NOPARK Open-Label-Verlängerungsstudie

Das Hauptziel der Open-Label-Verlängerungsstudie von NOPARK ist die Überwachung der Verwendung von NR auf langfristige Sicherheit. Das sekundäre Ziel der offenen NOPARK-Studie ist die Überwachung der Langzeitanwendung von NR bei PD-Patienten und die Beobachtung des klinischen Fortschreitens der PD. Die NOPARK Open-Label-Verlängerungsstudie ist eine Open-Label-Studie, bei der Probanden, die in die NOPARK-Studie aufgenommen wurden (ClinicalTrials.gov: NCT03816020) wird nach Abschluss der Studie das NR-Studienmedikament zur kontinuierlichen Anwendung angeboten, bis die NOPARK-Studie abgeschlossen und der primäre Endpunkt bewertet ist (31.12.2025). Die Dosis von NR beträgt 1200 mg NR täglich, aufgeteilt in 600 mg zweimal täglich. Der Grund für die etwas höhere Dosis im Vergleich zu NOPARK (d. h. 200 mg höher) ist die Tatsache, dass der Wirkstoff jetzt in nicht teilbaren Kapseln zu 300 mg erhältlich ist. Aus klinischer und wissenschaftlicher Sicht ist angesichts des aktuellen Wissensstandes zur Sicherheit und Wirksamkeit von NR bei PD eine Dosis von 1200 mg sowohl sicher als auch von einem höheren potenziellen Nutzen für die Patienten. Die Studie ist standortübergreifend und identisch mit NOPARK. Der primäre Endpunkt der Studie, die Sicherheit, wird anhand deskriptiver Statistiken analysiert. Der sekundäre Endpunkt, d. h. ob die Langzeitanwendung von NR das Fortschreiten der Parkinson-Erkrankung verzögert, wird anhand des klinischen MDS-UPDRS-Scores analysiert. Explorative Ziele werden die PD-Progression im Vergleich zur allgemeinen PD-Population bewerten und ob die langfristige Anwendung von NR den Methylierungsstoffwechsel beeinflusst. Die Stratifizierung der Analysen hängt von der Dauer der verabreichten NR, dem Geschlecht und dem Alter ab. Die explorative Stratifizierung erfolgt auf der Grundlage der Ergebnisse der biologischen Datenanalyse auf der Grundlage von NOPARK-Daten oder Blutproben, die in der Open-Label-Erweiterungsstudie von NOPARK gesammelt wurden.