Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af baricitinib (LY3009104) hos voksne og pædiatriske japanske deltagere med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

29. februar 2024 opdateret af: Eli Lilly and Company

En fase 2/3, multicenter, open-label undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​baricitinib hos voksne og pædiatriske japanske patienter med NNS/CANDLE, SAVI og AGS

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​baricitinib hos voksne og pædiatriske japanske deltagere med Nakajo-Nishimura syndrom/kronisk atypisk neutrofil dermatose med lipodystrofi og forhøjet temperatur (NNS/CANDLE), STING-associeret vaskulopati med debut under spædbarnsalderen (SAVI) og Aicardi-Goutières syndrom (AGS).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, Japan, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har systemiske tegn og symptomer på inflammation som manifesteret NNS/CANDLE, SAVI, AGS
  • Er blevet diagnosticeret med genetisk diagnose
  • Mænd skal acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode under undersøgelsen
  • Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder eller ikke ammer
  • Kvinder skal acceptere at bruge prævention eller forblive afholdende under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter ophør af behandlingen
  • NNS/CANDLE og SAVI patienter, der er ≥17,5 måneder gamle
  • AGS-patienter, der er ≥6 måneder gamle
  • Er ≥ 5 kg i kropsvægt

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget immunsuppressivt biologisk middel/monoklonalt antistof/oral JAK-hæmmer/OAT3-hæmmer og kan ikke seponere før påbegyndelse af forsøgsprodukt. Bemærk: Der kræves en udvaskningsperiode for hvert lægemiddel.
  • Har diagnosen aktuel aktiv tuberkulose (TB) eller latent TB, som ikke modtog passende behandling.
  • Har haft en alvorlig infektion inden for 12 uger før screening.
  • Har en historie med lymfoproliferativ sygdom
  • Har tidligere haft venøs tromboembolisk hændelse (VTE) (dyb venetrombose [DVT]/lungeemboli [PE]) før screening.
  • Har haft nogen større operation inden for 8 uger før screening.
  • Har tidligere været optaget i andre undersøgelser af baricitinib.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Baricitinib

LYS:

Deltagere med kronisk atypisk neutrofil dermatose med lipodystrofi og forhøjet temperatur (CANDLE) modtog en optimeret dosis af baricitinib, som blev bestemt gennem hele dosisjusteringsperioden administreret som tabletter eller oral suspension baseret på deltagernes vægt og estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR).

SAVI:

Deltagere med STING-associeret vaskulopati med debut under spædbarnsalderen (SAVI) modtog en optimeret dosis af baricitinib, der blev bestemt gennem hele dosisjusteringsperioden administreret som tabletter eller oral suspension baseret på deltagernes vægt og estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR).

Aicardi-Goutières syndrom (AGS):

Deltagere med Aicardi-Goutières syndrom (AGS) modtog en optimeret dosis af baricitinib, der blev bestemt gennem hele dosisjusteringsperioden administreret som tabletter eller oral suspension baseret på deltagernes vægt og estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR).
Medicin: Baricitinib
Indgives oralt
Andre navne:
  • LY3009104

