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NNS/CANDLE, SAVI 및 AGS를 사용하는 성인 및 소아 일본 참가자의 Baricitinib(LY3009104)에 대한 연구

2024년 4월 19일 업데이트: Eli Lilly and Company

NNS/CANDLE, SAVI 및 AGS가 있는 성인 및 소아 일본 환자에서 바리시티닙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2/3상, 다기관, 공개 라벨 연구

이 연구의 주요 목적은 나카조-니시무라 증후군/지방이영양증 및 체온 상승을 동반한 만성 비정형 호중구성 피부병(NNS/CANDLE), 영아기에 발병한 STING 관련 혈관병증이 있는 성인 및 소아 일본인 참가자에서 바리시티닙의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. (SAVI) 및 Aicardi-Goutières 증후군(AGS).

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
      • Hiroshima, 일본, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Wakayama, 일본, 641-0012
        • Wakayama Medical University Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, 일본, 634-0813
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō, Tokyo, 일본, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University Medical Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, 일본, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • NNS/CANDLE, SAVI, AGS로 나타나는 염증의 전신 징후 및 증상이 있음
  • 유전자 진단을 받았다.
  • 남성은 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 가임 여성이 아니거나 모유 수유를 하지 않는 여성
  • 여성은 연구 기간 동안 그리고 치료 중단 후 최소 12주 동안 피임을 사용하거나 금욕하는 데 동의해야 합니다.
  • 17.5개월 이상인 NNS/CANDLE 및 SAVI 환자
  • 생후 6개월 이상인 AGS 환자
  • 체중이 5kg 이상입니다.

제외 기준:

  • 면역억제 생물제제/단일클론항체/경구용 JAK 억제제/OAT3 억제제를 투여받았으며 연구 제품 시작 전에 중단할 수 없습니다. 참고: 각 약물에는 휴약 기간이 필요합니다.
  • 현재 활동성 결핵(TB) 진단을 받았거나 적절한 치료를 받지 않은 잠복성 결핵.
  • 스크리닝 전 12주 이내에 심각한 감염이 있었습니다.
  • 림프 증식 성 질환의 병력이 있습니다
  • 스크리닝 전에 정맥 혈전색전증 사건(VTE)(심부정맥 혈전증[DVT]/폐색전증[PE])의 병력이 있어야 합니다.
  • 스크리닝 전 8주 이내에 대수술을 받은 적이 있는 경우.
  • 이전에 바리시티닙을 조사하는 다른 연구에 등록한 적이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 바리시티닙

양초:

지방이영양증 및 체온 상승(CANDLE)을 동반한 만성 비정형 호중구성 피부병 참가자는 참가자 체중 및 예상 사구체 여과율(eGFR)을 기준으로 정제 또는 경구 현탁액으로 투여되는 용량 조정 기간 전체에 걸쳐 결정된 바리시티닙의 최적화된 용량을 받았습니다.

사비:

영아기에 발병하는 STING 관련 혈관병증(SAVI) 참가자는 참가자의 체중과 예상 사구체여과율(eGFR)을 기준으로 정제 또는 경구 현탁액으로 투여되는 용량 조절 기간 전체에 걸쳐 결정된 바리시티닙의 최적화된 용량을 받았습니다.

Aicardi-Goutières 증후군(AGS):

Aicardi-Goutières Syndrome(AGS) 참가자는 참가자의 체중과 예상 사구체 여과율(eGFR)을 기준으로 정제 또는 경구 현탁액으로 투여되는 용량 조정 기간 동안 결정된 바리시티닙의 최적화된 용량을 받았습니다.
의약품: 바리시티닙
구두로 관리
다른 이름들:
  • LY3009104

