NOPARK Open-label extensieonderzoek

Het primaire doel van de NOPARK open-label uitbreidingsstudie is het monitoren van NR-gebruik voor veiligheid op lange termijn. Het secundaire doel van de NOPARK open-label studie is het monitoren van langdurig NR-gebruik bij PD-patiënten en het observeren van de klinische progressie van PD. Het NOPARK open-label extensieonderzoek is een open-labelonderzoek, waarbij proefpersonen deelnamen aan het NOPARK-onderzoek (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), na voltooiing van het onderzoek, zal het NR-onderzoeksgeneesmiddel worden aangeboden voor continu gebruik, totdat het NOPARK-onderzoek is voltooid en het primaire eindpunt is beoordeeld (31/12/2025). De dosis NR is 1200 mg NR per dag, verdeeld over 600 mg tweemaal daags. De reden voor de iets hogere dosis in vergelijking met NOPARK (d.w.z. 200 mg hoger) is het feit dat de werkzame stof nu verkrijgbaar is in capsules van 300 mg die niet kunnen worden gedeeld. Vanuit een klinisch en wetenschappelijk perspectief, gezien de huidige kennis van veiligheid en werkzaamheid van NR bij PD, is een dosis van 1200 mg zowel veilig als van een hoger potentieel voordeel voor patiënten. De studie is multi-site, identiek aan NOPARK. Het primaire eindpunt van de studie, veiligheid, zal worden geanalyseerd met behulp van beschrijvende statistieken. Het secundaire eindpunt, dat wil zeggen of langdurig NR-gebruik de progressie van de ziekte van Parkinson vertraagt, zal worden geanalyseerd met behulp van de klinische MDS-UPDRS-score. Verkennende doelstellingen zullen de progressie van PD beoordelen ten opzichte van de algemene PD-populatie en of langdurig NR-gebruik het methyleringsmetabolisme beïnvloedt. Stratificatie van analyses is afhankelijk van de duur van toegediende NR, geslacht en leeftijd. Verkennende stratificatie zal worden uitgevoerd op basis van resultaten van biologische gegevensanalyse op basis van gegevens van NOPARK of bloedmonsters die zijn verzameld in het NOPARK open-label extensieonderzoek.