Effecten van traditionele Chinese geneeskunde (GSJYF) bij kinderen met erfelijke proteïnurische nierziekte
Behandelingseffecten van traditionele Chinese geneeskunde (Gu Shen Juan Yu-formule) bij kinderen met erfelijke proteïnurische nierziekte: een multicenter, open-label, tweearmig, parallel ontwerp, gerandomiseerde klinische studie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De huidige therapie voor erfelijke protinurische nierziekte blijft beperkt. Remmers van het renine-angiotensine-aldosteronsysteem (RAAS), zoals angiotensine-converterende enzymremmers (ACEI) of angiotensine II-receptorblokkers (ARB's), helpen proteïnurie onder controle te houden en vertragen de progressie van nierfunctieverlies. Een substantieel deel van de patiënten evolueert echter naar nierziekte in het eindstadium, wat gedeeltelijk in verband wordt gebracht met een hoge residuele proteïnurie. Er zijn nieuwe therapieën nodig om proteïnurie te verminderen en CKD-progressie te beperken. De traditionele Chinese geneeskunde (TCG) wordt al duizenden jaren in China op grote schaal gebruikt en geniet de voorkeur bij de behandeling van chronische ziekten voor multifactoriële, multi-target actie.
De hypothese van de onderzoekers is dat dit traditionele Chinese medicijn, gericht op podocytenletsel en -herstel genaamd Gu Shen Juan Yu Formula, proteïnurie aanzienlijk kan verminderen en nierfunctieverlies kan vertragen bij patiënten met proteïnurische nierziekte. Om deze hypothese te testen, zijn de onderzoekers van plan om een multicenter, open-label, twee-armige, parallel-design, gerandomiseerde klinische studie te starten bij 144 kinderen met nierziekte proteïnurie. De onderzoekspopulatie zal bestaan uit kinderen met proteïnurie die routinematig worden behandeld met een ACE-remmer of een angiotensine II-receptorantagonist. In deze studie werden de deelnemers willekeurig (1:1) toegewezen aan TCM+ Routinetherapie of Routinetherapie gedurende 12 weken. Het primaire doel was het meten van de verandering van de urine-eiwituitscheiding en de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) tijdens de behandelingsperiode.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Shanghai, China, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Xuzhou, China
- Xuzhou Children's Hospital
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, China
- Anhui Provincial Children's Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, China
- First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China
- Children's Hospital Affiliated to Zhengzhou University/Henan Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China
- Wuhan Children's Hospital,Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology.
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
-
-
Shandong
-
Shandong, Shandong, China
- Shandong Provincal Hospital
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 3-18 jaar;
- Proteïnurie geassocieerd met erfelijke nefropathie, wat werd bevestigd door mutaties in podocytengenen of syndromale genen (waaronder collagenen);
- Urine-eiwit meer dan 500 mg/24 uur en/of UPCR (in de eerste ochtend leegte) meer dan 0,5 mg/mg ten tijde van de uitgangswaarde ondanks behandeling met ACEI of ARB gedurende ten minste 3 maanden;
- Geschatte GFR ≥ 60 ml/min/1,73m2 (geschat met Schwartz-formule);
- Zonder immunosuppressiva zoals corticosteroïden, calcinrurineremmers, enz.;
- Op een stabiele dosis ACEI of ARB gedurende minimaal 4 weken；
- Bereidheid om schriftelijke toestemming te geven en zich te houden aan het onderzoeksprotocol.
Uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerd met aangeboren afwijkingen van de nieren en urinewegen (CAKUT), nefronoftise, polycystische nierziekte, enz.;
- Met abnormale leverfunctie, ALAT of ASAT >2,0 x bovengrens van normaal (ULN) bij inschrijving;
- Immunosuppressieve therapie (inclusief corticosteroïden en andere immuunonderdrukkende medicijnen) ontvangen binnen drie maanden voorafgaand aan inschrijving;
- Het ontvangen van andere traditionele Chinese medicijnen en/of analoog daarvan die proteïnurie kunnen verminderen in de afgelopen 2 weken. Patiënten die een andere TCM-behandeling ondergaan, kunnen worden ingeschreven na een wash-outperiode van 2 weken;
- Heeft een grote orgaantransplantatie ondergaan (bijv. hart, nier, lever);
- Elke medicatie, chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie of het metabolisme aanzienlijk kan veranderen, inclusief maar niet beperkt tot een van de volgende: actieve inflammatoire darmziekte, heeft een grote operatie aan het maagdarmkanaal ondergaan;
- Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes of onvermogen om te voldoen aan de studie- en follow-upprocedures.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep A
TCM+routinetherapie wordt eerst gedurende 12 weken gebruikt, gevolgd door een wash-outperiode van 2 weken, daarna routinetherapie gedurende 12 weken. TCM als Gu Shen Juan Yu-formule: 3 g of 6 g of 12 g elke keer op basis van gewicht (3 g voor W≤20 kg, 6 g voor 20-30 kg, of 12 g voor W>30 kg), 2 keer per dag gedurende 12 weken, oraal. De GSJYF-monsters zijn gemaakt en verpakt door Shanghai Fangxin Pharmaceutical Technology Co., LTD. met lotnummer 20230830. Routinetherapie: met een stabiele dosis ACE-remmers/angiotensine II-receptorblokker. |
Patiënten krijgen een stabiele dosis ACEI / ARB-medicijn als routinetherapie.
