovedpine og træthed i dagbogen i en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste". Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom. Den samlede score blev ikke anvendt.
Baseline, 191,1 uger
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater hos deltagere med savi (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Baseline, 202,9 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For Savi blev deltager eller plejeperson instrueret om at bedømme hvert symptom (feber, udslæt, muskuloskeletalsmerter, træthed, åndedrætsværn/åndedrætsproblemer og mavesår/iskæmiske læsioner i dagbog Symptomer]. Det gennemsnitlige daglige score-interval var 0-4 med den højere score, hvilket indikerer et mere alvorligt symptom. Den samlede score blev ikke anvendt.
Baseline, 202,9 uger
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater hos deltagere med AGS (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Baseline, 206,1 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For AGS, participant or caregiver was instructed to rate each symptom (rating) (neurologic disability (0, 5, 7,10) crying (0, 1, 2, 3), length of uninterrupted sleep (0, 1, 2, 3), generalized seizure (0, 8), fever (0,1), excessive irritability (0, 1, 2, 3), skin findings(body) (0, 1, 2, 3), and Hudfund (hænder, fødder og ører) (0, 1, 2, 3) med en højere score for hvert symptom, der indikerer et mere alvorligt symptom. Den gennemsnitlige daglige dagbogscore var gennemsnittet af alle symptomresultater, og området var 0 - 4,25 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom. Den samlede score blev ikke anvendt.
Baseline, 206,1 uger
Antal deltagere med fald i daglig dosis af kortikosteroider hos deltagere med lys, savi og AGS (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Lys: Uge 20, Savi og AGS: Uge 32
Fald blev defineret som total steroiddosis ved besøget <0,15 mg/kg/dag (prednison-ækvivalent) eller> = 50% fald fra baseline.
Lys: Uge 20, Savi og AGS: Uge 32
Antal deltagere med fald i den daglige dosis af kortikosteroider hos deltagere med stearinlys, savi og AGS (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Lys: uge 191.1; SAVI: 202.9 og AGS: Uge 206.1
Fald blev defineret som total steroiddosis <0,15 mg/kg/dag (prednison-ækvivalent) eller> = 50% fald fra baseline.
Lys: uge 191.1; SAVI: 202.9 og AGS: Uge 206.1
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsresultater for deltagere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 20 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For NNS/stearinlys blev deltager eller plejeperson instrueret i at bedømme hvert symptom (træthed, feber, hovedpine, muskuloskeletalsmerter og udslæt i dagbogen i en skala fra 0 til 4, hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste" symptomer]. Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom.
Baseline, 20 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsresultater for deltagere med savi (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For Savi blev deltager eller plejeperson instrueret om at bedømme hvert symptom (træthed, feber, muskuloskeletalsmerter, udslæt, luftvejs-/vejrtrækningsproblemer og mavesår/iskæmiske læsioner i dagbogen i en skala fra 0 til 4, hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = mild symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer symptomer]). Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom.
Baseline, 32 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsresultater for deltagere med AGS (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For AGS blev deltager eller plejeperson instrueret om at bedømme hvert symptom (rating) (gråd (0, 1, 2, 3), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), feber (0,1), generaliseret anfald (0, 8), længde af uninterrupted søvn (0, 1, 2, 2), neurologisk handicap (0, 5, 7,10), hudfindings (krop) (0, 0, 1, 1, 3, 3) og hudfund (hænder, fødder og ører) (0, 1, 2, 3) med en højere score for hvert symptom, der indikerer et mere alvorligt symptom.
Baseline, 32 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsresultater for deltagere med stearinlys (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Baseline, 191,1 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For NNS/stearinlys blev deltager eller plejeperson instrueret i at bedømme hvert symptom (træthed, feber, hovedpine, muskuloskeletalsmerter og udslæt i dagbogen i en skala fra 0 til 4, hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste" symptomer]. Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom.
Baseline, 191,1 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsresultater for deltagere med SAVI (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Baseline, 202,9 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For Savi blev deltager eller plejeperson instrueret om at bedømme hvert symptom (træthed, feber, muskuloskeletalsmerter, udslæt, luftvejs-/vejrtrækningsproblemer og mavesår/iskæmiske læsioner i dagbogen i en skala fra 0 til 4, hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = mild symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer symptomer]). Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom.
Baseline, 202,9 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsresultater for deltagere med AGS (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Baseline, 206,1 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. Nns/stearinlys, savi eller ags). For AGS blev deltager eller plejeperson instrueret om at bedømme hvert symptom (rating) (gråd (0, 1, 2, 3), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), feber (0,1), generaliseret anfald (0, 8), længde af uninterrupted søvn (0, 1, 2, 2), neurologisk handicap (0, 5, 7,10), hudfindings (krop) (0, 0, 1, 1, 3, 3) og hudfund (hænder, fødder og ører) (0, 1, 2, 3) med en højere score for hvert symptom, der indikerer et mere alvorligt symptom.
Baseline, 206,1 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsresultater hos deltagere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 20 uger
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet bruges til at vurdere patientens nuværende sygdomsaktivitet, da det vedrører deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel visuel analog skala (VAS) i området fra 0 til 10 (ved hjælp af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Baseline, 20 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsresultater hos deltagere med SAVI og AGS (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Baseline, 32 uger
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet bruges til at vurdere patientens nuværende sygdomsaktivitet, da det vedrører deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel VAS, der spænder fra 0 til 10 (ved hjælp af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Baseline, 32 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsresultater hos deltagere med stearinlys (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Baseline, 191,1 uger
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet bruges til at vurdere patientens nuværende sygdomsaktivitet, da det vedrører deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel visuel analog skala (VAS) i området fra 0 til 10 (ved hjælp af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Baseline, 191,1 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsresultater hos deltagere med SAVI og AGS (vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Savi: Baseline, 202,9 uger; AGS: Baseline, 206,1 uger
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet bruges til at vurdere patientens nuværende sygdomsaktivitet, da det vedrører deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel VAS, der spænder fra 0 til 10 (ved hjælp af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Savi: Baseline, 202,9 uger; AGS: Baseline, 206,1 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogscore <0,5 sammenlignet med den i forbehandlingsperioden hos deltagere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 20 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogscore <0,5 sammenlignet med den i forbehandlingsperioden i deltagere med stearinlys blev evalueret
Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 20 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogscore <0,5 sammenlignet med den i forbehandlingsperioden hos deltagere med stearinlys (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 191,1 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogscore <0,5 sammenlignet med den i forbehandlingsperioden hos deltagere med stearinlys blev evalueret.
Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 191,1 uger
Ændring fra baseline i væksthastighed (højde og vægt Z score) (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Lys: Baseline, 191,1 uger; Savi: Baseline, 202,9 uger og AGS: Baseline, 206,1 uger