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsscore hos deltagere med SAVI
Tidsramme: Baseline, op til 32 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller tilstande (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For SAVI blev deltageren eller pårørende bedt om at vurdere hvert symptom (feber, udslæt, muskel- og skeletsmerter, træthed, åndedræts-/åndedrætsproblemer og sår/iskæmiske læsioner i dagbogen på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = nej) symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste" symptomer]. Den gennemsnitlige daglige score var 0-4, hvor den højere score indikerer et mere alvorligt symptom . Samlet score blev ikke udnyttet.
Baseline, op til 32 uger
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsscore hos deltagere med AGS
Tidsramme: Baseline, op til 32 uger
For AGS blev deltager eller pårørende bedt om at vurdere hvert symptom (vurdering) (neurologisk handicap (0, 5, 7, 10) gråd (0, 1, 2, 3), længden af ​​uafbrudt søvn (0, 1, 2, 3) ), generaliseret anfald (0, 8), feber (0,1), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), hudfund(krop) (0, 1, 2, 3) og hudfund (hænder, fødder og ører) (0, 1, 2, 3) med en højere score for hvert symptom, hvilket indikerer et mere alvorligt symptom. Den gennemsnitlige daglige dagbogsscore var gennemsnittet af alle symptomscore, og intervallet var 0 - 4,25, hvor den højere score indikerer et mere alvorligt symptom. Samlet score blev ikke udnyttet.
Baseline, op til 32 uger
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsscore hos deltagere med CANDLE
Tidsramme: Baseline, op til 20 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller tilstande (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For NNS/CANDLE blev deltageren eller omsorgspersonen bedt om at vurdere hvert symptom (feber, udslæt, muskel- og skeletsmerter, hovedpine og træthed i dagbogen på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = svære symptomer [svarende til "værste" symptomer]. Den gennemsnitlige daglige score var 0-4, hvor den højere score indikerer et mere alvorligt symptom.
Baseline, op til 20 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Tidsramme: Baseline, op til 172 uger
Ændring fra baseline i gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Baseline, op til 172 uger
Antal deltagere med fald i daglig dosis af kortikosteroider hos deltagere med SAVI og AGS
Tidsramme: Uge 32
Faldet blev defineret som total steroiddosis ved besøget = 50 % fald fra baseline.
Uge 32
Antal deltagere med fald i daglig dosis af kortikosteroider hos deltagere med CANDLE
Tidsramme: Uge 20
Faldet blev defineret som total steroiddosis ved besøget = 50 % fald fra baseline.
Uge 20
Antal deltagere med fald i daglig dosis af kortikosteroider
Tidsramme: Baseline, op til 172 uger
Antal deltagere med fald i daglig dosis af kortikosteroider
Baseline, op til 172 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsscore for deltagere med SAVI
Tidsramme: Baseline, op til 32 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller tilstande (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For SAVI blev deltageren eller pårørende bedt om at vurdere hvert symptom (feber, udslæt, muskel- og skeletsmerter, træthed, åndedræts-/åndedrætsproblemer og sår/iskæmiske læsioner i dagbogen på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = nej) symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = alvorlige symptomer [svarende til "værste" symptomer]. Den gennemsnitlige daglige score var 0-4, hvor den højere score indikerer et mere alvorligt symptom.
Baseline, op til 32 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsscore for deltagere med AGS
Tidsramme: Baseline, op til 32 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller tilstande (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For AGS blev deltager eller pårørende bedt om at vurdere hvert symptom (vurdering) (neurologisk handicap (0, 5, 7, 10) gråd (0, 1, 2, 3), længden af ​​uafbrudt søvn (0, 1, 2, 3) ), generaliseret anfald (0, 8), feber (0,1), overdreven irritabilitet (0, 1, 2, 3), hudfund(krop) (0, 1, 2, 3) og hudfund (hænder, fødder og ører) (0, 1, 2, 3) med en højere score for hvert symptom, hvilket indikerer et mere alvorligt symptom.
Baseline, op til 32 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsscore for deltagere med CANDLE
Tidsramme: Baseline, op til 20 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller tilstande (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For NNS/CANDLE blev deltageren eller omsorgspersonen bedt om at vurdere hvert symptom (feber, udslæt, muskel- og skeletsmerter, hovedpine og træthed i dagbogen på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = svære symptomer [svarende til "værste" symptomer]. Den gennemsnitlige daglige score var 0-4, hvor den højere score indikerer et mere alvorligt symptom.
Baseline, op til 20 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsscore
Tidsramme: Baseline, op til 172 uger
Ændring fra baseline i patientens symptomspecifikke daglige dagbogsscore
Baseline, op til 172 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsscore hos deltagere med SAVI og AGS
Tidsramme: Baseline, op til 32 uger
The Physician's Global Assessment of Disease Activity bruges til at vurdere patientens aktuelle sygdomsaktivitet, da den relaterer til deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel VAS i området fra 0 til 10 (ved brug af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet".
Baseline, op til 32 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsscore hos deltagere med CANDLE
Tidsramme: Baseline, op til 20 uger
The Physician's Global Assessment of Disease Activity bruges til at vurdere patientens aktuelle sygdomsaktivitet, da den relaterer til deres tegn og symptomer. Instrumentet bruger en 21-cirkel Visual Analog Scale (VAS) fra 0 til 10 (ved brug af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet".
Baseline, op til 20 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsscore
Tidsramme: Baseline, op til 172 uger
Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsscore
Baseline, op til 172 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 20 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 20 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 172 uger
Ændring af procentdel af dage, der opfylder kriterierne for deltagerens gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 172 uger
Ændring i væksthastighed
Tidsramme: Baseline, op til 172 uger
Ændring i væksthastighed
Baseline, op til 172 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i gennemsnitlige daglige dagbogsscore for deltagere med CANDLE
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 20 uger
Dagbøger var specifikke for individuelle indikationer eller tilstande (dvs. NNS/CANDLE, SAVI eller AGS). For NNS/CANDLE blev deltageren eller omsorgspersonen bedt om at vurdere hvert symptom (feber, udslæt, muskel- og skeletsmerter, hovedpine og træthed i dagbogen på en skala fra 0 til 4 (hvor en score på 0 = ingen symptomer, 1 = milde symptomer, 2 = moderate symptomer, 3 = mere alvorlige symptomer og 4 = svære symptomer [svarende til "værste" symptomer]. Den gennemsnitlige daglige score var 0-4, hvor den højere score indikerer et mere alvorligt symptom.
Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 20 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 172 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i gennemsnitlige daglige dagbogsscore
Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 172 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsscore for deltagere med CANDLE
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 20 uger
The Physician's Global Assessment of Disease Activity bruges til at vurdere patientens aktuelle sygdomsaktivitet, da den relaterer til deres tegn og symptomer. Instrumentet anvender en 21-cirkel Visual Analog Scale (VAS), der går fra 0 til 10 (ved brug af 0,5 trin), hvor 0 = "ingen aktivitet" og 10 = "maksimal aktivitet" (Filocamo et al. 2010).
Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 20 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsscore
Tidsramme: Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 172 uger
Ændring fra forbehandlingsperiode i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitetsscore
Forbehandlingsperiode (gennemsnit af 12-ugers før-behandlingsdata), op til 172 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Efterforskere

  • Studieleder: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. oktober 2021

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2020

Først opslået (Faktiske)

18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (Anden identifikator: Eli Lilly and Company)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserede individuelle data på patientniveau vil blive leveret i et sikkert adgangsmiljø efter godkendelse af et forskningsforslag og en underskrevet datadelingsaftale.

IPD-delingstidsramme

Data er tilgængelige 6 måneder efter den primære offentliggørelse og godkendelse af den undersøgte indikation i USA og EU, alt efter hvad der er senere. Data vil være tilgængelige på ubestemt tid for anmodning.

IPD-delingsadgangskriterier

Et forskningsforslag skal godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel, og forskere skal underskrive en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aicardi Goutieres syndrom

Kliniske forsøg med Baricitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner