Kwantitatieve analyse van myocardopname van botradiofarmaca bij patiënten met cardiale ATTR-amyloïdose (REMOD-TTR)
Kwantitatieve analyse van myocardiale opname van 99mT-gelabelde botradiofarmaceutica met behulp van nieuwe CZT-gebaseerde SPECT-CT-camera's voor het hele lichaam, bij baseline en tijdens medische behandeling met tafamidis bij patiënten met cardiale transthyretine-amyloïdose
Inleiding: Transthyretine cardiale amyloïdose (ATTR) is een belangrijke oorzaak van hartfalen. Cardiale planaire radionuclidebeeldvorming met behulp van 99mTc-gelabelde botzoekende radiofarmaceutica wordt gebruikt als een niet-invasief diagnostisch criterium bij patiënten zonder detecteerbaar monoklonaal eiwit. De visuele beoordeling blijft het belangrijkste niet-invasieve criterium voor de diagnose. Medische therapie met behulp van tafamidis-meglumine dat zich bindt aan transthyretine en amyloïdogenese voorkomt, heeft onlangs een vermindering van de mortaliteit door alle oorzaken en cardiovasculaire ziekenhuisopnames aangetoond. Bijgevolg is er behoefte aan kwantitatieve benaderingen die nuttig zouden zijn voor diagnose en prognosebeoordeling, maar ook voor de evaluatie van de therapeutische respons van de patiënt.
Materialen en methoden: De onderzoekers streven ernaar 35 patiënten te includeren met een vermoedelijke diagnose van cardiale ATTR-amyloïdose bij wie een cardiale planaire radionuclidebeeldvorming met behulp van 99mTc-gelabelde botzoekende radiofarmaca is gepland als onderdeel van routinematig niet-invasief diagnosewerk. Met behulp van een test-hertestbenadering is het doel om een kwantitatieve methode te vergelijken met conventionele semi-kwantitatieve benaderingen voor de beoordeling van cardiale opname van botradiofarmaceutica met behulp van nieuwe 3D CZT-gebaseerde SPECT-CT-camera's bij patiënten met vermoedelijke cardiale ATTR-amyloïdose. De onderzoekers schatten dat 20 patiënten de diagnose cardiale ATTR-amyloïdose zullen krijgen. Bij deze laatste patiënten is het de bedoeling om de impact van 6 maanden durende therapie met tafamidis op kwantitatieve en semi-kwantitatieve beoordeling van cardiale opname van bot te evalueren. met cardiale ATTR-amyloïdose kan helpen bij het identificeren van de responders en de patiënten die baat zouden moeten hebben bij dosisintensivering.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Damien Legallois, MD
- Telefoonnummer: 33230165709
- E-mail: damien.legallois@unicaen.fr
Studie Locaties
-
-
-
Caen, Frankrijk, 14000
- Werving
- CHU de Caen
-
Lille, Frankrijk, 59000
- Werving
- Clinique du Bois
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Medische voorgeschiedenis van hartfalen (HF) met ten minste 1 eerdere ziekenhuisopname voor HF of klinisch bewijs van HF (zonder ziekenhuisopname), gemanifesteerd door tekenen of symptomen van volumeoverbelasting of verhoogde intracardiale druk die behandeling met een diureticum voor verbetering vereiste/vereist, en een verhoging van BNP >200 pg/ml en/of NT-proBNP >500 pg/ml
- Vermoedelijke cardiale ATTR-amyloïdose
- Bewijs van cardiale betrokkenheid door echocardiografie met een eind-diastolische wanddikte van het interventriculaire septum > 12 mm
- Patiënt ondertekende toestemming
- Anticonceptie methode
Uitsluitingscriteria:
- New York Heart Association (NYHA) functionele klasse IV ondanks behandeling met diuretica
- Levensverwachting <6 maanden vanwege de ernst van cardiale amyloïdose en/of comorbiditeiten
- Aortaklep chirurgische of percutane vervanging binnen 30 dagen of gepland binnen maanden
- Aanwezigheid van primaire (lichte keten) amyloïdose
- Contra-indicatie voor tafamidis
- Zwangerschap en borstvoeding; zwangerschapstest bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd, ongeacht de anticonceptiemethode)
- Volwassenen met beschermende maatregelen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Geen cardiale ATTR-amyloïdose
