Studio sull'estensione dell'etichetta aperta NOPARK

L'obiettivo principale dello studio di estensione in aperto NOPARK è monitorare l'uso di NR per la sicurezza a lungo termine. L'obiettivo secondario dello studio in aperto NOPARK è monitorare l'uso a lungo termine di NR tra i pazienti con PD e osservare la progressione clinica della PD. Lo studio di estensione in aperto NOPARK è uno studio in aperto, in cui i soggetti sono iscritti allo studio NOPARK (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), al termine dello studio, verrà offerto il farmaco in studio NR per uso continuativo, fino al completamento dello studio NOPARK e alla valutazione dell'endpoint primario (31/12/2025). La dose di NR è di 1200 mg NR al giorno, suddivisa in 600 mg due volte al giorno. Il motivo della dose leggermente più alta rispetto a NOPARK (cioè 200 mg in più) è il fatto che il composto attivo è ora disponibile in capsule da 300 mg che non possono essere divise. Da un punto di vista clinico e scientifico, data l'attuale conoscenza della sicurezza e dell'efficacia della NR nel PD, una dose di 1200 mg è sia sicura che di maggiore beneficio potenziale per i pazienti. Lo studio è multisito, identico a NOPARK. L'endpoint primario dello studio, che è la sicurezza, sarà analizzato utilizzando statistiche descrittive. L'endpoint secondario, ovvero se l'uso a lungo termine di NR ritarda la progressione del PD, sarà analizzato utilizzando il punteggio clinico MDS-UPDRS. Gli obiettivi esplorativi valuteranno la progressione del PD rispetto alla popolazione generale del PD e se l'uso a lungo termine di NR influisce sul metabolismo della metilazione. La stratificazione delle analisi dipende dalla durata della NR somministrata, dal sesso e dall'età. La stratificazione esplorativa sarà effettuata sulla base dei risultati dell'analisi dei dati biologici basata sui dati di NOPARK o sui campioni di sangue raccolti nello studio di estensione in aperto NOPARK.