Andere namen:
De Gu Shen Juan Yu-formule bevat 11 kruiden en is in vloeibare vorm verkrijgbaar voor patiënten. Patiënten krijgen de Gu Shen Juan Yu-formule, elke keer 3 g, 6 g of 12 g, gebaseerd op hun gewicht (3 g voor W≤20 kg, 6 g voor 20-30 kg, of 12 g voor W>30 kg), 2 keer per dag gedurende 12 weken, oraal. Routinetherapie: Patiënten die een stabiele dosis ACEI/ARB krijgen, zullen worden voortgezet.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep B
Routinetherapie wordt eerst gedurende 12 weken gebruikt, gevolgd door een wash-outperiode van 2 weken, daarna TCM+routinetherapie gedurende 12 weken. TCM als Gu Shen Juan Yu-formule: 3 g of 6 g of 12 g elke keer op basis van gewicht (3 g voor W≤20 kg, 6 g voor 20-30 kg, of 12 g voor W>30 kg), 2 keer per dag gedurende 12 weken, oraal. De GSJYF-monsters zijn gemaakt en verpakt door Shanghai Fangxin Pharmaceutical Technology Co., LTD. met lotnummer 20230830. Routinetherapie: met een stabiele dosis ACE-remmers/angiotensine II-receptorblokker. |
Patiënten krijgen een stabiele dosis ACEI / ARB-medicijn als routinetherapie.
Andere namen:
De Gu Shen Juan Yu-formule bevat 11 kruiden en is in vloeibare vorm verkrijgbaar voor patiënten. Patiënten krijgen de Gu Shen Juan Yu-formule, elke keer 3 g, 6 g of 12 g, gebaseerd op hun gewicht (3 g voor W≤20 kg, 6 g voor 20-30 kg, of 12 g voor W>30 kg), 2 keer per dag gedurende 12 weken, oraal. Routinetherapie: Patiënten die een stabiele dosis ACEI/ARB krijgen, zullen worden voortgezet.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering in de eiwit-creatinine-ratio (UPCR) in de urine vanaf de uitgangswaarde tot week 26
Tijdsspanne: basislijn, week 12, week 14, week 26
|
UPCR in urinemonsters op de eerste ochtendspot wordt gemeten bij aanvang, week 12, week 14 en week 26.
Het is een herhaalde meting.
|
basislijn, week 12, week 14, week 26
|
|
Veranderingen in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) vanaf baseline tot week 26
Tijdsspanne: basislijn, week 12, week 14, week 26
|
eGFR zal worden geëvalueerd met behulp van de Schwartz-formule (eGFR=k*hoogte(cm)/serumcreatinine(umol/L)), k=36,5).
Serumcreatinine wordt gemeten bij aanvang, week 12, week 14, week 26.
Serumcreatinine is een herhaalde meting.
|
basislijn, week 12, week 14, week 26
|
|
Percentage verandering in de albumine-creatinine-ratio (UACR) in de urine vanaf de uitgangswaarde tot week 26
Tijdsspanne: basislijn, week 12, week 14, week 26
|
UACR in urinemonsters op de eerste ochtendvlek wordt gemeten bij aanvang, week 12, week 14 en week 26.
UPCR is een herhaalde meting.
|
basislijn, week 12, week 14, week 26
|
|
Percentage verandering in 24-uurseiwit vanaf baseline tot week 26
Tijdsspanne: basislijn, week 12, week 14, week 26
|
24-uurs urinemonsters worden gemeten bij aanvang, week 12, week 14 en week 26.
24-uurs proteïnurie is een herhaalde meting.
|
basislijn, week 12, week 14, week 26
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in serumalbumine vanaf de uitgangswaarde tot week 26
Tijdsspanne: basislijn, week 12, week 14, week 26
|
Serumalbumine wordt gemeten bij aanvang, week 12, week 14 en week 26.
Serumalbumine is een herhaalde meting.
|
basislijn, week 12, week 14, week 26
|
|
Veranderingen in de scores van het Traditionele Chinese Geneeskunde-syndroom na behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
|
Er worden punten op de TCM-syndroomschaal gebruikt om de syndromen van de Traditionele Chinese Geneeskunde te evalueren bij baseline en in week 26.
De minimumwaarden zijn 0 en de maximumwaarden zijn 36.
De hogere scores betekenen een ernstige status.
|
Basislijn, week 26
|
|
Veranderingen in leverfunctieparameters vanaf baseline tot week 26: Alanine Aminotransferase (ALT)
Tijdsspanne: basislijn, week 12, week 14, week 26
|
Bloedmonsters worden gemeten bij aanvang, week 12, week 14, week 26 om ALT te evalueren
|
basislijn, week 12, week 14, week 26
|
|
Veranderingen in leverfunctieparameters vanaf baseline tot week 26: aspartaataminotransferase (ASAT)
Tijdsspanne: basislijn, week 12, week 14, week 26
|
Bloedmonsters worden gemeten bij aanvang, week 12, week 14, week 26 om AST te evalueren
|
basislijn, week 12, week 14, week 26
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen dat bijwerkingen (AE’s) rapporteerde tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: basislijn tot week 26
|
Aantal proefpersonen met bijwerkingen als maatstaf voor de veiligheid
|
basislijn tot week 26
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Hong Xu, PhD, Children's Hospital of Fudan University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Plasstoornissen
- Urologische manifestaties
- Nier Ziekten
- Proteïnurie
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Proteaseremmers
- Enzym-remmers
- Angiotensine-converterende enzymremmers
Andere studie-ID-nummers
- TCMinpKD
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .