NOPARK Open Label Extension Study

A NOPARK nyílt elnevezésű kiterjesztett vizsgálatának elsődleges célja az NR használatának monitorozása a hosszú távú biztonság érdekében. A NOPARK nyílt elrendezésű vizsgálat másodlagos célja a PD betegek hosszú távú NR használatának monitorozása és a PD klinikai progressziójának megfigyelése. A NOPARK nyílt elnevezésű kiterjesztett vizsgálat egy nyílt elrendezésű vizsgálat, amelyben alanyok vettek részt a NOPARK vizsgálatban (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), a vizsgálat befejezése után az NR vizsgálati gyógyszert folyamatos használatra ajánlják fel a NOPARK vizsgálat befejezéséig és az elsődleges végpont értékeléséig (2025.12.31.). Az NR adagja napi 1200 mg NR, naponta kétszer 600 mg-ra osztva. A NOPARK-hoz képest valamivel magasabb dózis (azaz 200 mg-mal magasabb) oka az a tény, hogy a hatóanyag már 300 mg-os kapszulákban is kapható, amelyek nem oszthatók fel. Klinikai és tudományos szempontból, figyelembe véve az NR biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló jelenlegi ismereteket PD-ben, az 1200 mg-os adag biztonságos és nagyobb potenciális előnyt jelent a betegek számára. A tanulmány több helyszínes, megegyezik a NOPARK-kal. A vizsgálat elsődleges végpontját, azaz a biztonságot leíró statisztikák segítségével elemezzük. A másodlagos végpontot, vagyis ha a hosszú távú NR-használat késlelteti a PD progresszióját, a klinikai MDS-UPDRS pontszám segítségével elemezzük. A feltáró célok értékelni fogják a PD progresszióját az általános PD-populációhoz viszonyítva, és azt, hogy a hosszú távú NR-használat befolyásolja-e a metilációs metabolizmust. Az elemzések rétegződése a beadott NR időtartamától, a nemtől és az életkortól függ. A feltáró rétegezés a NOPARK-ból származó adatokon vagy a NOPARK nyílt kiterjesztésű vizsgálata során gyűjtött vérmintákon alapuló biológiai adatok elemzésének eredményei alapján történik.