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SAVI 참가자의 일일 평균 일기 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 32주
일기는 개별 적응증이나 상태(즉, NNS/CANDLE, SAVI 또는 AGS). SAVI의 경우 참가자 또는 간병인은 각 증상(발열, 발진, 근골격계 통증, 피로, 호흡기/호흡 문제, 궤양/허혈성 병변)을 0에서 4까지의 척도(여기서 점수 0 = 아니오)로 평가하도록 지시받았습니다. 증상, 1 = 가벼운 증상, 2 = 중간 증상, 3 = 더 심한 증상, 4 = 심각한 증상["최악의" 증상에 해당]. 평균 일일 점수 범위는 0-4이며 점수가 높을수록 더 심한 증상을 나타냅니다. . 총점은 활용되지 않았습니다.
기준선, 최대 32주
AGS 참가자의 일일 평균 일기 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 32주
AGS의 경우 참가자 또는 간병인은 각 증상(등급)(신경학적 장애(0, 5, 7,10), 울음(0, 1, 2, 3), 연속 수면 시간(0, 1, 2, 3)을 평가하도록 지시 받았습니다. ), 전신 발작(0, 8), 발열(0,1), 과도한 과민성(0, 1, 2, 3), 피부 소견(신체)(0, 1, 2, 3), 피부 소견(손, 발, 귀) (0, 1, 2, 3) 각 증상에 대한 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다. 평균 일지 점수는 모든 증상 점수의 평균으로 범위는 0~4.25점으로 점수가 높을수록 증상이 심한 것을 의미한다. 총점은 활용되지 않았습니다.
기준선, 최대 32주
CANDLE 참가자의 일일 평균 일기 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 20주
일기는 개별 적응증 또는 상태(즉, NNS/CANDLE, SAVI 또는 AGS)에 따라 다릅니다. NNS/CANDLE의 경우, 참가자 또는 간병인은 각 증상(발열, 발진, 근골격계 통증, 두통 및 피로)을 ​​0에서 4까지의 척도(여기서 점수 0 = 증상 없음, 1 = 가벼운 증상, 2 = 중등도 증상, 3 = 더 심각한 증상, 4 = 심각한 증상["최악의" 증상에 해당]. 일일 평균 점수 범위는 0~4점으로 점수가 높을수록 증상이 심함을 나타냅니다.
기준선, 최대 20주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
평균 일일 일기 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 172주
일일 평균 일기 점수의 기준선에서 변경
기준선, 최대 172주
SAVI 및 AGS 참가자의 코르티코스테로이드 일일 용량 감소 참가자 수
기간: 32주차
감소는 방문 시 총 스테로이드 용량 = 기준선으로부터 50% 감소로 정의되었습니다.
32주차
CANDLE 참여자에서 코르티코스테로이드의 일일 용량이 감소한 참여자 수
기간: 20주차
감소는 방문 시 총 스테로이드 용량 = 기준선으로부터 50% 감소로 정의되었습니다.
20주차
코르티코스테로이드의 일일 용량이 감소한 참가자 수
기간: 기준선, 최대 172주
코르티코 스테로이드의 일일 복용량이 감소한 참가자 수
기준선, 최대 172주
SAVI 참여자에 대한 환자의 증상별 일일 일지 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 32주
일기는 개별 적응증이나 상태(즉, NNS/CANDLE, SAVI 또는 AGS). SAVI의 경우 참가자 또는 간병인은 각 증상(발열, 발진, 근골격계 통증, 피로, 호흡기/호흡 문제, 궤양/허혈성 병변)을 0에서 4까지의 척도(여기서 점수 0 = 아니오)로 평가하도록 지시받았습니다. 증상, 1 = 가벼운 증상, 2 = 중간 증상, 3 = 더 심각한 증상, 4 = 심각한 증상["최악의" 증상에 해당]. 일일 평균 점수 범위는 0~4점으로 점수가 높을수록 증상이 심함을 나타냅니다.
기준선, 최대 32주
AGS 참여자에 대한 환자의 증상별 일일 일지 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 32주
일기는 개별 적응증이나 상태(즉, NNS/CANDLE, SAVI 또는 AGS). AGS의 경우 참가자 또는 간병인은 각 증상(등급)(신경학적 장애(0, 5, 7,10), 울음(0, 1, 2, 3), 연속 수면 시간(0, 1, 2, 3)을 평가하도록 지시 받았습니다. ), 전신 발작(0, 8), 발열(0,1), 과도한 과민성(0, 1, 2, 3), 피부 소견(신체)(0, 1, 2, 3), 피부 소견(손, 발, 귀) (0, 1, 2, 3) 각 증상에 대한 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
기준선, 최대 32주
CANDLE 참여자에 대한 환자의 증상별 일일 일지 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 20주
일기는 개별 적응증 또는 상태(즉, NNS/CANDLE, SAVI 또는 AGS)에 따라 다릅니다. NNS/CANDLE의 경우, 참가자 또는 간병인은 각 증상(발열, 발진, 근골격계 통증, 두통 및 피로)을 ​​0에서 4까지의 척도(여기서 점수 0 = 증상 없음, 1 = 가벼운 증상, 2 = 중등도 증상, 3 = 더 심각한 증상, 4 = 심각한 증상["최악의" 증상에 해당]. 일일 평균 점수 범위는 0~4점으로 점수가 높을수록 증상이 심함을 나타냅니다.
기준선, 최대 20주
환자의 증상별 일일 일지 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 172주
환자의 증상별 일일 일지 점수의 기준선으로부터의 변화
기준선, 최대 172주
SAVI 및 AGS 참가자의 질병 활동 점수에 대한 의사의 전반적인 평가 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 32주
질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가는 환자의 징후 및 증상과 관련하여 환자의 현재 질병 활동을 평가하는 데 사용됩니다. 기기는 0에서 10(0.5 증분 사용) 범위의 21-원 VAS를 사용합니다. 여기서 0 = "활동 없음" 및 10 = "최대 활동"입니다.