Cardiale echocardiografie bij baseline en beeldvorming van het hele lichaam en CZT-beentracer (SPECT). dag 3 - dag 10: tweede hele lichaam & CZT bone tracer imaging (SPECT), test-hertest Bone tracer imaging Perugini 0: geen cardiale TTR amyloïdose Geen verdere follow-up. |
Kwantitatieve analyse van myocardiale opname van 99mTc-gelabelde botradiofarmaceutica met behulp van nieuwe CZT-gebaseerde SPECT-CT-camera's voor het hele lichaam
|
|
Ander: Cardiale ATTR-amyloïdose, geen behandeling met tafamidis gepland
Cardiale echocardiografie bij baseline en beeldvorming van het hele lichaam en CZT-beentracer (SPECT). dag 3 - dag 10: tweede hele lichaam & CZT bone tracer imaging (SPECT), test-hertest Bone tracer imaging die cardiale ATTR-amyloïdose aantoont maar geen behandeling met tafamidis gepland. Cardiale echocardiografie na 3 maanden en whole-body & CZT bone tracer SPECT en cardiale echocardiografie na 6 maanden |
Kwantitatieve analyse van myocardiale opname van 99mTc-gelabelde botradiofarmaceutica met behulp van nieuwe CZT-gebaseerde SPECT-CT-camera's voor het hele lichaam
|
|
Ander: Cardiale ATTR-amyloïdose, behandeling met tafamidis gepland
Cardiale echocardiografie bij baseline en beeldvorming van het hele lichaam en CZT-beentracer (SPECT). dag 3 - dag 10: tweede beeldvorming van het hele lichaam en CZT-bottraceerder (SPECT), test-hertest Beeldvorming van bottraceerder die cardiale ATTR-amyloïdose aantoont. Begin van de behandeling met tafamidis. Cardiale echocardiografie na 3 maanden en whole-body & CZT bone tracer SPECT en cardiale echocardiografie na 6 maanden |
Kwantitatieve analyse van myocardiale opname van 99mTc-gelabelde botradiofarmaceutica met behulp van nieuwe CZT-gebaseerde SPECT-CT-camera's voor het hele lichaam
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Test-hertest reproduceerbaarheid
Tijdsspanne: 10 dagen
|
De herhaalbaarheid van de test-hertest zal worden beoordeeld door de resultaten van twee opeenvolgende 3D CZT-beeldvormingsonderzoeken te vergelijken die zijn uitgevoerd in twee verschillende baseline-beeldvormingssessies.
De herhaalbaarheid zal worden beoordeeld aan de hand van het gemiddelde absolute verschil en de variatiecoëfficiënt (COV) (gemiddelde relatieve verschil) tussen de resultaten van de beoordeling van de 3D-myocardiale opname van bottracers in de twee onderzoeken.
Een meting wordt als reproduceerbaar beschouwd wanneer de COV lager is dan 20%.
Bovendien zal de herhaalbaarheid ook worden beoordeeld met behulp van de interclass-correlatiecoëfficiënt (ICC) en het 95%-betrouwbaarheidsinterval (95% BI) onder een ANOVA random effect-model, en Bland Altman-plots.
|
10 dagen
|
|
Correlaties tussen de kwantitatieve beoordeling van de myocardiale opname van bottracers en semi-kwantitatieve benaderingen
Tijdsspanne: 10 dagen
|
Correlaties tussen de kwantitatieve beoordeling van de myocardiale opname (COV) van bottracers en semi-kwantitatieve benaderingen zullen worden uitgevoerd door gebruik te maken van lineaire regressieanalyse uitgevoerd door de kleinste-kwadratenmethode en Pearson's correlatiecoëfficiënt r en Bland Altman-plots.
|
10 dagen
|
|
Vergelijking tussen de kwantitatieve beoordeling van de myocardiale opname van bottracers (COV) tussen baseline en follow-up beeldvorming van elke patiënt, 6 maanden na het begin van de behandeling met tafamidis
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De onderzoekers zullen baseline- en follow-up-beeldvorming van elke patiënt vergelijken, 6 maanden na het begin van de behandeling met tafamidis, met behulp van gepaarde vergelijking voor kwantitatieve gegevens en concordantietests (Kappa-test) voor semi-kwantitatieve gegevens.
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 19-226
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .