Een eenarmige, multicenter studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van P1101 bij volwassenen met ET te beoordelen
8 augustus 2025 bijgewerkt door: PharmaEssentia
Een eenarmige, multicenter studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Ropeginterferon Alfa-2b-njft (P1101) te beoordelen bij volwassen patiënten met essentiële trombocytemie
Een eenarmige, multicenter studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Ropeginterferon alfa-2b-njft (P1101) bij volwassen patiënten met essentiële trombocytemie
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
PharmaEssentia ontwikkelt een gepegyleerd (PEG) IFN-α-product, P1101, voor de behandeling van essentiële trombocytemie (ET), aangezien het gebrek aan ziektemodificerende therapieën in essentiële ET een ernstig probleem vormt in de moderne hematologie.
Ropeginterferonalfa-2b-njft (P1101) kan een effectieve, goed verdragen behandeling zijn met het vermogen om een diepere respons en superieure controle van belangrijke bloedparameters te bieden met het potentieel om het verloop van de ziekte te veranderen en progressie naar post-ET myelofibrose te voorkomen (MF) en/of secundaire acute myeloïde leukemie (sAML). Ropeginterferon alfa-2b-njft (P1101) wordt momenteel geëvalueerd in vergelijking met ANA in de lopende wereldwijde klinische fase 3-studie, SURPASS ET..
Geregistreerde patiënten zullen gedurende 13 maanden P1101 ontvangen, gevolgd door een verlengingsperiode.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
91
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- University of Calgary Tom Baker Cancer Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- St. Paul's Hospital - Providence Health Care
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada
- Juravinski Cancer Centre
-
Toronto, Ontario, Canada
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- City of Hope National Medical Center
-
Greenbrae, California, Verenigde Staten, 94904
- Marin Cancer Care
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
- Yale University School of Medicine - Yale Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20057
- Georgetown University Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- The Winship Cancer Institute Emory University
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
- Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
-
-
Kentucky
-
Paducah, Kentucky, Verenigde Staten, 42003
- Mercy Health - Paducah Medical Oncology and Hematology
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Tulane University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21204
- Greater Baltimore Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine - Division of Oncology
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89511
- Cancer Care Specialists
-
-
New Jersey
-
East Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08816
- Astera HealthCare
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- John Theurer Cancer Center at Hackensack UMC
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- University of North Carolina (UNC) - Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
- East Carolina University
-
Wilson, North Carolina, Verenigde Staten, 27893
- Regional Medical Oncology Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen ≥18 jaar oud.
- Proefpersonen gediagnosticeerd met ET volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2016.
- Proefpersonen die cytoreductief nog niet eerder zijn behandeld, of vooraf zijn blootgesteld aan HU en/of ANA, zoals hieronder gespecificeerd (volgens het oordeel van de onderzoeker en gedocumenteerd in het medisch dossier van de patiënt):
- Interferon-behandelingsnaïef.
- Adequate leverfunctie gedefinieerd als bilirubine ≤1,5 × bovengrens normaal (ULN), protrombinetijd (PT) (international normalized ratio, [INR]) ≤1,5 x ULN, albumine >3,5 g/dl, alanine aminotransferase (ALAT) ≤2,0 x ULN, aspartaataminotransferase ≤2,0 x ULN bij screening.
- Creatinineklaring ≥40 ml/min (volgens Cockcroft-Gault-vergelijking).
- Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, evenals alle vrouwen
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de proefpersoon en het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan de vereisten van het onderzoek.
- Aantal bloedplaatjes >450 × 109/L bij screening
Uitsluitingscriteria:
- Elk onderwerp waarvoor een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger nodig is
- Eventuele contra-indicaties of overgevoeligheid voor IFN-α en/of zijn hulpstoffen
- Comorbiditeit met een ernstige of ernstige aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of hun naleving van het protocol in gevaar zou brengen, waaronder significante hartaandoeningen (waaronder New York Heart Association klasse III-IV congestief hartfalen en klinisch significante aritmieën ) en pulmonale hypertensie
- Geschiedenis van grote orgaantransplantaties
- Zwangere of zogende vrouwtjes
- Proefpersonen met significante medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek in gevaar kunnen brengen of de naleving van de vereisten van het protocol kunnen belemmeren, inclusief maar niet beperkt tot:
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel
- Aanwezigheid van meer dan één drivermutatie (bijv. V617F JAK2 en CALR, CALR en MPL, V617F JAK2 en MPL)
- Eerder gebruik van Ruxolitinib
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ropeginterferon alfa-2b (P1101)
Voorgevulde spuit, Q2W, SC-injectie
|
Ropeginterferon alfa-2b-njft (P1101)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de werkzaamheid van ropeginterferon alfa-2b-njft (P1101) te beoordelen bij volwassen VS/Canadese patiënten met ET
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De werkzaamheid zal gebaseerd zijn op remissie van het perifere bloedbeeld zoals gedefinieerd door hematocriet (HCT) <45%, aantal witte bloedcellen (WBC) ≤10 × 109/l en bloedplaatjes (PLT) ≤ 400 × 109/l in ten minste 80% van tweewekelijkse metingen gedurende een opeenvolgende periode van 32 weken tijdens de 52 weken durende behandelperiode van de kernstudie.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Oleh Zagrijtschuk, MD, PhD, PharmaEssentia Corporation
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 september 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 mei 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 maart 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 juli 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 juli 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 augustus 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EXCEED ET / A22-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .