Gonyautoxine 2/3 bij de behandeling van acute rugpijn: een klinisch proof-of-concept-onderzoek

Dit was een interventionele, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, enkelvoudige dosis, proof-of-concept-studie. Het was een klinische proef in één centrum.

Het primaire doel was het bepalen van de klinische werkzaamheid van GTX 2/3 bij het verminderen van pijn en bij de functionele verbetering van volwassen patiënten met acute rugpijn zonder bijbehorende radiculopathie. Het secundaire doel was het bepalen van de veiligheid van een lokale intramusculaire injectie van GTX 2/3 bij volwassen patiënten met acute rugpijn.

Dertig proefpersonen werden bestudeerd in 2 groepen, elk bestaande uit 15 proefpersonen. De ene groep kreeg het Investigational Medicinal Product (IMP) en de andere groep kreeg een placebo.

De in aanmerking komende patiënten waren volwassenen, van beide geslachten, tussen 18 en 70 jaar oud, met een episode van acute rugpijn zonder radiculopathie, met een pijnintensiteit hoger dan 4 op de VAS-schaal, zonder chronische pijn en zonder enige ernstige pathologie.

Elke proefpersoon nam slechts deel aan 1 behandelingsgroep. Alle proefpersonen kregen IV toediening van 100 mg ketoprofen vóór de IMP-injectie. Alle patiënten kwamen terug voor een vervolgbezoek op dag 4 na toediening van de dosis en op dag 7 voor ontslag. Vervolgtelefoontjes werden gedaan op dag 1, 2 en 3 na de toediening.

Elke proefpersoon kreeg tijdens het onderzoek slechts een enkele dosis GTX 2/3 of placebo. Doses werden toegediend als IM paravertebrale injecties, 1 ml per plaats. Totaal van 2 ml GTX 2/3 of placebo. Het IMP werd geleverd in glazen flesjes die 1,2 ml oplossing bevatten met een totale GTX 2- en GTX 3-concentratie van 40 mcg/ml (bij een relatieve epimeerverhouding van 62% GTX 2:38% GTX 3). De totale toegediende concentratie van het geneesmiddel was 80 mcg. Placebo zag er identiek uit aan de IMP.

Patiënten die deelnamen aan het onderzoek hadden de mogelijkheid om noodmedicatie te gebruiken. Als eerstelijns medicatie was Ketoprofen (maximaal 200 mg per dag) en als tweedelijns analgesie Tramadol®.

De primaire werkzaamheidseindpunten waren de gemiddelde verandering in pijnintensiteit en lumbale functie vanaf baseline tot dag 4, zoals gemeten door respectievelijk VAS- en RMDQ-scores. Secundaire uitkomsten waren: 1) de gemiddelde verandering in pijnintensiteit en lumbale functie vanaf baseline tot dag 7 zoals gemeten door respectievelijk VAS- en RMDQ-scores, 2) de frequentie van het gebruik van noodmedicijnen tijdens dag 1 tot 3, en 3) de optreden van bijwerkingen tijdens de 7 dagen van de studieperiode.