Badanie rozszerzenia otwartej etykiety NOPARK

Głównym celem otwartego badania rozszerzonego NOPARK jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania NR. Drugim celem otwartego badania NOPARK jest monitorowanie długoterminowego stosowania NR wśród pacjentów z PD i obserwacja klinicznego postępu PD. Otwarte badanie rozszerzone NOPARK jest badaniem otwartym, w którym uczestnicy zostali włączeni do badania NOPARK (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), po zakończeniu badania, zostanie zaoferowany badany lek NR do ciągłego stosowania, aż do zakończenia badania NOPARK i oceny pierwszorzędowego punktu końcowego (31.12.2025). Dawka NR wynosi 1200 mg NR dziennie, podzielona na 600 mg dwa razy dziennie. Powodem nieco wyższej dawki w porównaniu do NOPARK (tj. o 200 mg wyższej) jest fakt, że substancja czynna jest obecnie dostępna w kapsułkach po 300 mg, których nie można podzielić. Z klinicznego i naukowego punktu widzenia, biorąc pod uwagę obecną wiedzę na temat bezpieczeństwa i skuteczności NR w PD, dawka 1200 mg jest zarówno bezpieczna, jak i niesie ze sobą większe potencjalne korzyści dla pacjentów. Badanie jest wieloośrodkowe, identyczne jak NOPARK. Pierwszorzędowy punkt końcowy badania, jakim jest bezpieczeństwo, zostanie przeanalizowany z wykorzystaniem statystyk opisowych. Drugorzędowy punkt końcowy, czyli to, czy długotrwałe stosowanie NR opóźnia progresję PD, zostanie przeanalizowany przy użyciu klinicznej punktacji MDS-UPDRS. Cele eksploracyjne pozwolą ocenić progresję PD w stosunku do ogólnej populacji PD oraz to, czy długoterminowe stosowanie NR wpływa na metabolizm metylacji. Rozwarstwienie analiz uzależnione jest od czasu podawania NR, płci i wieku. Rozwarstwienie eksploracyjne zostanie przeprowadzone na podstawie wyników analizy danych biologicznych w oparciu o dane z NOPARK lub próbki krwi pobrane w otwartym rozszerzonym badaniu NOPARK.