NOPARK Open Label Extension Study

Primárním cílem otevřené rozšířené studie NOPARK je sledování dlouhodobé bezpečnosti užívání NR. Sekundárním cílem otevřené studie NOPARK je monitorovat dlouhodobé užívání NR u pacientů s PD a sledovat klinickou progresi PD. Otevřená rozšířená studie NOPARK je otevřená studie, do níž byli zařazeni subjekty zařazené do studie NOPARK (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), po dokončení studie, bude nabídnut studijní lék NR k nepřetržitému užívání, dokud nebude dokončena studie NOPARK a vyhodnocen primární cílový bod (31. 12. 2025). Dávka NR je 1200 mg NR denně, rozdělená do 600 mg dvakrát denně. Důvodem mírně vyšší dávky ve srovnání s NOPARK (tj. o 200 mg vyšší) je skutečnost, že účinná látka je nyní dostupná v kapslích po 300 mg, které nelze dělit. Z klinického a vědeckého hlediska, vzhledem k současným znalostem o bezpečnosti a účinnosti NR u PD, je dávka 1200 mg jak bezpečná, tak s vyšším potenciálním přínosem pro pacienty. Studie je vícemístná, identická s NOPARKem. Primární cílový bod studie, kterým je bezpečnost, bude analyzován pomocí deskriptivních statistik. Sekundární cílový bod, kterým je, pokud dlouhodobé užívání NR zpomaluje progresi PD, bude analyzován pomocí klinického skóre MDS-UPDRS. Průzkumné cíle zhodnotí progresi PD ve vztahu k obecné populaci PD a zda dlouhodobé užívání NR ovlivňuje metylační metabolismus. Stratifikace analýz je závislá na délce podávané NR, pohlaví a věku. Průzkumná stratifikace bude provedena na základě výsledků analýzy biologických dat na základě údajů z NOPARK nebo krevních vzorků odebraných v otevřené rozšířené studii NOPARK.