기준선, 최대 32주
CANDLE을 사용한 참가자의 질병 활동 점수에 대한 의사의 전반적인 평가 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 20주
질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가는 환자의 징후 및 증상과 관련하여 환자의 현재 질병 활동을 평가하는 데 사용됩니다. 기기는 0에서 10(0.5 증분 사용) 범위의 21원 VAS(Visual Analog Scale)를 사용합니다. 여기서 0은 "활동 없음"이고 10은 "최대 활동"입니다.
기준선, 최대 20주
질병 활동 점수에 대한 의사의 전반적인 평가에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 172주
질병 활동 점수에 대한 의사의 전반적인 평가에서 기준선으로부터의 변화
기준선, 최대 172주
참가자의 평균 일지 점수 기준을 충족하는 일수의 변화율
기간: 전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 20주
참가자의 평균 일지 점수 기준을 충족하는 일수의 변화율
전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 20주
참가자의 평균 일지 점수 기준을 충족하는 일수의 변화율
기간: 전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 172주
참가자의 평균 일지 점수 기준을 충족하는 일수의 변화율
전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 172주
성장 속도의 변화
기간: 기준선, 최대 172주
성장 속도의 변화
기준선, 최대 172주
CANDLE 참가자의 일일 평균 일기 점수에서 치료 전 기간과의 변화
기간: 전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 20주
일기는 개별 적응증 또는 상태(즉, NNS/CANDLE, SAVI 또는 AGS)에 따라 다릅니다. NNS/CANDLE의 경우, 참가자 또는 간병인은 각 증상(발열, 발진, 근골격계 통증, 두통 및 피로)을 ​​0에서 4까지의 척도(여기서 점수 0 = 증상 없음, 1 = 가벼운 증상, 2 = 중등도 증상, 3 = 더 심각한 증상, 4 = 심각한 증상["최악의" 증상에 해당]. 일일 평균 점수 범위는 0~4점으로 점수가 높을수록 증상이 심함을 나타냅니다.
전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 20주
평균 일지 점수의 치료 전 기간과의 변화
기간: 전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 172주
Mean Daily Diary Score의 치료 전 기간과의 변화
전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 172주
CANDLE 참가자의 질병 활동 점수에 대한 의사의 전반적인 평가에서 치료 전 기간과의 변화
기간: 전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 20주
질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가는 환자의 징후 및 증상과 관련하여 환자의 현재 질병 활동을 평가하는 데 사용됩니다. 이 장비는 0에서 10(0.5 증분 사용) 범위의 21개 원형 VAS(Visual Analog Scale)를 사용합니다. 여기서 0은 "활동 없음"이고 10은 "최대 활동"입니다(Filocamo et al. 2010).
전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 20주
질병 활성 점수에 대한 의사의 전반적인 평가에서 치료 전 기간과의 변화
기간: 전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 172주
질병 활동도 점수에 대한 의사의 종합 평가에서 치료 전 기간과의 변화
전처리 기간(12주 전처리 데이터 평균), 최대 172주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eli Lilly and Company

수사관

  • 연구 책임자: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 10월 27일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 12일

연구 완료 (추정된)

2025년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 17571
  • I4V-JE-JAJE (기타 식별자: Eli Lilly and Company)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

익명화된 개별 환자 수준 데이터는 연구 제안 및 서명된 데이터 공유 계약의 승인 시 안전한 액세스 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 기간

데이터는 미국과 EU에서 연구된 적응증의 1차 출판 및 승인 중 더 늦은 시점으로부터 6개월 후에 사용할 수 있습니다. 요청 시 데이터를 무기한 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

연구 제안은 독립적인 검토 패널의 승인을 받아야 하며 연구자는 데이터 공유 계약에 서명해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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바리시티닙에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

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CROs in Burkina Faso

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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