NOPARK Open Label Extension Study

Det primära syftet med NOPARK öppna förlängningsstudie är att övervaka användningen av NR för långsiktig säkerhet. Det sekundära målet med den öppna NOPARK-studien är att övervaka långvarig användning av NR bland PD-patienter och observera den kliniska utvecklingen av PD. NOPARK öppna förlängningsstudien är en öppen studie, där försökspersoner inskrivna i NOPARK-studien (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), efter slutförandet av studien, kommer att erbjudas NR-studieläkemedlet för kontinuerlig användning tills NOPARK-studien är klar och den primära slutpunkten bedömd (2025-12-31). Dosen av NR är 1200 mg NR dagligen, uppdelad på 600 mg två gånger dagligen. Anledningen till den något högre dosen jämfört med NOPARK (dvs. 200 mg högre) är det faktum att den aktiva substansen nu finns tillgänglig i kapslar om 300 mg som inte kan delas. Ur ett kliniskt och vetenskapligt perspektiv, med nuvarande kunskap om säkerhet och effekt av NR vid PD, är en dos på 1200 mg både säker och av en högre potentiell nytta för patienterna. Studien är multi-site, identisk med NOPARK. Studiens primära effektmått, som är säkerhet, kommer att analyseras med hjälp av beskrivande statistik. Det sekundära effektmåttet, som är om långvarig NR-användning fördröjer PD-progression, kommer att analyseras med den kliniska MDS-UPDRS-poängen. Undersökande mål kommer att bedöma PD-progression i förhållande till den allmänna PD-populationen och om långvarig NR-användning påverkar metyleringsmetabolismen. Stratifiering av analyser är beroende av varaktigheten av administrerad NR, kön och ålder. Explorativ stratifiering kommer att göras baserat på resultat från biologisk dataanalys baserad på data från NOPARK eller blodprover som samlats in i NOPARKs öppna förlängningsstudie.