Ændringen fra baseline i normaliserede score for kropsvægt eller højde måles ved hjælp af Z-scoringer. En Z-score angiver, hvor mange standardafvigelser en persons højde eller kropsvægt er over eller under gennemsnittet for deres alder og køn. Z -score, der blev beregnet af (værdi - [gennemsnit af befolkningen]) / [SD for befolkningen] i en given alder / køn.

Fortolkning:

Z-score på 0: Målingen er lig med befolkningsgennemsnittet. Z-score mindre end 0: målingen er under befolkningsgennemsnittet. Z-score større end 0: målingen er over befolkningsgennemsnittet. En stigning i Z-score for vægt eller højde betyder, at deltagernes vægt eller højde er steget mere end standardpopulationen under undersøgelsen. For undersøgelsesdeltagere med Z-score mindre end 0 ved baseline betragtes en stigning i Z-score som et positivt resultat. En Z -score inden for området -2 til +2 indikerer, at højden eller vægten er inden for det normale interval.
Lys: Baseline, 191,1 uger; Savi: Baseline, 202,9 uger og AGS: Baseline, 206,1 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater for deltagere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 20 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For NNS/stearinlys blev deltager eller plejeperson instrueret i at bedømme hvert symptom (feber, udslæt, muskuloskeletalsmerter, hovedpine og træthed i dagbogen i en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste". Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom.
Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 20 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i gennemsnitlige daglige dagbogsresultater for deltagere med stearinlys (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 191,1 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller forhold (dvs. NNS/Candle, Savi eller AGS). For NNS/stearinlys blev deltager eller plejeperson instrueret i at bedømme hvert symptom (feber, udslæt, muskuloskeletalsmerter, hovedpine og træthed i dagbogen i en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste". Det gennemsnitlige daglige scoreområde var 0-4 med den højere score, hvilket indikerede et mere alvorligt symptom.
Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 191,1 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsresultater for deltagere med stearinlys (primær behandlingsperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 20 uger
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet bruges til at vurdere patientens nuværende sygdomsaktivitet, da det vedrører deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel visuel analog skala (VAS) i området fra 0 til 10 (ved hjælp af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 20 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsresultater for deltagere med stearinlys (primær behandling og vedligeholdelsesperiode)
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 191,1 uger
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet bruges til at vurdere patientens nuværende sygdomsaktivitet, da det vedrører deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel visuel analog skala (VAS) i området fra 0 til 10 (ved hjælp af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Forbehandlingsperiode (gennemsnit på 12-ugers forbehandlingsdata), op til 191,1 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Efterforskere

  • Studieleder: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

28. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2020

Først opslået (Faktiske)

18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Anden identifikator: Eli Lilly and Company)
  • 2025-000001-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserede individuelle data på patientniveau vil blive leveret i et sikkert adgangsmiljø efter godkendelse af et forskningsforslag og en underskrevet datadelingsaftale.

IPD-delingstidsramme

Data er tilgængelige 6 måneder efter den primære offentliggørelse og godkendelse af den undersøgte indikation i USA og EU, alt efter hvad der er senere. Data vil være tilgængelige på ubestemt tid for anmodning.

IPD-delingsadgangskriterier

Et forskningsforslag skal godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel, og forskere skal underskrive en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aicardi Goutieres syndrom

Kliniske forsøg med Baricitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner