Estudo de Extensão NOPARK Open Label

O principal objetivo do estudo de extensão aberto do NOPARK é monitorar o uso de NR para segurança a longo prazo. O objetivo secundário do estudo aberto NOPARK é monitorar o uso de NR a longo prazo entre os pacientes em DP e observar a progressão clínica da DP. O estudo de extensão de rótulo aberto NOPARK é um estudo de rótulo aberto, em que os indivíduos inscritos no estudo NOPARK (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), após a conclusão do estudo, será oferecido o medicamento do estudo NR para uso contínuo, até que o estudo NOPARK seja concluído e o desfecho primário avaliado (31/12/2025). A dose de NR é de 1200mg de NR diariamente, dividida em 600mg duas vezes ao dia. A razão para a dose ligeiramente maior em comparação com o NOPARK (ou seja, 200 mg a mais) é o fato de que o composto ativo agora está disponível em cápsulas de 300 mg que não podem ser divididas. Do ponto de vista clínico e científico, dado o conhecimento atual da segurança e eficácia da NR na DP, uma dose de 1200 mg é segura e de maior potencial benefício para os pacientes. O estudo é multi-site, idêntico ao NOPARK. O endpoint primário do estudo, que é a segurança, será analisado por meio de estatísticas descritivas. O desfecho secundário, que é se o uso prolongado de NR retarda a progressão da DP, será analisado usando o escore clínico MDS-UPDRS. Os objetivos exploratórios avaliarão a progressão da DP em relação à população geral de DP e se o uso de NR a longo prazo afeta o metabolismo da metilação. A estratificação das análises depende da duração da NR administrada, sexo e idade. A estratificação exploratória será feita com base nos resultados da análise de dados biológicos com base nos dados do NOPARK ou amostras de sangue coletadas no estudo de extensão aberto do NOPARK.